Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av Nusinersen (BIIB058) hos deltagare med spinal muskelatrofi som tidigare deltagit i en studie med Nusinersen (ONWARD)

13 mars 2024 uppdaterad av: Biogen

En långtidsförlängningsstudie av Nusinersen (BIIB058) administrerad i högre doser hos deltagare med spinal muskelatrofi som tidigare deltagit i en undersökningsstudie med Nusinersen

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av nusinersen administrerat intratekalt i högre doser till deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare deltagit i studie 232SM203 (NCT04089566).

Det sekundära målet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga effekten av nusinersen administrerat intratekalt i högre doser till deltagare med SMA som tidigare deltagit i studie 232SM203 (NCT04089566).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

145

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Förenta staterna, 75024
        • Children's Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Ryska Federationen
      • Ekaterinburg, Ryska Federationen, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Ryska Federationen, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Saudiarabien
      • Dammam, Saudiarabien, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saudiarabien, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Slutförde dag 302-besöket i studie 232SM203 (NCT04089566) i enlighet med studieprotokollet

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Behandling med annan prövningsterapi eller inskrivning i annan interventionell klinisk studie
  • Behandling med en godkänd behandling för SMA efter dag 302 besök av studie 232SM203 (NCT04089566)

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BIIB058 28 mg (före underhållsdos 28 mg)
Deltagare som fick en underhållsdos på 28 milligram (mg) nusinersen i studie 232SM203 (NCT04089566), kommer att få en underhållsdos på 28 mg nusinersen, genom intratekal injektion, på dag 1, följt av en underhållsdos på 28 mg nusinersen, genom intratekal injektion, varje 4 månader, fram till dag 1921.
Läkemedel: Nusinersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen
Andra namn:
  • Spinraza
  • BIIB058
Experimentell: BIIB058 50/28 mg (före underhållsdos 12 mg)
Deltagare som fick en underhållsdos på 12 mg nusinersen i studie 232SM203 (NCT04089566), kommer att få en laddningsdos på 50 mg nusinersen, genom intratekal injektion, på dag 1, följt av en underhållsdos på 28 mg nusinersen, genom intratekal injektion, var fjärde månad, fram till dag 1921.
Läkemedel: Nusinersen
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen
Andra namn:
  • Spinraza
  • BIIB058

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till dag 1921
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden, enligt utredarens uppfattning, utsätter deltagaren för omedelbar risk för dödsfall, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, resulterar i i en fosterskada, eller är en medicinskt viktig händelse.
Fram till dag 1921
Ändring från baslinje i tillväxtparametrar
Tidsram: Fram till dag 1921
Tillväxtparametrar kommer att bedömas genom att mäta kroppslängd eller höjd (om möjligt och lämpligt), ulnarlängd (alla deltagare), och huvudomkrets, bröstomkrets och armomkrets (alla deltagare 3 år och yngre) i centimeter.
Fram till dag 1921
Antal deltagare med skift från baslinjen i kliniska laboratorieparametrar
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Antal deltagare med förskjutningar från baslinjen i elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Antal deltagare med skift från baslinjen i vitala tecken
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Förändring från baslinjen i aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Ändring från baslinjen i protrombintid (PT)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Förändring från baslinjen i International Normalized Ratio (INR)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Ändring från baslinjen i urin totalt protein
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Förändring från baslinjen i neurologiska undersökningsresultat för deltagare ≤2 års ålder
Tidsram: Fram till dag 1921
För deltagare 2 år och yngre kommer Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) avsnitt 1 och 3 att genomföras. Denna standardundersökning (utvecklad av [Dubowitz och Dubowitz 1981]) är en kvantitativ metod för att bedöma den neurologiska utvecklingen hos spädbarn mellan 2 och 24 månaders ålder. Undersökningen omfattar bedömning av kranialnervens funktioner, hållning, rörelser, tonus och reflexer. HINE Sektion 1-formuläret som används i ONWARD innehåller 26 artiklar och Section 3-formuläret som används innehåller 3 objekt. För HINE sektion 1-föremål får varje föremål 0-3. För HINE Sektion 3-objekt är poängsättningen variabel (1-4, 1-5 eller 1-6). Högre poäng indikerar bättre neurologisk funktion.
Fram till dag 1921
Antal deltagare med förändring från baslinjen i neurologiska undersökningsresultat för deltagare >2 års ålder
Tidsram: Fram till dag 1921
För alla deltagare >2 år kommer vanliga neurologiska undersökningar, som inkluderar bedömningar av mental status, medvetandenivå, sensorisk funktion, motorisk funktion, kranialnervsfunktion och reflexer, att genomföras.
Fram till dag 1921
Andel deltagare med en postbaseline trombocytantal under den nedre gränsen för normal vid minst 2 på varandra följande mätningar
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Andel deltagare med ett postbaseline-korrigerat QT-intervall med hjälp av Fridericias formel (QTcF) på >500 millisekund (ms) och en ökning från baslinje till valfri postbaseline-tidpunkt i QTcF på >60 msek.
Tidsram: Fram till i dag 1921
Fram till i dag 1921

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt antal nya motoriska milstolpar från Världshälsoorganisationen (WHO).
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Antal deltagare som använde andningsstöd, efter typ
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Antal timmar per dag med andningsstöd
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Antal dagar som andningsstöd används
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Tid till döden (övergripande överlevnad)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921
Förändring från baslinjen vid barnsjukhuset i Philadelphia Spädbarnstest av neuromuskulära sjukdomar (CHOP INTEND) Totalt resultat
Tidsram: Fram till dag 1921
CHOP INTEND-testet är utformat för att utvärdera motoriken hos spädbarn med betydande motorisk svaghet. Den innehåller 16 föremål (fångar nacke, bål och proximala och distala lemstyrkor) strukturerade för att gå från det enklaste till det svåraste med graderingen inklusive gravitation eliminerad (lägre poäng) till antigravitationsrörelser (högre poäng). Alla objektpoäng varierar från 0-4. Den totala poängen varierar från 0-64, med högre poäng som visar bättre respons. Detta utfallsmått kommer att bedömas för deltagare som utvärderades med detta mått i studie 232SM203 (NCT04089566).
Fram till dag 1921
Ändring från baslinjen i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) avsnitt 2 Motoriska milstolpar
Tidsram: Fram till dag 1921
Avsnitt 2 i HINE används för att bedöma deltagarnas motoriska milstolpar. Den är sammansatt av 8 motoriska milstolpekategorier: frivilligt grepp (0 till 3), förmåga att sparka i ryggläge (0 till 4), huvudkontroll (0 till 2), rullning (0 till 3), sittande (0 till 4) , krypa (0 till 4), stående (0 till 3) och gå (0 till 3). Totalt HINE-poäng är summan av poäng från varje objekt och kan variera från 0 till 26, med högre poäng som visar bättre nivå av förmåga. Detta utfallsmått kommer att bedömas för deltagare som utvärderades med detta mått i studie 232SM203 (NCT04089566).
Fram till dag 1921
Andel av HINE Sektion 2 Motor Milestone Responders
Tidsram: Fram till dag 1921
Avsnitt 2 i HINE används för att bedöma deltagares motoriska milstolpar. Den är sammansatt av 8 motoriska milstolpekategorier: frivilligt grepp (0 till 3), förmåga att sparka i ryggläge (0 till 4), huvudkontroll (0 till 2), rullning (0 till 3), sittande (0 till 4) , krypa (0 till 4), stående (0 till 3) och gå (0 till 3). Totalt HINE-poäng är summan av poäng från varje objekt och kan variera från 0 till 26, med högre poäng som visar bättre nivå av förmåga. HINE avsnitt 2 motor milstolpesvarare är en deltagare som uppvisar minst 2 poäng ökning i kategori av förmåga att sparka eller öka till maximal poäng i den kategorin eller 1 poäng ökning av motoriska milstolpar kategori av huvudkontroll, rullning, sittande, krypande, stående , eller gå, och bland 7 kategorier för motoriska milstolpar (exklusive frivilligt grepp) visar deltagaren förbättring i fler kategorier än försämring. Detta utfallsmått kommer att bedömas för deltagare som utvärderades med detta mått i studie 232SM203 (NCT04089566).
Fram till dag 1921
Andel av tid som spenderas på ventilation
Tidsram: Fram till dag 1921
Detta utfallsmått kommer att bedömas för deltagare som utvärderades med detta mått i studie 232SM203 (NCT04089566).
Fram till dag 1921
Tid till döden eller permanent ventilation
Tidsram: Fram till dag 1921
Permanent ventilation definieras som trakeostomi eller ≥16 timmars ventilation/dag kontinuerligt i >21 dagar i frånvaro av en akut reversibel händelse. Detta utfallsmått kommer att bedömas för deltagare som utvärderades med detta mått i studie 232SM203 (NCT04089566).
Fram till dag 1921
Ändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsram: Fram till dag 1921
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos barn med SMA. Den ursprungliga Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 föremål utökades till att omfatta ytterligare 13 föremål för att förbättra känsligheten för den högre fungerande ambulantbefolkningen. Deltagarna kommer att uppmanas att slutföra en specifik rörelse och får sedan betyg på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Den totala poängen är summan av poängen för alla aktiviteter, med en maximal poäng på 66 med högre poäng som visar bättre förmåga att utföra aktiviteter. Deltagare ≥ 2 år (vid tidpunkten för studiebesöket) kommer att utvärderas med HFMSE.
Fram till dag 1921
Ändring från Baseline i Revised Upper Limb Module (RULM)-poäng
Tidsram: Fram till dag 1921
RULM är utvecklat för att bedöma funktionella förmågor i övre extremiteterna deltagare med SMA. Detta test består av prestationsobjekt för övre extremiteter som återspeglar aktiviteter i det dagliga livet. RULM får från 0 till 37 poäng, med högre poäng som indikerar bättre funktion. Deltagare ≥ 2 år (vid tidpunkten för studiebesöket) kommer att utvärderas med RULM.
Fram till dag 1921
Förändring från baslinjen i plasmanivåer av neurofilament (NF)
Tidsram: Fram till dag 1921
Fram till dag 1921

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2021

Första postat (Faktisk)

29 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Annan identifierare: EU CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskelatrofi, Spinal

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera