Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Mavorixafor hos deltagere med vorter, hypogammaglobulinemi, infektioner og myelokathexis (WHIM) syndrom

28. juli 2025 opdateret af: X4 Pharmaceuticals

En fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Mavorixafor hos patienter med WHIM-syndrom med åben-label forlængelse

Denne undersøgelse har en dobbeltblind, randomiseret placebokontrolleret periode og en open-label periode. Det primære formål med den randomiserede placebokontrollerede periode er at demonstrere effektiviteten af ​​mavorixafor hos deltagere med WHIM-syndrom vurderet ved stigende niveauer af cirkulerende neutrofiler sammenlignet med placebo og i forhold til en klinisk meningsfuld tærskel. Det primære formål med Open Label-perioden er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​mavorixafor hos deltagere med WHIM-syndrom. Deltagerne har tilladelse til at fortsætte behandlingen i Open-Label-perioden, hvis det er regionalt relevant, indtil mavorixafor bliver kommercielt tilgængeligt, eller indtil undersøgelsen er afsluttet af sponsoren.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Forenede Stater, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrig, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italien
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italien, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Kalkun
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Kalkun, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Spanien
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Ungarn
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungarn, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for den randomiserede placebokontrollerede periode:

  • Har underskrevet den aktuelle godkendte informerede samtykkeformular. Deltagere under 18 år (i Holland og andre relevante regioner, deltagere under 16 år) vil underskrive en godkendt informeret samtykkeformular og skal også have et underskrevet samtykke fra forældre/værges.
  • Har en genotype-bekræftet mutation af kemokin (C-X-C motiv) receptor 4 (CXCR4) i overensstemmelse med WHIM fænotype.
  • Accepter at bruge en yderst effektiv præventionsform.
  • Være villig og i stand til at overholde protokollen.
  • Har bekræftet ANC ≤400 celler/µL under screening, opnået, mens deltageren ikke har klinisk bevis for infektion.

Inklusionskriterier for Open Label-perioden:

  • Fuldførte den randomiserede periode; eller
  • Bevilget tidlig frigivelse fra den randomiserede periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Har kendt systemisk overfølsomhed over for mavorixafor-lægemidlet, dets inaktive ingredienser eller placebo.
  • Er gravid eller ammer.
  • Har en medicinsk eller personlig tilstand, som efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller compliance eller kan forhindre deltagerens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mavorixafor
Deltagere (voksne og unge [12 til 17 år, der vejer >50 kg [kg]) vil modtage mavorixafor 400 milligram (mg) en gang dagligt (QD) oralt i 52 uger i den randomiserede placebokontrollerede periode. Unge, der vejer ≤50 kg, vil modtage mavorixa for 200 mg én gang daglig. Deltagere, der gennemfører den randomiserede placebokontrollerede periode eller får tildelt tidlig frigivelse på grund af tilbagevendende eller betydelige infektioner, som bedømt af en blindet, uafhængig bedømmelseskomité (AC), vil blive tilbudt muligheden for at tilmelde sig Open-Label-perioden og modtage behandling med mavorixafor 400 mg én gang dagligt oralt indtil kommerciel tilgængelighed eller studiet afsluttes af sponsoren.
Medicin: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navne:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo-matching til mavorixafor QD oralt i 52 uger i den randomiserede placebokontrollerede periode. Deltagere, der gennemfører den randomiserede placebokontrollerede periode eller får tildelt tidlig frigivelse på grund af tilbagevendende eller betydelige infektioner, som vurderet af en blindet, uafhængig AC, vil blive tilbudt muligheden for at tilmelde sig Open-Label-perioden og modtage behandling med mavorixafor 400 mg en gang dagligt mundtligt indtil kommerciel tilgængelighed eller studieophør af sponsoren.
Medicin: Mavorixafor
Mavorixafor leveres som 100 mg kapsler.
Andre navne:
  • AMD11070
  • X4P-001
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher mavorixafor kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid (i timer) over tærskel-absolut neutrofiltal (TAT-ANC i timer) på ≥ 500 celler/mikroliter (µL) over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Open-label periode: procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 (afslutningen af ​​den randomiserede periode) til slutningen af ​​undersøgelsen (30 dage efter behandling i åben-label-periode [Uge 56 i åben-label-perioden])
Fra dag 1 (afslutningen af ​​den randomiserede periode) til slutningen af ​​undersøgelsen (30 dage efter behandling i åben-label-periode [Uge 56 i åben-label-perioden])

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid (i timer) over tærskel-absolut lymfocyttal (TAT-ALC) på ≥ 1000 celler/µL over en 24-timers periode
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Sammensat klinisk effekt for Mavorixafor baseret på total infektionsscore og total vorteændringsscore
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i total vorte-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Samlet infektionsscore for Mavorixafor
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Tid til tidlig udgivelse
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: TAT-ALC på ≥ 1000 celler/µL hos deltagere med lymfopeni
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Samlet infektionsscore for deltagere med ikke-immunoglobulin (ikke-Ig) brug (procentdel af deltagere med infektioner)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring i total vorte-score ved baseline, baseret på klinisk globalt indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Sammensat klinisk effekt (total infektionsscore og total vorteændringsscore) for deltagere med ikke-Ig-brug
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Sammensat klinisk effekt vil blive beregnet ved hjælp af den samlede infektionsscore og den samlede score for vorteændring for deltagere med vorter ved baseline eller ikke-Ig-brug. Det vil blive analyseret af en blindet, uafhængig AC.
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring i total vorte-score ved baseline (CGI-C), baseret på lokal hudlægegennemgang
Tidsramme: Baseline
Baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: Deltagerens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Deltagerens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Vaccinetiterniveauer i uge 52 hos deltagere vaccineret i uge 13, med stivkrampe, difteri og kighoste (Tdap) inklusive pertussis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Vaccinetiterniveauer i uge 52 for humant papillomavirus (HPV) 16 og HPV 18 hos deltagere, der modtager vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccine, rekombinant (Gardasil®9)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S), baseret på lokal hudlægegennemgang
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med infektioner
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Infektionsfri tid
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal dage tabt fra arbejde/skole
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Livskvalitet målt ved 36-elements kortformular undersøgelsesscore
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Livskvalitet målt ved EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved livskvalitetsindeks (LQI) score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved dermatologisk LQI-score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: livskvalitet målt ved pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL)-score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i anogenitale (AG) vorter baseret på hudlæge CGI-C vurdering
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i anogenitale (AG) vorter baseret på AG vorte sværhedsgrad vurdering
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal hændelser, der kræver redningsbehandling på grund af infektion
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med forekomst og varighed af hospitalsindlæggelser på grund af infektion
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med forekomst af nyudviklede vorter
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Areal under kurven for ANC (AUCANC) ved brug af trapezmetode
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Procentdel af neutrofile respondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Mavorixafor Behandlingsgruppe: AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Area Under the Curve for ALC (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis ved baseline, uge ​​13, 26, 39 og 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: procentdel af lymfocytrespondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Ændring fra baseline i total ALC, absolut monocytantal (AMC), ANC og hvide blodlegemer (WBC) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Absolut og fold ændring fra baseline i absolut T, B og naturlig dræberlymfocyt i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Baseline, uge ​​52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Antal deltagere med AE'er
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Baseline op til uge 52
Randomiseret placebokontrolleret periode: Farmakokinetik (PK), maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, tid til at nå Cmax (Tmax) for Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før-dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, halveringstid (T1/2) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Randomiseret placebokontrolleret periode: PK, areal under kurven (AUC) af Mavorixafor
Tidsramme: Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Tid 0 (før dosis, op til 15 minutter før), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ± 15 minutter) efter -dosis i uge 13, 26, 39 og 52; og 4 timer efter dosis ved baseline
Open-Label Periode: Procentdel af neutrofile respondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Procentdel af lymfocytrespondere
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Absolut og fold ændring fra baseline i total ALC, AMC, ANC og WBC i uge 52
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Vaccinetiterniveauer i løbet af det første år af Open-Label-perioden, hos deltagere vaccineret med Tdap under undersøgelsen, inklusive Pertusis-toksin og stivkrampe
Tidsramme: År 1 af open-label periode
År 1 af open-label periode
Open-Label-periode: Vaccinetiterniveauer i løbet af det første år af Open-Label-perioden for HPV 16 og HPV 18 hos deltagere, der modtager vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccine, rekombinant (Gardasil®9) under undersøgelsen
Tidsramme: År 1 af open-label periode
År 1 af open-label periode
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter i uge 52, baseret på central gennemgang af CGI-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på central gennemgang af CGI-S
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på lokal hudlæge CGI-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Ændring fra baseline i kutane vorter, baseret på lokal hudlæge CGI-S
Tidsramme: Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Baseline, uge ​​52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Ændring over tid i PGI-C
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-Label-periode: Ændring over tid i PGI-S
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Open-label periode: Samlet infektionsscore (procentdel af deltagere med infektioner)
Tidsramme: Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden
Baseline op til uge 52 i åben-label-perioden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

21. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT nummer)
  • 4WHIM (Anden identifikator: X4 Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med WHIM syndrom

Kliniske forsøg med Mavorixafor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner