Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av Mavorixafor hos deltagare med vårtor, hypogammaglobulinemi, infektioner och myelokathex (WHIM) syndrom

28 juli 2025 uppdaterad av: X4 Pharmaceuticals

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie av Mavorixafor hos patienter med WHIM-syndrom med öppen förlängning

Denna studie har en dubbelblind, randomiserad placebokontrollerad period och en öppen etikettperiod. Det primära syftet med den randomiserade placebokontrollerade perioden är att visa effekten av mavorixafor hos deltagare med WHIM-syndrom, bedömd genom ökande nivåer av cirkulerande neutrofiler jämfört med placebo, och i förhållande till en kliniskt betydelsefull tröskel. Det primära syftet med Open Label-perioden är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av mavorixafor hos deltagare med WHIM-syndrom. Deltagarna tillåts fortsätta behandlingen under Open Label-perioden, om regionalt tillämpligt, tills mavorixafor blir kommersiellt tillgängligt, eller tills studien avslutas av sponsorn.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Auchenflower, Queensland, Australien, 4006
        • Wesley Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • CHU Paris Est, Hôpital d'Enfants Armand-Trousseau
    • Rhne
      • Lyon, Rhne, Frankrike, 69008
        • CHU de Lyon, Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • University of California San Diego Health/Rady Children's Hospital
      • Thousand Oaks, California, Förenta staterna, 91320
        • California Dermatology Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9020
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
  • Italien
    • Piazza Del Mercato
      • Brescia, Piazza Del Mercato, Italien, 25123
        • Università degli Studi di Brescia, Scienze Cliniche e Sperimentali
  • Kalkon
    • Adana
      • Sarıcam, Adana, Kalkon, 1330
        • Cukurova University Faculty of Medicine
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03080
        • Seoul National University Hospital, Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Emma Children's Hospital Academic Medical Center (AMC)
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 117997
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
      • Saint Pertersburg, Ryska Federationen, 197022
        • Academician I.P. Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
  • Spanien
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Ungern
    • Hajdu-Bihar
      • Debrecen, Hajdu-Bihar, Ungern, H-4031
        • University of Debrecen, Affiliated Department of Infectology
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • Medical University of Vienna - Medizinische Universität Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier för den randomiserade placebokontrollerade perioden:

  • Har undertecknat det aktuella godkända formuläret för informerat samtycke. Deltagare under 18 år (i Nederländerna och andra tillämpliga regioner, deltagare under 16 år) kommer att underteckna ett godkänt formulär för informerat samtycke och måste även ha ett undertecknat samtycke från föräldrar/vårdnadshavare.
  • Har en genotypbekräftad mutation av kemokin (C-X-C-motiv) receptor 4 (CXCR4) i överensstämmelse med WHIM-fenotypen.
  • Gå med på att använda en mycket effektiv form av preventivmedel.
  • Var villig och kapabel att följa protokollet.
  • Har bekräftat ANC ≤400 celler/µL under screening, erhållet medan deltagaren inte har några kliniska bevis på infektion.

Inklusionskriterier för Open Label-perioden:

  • Slutförde den randomiserade perioden; eller
  • Beviljad tidig frigivning från den randomiserade perioden.

Exklusions kriterier:

  • Har känd systemisk överkänslighet mot läkemedelssubstansen mavorixafor, dess inaktiva ingredienser eller placebo.
  • Är gravid eller ammar.
  • Har något medicinskt eller personligt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, potentiellt kan äventyra deltagarens säkerhet eller följsamhet eller kan förhindra deltagarens framgångsrika slutförande av den kliniska studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mavorixafor
Deltagare (vuxna och ungdomar [12 till 17 år som väger >50 kilogram [kg]) kommer att få mavorixafor 400 milligram (mg) en gång dagligen (QD) oralt i 52 veckor under den randomiserade placebokontrollerade perioden. Ungdomar som väger ≤50 kg kommer att få mavorixa för 200 mg dagligen. Deltagare som fullföljer den randomiserade placebokontrollerade perioden eller beviljas tidig frigivning på grund av återkommande eller betydande infektioner, enligt bedömningen av en blindad, oberoende bedömningskommitté (AC), kommer att erbjudas möjligheten att anmäla sig till Open Label-perioden och få behandling med mavorixafor 400 mg en gång dagligen oralt tills den är kommersiellt tillgänglig eller studien avslutas av sponsorn.
Läkemedel: Mavorixafor
Mavorixafor tillhandahålls som 100 mg kapslar.
Andra namn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebomatchning med mavorixafor QD oralt under 52 veckor under den randomiserade placebokontrollerade perioden. Deltagare som slutför den randomiserade placebokontrollerade perioden eller beviljas tidig frigivning på grund av återkommande eller betydande infektioner, enligt bedömning av en blindad, oberoende AC, kommer att erbjudas möjligheten att anmäla sig till den öppna perioden och få behandling med mavorixafor 400 mg en gång dagligen muntligen tills den är kommersiell tillgänglig eller studien avslutas av sponsorn.
Läkemedel: Mavorixafor
Mavorixafor tillhandahålls som 100 mg kapslar.
Andra namn:
  • AMD11070
  • X4P-001
Läkemedel: Placebo
Placebo som matchar mavorixafor kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Randomiserad placebokontrollerad period: tid (i timmar) över tröskeln-absolut neutrofilantal (TAT-ANC i timmar) på ≥ 500 celler/mikroliter (µL) under en 24-timmarsperiod
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (vardera ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (vardera ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Open-Label-period: Andel deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från dag 1 (slutet av randomiserad period) till slutet av studien (30 dagar efter behandling i öppen period [Vecka 56 av öppen period])
Från dag 1 (slutet av randomiserad period) till slutet av studien (30 dagar efter behandling i öppen period [Vecka 56 av öppen period])

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Randomiserad placebokontrollerad period: tid (i timmar) över tröskel-absolut lymfocytantal (TAT-ALC) på ≥ 1000 celler/µL under en 24-timmarsperiod
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Randomiserad placebokontrollerad period: sammansatt klinisk effekt för Mavorixafor baserat på total infektionspoäng och total vårtförändringspoäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring från baslinjen i total vårtpoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Totalt infektionspoäng för Mavorixafor
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Tid till tidig utgivning
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: TAT-ALC på ≥ 1000 celler/µL hos deltagare med lymfopeni
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Randomiserad placebokontrollerad period: Totalt infektionspoäng för deltagare med användning av icke-immunoglobulin (icke-Ig) (andel av deltagare med infektioner)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring i total vårtpoäng vid baslinjen, baserat på kliniskt globalt intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Randomiserad placebokontrollerad period: sammansatt klinisk effekt (totalt infektionspoäng och totalt vårtförändringsresultat) för deltagare med icke-Ig-användning
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Sammansatt klinisk effekt kommer att beräknas med hjälp av total infektionspoäng och total vårtförändringspoäng för deltagare med vårtor vid baslinjeanvändning eller icke-Ig-användning. Det kommer att analyseras av en förblindad, oberoende AC.
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring i total vårtpoäng vid baslinjen (CGI-C), baserat på granskning av lokal hudläkare
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Randomiserad placebokontrollerad period: Deltagarens globala intryck av förändring (PGI-C)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Deltagarens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Vaccintiternivåer vid vecka 52 hos deltagare som vaccinerats vid vecka 13, med stelkramp, difteri och kikhosta (Tdap) inklusive kikhosta toxin och stelkramp
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Vaccintiternivåer vid vecka 52 för humant papillomvirus (HPV) 16 och HPV 18 hos deltagare som får vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccin, rekombinant (Gardasil®9)
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S), baserat på granskning av lokal hudläkare
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Antal deltagare med infektioner
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: infektionsfri tid
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Antal förlorade dagar från arbete/skola
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Livskvalitet mätt med 36-objekt kortformsundersökningsresultat
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: livskvalitet mätt med EuroQoL-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: livskvalitet mätt med livskvalitetsindex (LQI)-poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: livskvalitet mätt med dermatologi LQI-poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Livskvalitet mätt med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-poäng
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring från baslinjen i anogenitala (AG) vårtor baserat på hudläkares CGI-C bedömning
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring från baslinjen i anogenitala (AG) vårtor baserat på AG-vårts svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: antal händelser som kräver räddningsbehandling på grund av infektion
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: antal deltagare med incidens och varaktighet av sjukhusinläggningar på grund av infektion
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: antal deltagare med incidens av nyutvecklade vårtor
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Baslinje till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: area under kurvan för ANC (AUCANC) med trapetsmetoden
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Andel neutrofila svar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Mavorixafor Behandlingsgrupp: AUCANC
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Randomiserad placebokontrollerad period: area under kurvan för ALC (AUCALC)
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid baslinjen, vecka 13, 26, 39 och 52
Randomiserad placebokontrollerad period: procentandel av lymfocytsvarare
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: förändring från baslinjen i total ALC, absolut monocytantal (AMC), ANC och vita blodkroppar (WBC) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Absolut och veckförändring från baslinjen i absolut T, B och naturlig mördarlymfocyt vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Baslinje, vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: Antal deltagare med AE
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Baslinje fram till vecka 52
Randomiserad placebokontrollerad period: farmakokinetik (PK), maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av Mavorixafor
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Randomiserad placebokontrollerad period: PK, tid att nå Cmax (Tmax) för Mavorixafor
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter innan), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter innan), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Randomiserad placebokontrollerad period: PK, halveringstid (T1/2) av Mavorixafor
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Randomiserad placebokontrollerad period: PK, area under kurvan (AUC) för Mavorixafor
Tidsram: Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Tid 0 (fördos, upp till 15 minuter före), 30, 60 och 90 minuter (var ± 5 minuter) och 2, 3, 4, 8, 12, 16 och 24 timmar (varje ± 15 minuter) efter -dos vid vecka 13, 26, 39 och 52; och 4 timmar efter dosering vid baslinjen
Open-Label Period: Andel neutrofila svar
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: Andel av lymfocytsvarare
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: absolut och vik förändring från baslinjen i total ALC, AMC, ANC och WBC vid vecka 52
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: Vaccintiternivåer under det första året av Open-Label-perioden, hos deltagare som vaccinerats med Tdap under studien, inklusive pertusis-toxin och stelkramp
Tidsram: År 1 av öppen etikettperiod
År 1 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: Vaccintiternivåer under det första året av den öppna perioden för HPV 16 och HPV 18 hos deltagare som får vaccinationer med HPV 9-Valent-vaccin, rekombinant (Gardasil®9) under studien
Tidsram: År 1 av öppen etikettperiod
År 1 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: förändring från baslinjen i hudvårtor vid vecka 52, baserat på central granskning av CGI-C
Tidsram: Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label period: förändring från baslinjen i kutanvårtor, baserat på central granskning av CGI-S
Tidsram: Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: förändring från baslinjen i kutanvårtor, baserat på lokal hudläkare CGI-C
Tidsram: Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: förändring från baslinjen i kutanvårtor, baserat på lokal hudläkare CGI-S
Tidsram: Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje, vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: förändring över tid i PGI-C
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label Period: Förändring över tid i PGI-S
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Open-Label-period: Totalt infektionspoäng (andel av deltagare med infektioner)
Tidsram: Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod
Baslinje upp till vecka 52 av öppen etikettperiod

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Chief Medical Officer, X4 Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2019

Första postat (Faktisk)

21 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • X4P-001-103
  • 2019-001153-10 (EudraCT-nummer)
  • 4WHIM (Annan identifierare: X4 Pharmaceuticals)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på WHIM syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera