以前にヌシネルセンの研究に参加した脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセン（BIIB058）の延長研究 (ONWARD)
2026年2月16日 更新者：Biogen
以前にヌシネルセンの調査研究に参加した脊髄性筋萎縮症の参加者に高用量で投与されたヌシネルセン (BIIB058) の長期延長研究
この研究の主な目的は、以前に研究 232SM203 (NCT04089566) に参加した脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの長期的な安全性と忍容性を評価することです。
この研究の第 2 の目的は、以前に研究 232SM203 (NCT04089566) に参加した SMA の参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの長期有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、研究232SM203（NCT04089566）に以前に参加した脊髄筋萎縮（SMA）の参加者に、より高用量で領土で投与されたヌシネルセンの長期的な安全性と忍容性を評価することです。
この研究の二次的な目的は、以前に研究232SM203（NCT04089566）に参加したSMA（NCT04089566）に参加した参加者に、より高用量で内部で投与されたヌシネルセンの長期的な有効性を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
115
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用できない 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-260
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Plano、Texas、アメリカ、75024
- Children's Medical Center
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Milan、イタリア、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma、イタリア、168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Tallinn、エストニア、13419
- Tallinn Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
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Bogotá、コロンビア、110231
- Hospital Universitario San Ignacio
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Dammam、サウジアラビア、31444
- King Fahad Specialist Hospital
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Jeddah、サウジアラビア、21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
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Riyadh、サウジアラビア、11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues Del Llobregat、Barcelona、スペイン、8950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Santiago、チリ、7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hesse
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Giessen、Hesse、ドイツ、35392
- Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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São Paulo、ブラジル、5403900
- Hospital das Clinicas - FMUSP
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Guadalajara、メキシコ、44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
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Mexico City
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Mexico City、Mexico City、メキシコ、4530
- Instituto Nacional de Pediatría
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Mexico City、Mexico City、メキシコ、6720
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
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Beirut、レバノン、11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
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Moskva、ロシア、125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
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Yekaterinburg、ロシア、620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
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Fukuoka
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Kurume-shi、Fukuoka、日本、830-0011
- Kurume University Hospital
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Hyōgo
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Nishinomiya-shi、Hyōgo、日本、663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -研究プロトコルに従って、研究232SM203（NCT04089566）で302日目の訪問を完了しました
主な除外基準:
- -別の治験療法による治療または別の介入臨床試験への登録
- -研究232SM203（NCT04089566）の302日目の訪問後のSMAの承認された治療法による治療
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BIIB058 28 mg (事前維持用量 28 mg)
試験232SM203（NCT04089566）で維持用量のヌシネルセン28ミリグラム（mg）の投与を受けた参加者は、1日目に維持用量のヌシネルセン28mgをくも膜下腔内注射により投与され、その後維持用量のヌシネルセン28mgを髄腔内注射により2日目に投与されます。 1921 日までの 4 か月。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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実験的：BIIB058 50/28 mg (事前維持用量 12 mg)
試験232SM203（NCT04089566）で維持用量のヌシネルセン12 mgを投与された参加者は、1日目に初回用量のヌシネルセン50 mgをくも膜下腔内注射により投与され、その後維持用量のヌシネルセン28 mgを4か月ごとにくも膜下腔内注射により投与されます。 1921 日まで。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1921 年まで
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AE とは、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
SAE とは、治験責任医師の観点から、いかなる用量でも死亡に至る、参加者を即死の危険にさらす、入院または既存の入院期間の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無能をもたらす、望ましくない医学的出来事を指します。先天性欠損症、または医学的に重要な出来事である場合。
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1921 年まで
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成長パラメータのベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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成長パラメーターは、体長または身長（実行可能かつ適切な場合）、尺骨の長さ（すべての参加者）、および頭囲、胸囲、腕囲（すべての参加者 3 歳以下）をセンチメートル単位で測定することによって評価されます。
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1921 年まで
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臨床検査パラメータがベースラインから変化した参加者数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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心電図（ECG）のベースラインからの変化がある参加者の数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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バイタルサインがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) のベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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プロトロンビン時間 (PT) のベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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国際正規化比率（INR）のベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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尿総タンパク質のベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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2歳以下の参加者の神経学的検査結果のベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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2 歳以下の参加者には、ハマースミス乳児神経学的検査 (HINE) セクション 1 および 3 が実施されます。
この標準検査 ([Dubowitz and Dubowitz 1981] によって開発) は、生後 2 か月から 24 か月までの乳児の神経学的発達を評価するための定量的なスコアリング可能な方法です。
検査には、脳神経機能、姿勢、動き、緊張、反射の評価が含まれます。
ONWARD で使用される HINE セクション 1 フォームには 26 項目が含まれ、使用されるセクション 3 フォームには 3 項目が含まれます。
HINE セクション 1 の項目については、各項目に 0 ～ 3 のスコアが付けられます。
HINE セクション 3 項目の場合、スコアは可変です (1 ～ 4、1 ～ 5、または 1 ～ 6)。
スコアが高いほど、神経機能が良好であることを示します。
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1921 年まで
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2歳以上の参加者の神経学的検査結果がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：1921 年まで
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2歳以上のすべての参加者を対象に、精神状態、意識レベル、感覚機能、運動機能、脳神経機能、反射の評価を含む標準的な神経学的検査が実施されます。
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1921 年まで
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少なくとも2回の連続測定でベースライン後の血小板数が正常下限を下回った参加者の割合
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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フリデリシアの式（QTcF）を使用してベースライン後補正された QT 間隔が 500 ミリ秒（msec）を超え、QTcF のベースラインからベースライン後の任意の時点までの増加が 60 ミリ秒を超える参加者の割合
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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新世界保健機関 (WHO) のモーターマイルストーンの総数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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呼吸補助具を使用した参加者のタイプ別の数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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1 日あたりの呼吸補助時間数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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呼吸補助装置が使用される日数
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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死亡までの時間 (全体的な生存)
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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フィラデルフィア小児病院における神経筋障害の乳児検査 (CHOP INTEND) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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CHOP INTEND テストは、著しく運動能力が低下している乳児の運動能力を評価するように設計されています。
これには 16 項目 (首、体幹、四肢の近位および遠位の筋力の把握) が含まれており、重力を排除した動き (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) まで、簡単なものから最も難しいものへと段階的に移行するように構成されています。
すべての項目のスコアの範囲は 0 ～ 4 です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 64 で、スコアが高いほど反応が良好であることを示します。
このアウトカム尺度は、研究 232SM203 (NCT04089566) でこの尺度で評価された参加者に対して評価されます。
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1921 年まで
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ハマースミス乳児神経学的検査 (HINE) セクション 2 の運動マイルストーンにおけるベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
8 つの運動マイルストーン カテゴリで構成されています: 自発的把握 (0 ～ 3)、仰臥位でのキック能力 (0 ～ 4)、頭部制御 (0 ～ 2)、ローリング (0 ～ 3)、座位 (0 ～ 4) 、はいはい（0 ～ 4）、立ち方（0 ～ 3）、歩き方（0 ～ 3）。
合計 HINE スコアは各項目のポイントの合計で、0 ～ 26 の範囲であり、スコアが高いほど能力のレベルが高くなります。
このアウトカム尺度は、研究 232SM203 (NCT04089566) でこの尺度で評価された参加者に対して評価されます。
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1921 年まで
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HINE セクション 2 モーター マイルストーンの回答者の割合
時間枠：1921 年まで
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
8 つの運動マイルストーン カテゴリで構成されています: 自発的把握 (0 ～ 3)、仰臥位でのキック能力 (0 ～ 4)、頭部制御 (0 ～ 2)、ローリング (0 ～ 3)、座位 (0 ～ 4) 、はいはい（0 ～ 4）、立ち方（0 ～ 3）、歩き方（0 ～ 3）。
合計 HINE スコアは各項目のポイントの合計で、0 ～ 26 の範囲であり、スコアが高いほど能力のレベルが高くなります。
HINE セクション 2 の運動マイルストーン レスポンダーは、キック能力のカテゴリーで少なくとも 2 ポイントの増加、またはそのカテゴリーで最高スコアまで増加、または頭部制御、回転、座り、這い、立位の運動マイルストーンのカテゴリーで 1 ポイントの増加を示した参加者です。 、または歩行、および 7 つの運動マイルストーン カテゴリ (自発的把握を除く) のうち、参加者は悪化よりも多くのカテゴリで改善を示しています。
このアウトカム尺度は、研究 232SM203 (NCT04089566) でこの尺度で評価された参加者に対して評価されます。
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1921 年まで
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換気に費やした時間の割合
時間枠：1921 年まで
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このアウトカム尺度は、研究 232SM203 (NCT04089566) でこの尺度で評価された参加者に対して評価されます。
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1921 年まで
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死亡までの時間または永久換気
時間枠：1921 年まで
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永久換気とは、急性の可逆的事象がない場合に、気管切開または 1 日あたり 16 時間以上の換気を 21 日間以上連続して行うことと定義されます。
このアウトカム尺度は、研究 232SM203 (NCT04089566) でこの尺度で評価された参加者に対して評価されます。
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1921 年まで
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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HFMSE は、SMA の小児の運動機能を評価するために使用されるツールです。
元の 20 項目のハマースミス機能運動スケール (HFMS) は、より高機能な歩行者向けの感度を向上させるために 13 項目が追加されるように拡張されました。
参加者は特定の動作を完了するよう求められ、その動作の質と実行度で採点されます。
スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
全体的なスコアはすべてのアクティビティのスコアの合計であり、最大スコアは 66 で、スコアが高いほどアクティビティを実行する能力が優れていることを示します。
2 歳以上の参加者 (研究訪問時) は HFMSE で評価されます。
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1921 年まで
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改訂上肢モジュール (RULM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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RULM は、SMA の参加者の上肢機能能力を評価するために開発されました。
このテストは、日常生活活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されます。
RULM は 0 から 37 ポイントでスコア付けされ、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
2 歳以上の参加者 (研究訪問時) は RULM で評価されます。
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1921 年まで
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ニューロフィラメント（NF）の血漿レベルのベースラインからの変化
時間枠：1921 年まで
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1921 年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月19日
一次修了 (推定)
2026年7月31日
研究の完了 (推定)
2026年7月31日
試験登録日
最初に提出
2020年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月27日
最初の投稿 (実際)
2021年1月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月16日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 232SM302
- 2023-505637-27 (その他の識別子：EU CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud Centre, Lisbon,...積極的、募集していないメラノーマ | 肉腫 | 卵巣がん | 骨 | 軟部組織 | リンパ節 | CNS-Spinal CD/MEMBR、NOSアメリカ, イタリア, ポルトガル
ヌシネルセンの臨床試験
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustBiogen; Newcastle University; Roche Products Limited; John Walton Muscular Dystrophy Research Centre募集