Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de extensão de Nusinersen (BIIB058) em participantes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente de um estudo com Nusinersen (ONWARD)

16 de fevereiro de 2026 atualizado por: Biogen

Um estudo de extensão de longo prazo de Nusinersen (BIIB058) administrado em doses mais altas em participantes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente de um estudo investigacional com Nusinersen

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) que participaram anteriormente do estudo 232SM203 (NCT04089566).

O objetivo secundário deste estudo é avaliar a eficácia a longo prazo de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com AME que participaram anteriormente do estudo 232SM203 (NCT04089566).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo de nusinersen administrado por via intratecalmente em doses mais altas a participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) que anteriormente participou do estudo 232SM203 (NCT04089566).

O objetivo secundário deste estudo é avaliar a eficácia a longo prazo de Nusinersen administrada por via intratecalmente em doses mais altas a participantes da SMA que anteriormente participaram do Estudo 232SM203 (NCT04089566).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

115

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hesse
      • Giessen, Hesse, Alemanha, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Arábia Saudita
      • Dammam, Arábia Saudita, 31444
        • King Fahad Specialist hospital
      • Jeddah, Arábia Saudita, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75024
        • Children's Medical Center
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Itália
      • Milan, Itália, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Itália, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japão
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japão, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japão, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • México
      • Guadalajara, México, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, México, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexico City, México, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Rússia
      • Moskva, Rússia, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
      • Yekaterinburg, Rússia, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Concluiu a visita do dia 302 no estudo 232SM203 (NCT04089566) de acordo com o protocolo do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tratamento com outra terapia experimental ou inclusão em outro estudo clínico intervencionista
  • Tratamento com uma terapia aprovada para SMA após a Visita do Dia 302 do Estudo 232SM203 (NCT04089566)

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BIIB058 28 mg (Dose de manutenção prévia 28 mg)
Os participantes que receberam uma dose de manutenção de 28 miligramas (mg) de nusinersen no estudo 232SM203 (NCT04089566), receberão uma dose de manutenção de 28 mg de nusinersen, por injeção intratecal, no Dia 1, seguida por uma dose de manutenção de 28 mg de nusinersen, por injeção intratecal, a cada 4 meses, até o dia 1921.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Spinraza
  • BIIB058
Experimental: BIIB058 50/28 mg (Dose de manutenção prévia 12 mg)
Os participantes que receberam dose de manutenção de 12 mg de nusinersen no estudo 232SM203 (NCT04089566), receberão dose de ataque de 50 mg de nusinersen, por injeção intratecal, no Dia 1, seguida de dose de manutenção de 28 mg de nusinersen, por injeção intratecal, a cada 4 meses, até o dia 1921.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Spinraza
  • BIIB058

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até o dia 1921
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional). Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulta em morte, na opinião do investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulta em um defeito de nascença ou é um evento clinicamente importante.
Até o dia 1921
Mudança da linha de base nos parâmetros de crescimento
Prazo: Até o dia 1921
Os parâmetros de crescimento serão avaliados medindo o comprimento ou altura corporal (se viável e apropriado), comprimento ulnar (todos os participantes) e circunferência da cabeça, circunferência do tórax e circunferência do braço (todos os participantes com 3 anos de idade ou menos) em centímetros.
Até o dia 1921
Número de participantes com mudanças em relação à linha de base nos parâmetros laboratoriais clínicos
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Número de participantes com mudanças na linha de base no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Número de participantes com mudanças em relação à linha de base nos sinais vitais
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Alteração da linha de base no tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Alteração da linha de base no tempo de protrombina (PT)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Mudança da linha de base na Razão Normalizada Internacional (INR)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Alteração da linha de base na proteína total da urina
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Mudança da linha de base nos resultados do exame neurológico para participantes ≤2 anos de idade
Prazo: Até o dia 1921
Para participantes de 2 anos de idade ou menos, as seções 1 e 3 do Exame Neurológico Infantil Hammersmith (HINE) serão realizadas. Este exame padrão (desenvolvido por [Dubowitz e Dubowitz 1981]) é um método quantitativo passível de pontuação para avaliar o desenvolvimento neurológico de bebês entre 2 e 24 meses de idade. O exame inclui avaliação das funções dos nervos cranianos, postura, movimentos, tônus ​​e reflexos. O formulário da Seção 1 do HINE utilizado no ONWARD contém 26 itens e o formulário da Seção 3 utilizado contém 3 itens. Para os itens da Seção 1 do HINE, cada item recebe uma pontuação de 0 a 3. Para os itens da Seção 3 do HINE, a pontuação é variável (1-4, 1-5 ou 1-6). Pontuações mais altas indicam melhor função neurológica.
Até o dia 1921
Número de participantes com alteração da linha de base nos resultados do exame neurológico para participantes >2 anos de idade
Prazo: Até o dia 1921
Para todos os participantes> 2 anos de idade, serão realizados exames neurológicos padrão, que incluem avaliações do estado mental, nível de consciência, função sensorial, função motora, função dos nervos cranianos e reflexos.
Até o dia 1921
Porcentagem de participantes com contagem de plaquetas pós-base abaixo do limite inferior do normal em pelo menos 2 medições consecutivas
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Porcentagem de participantes com um intervalo QT corrigido pós-linha de base usando a fórmula de Fridericia (QTcF) de> 500 milissegundos (ms) e um aumento da linha de base para qualquer ponto de tempo pós-linha de base em QTcF de> 60 mseg
Prazo: Até hoje 1921
Até hoje 1921

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número total de novos marcos motores da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Número de participantes que utilizaram suporte respiratório, por tipo
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Número de horas por dia de suporte respiratório
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Número de dias em que o suporte respiratório é usado
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Hora da morte (sobrevivência geral)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921
Alteração da linha de base na pontuação total do teste infantil de doenças neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP INTEND)
Prazo: Até o dia 1921
O teste CHOP INTEND foi desenvolvido para avaliar as habilidades motoras de bebês com fraqueza motora significativa. Inclui 16 itens (captura da força do pescoço, tronco e membros proximais e distais) estruturados para passar do mais fácil ao mais difícil com a classificação incluindo eliminação da gravidade (pontuações mais baixas) até movimentos antigravitacionais (pontuações mais altas). Todas as pontuações dos itens variam de 0 a 4. A pontuação total varia de 0 a 64, com pontuações mais altas representando melhor resposta. Esta medida de resultado será avaliada para os participantes que foram avaliados com esta medida no estudo 232SM203 (NCT04089566).
Até o dia 1921
Mudança da linha de base no exame neurológico infantil de Hammersmith (HINE), seção 2, marcos motores
Prazo: Até o dia 1921
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária (0 a 3), capacidade de chutar em posição supina (0 a 4), controle de cabeça (0 a 2), rolar (0 a 3), sentar (0 a 4) , engatinhar (0 a 4), ficar em pé (0 a 3) e caminhar (0 a 3). A pontuação total do HINE é a soma dos pontos de cada item e pode variar de 0 a 26, sendo que pontuações mais altas representam melhor nível de habilidade. Esta medida de resultado será avaliada para os participantes que foram avaliados com esta medida no estudo 232SM203 (NCT04089566).
Até o dia 1921
Porcentagem de respondentes do marco motor da seção 2 do HINE
Prazo: Até o dia 1921
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária (0 a 3), capacidade de chutar em posição supina (0 a 4), controle de cabeça (0 a 2), rolar (0 a 3), sentar (0 a 4) , engatinhar (0 a 4), ficar em pé (0 a 3) e caminhar (0 a 3). A pontuação total do HINE é a soma dos pontos de cada item e pode variar de 0 a 26, com pontuações mais altas representando melhor nível de habilidade. O respondente do marco motor da seção 2 do HINE é o participante que demonstra um aumento de pelo menos 2 pontos na categoria de habilidade de chutar ou aumentar para a pontuação máxima nessa categoria ou aumento de 1 ponto na categoria dos marcos motores de controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé , ou caminhada, e entre 7 categorias de marcos motores (excluindo preensão voluntária), o participante demonstra melhora em mais categorias do que piora. Esta medida de resultado será avaliada para os participantes que foram avaliados com esta medida no estudo 232SM203 (NCT04089566).
Até o dia 1921
Porcentagem de tempo gasto em ventilação
Prazo: Até o dia 1921
Esta medida de resultado será avaliada para os participantes que foram avaliados com esta medida no estudo 232SM203 (NCT04089566).
Até o dia 1921
Hora da Morte ou Ventilação Permanente
Prazo: Até o dia 1921
Ventilação permanente é definida como traqueostomia ou ≥16 horas de ventilação/dia continuamente por >21 dias na ausência de um evento agudo reversível. Esta medida de resultado será avaliada para os participantes que foram avaliados com esta medida no estudo 232SM203 (NCT04089566).
Até o dia 1921
Mudança da linha de base na escala motora funcional de Hammersmith - pontuação expandida (HFMSE)
Prazo: Até o dia 1921
O HFMSE é uma ferramenta utilizada para avaliar a função motora em crianças com AME. A Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMS) original de 20 itens foi expandida para incluir 13 itens adicionais para melhorar a sensibilidade para a população ambulante com melhor funcionamento. Os participantes serão solicitados a completar um movimento específico e serão avaliados quanto à qualidade e execução desse movimento. Pontuações mais altas indicam níveis mais elevados de habilidade motora. A pontuação geral é a soma das pontuações de todas as atividades, com pontuação máxima de 66, sendo que pontuações mais altas representam melhor capacidade para realizar atividades. Os participantes ≥ 2 anos de idade (no momento da visita do estudo) serão avaliados com HFMSE.
Até o dia 1921
Mudança da linha de base na pontuação revisada do módulo de membro superior (RULM)
Prazo: Até o dia 1921
O RULM foi desenvolvido para avaliar as habilidades funcionais dos membros superiores em participantes com AME. Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária. O RULM é pontuado de 0 a 37 pontos, com pontuações mais altas indicando melhor função. Os participantes ≥ 2 anos de idade (no momento da visita do estudo) serão avaliados com RULM.
Até o dia 1921
Alteração da linha de base nos níveis plasmáticos de neurofilamento (NF)
Prazo: Até o dia 1921
Até o dia 1921

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

29 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Outro identificador: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Atrofia Muscular Espinhal

Ensaios clínicos em Nusinersen

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Sweden

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever