Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av Nusinersen (BIIB058) hos deltakere med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i en studie med Nusinersen (ONWARD)

16. februar 2026 oppdatert av: Biogen

En langsiktig utvidelsesstudie av Nusinersen (BIIB058) administrert i høyere doser hos deltakere med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i en etterforskningsstudie med Nusinersen

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til nusinersen administrert intratekalt i høyere doser til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere deltok i studie 232SM203 (NCT04089566).

Det sekundære målet med denne studien er å evaluere den langsiktige effekten av nusinersen administrert intratekalt i høyere doser til deltakere med SMA som tidligere deltok i studie 232SM203 (NCT04089566).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerhet og toleransen av Nusinersen administrert intratekalt ved høyere doser til deltakere med spinal muskulær atrofi (SMA) som tidligere deltok i studie 232SM203 (NCT04089566).

Det sekundære målet med denne studien er å evaluere den langsiktige effekten av Nusinersen administrert intratekalt ved høyere doser til deltakere med SMA som tidligere deltok i studie 232SM203 (NCT04089566).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

115

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Forente stater, 75024
        • Children's Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexico, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexico City, Mexico, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Russland
      • Moskva, Russland, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
      • Yekaterinburg, Russland, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
  • Saudi-Arabia
      • Dammam, Saudi-Arabia, 31444
        • King Fahad Specialist hospital
      • Jeddah, Saudi-Arabia, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hesse
      • Giessen, Hesse, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Fullførte dag 302-besøket i studie 232SM203 (NCT04089566) i samsvar med studieprotokollen

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Behandling med annen undersøkelsesterapi eller innrullering i en annen intervensjonell klinisk studie
  • Behandling med godkjent terapi for SMA etter dag 302 besøk av studie 232SM203 (NCT04089566)

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIIB058 28 mg (tidligere vedlikeholdsdose 28 mg)
Deltakere som fikk vedlikeholdsdose på 28 milligram (mg) nusinersen i studie 232SM203 (NCT04089566), vil motta vedlikeholdsdose på 28 mg nusinersen, ved intratekal injeksjon, på dag 1, etterfulgt av vedlikeholdsdose på 28 mg nusinersen, ved intratekal injeksjon, hver 4 måneder, frem til dag 1921.
Legemiddel: Nusinersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
  • Spinraza
  • BIIB058
Eksperimentell: BIIB058 50/28 mg (tidligere vedlikeholdsdose 12 mg)
Deltakere som fikk vedlikeholdsdose på 12 mg nusinersen i studie 232SM203 (NCT04089566), vil motta en startdose på 50 mg nusinersen, ved intratekal injeksjon, på dag 1, etterfulgt av vedlikeholdsdose på 28 mg nusinersen, ved intratekal injeksjon, hver 4. måned, frem til dag 1921.
Legemiddel: Nusinersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
  • Spinraza
  • BIIB058

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Frem til dag 1921
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterer i død, etter etterforskerens syn, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, i en fødselsdefekt, eller er en medisinsk viktig hendelse.
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i vekstparametere
Tidsramme: Frem til dag 1921
Vekstparametere vil bli vurdert ved å måle kroppslengde eller høyde (hvis det er mulig og hensiktsmessig), ulnarlengde (alle deltakere), og hodeomkrets, brystomkrets og armomkrets (alle deltakere 3 år og yngre) i centimeter.
Frem til dag 1921
Antall deltakere med skift fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Antall deltakere med skift fra baseline i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Antall deltakere med skift fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i protrombintid (PT)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i International Normalized Ratio (INR)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i totalt urinprotein
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i nevrologiske undersøkelsesresultater for deltakere ≤2 år
Tidsramme: Frem til dag 1921
For deltakere på 2 år og yngre vil Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) seksjoner 1 og 3 bli gjennomført. Denne standardundersøkelsen (utviklet av [Dubowitz og Dubowitz 1981]) er en kvantitativ skårbar metode for å vurdere den nevrologiske utviklingen til spedbarn mellom 2 og 24 måneder. Undersøkelsen inkluderer vurdering av kranienervefunksjoner, holdning, bevegelser, tonus og reflekser. HINE seksjon 1-skjemaet som brukes i ONWARD inneholder 26 elementer og seksjon 3-skjemaet som brukes inneholder 3 elementer. For HINE seksjon 1-gjenstander får hver gjenstand 0-3. For HINE seksjon 3-elementer er poengsummen variabel (1-4, 1-5 eller 1-6). Høyere skår indikerer bedre nevrologisk funksjon.
Frem til dag 1921
Antall deltakere med endring fra baseline i nevrologiske undersøkelsesresultater for deltakere > 2 år
Tidsramme: Frem til dag 1921
For alle deltakere >2 år vil det bli gjennomført standard nevrologiske undersøkelser, som inkluderer vurderinger av mental status, bevissthetsnivå, sensorisk funksjon, motorisk funksjon, kranial nervefunksjon og reflekser.
Frem til dag 1921
Prosentandel av deltakere med et postbaseline blodplatetall under den nedre grensen for normal på minst 2 påfølgende målinger
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Prosentandel av deltakere med et postbaseline korrigert QT-intervall ved bruk av Fridericias formel (QTcF) på >500 millisekund (ms) og en økning fra baseline til et hvilket som helst postbaseline-tidspunkt i QTcF på >60 msec
Tidsramme: Frem til i dag 1921
Frem til i dag 1921

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt antall nye motoriske milepæler fra Verdens helseorganisasjon (WHO).
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Antall deltakere som brukte åndedrettsstøtte, etter type
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Antall timer per dag med pustestøtte
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Antall dager som respiratorstøtte brukes
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Tid til døden (total overlevelse)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Spedbarnstest av nevromuskulære lidelser (CHOP INTEND) Total score
Tidsramme: Frem til dag 1921
CHOP INTEND-testen er utviklet for å evaluere motoriske ferdigheter til spedbarn med betydelig motorisk svakhet. Den inkluderer 16 gjenstander (fanger nakke, trunk og proksimal og distale lemstyrke) strukturert for å bevege seg fra lettest til vanskeligst med graderingen inkludert gravitasjon eliminert (lavere poengsum) til antigravitasjonsbevegelser (høyere poengsum). Alle varepoeng varierer fra 0-4. Den totale poengsummen varierer fra 0-64, med høyere poengsum som viser bedre respons. Dette utfallsmålet vil bli vurdert for deltakere som ble evaluert med dette tiltaket i studie 232SM203 (NCT04089566).
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seksjon 2 Motoriske milepæler
Tidsramme: Frem til dag 1921
Del 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakerne. Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep (0 til 3), evne til å sparke i ryggleie (0 til 4), hodekontroll (0 til 2), rulling (0 til 3), sittende (0 til 4) , krypende (0 til 4), stående (0 til 3) og gå (0 til 3). Total HINE-poengsum er summen av poeng fra hvert element og kan variere fra 0 til 26, med høyere poengsum som viser bedre evnenivå. Dette utfallsmålet vil bli vurdert for deltakere som ble evaluert med dette tiltaket i studie 232SM203 (NCT04089566).
Frem til dag 1921
Prosentandel av HINE seksjon 2 Motor Milestone Responders
Tidsramme: Frem til dag 1921
Del 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakere. Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep (0 til 3), evne til å sparke i ryggleie (0 til 4), hodekontroll (0 til 2), rulling (0 til 3), sittende (0 til 4) , krypende (0 til 4), stående (0 til 3) og gå (0 til 3). Total HINE-poengsum er summen av poeng fra hvert element og kan variere fra 0 til 26, med høyere poengsum som viser bedre evnenivå. HINE seksjon 2 motor milepæl responder er en deltaker som viser minst 2 poeng økning i kategorien av evne til å sparke eller øke til maksimal poengsum på den kategorien eller 1 poeng økning i motoriske milepæler kategorien hodekontroll, rulling, sittende, krypende, stående , eller gå, og blant 7 motoriske milepælskategorier (unntatt frivillig grep), viser deltakeren forbedring i flere kategorier enn forverring. Dette utfallsmålet vil bli vurdert for deltakere som ble evaluert med dette tiltaket i studie 232SM203 (NCT04089566).
Frem til dag 1921
Prosentandel av tid brukt på ventilasjon
Tidsramme: Frem til dag 1921
Dette utfallsmålet vil bli vurdert for deltakere som ble evaluert med dette tiltaket i studie 232SM203 (NCT04089566).
Frem til dag 1921
Tid til død eller permanent ventilasjon
Tidsramme: Frem til dag 1921
Permanent ventilasjon er definert som trakeostomi eller ≥16 timers ventilasjon/dag kontinuerlig i >21 dager i fravær av en akutt reversibel hendelse. Dette utfallsmålet vil bli vurdert for deltakere som ble evaluert med dette tiltaket i studie 232SM203 (NCT04089566).
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsramme: Frem til dag 1921
HFMSE er et verktøy som brukes til å vurdere motorisk funksjon hos barn med SMA. Den originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 elementer ble utvidet til å inkludere 13 ekstra elementer for å forbedre følsomheten for den høyere fungerende ambulante befolkningen. Deltakerne vil bli bedt om å fullføre en spesifikk bevegelse og blir deretter gradert på kvaliteten og utførelsen av den bevegelsen. Høyere score indikerer høyere nivåer av motorisk evne. Den samlede poengsummen er summen av poengsummene for alle aktiviteter, med en maksimal poengsum på 66 med høyere poengsum som viser bedre evne til å utføre aktiviteter. Deltakere ≥ 2 år (på tidspunktet for studiebesøket) vil bli evaluert med HFMSE.
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i Revided Upper Limb Module (RULM)-poengsum
Tidsramme: Frem til dag 1921
RULM er utviklet for å vurdere funksjonelle evner i øvre lemmer med SMA. Denne testen består av ytelseselementer for øvre lemmer som reflekterer dagliglivets aktiviteter. RULM scores fra 0 til 37 poeng, med høyere poengsum som indikerer bedre funksjon. Deltakere ≥ 2 år (på tidspunktet for studiebesøket) vil bli evaluert med RULM.
Frem til dag 1921
Endring fra baseline i plasmanivåer av nevrofilament (NF)
Tidsramme: Frem til dag 1921
Frem til dag 1921

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske forsøk på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere