Nusinersen (BIIB058) kiterjesztett vizsgálata spinális izomsorvadásban szenvedő résztvevőknél, akik korábban Nusinersennel végzett vizsgálatban vettek részt (ONWARD)
2026. augusztus 10. frissítette: Biogen
A Nusinersen (BIIB058) hosszú távú kiterjesztése, amelyet magasabb dózisokban alkalmaztak olyan spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél, akik korábban Nusinersennel végzett vizsgálatban vettek részt
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az intratekálisan nagyobb dózisban beadott nusinersen hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevőknek, akik korábban részt vettek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos célja az intratekálisan, nagyobb dózisokban beadott nusinersen hosszú távú hatékonyságának értékelése olyan SMA-ban szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja az, hogy értékelje a Nusinersen hosszú távú biztonságát és tolerálhatóságát, amelyet intratecálisan magasabb dózisokkal adtak be a gerinc izom atrófiájú (SMA) résztvevőknek, akik korábban részt vettek a 232SM203 tanulmányban (NCT04089566).
Ennek a tanulmánynak a másodlagos célja az, hogy értékelje a Nusinersen hosszú távú hatékonyságát, amelyet intratecálisan magasabb dózisokkal adtak be az SMA-ban résztvevők számára, akik korábban részt vettek a 232SM203 tanulmányban (NCT04089566).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
115
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Porto Alegre, Brazília, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
São Paulo, Brazília, 5403900
- Hospital das Clinicas - FMUSP
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7500539
- Hospital Luis Calvo Mackenna
-
Santiago, Chile, 7550000
- Clinica Las Condes
-
Santiago, Chile, 7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-260
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Egyesült Államok, 75024
- Children's Medical Center
-
-
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japán, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japán, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japán, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100034
- Peking University First Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexikó, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexikó, 4530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Mexico City, Mexico City, Mexikó, 6720
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Németország, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Hesse
-
Giessen, Hesse, Németország, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Olaszország, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Moskva, Oroszország, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
-
Yekaterinburg, Oroszország, 620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Dammam, Szaud-Arábia, 31444
- King Fahad Specialist Hospital
-
Jeddah, Szaud-Arábia, 21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajvan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tajvan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Tallinn, Észtország, 13419
- Tallinn Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Befejezte a 302. napi látogatást a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban a vizsgálati protokollnak megfelelően
Főbb kizárási kritériumok:
- Kezelés más vizsgálati terápiával vagy beiratkozás egy másik intervenciós klinikai vizsgálatba
- Kezelés az SMA jóváhagyott terápiájával a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálat 302. napi látogatása után
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIIB058 28 mg (korábbi fenntartó adag 28 mg)
Azok a résztvevők, akik a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban 28 mg (mg) nusinerszen fenntartó dózist kaptak, 28 mg nusinerszen fenntartó dózist kapnak intratekális injekcióban az 1. napon, majd 28 mg nusinerszen fenntartó adagot intratekális injekcióban minden alkalommal. 4 hónap, 1921-ig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
Más nevek:
|
|
Kísérleti: BIIB058 50/28 mg (korábbi fenntartó adag 12 mg)
Azok a résztvevők, akik a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban 12 mg nusinerszen fenntartó adagot kaptak, 50 mg telítő dózist kapnak intratekális injekcióban az 1. napon, majd 28 mg-os fenntartó dózist intratekális injekcióban 4 havonta. 1921-ig.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1921-ig
|
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy gyógyszerkészítményt kapott résztvevőnél jelentkezik, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerhez (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz, a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt azonnali halálozási kockázatnak teszi ki, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/fogyatkozást eredményez. születési rendellenességben, vagy egészségügyi szempontból fontos esemény.
|
1921-ig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a növekedési paraméterekben
Időkeret: 1921-ig
|
A növekedési paramétereket a test hosszának vagy magasságának (ha lehetséges és megfelelő), a ulnáris hosszának (minden résztvevőnek), valamint a fej kerületének, a mellkas kerületének és a kar kerületének (minden résztvevő 3 éves vagy annál fiatalabb) centiméterben történő mérésével értékelik.
|
1921-ig
|
|
Azon résztvevők száma, akik a klinikai laboratóriumi paraméterekben eltolódtak az alapvonaltól
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Azon résztvevők száma, akik az elektrokardiogramon (EKG) eltolódtak az alapvonaltól
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Azon résztvevők száma, akik az életjelekben eltolódtak az alapvonaltól
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Az aktivált részleges tromboplasztin idő (aPTT) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a protrombinidőben (PT)
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a nemzetközi normalizált arányban (INR)
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vizelet összfehérjében
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a neurológiai vizsgálati eredményekben a 2 évesnél fiatalabb résztvevők esetében
Időkeret: 1921-ig
|
A 2 éves vagy annál fiatalabb résztvevők számára a Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) 1. és 3. szakasza kerül lebonyolításra.
Ez a standard vizsgálat (amit [Dubowitz és Dubowitz 1981] fejlesztett ki) egy kvantitatív pontozható módszer a 2 és 24 hónapos kor közötti csecsemők neurológiai fejlődésének értékelésére.
A vizsgálat magában foglalja az agyideg működésének, testtartásának, mozgásainak, tónusának és reflexeinek felmérését.
Az ONWARD-ban használt HINE 1. szakasz nyomtatvány 26, a felhasznált 3. szakasz pedig 3 elemet tartalmaz.
A HINE 1. szakasz elemeinél minden elem 0-3 pontozást kap.
A HINE 3. szekció elemeinél a pontozás változó (1-4, 1-5 vagy 1-6).
A magasabb pontszámok jobb neurológiai funkciót jeleznek.
|
1921-ig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek a neurológiai vizsgálat eredményei a kiindulási állapothoz képest megváltoztak a 2 évesnél idősebb résztvevők esetében
Időkeret: 1921-ig
|
Minden 2 évesnél idősebb résztvevő esetében standard neurológiai vizsgálatokat végeznek, amelyek magukban foglalják a mentális állapot, a tudatszint, a szenzoros funkciók, a motoros funkciók, a koponya idegfunkciói és a reflexek felmérését.
|
1921-ig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek az alapvonal utáni vérlemezkeszáma a normál alsó határa alatt van legalább 2 egymást követő mérésen
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a Fridericia-képlet (QTcF) alapján korrigált QT-intervallum 500 msec-nél nagyobb, és a kiindulási értékről bármely alapvonal utáni időpontra több mint 60 msec-es QTcF-ben nőtt.
Időkeret: A mai napig 1921
|
A mai napig 1921
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) új motoros mérföldkövek száma
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Légzéstámogatást igénybe vevő résztvevők száma típusonként
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Napi légzéstámogatási órák száma
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
A légzéstámogatás használatának napjainak száma
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Idő a halálig (teljes túlélés)
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Philadelphiai Gyermekkórház csecsemőtesztjében a neuromuszkuláris rendellenességek (CHOP INTEND) összpontszámában
Időkeret: 1921-ig
|
A CHOP INTEND teszt célja a jelentős motoros gyengeséggel küzdő csecsemők motorikus képességeinek értékelése.
16 elemet tartalmaz (a nyak, a törzs, valamint a proximális és disztális végtagok erejének rögzítése), amelyek a legkönnyebbtől a legnehezebb felé haladnak, a gravitáció kiiktatásával (alacsonyabb pontszámok) az antigravitációs mozgásokig (magasabb pontszámok).
Minden tétel pontszáma 0 és 4 között van.
Az összpontszám 0 és 64 között mozog, a magasabb pontszámok jobb választ jeleznek.
Ezt az eredménymérőt azon résztvevők esetében értékelik, akiket ezzel a mércével értékeltek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
|
1921-ig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Hammersmith csecsemőneurológiai vizsgálat (HINE) 2. szakaszában, a motoros mérföldkövekben
Időkeret: 1921-ig
|
A HINE 2. szakasza a résztvevők motorikus mérföldköveinek értékelésére szolgál.
8 motoros mérföldkő kategóriából áll: akaratlagos megfogás (0-3), fekvő helyzetben való rúgás képessége (0-4), fejvezérlés (0-2), gurulás (0-3), ülés (0-4) , kúszás (0-4), állva (0-3) és gyaloglás (0-3).
A teljes HINE pontszám az egyes tételekből származó pontok összege, és 0 és 26 között változhat, a magasabb pontszámok pedig jobb képességszintet jeleznek.
Ezt az eredménymérőt azon résztvevők esetében értékelik, akiket ezzel a mércével értékeltek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
|
1921-ig
|
|
A HINE 2. szakaszának motoros mérföldkövekre válaszolóinak százalékos aránya
Időkeret: 1921-ig
|
A HINE 2. szakasza a résztvevők motorikus mérföldköveinek értékelésére szolgál.
8 motoros mérföldkő kategóriából áll: akaratlagos megfogás (0-3), fekvő helyzetben való rúgás képessége (0-4), fejvezérlés (0-2), gurulás (0-3), ülés (0-4) , kúszás (0-4), állva (0-3) és gyaloglás (0-3).
A teljes HINE pontszám az egyes tételekből származó pontok összege, és 0 és 26 között változhat, a magasabb pontszámok pedig jobb képességszintet jeleznek.
A HINE 2. szekció motoros mérföldkőre válaszolója az a résztvevő, aki legalább 2 pontos növekedést mutat a rúgási képesség kategóriájában, vagy a maximális pontszám eléréséig növeli az adott kategóriában, vagy 1 pontos növekedést mutat a motoros mérföldkövek kategóriájában (fejvezérlés, gurulás, ülés, kúszás, állás) , vagy gyaloglás, és a 7 motoros mérföldkő kategória közül (kivéve az önkéntes megragadást) a résztvevő több kategóriában mutat javulást, mint rosszabbodást.
Ezt az eredménymérőt azon résztvevők esetében értékelik, akiket ezzel a mércével értékeltek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
|
1921-ig
|
|
A szellőztetésre fordított idő százalékos aránya
Időkeret: 1921-ig
|
Ezt az eredménymérőt azon résztvevők esetében értékelik, akiket ezzel a mércével értékeltek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
|
1921-ig
|
|
Idő a halálig vagy állandó szellőztetés
Időkeret: 1921-ig
|
Permanens lélegeztetésnek minősül a tracheostomia vagy napi ≥16 óra folyamatos lélegeztetés több mint 21 napig, akut reverzibilis esemény hiányában.
Ezt az eredménymérőt azon résztvevők esetében értékelik, akiket ezzel a mércével értékeltek a 232SM203 (NCT04089566) vizsgálatban.
|
1921-ig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Hammersmith funkcionális motorskálában – kiterjesztett (HFMSE) pontszám
Időkeret: 1921-ig
|
A HFMSE egy olyan eszköz, amelyet SMA-s gyermekek motoros funkcióinak értékelésére használnak.
Az eredeti 20 tételes Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) 13 további elemmel bővült, hogy javítsa a jobban működő ambuláns populáció érzékenységét.
A résztvevőket egy adott mozdulat végrehajtására kérik, majd osztályozzák őket a mozdulat minősége és végrehajtása alapján.
A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességet jeleznek.
Az összpontszám az összes tevékenység pontszámainak összege, a maximális pontszám 66, a magasabb pontszámok pedig a tevékenységek jobb végzésének képességét jelzik.
A 2 évesnél idősebb résztvevőket (a tanulmányút időpontjában) a HFMSE értékeli.
|
1921-ig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a felülvizsgált felső végtag modul (RULM) pontszámában
Időkeret: 1921-ig
|
A RULM-et az SMA-ban szenvedő résztvevők felső végtagjainak funkcionális képességeinek felmérésére fejlesztették ki.
Ez a teszt olyan felső végtag teljesítményelemekből áll, amelyek tükrözik a mindennapi élet tevékenységeit.
A RULM-ot 0 és 37 pont között értékelik, a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
A 2 évesnél idősebb résztvevőket (a tanulmányút időpontjában) a RULM módszerrel értékelik.
|
1921-ig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a neurofilamentum (NF) plazmaszintjében
Időkeret: 1921-ig
|
1921-ig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. július 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. július 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. december 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 27.
Első közzététel (Tényleges)
2021. január 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 232SM302
- 2023-505637-27 (Egyéb azonosító: EU CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .