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Étude d'extension de Nusinersen (BIIB058) chez des participants atteints d'amyotrophie spinale qui ont déjà participé à une étude avec Nusinersen (ONWARD)

16 février 2026 mis à jour par: Biogen

Une étude d'extension à long terme de Nusinersen (BIIB058) administré à des doses plus élevées chez des participants atteints d'amyotrophie spinale qui ont déjà participé à une étude expérimentale avec Nusinersen

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du nusinersen administré par voie intrathécale à des doses plus élevées aux participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à l'étude 232SM203 (NCT04089566).

L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité à long terme du nusinersen administré par voie intrathécale à des doses plus élevées aux participants atteints de SMA qui ont déjà participé à l'étude 232SM203 (NCT04089566).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme de Nusinersen administré par voie intrathécale à des doses plus élevées aux participants atteints d'atrophie musculaire vertébrale (SMA) qui ont déjà participé à l'étude 232SM203 (NCT04089566).

L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité à long terme de Nusinersen administré par voie intrathécale à des doses plus élevées aux participants atteints de SMA qui ont déjà participé à l'étude 232SM203 (NCT04089566).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

115

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hesse
      • Giessen, Hesse, Allemagne, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Arabie Saoudite
      • Dammam, Arabie Saoudite, 31444
        • King Fahad Specialist hospital
      • Jeddah, Arabie Saoudite, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brésil, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Italie
      • Milan, Italie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japon
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japon, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japon, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexique
      • Guadalajara, Mexique, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Mexique, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexico City, Mexique, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Russie
      • Moskva, Russie, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
      • Yekaterinburg, Russie, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, États-Unis, 75024
        • Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • A terminé la visite du jour 302 dans l'étude 232SM203 (NCT04089566) conformément au protocole de l'étude

Critères d'exclusion clés :

  • Traitement avec une autre thérapie expérimentale ou inscription à une autre étude clinique interventionnelle
  • Traitement avec un traitement approuvé pour la SMA après la visite du jour 302 de l'étude 232SM203 (NCT04089566)

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BIIB058 28 mg (dose d'entretien préalable 28 mg)
Les participants qui ont reçu une dose d'entretien de 28 milligrammes (mg) de nusinersen dans l'étude 232SM203 (NCT04089566) recevront une dose d'entretien de 28 mg de nusinersen, par injection intrathécale, le jour 1, suivie d'une dose d'entretien de 28 mg de nusinersen, par injection intrathécale, tous les 4 mois, jusqu'au jour 1921.
Médicament: Nusinersen
Administré comme spécifié dans le bras de traitement
Autres noms:
  • Spinraza
  • BIIB058
Expérimental: BIIB058 50/28 mg (dose d'entretien préalable 12 mg)
Les participants qui ont reçu une dose d'entretien de 12 mg de nusinersen dans l'étude 232SM203 (NCT04089566) recevront une dose de charge de 50 mg de nusinersen, par injection intrathécale, le jour 1, suivie d'une dose d'entretien de 28 mg de nusinersen, par injection intrathécale, tous les 4 mois. jusqu'au jour 1921.
Médicament: Nusinersen
Administré comme spécifié dans le bras de traitement
Autres noms:
  • Spinraza
  • BIIB058

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l’utilisation d’un médicament (expérimental), qu’il soit ou non lié au médicament (expérimental). Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque immédiat de décès, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, entraîne Il s'agit d'une anomalie congénitale ou d'un événement médicalement important.
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres de croissance
Délai: Jusqu'au jour 1921
Les paramètres de croissance seront évalués en mesurant la longueur ou la taille du corps (si possible et approprié), la longueur ulnaire (tous les participants) et le tour de tête, le tour de poitrine et le tour de bras (tous les participants âgés de 3 ans et moins) en centimètres.
Jusqu'au jour 1921
Nombre de participants avec des changements par rapport à la ligne de base dans les paramètres de laboratoire clinique
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Nombre de participants présentant des changements par rapport à la ligne de base de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Nombre de participants présentant des changements par rapport à la valeur initiale des signes vitaux
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la valeur initiale du temps de thromboplastine partielle activée (aPTT)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base du temps de prothrombine (PT)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base du ratio international normalisé (INR)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la valeur initiale des protéines totales urinaires
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la valeur initiale des résultats de l'examen neurologique pour les participants âgés de ≤ 2 ans
Délai: Jusqu'au jour 1921
Pour les participants âgés de 2 ans et moins, les sections 1 et 3 de l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE) seront effectuées. Cet examen standard (développé par [Dubowitz et Dubowitz 1981]) est une méthode quantitative notable pour évaluer le développement neurologique des nourrissons âgés de 2 à 24 mois. L'examen comprend l'évaluation des fonctions nerveuses crâniennes, de la posture, des mouvements, du tonus et des réflexes. Le formulaire HINE Section 1 utilisé dans ONWARD contient 26 éléments et le formulaire Section 3 utilisé contient 3 éléments. Pour les éléments HINE Section 1, chaque élément est noté de 0 à 3. Pour les éléments HINE Section 3, la notation est variable (1-4, 1-5 ou 1-6). Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction neurologique.
Jusqu'au jour 1921
Nombre de participants présentant un changement par rapport à la valeur initiale dans les résultats de l'examen neurologique pour les participants âgés de plus de 2 ans
Délai: Jusqu'au jour 1921
Pour tous les participants âgés de plus de 2 ans, des examens neurologiques standard, qui comprennent des évaluations de l'état mental, du niveau de conscience, de la fonction sensorielle, de la fonction motrice, de la fonction nerveuse crânienne et des réflexes, seront effectués.
Jusqu'au jour 1921
Pourcentage de participants avec une numération plaquettaire post-base inférieure à la limite inférieure de la normale sur au moins 2 mesures consécutives
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Pourcentage de participants avec un intervalle QT corrigé après la ligne de base à l'aide de la formule de Fridericia (QTcF) de > 500 millisecondes (msec) et une augmentation entre la ligne de base et n'importe quel point de temps post-ligne de base du QTcF de > 60 ms
Délai: Jusqu'à aujourd'hui1921
Jusqu'à aujourd'hui1921

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre total de nouveaux jalons moteurs de l’Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Nombre de participants ayant utilisé une assistance respiratoire, par type
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Nombre d'heures par jour d'assistance respiratoire
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Nombre de jours pendant lesquels l'assistance respiratoire est utilisée
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Temps jusqu'à la mort (survie globale)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base dans le score total du test des troubles neuromusculaires pour nourrissons de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP INTEND)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Le test CHOP INTEND est conçu pour évaluer les capacités motrices des nourrissons présentant une faiblesse motrice importante. Il comprend 16 éléments (capture de la force du cou, du tronc et des membres proximaux et distaux) structurés pour passer du plus facile au plus difficile avec une notation incluant l'élimination de la gravité (scores inférieurs) jusqu'aux mouvements antigravité (scores plus élevés). Tous les scores des éléments vont de 0 à 4. Le score total varie de 0 à 64, les scores plus élevés représentant une meilleure réponse. Cette mesure de résultat sera évaluée pour les participants qui ont été évalués avec cette mesure dans l'étude 232SM203 (NCT04089566).
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base dans l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE), section 2, jalons moteurs
Délai: Jusqu'au jour 1921
La section 2 du HINE est utilisée pour évaluer les étapes motrices des participants. Il est composé de 8 catégories d'étapes motrices : préhension volontaire (0 à 3), capacité à donner des coups de pied en décubitus dorsal (0 à 4), contrôle de la tête (0 à 2), roulis (0 à 3), position assise (0 à 4). , ramper (0 à 4), debout (0 à 3) et marcher (0 à 3). Le score HINE total est la somme des points de chaque élément et peut aller de 0 à 26, les scores plus élevés représentant un meilleur niveau de capacité. Cette mesure de résultat sera évaluée pour les participants qui ont été évalués avec cette mesure dans l'étude 232SM203 (NCT04089566).
Jusqu'au jour 1921
Pourcentage de répondants aux jalons moteurs de la section 2 de HINE
Délai: Jusqu'au jour 1921
La section 2 de HINE est utilisée pour évaluer les étapes motrices des participants. Il est composé de 8 catégories d'étapes motrices : préhension volontaire (0 à 3), capacité à donner des coups de pied en décubitus dorsal (0 à 4), contrôle de la tête (0 à 2), roulis (0 à 3), position assise (0 à 4). , ramper (0 à 4), debout (0 à 3) et marcher (0 à 3). Le score HINE total est la somme des points de chaque élément et peut varier de 0 à 26, les scores plus élevés représentant un meilleur niveau de capacité. Le répondeur des jalons moteurs de la section 2 de HINE est un participant qui démontre une augmentation d'au moins 2 points dans la catégorie de capacité à donner des coups de pied ou une augmentation jusqu'au score maximal dans cette catégorie ou une augmentation de 1 point dans la catégorie des jalons moteurs de contrôle de la tête, rouler, s'asseoir, ramper, debout. , ou la marche, et parmi les 7 catégories d'étapes motrices (à l'exclusion de la saisie volontaire), le participant démontre une amélioration dans plus de catégories qu'une aggravation. Cette mesure de résultat sera évaluée pour les participants qui ont été évalués avec cette mesure dans l'étude 232SM203 (NCT04089566).
Jusqu'au jour 1921
Pourcentage de temps consacré à la ventilation
Délai: Jusqu'au jour 1921
Cette mesure de résultat sera évaluée pour les participants qui ont été évalués avec cette mesure dans l'étude 232SM203 (NCT04089566).
Jusqu'au jour 1921
Délai jusqu'à la mort ou ventilation permanente
Délai: Jusqu'au jour 1921
La ventilation permanente est définie comme une trachéotomie ou ≥16 heures de ventilation/jour en continu pendant >21 jours en l'absence d'événement aigu réversible. Cette mesure de résultat sera évaluée pour les participants qui ont été évalués avec cette mesure dans l'étude 232SM203 (NCT04089566).
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - score élargi (HFMSE)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Le HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de SMA. L'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith (HFMS) originale de 20 éléments a été élargie pour inclure 13 éléments supplémentaires afin d'améliorer la sensibilité de la population ambulatoire au fonctionnement plus élevé. Les participants seront invités à effectuer un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. Le score global est la somme des scores de toutes les activités, avec un score maximum de 66, les scores plus élevés représentant une meilleure capacité à effectuer des activités. Les participants âgés de ≥ 2 ans (au moment de la visite d'étude) seront évalués avec HFMSE.
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la ligne de base du score révisé du module des membres supérieurs (RULM)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Le RULM est développé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints de SMA. Ce test comprend des éléments de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne. Le RULM est noté de 0 à 37 points, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Les participants âgés de ≥ 2 ans (au moment de la visite d'étude) seront évalués avec RULM.
Jusqu'au jour 1921
Changement par rapport à la valeur initiale des niveaux plasmatiques de neurofilament (NF)
Délai: Jusqu'au jour 1921
Jusqu'au jour 1921

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Première publication (Réel)

29 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Autre identifiant: EU CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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