Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование Нусинерсена (BIIB058) у участников со спинальной мышечной атрофией, которые ранее участвовали в исследовании с Нусинерсеном (ONWARD)

13 марта 2024 г. обновлено: Biogen

Долгосрочное расширенное исследование Нусинерсена (BIIB058), вводимого в более высоких дозах участникам со спинальной мышечной атрофией, которые ранее участвовали в исследовательском исследовании с Нусинерсеном

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и переносимость нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах, у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в исследовании 232SM203 (NCT04089566).

Вторичной целью этого исследования является оценка долгосрочной эффективности нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах, у участников со СМА, которые ранее участвовали в исследовании 232SM203 (NCT04089566).

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

145

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Бразилия, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Германия
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Германия, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Германия, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Milano, Италия, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Италия, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Колумбия
      • Bogota, Колумбия, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Мексика
      • Guadalajara, Мексика, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Российская Федерация
      • Ekaterinburg, Российская Федерация, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Российская Федерация, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Саудовская Аравия
      • Dammam, Саудовская Аравия, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Саудовская Аравия, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children'S Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Соединенные Штаты, 75024
        • Children's Medical Center
  • Тайвань
      • Kaohsiung, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Чили
      • Santiago, Чили, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Чили, 7550000
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Чили, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Япония
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Япония, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Япония, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Япония, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Завершен визит на 302-й день в исследовании 232SM203 (NCT04089566) в соответствии с протоколом исследования.

Ключевые критерии исключения:

  • Лечение другой исследуемой терапией или участие в другом интервенционном клиническом исследовании
  • Лечение одобренной терапией СМА после визита на 302-й день исследования 232SM203 (NCT04089566)

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BIIB058 28 мг (предыдущая поддерживающая доза 28 мг)
Участники, получившие поддерживающую дозу 28 миллиграммов (мг) нусинерсена в исследовании 232SM203 (NCT04089566), получат поддерживающую дозу 28 мг нусинерсена интратекальной инъекцией в первый день, а затем поддерживающую дозу 28 мг нусинерсена интратекальной инъекцией каждый день. 4 месяца, до дня 1921 года.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • Спинраза
  • BIIB058
Экспериментальный: BIIB058 50/28 мг (предыдущая поддерживающая доза 12 мг)
Участники, получившие поддерживающую дозу 12 мг нусинерсена в исследовании 232SM203 (NCT04089566), получат ударную дозу 50 мг нусинерсена интратекально в первый день, а затем поддерживающую дозу 28 мг нусинерсена интратекально каждые 4 месяца. до 1921 года.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • Спинраза
  • BIIB058

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 1921 года
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак, симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связано оно с ним или нет. SAE – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти, по мнению исследователя, подвергает участника немедленному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, приводит к при врожденном дефекте или является важным с медицинской точки зрения событием.
До 1921 года
Изменение параметров роста по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
Параметры роста будут оцениваться путем измерения длины или роста тела (если это возможно и целесообразно), длины локтевой кости (все участники), а также окружности головы, окружности груди и окружности рук (все участники в возрасте 3 лет и младше) в сантиметрах.
До 1921 года
Количество участников с отклонениями от исходного уровня клинических лабораторных параметров
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Количество участников со сдвигами электрокардиограммы (ЭКГ) от исходного уровня
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Количество участников с отклонениями показателей жизнедеятельности от исходного уровня
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение активированного частичного тромбопластинового времени (аЧТВ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение протромбинового времени (PT) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение международного нормализованного отношения (МНО) по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение общего белка в моче по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов неврологического обследования для участников в возрасте до 2 лет
Временное ограничение: До 1921 года
Для участников в возрасте 2 лет и младше будет проведено неврологическое обследование младенцев Хаммерсмита (HINE), разделы 1 и 3. Это стандартное обследование (разработанное [Dubowitz and Dubowitz 1981]) представляет собой количественный оценочный метод оценки неврологического развития младенцев в возрасте от 2 до 24 месяцев. Обследование включает оценку функций черепных нервов, позы, движений, тонуса и рефлексов. Форма Раздела 1 HINE, используемая в ONWARD, содержит 26 элементов, а форма Раздела 3 — 3 элемента. По пунктам Раздела 1 HINE каждый пункт оценивается от 0 до 3. Для пунктов раздела 3 HINE баллы варьируются (1–4, 1–5 или 1–6). Более высокие баллы указывают на лучшую неврологическую функцию.
До 1921 года
Количество участников с изменением по сравнению с исходным уровнем результатов неврологического обследования для участников старше 2 лет
Временное ограничение: До 1921 года
Для всех участников старше 2 лет будут проводиться стандартные неврологические обследования, которые включают оценку психического статуса, уровня сознания, сенсорных функций, двигательных функций, функций черепных нервов и рефлексов.
До 1921 года
Процент участников с количеством тромбоцитов после исходного уровня ниже нижней границы нормы по крайней мере в 2 последовательных измерениях
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Процент участников с скорректированным постбазисным интервалом QT с использованием формулы Фридерисии (QTcF) > 500 миллисекунд (мсек) и увеличением QTcF от базового уровня до любой постбазовой точки времени > 60 мс
Временное ограничение: До сегодняшнего дня 1921 г.
До сегодняшнего дня 1921 г.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее количество новых автомобильных вех Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Количество участников, использовавших респираторную поддержку, по типам
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Количество часов респираторной поддержки в день
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Количество дней, в течение которых используется респираторная поддержка
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Время до смерти (общее выживание)
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Детской больнице Филадельфии. Общий балл теста нервно-мышечных расстройств для младенцев (CHOP INTEND)
Временное ограничение: До 1921 года
Тест CHOP INTEND предназначен для оценки двигательных навыков младенцев со значительной двигательной слабостью. Он включает в себя 16 пунктов (охватывающих силу шеи, туловища, а также проксимальных и дистальных конечностей), структурированных таким образом, чтобы переходить от самого простого к самому сложному, с градацией, включая устранение силы тяжести (более низкие баллы) до антигравитационных движений (более высокие баллы). Все баллы по предметам варьируются от 0 до 4. Общий балл варьируется от 0 до 64, причем более высокие баллы отражают лучший ответ. Этот показатель результата будет оцениваться для участников, которые оценивались с помощью этого показателя в исследовании 232SM203 (NCT04089566).
До 1921 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем при неврологическом обследовании младенцев Хаммерсмита (HINE), раздел 2. Основные этапы развития моторики
Временное ограничение: До 1921 года
Раздел 2 HINE используется для оценки двигательных показателей участников. Он состоит из 8 категорий двигательных этапов: произвольное хватание (от 0 до 3), способность бить ногами в положении лежа (от 0 до 4), контроль головы (от 0 до 2), перекатывание (от 0 до 3), сидение (от 0 до 4). , ползание (от 0 до 4), стояние (от 0 до 3) и ходьба (от 0 до 3). Общий балл HINE представляет собой сумму баллов по каждому пункту и может варьироваться от 0 до 26, при этом более высокие баллы отражают более высокий уровень способностей. Этот показатель результата будет оцениваться для участников, которые оценивались с помощью этого показателя в исследовании 232SM203 (NCT04089566).
До 1921 года
Процент участников, ответивших на контрольные показатели по разделу 2 HINE
Временное ограничение: До 1921 года
Раздел 2 HINE используется для оценки двигательных показателей участников. Он состоит из 8 категорий двигательных этапов: произвольное хватание (от 0 до 3), способность бить ногами в положении лежа (от 0 до 4), контроль головы (от 0 до 2), перекатывание (от 0 до 3), сидение (от 0 до 4). , ползание (от 0 до 4), стояние (от 0 до 3) и ходьба (от 0 до 3). Общий балл HINE представляет собой сумму баллов по каждому пункту и может варьироваться от 0 до 26, причем более высокие баллы соответствуют более высокому уровню способностей. Респондент, реагирующий на двигательные вехи раздела 2 HINE, - это участник, который демонстрирует увеличение как минимум на 2 балла в категории способности пинать или увеличить до максимального балла по этой категории или на 1 балл в категории двигательных вех: контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние. или ходьба, а среди семи категорий двигательных показателей (исключая произвольное хватание) участник демонстрирует улучшение в большем количестве категорий, чем ухудшение. Этот показатель результата будет оцениваться для участников, которые оценивались с помощью этого показателя в исследовании 232SM203 (NCT04089566).
До 1921 года
Процент времени, затраченного на вентиляцию легких
Временное ограничение: До 1921 года
Этот показатель результата будет оцениваться для участников, которые оценивались с помощью этого показателя в исследовании 232SM203 (NCT04089566).
До 1921 года
Время до смерти или постоянная вентиляция
Временное ограничение: До 1921 года
Постоянная вентиляция определяется как трахеостомия или вентиляция продолжительностью ≥16 часов в день непрерывно в течение >21 дня при отсутствии острого обратимого явления. Этот показатель результата будет оцениваться для участников, которые оценивались с помощью этого показателя в исследовании 232SM203 (NCT04089566).
До 1921 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале функциональной моторики Хаммерсмита — расширенная оценка (HFMSE)
Временное ограничение: До 1921 года
HFMSE — это инструмент, используемый для оценки двигательной функции у детей со СМА. Первоначальная шкала функциональной моторики Хаммерсмита (HFMS) из 20 пунктов была расширена и теперь включает 13 дополнительных пунктов для повышения чувствительности амбулаторных пациентов с более высоким уровнем функционирования. Участникам будет предложено выполнить определенное движение, а затем они будут оценены по качеству и выполнению этого движения. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательных способностей. Общий балл представляет собой сумму баллов за все виды деятельности, максимальный балл составляет 66, причем более высокие баллы отражают лучшую способность выполнять действия. Участники в возрасте ≥ 2 лет (на момент исследовательского визита) будут оценены с помощью HFMSE.
До 1921 года
Изменение по сравнению с базовым уровнем пересмотренной оценки модуля верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: До 1921 года
RULM разработан для оценки функциональных способностей верхних конечностей у участников со СМА. Этот тест состоит из заданий на работу верхних конечностей, которые отражают повседневную деятельность. RULM оценивается от 0 до 37 баллов, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Участники в возрасте ≥ 2 лет (на момент исследовательского визита) будут оцениваться с помощью RULM.
До 1921 года
Изменение уровня нейрофиламентов (NF) в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 1921 года
До 1921 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Другой идентификатор: EU CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Нусинерсен

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Serbia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться