이전에 Nusinersen 연구에 참여한 척수성 근위축 환자를 대상으로 한 Nusinersen 확장 연구(BIIB058) (ONWARD)
2024년 3월 13일 업데이트: Biogen
이전에 Nusinersen의 조사 연구에 참여했던 척수 근육 위축 환자에게 더 높은 용량으로 투여된 Nusinersen의 장기 확장 연구(BIIB058)
이 연구의 1차 목적은 이전에 연구 232SM203(NCT04089566)에 참여한 척수성 근위축증(SMA) 참가자에게 더 높은 용량으로 경막내로 투여된 누시네르센의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 이전에 연구 232SM203(NCT04089566)에 참여한 SMA 참가자에게 더 높은 용량으로 경막내 투여된 누시네르센의 장기 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
145
단계
- 3단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kaohsiung, 대만, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
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Baden Wuerttemberg
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Freiburg, Baden Wuerttemberg, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hessen
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Giessen, Hessen, 독일, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
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Ekaterinburg, 러시아 연방, 620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
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Moskva, 러시아 연방, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
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Beirut, 레바논, 11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
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Guadalajara, 멕시코, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
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Distrito Federal
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Mexico, Distrito Federal, 멕시코, 4530
- Instituto Nacional de Pediatría
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Mexico, Distrito Federal, 멕시코, 6720
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
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California
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Sacramento, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-260
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Plano, Texas, 미국, 75024
- Children's Medical Center
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Porto Alegre, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo, 브라질, 5403900
- Hospital das Clinicas - FMUSP
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Dammam, 사우디 아라비아, 31444
- King Fahad Specialist hospital
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Jeddah, 사우디 아라비아, 21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Tallinn, 에스토니아, 13419
- Tallinn Children's Hospital
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Milano, 이탈리아, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma, 이탈리아, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Fukuoka-Ken
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Kurume-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Hyogo-Ken
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Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, 일본, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Shinjuku-ku, Tokyo-To, 일본, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Santiago, 칠레, 7500539
- Hospital Luis Calvo Mackenna
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Santiago, 칠레, 7550000
- Clinica Las Condes
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Santiago, 칠레, 7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
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Bogota, 콜롬비아, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 프로토콜에 따라 연구 232SM203(NCT04089566)에서 302일차 방문 완료
주요 제외 기준:
- 다른 조사 요법으로 치료하거나 다른 중재적 임상 연구에 등록
- 연구 232SM203(NCT04089566)의 302일차 방문 후 SMA에 대해 승인된 요법으로 치료
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: BIIB058 28mg(사전 유지 용량 28mg)
연구 232SM203(NCT04089566)에서 유지 용량으로 누시네르센 28mg을 투여받은 참가자는 1일차에 척수강내 주사로 누시네르센 28mg을 투여받은 후 매 1일마다 척수강내 주사로 누시네르센 28mg을 유지 투여받게 됩니다. 4개월, 1921일까지.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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실험적: BIIB058 50/28mg(사전 유지 용량 12mg)
연구 232SM203(NCT04089566)에서 유지 용량으로 누시네르센 12mg을 투여받은 참가자는 1일차에 누시네르센 부하 용량 50mg을 척수강내 주사한 후, 4개월마다 척수강내 주사로 누시네르센 28mg을 유지 투여합니다. 1921년까지.
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치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1921년까지
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AE는 참가자에게 의약품을 투여한 모든 바람직하지 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
SAE는 연구자가 보기에 어떤 용량에서도 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 빠뜨리고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하는 바람직하지 않은 의학적 사건입니다. 선천적 결함이 있거나 의학적으로 중요한 사건인 경우.
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1921년까지
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성장 매개변수의 기준선 변경
기간: 1921년까지
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성장 매개변수는 신체 길이 또는 신장(가능하고 적절한 경우), 척골 길이(모든 참가자), 머리 둘레, 가슴 둘레 및 팔 둘레(3세 이하의 모든 참가자)를 센티미터 단위로 측정하여 평가됩니다.
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1921년까지
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임상 실험실 매개변수의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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심전도(ECG) 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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활력징후 기준선에서 변화가 있는 참가자 수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)의 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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1921년까지
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프로트롬빈 시간(PT) 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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1921년까지
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국제표준화비율(INR)의 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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1921년까지
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소변 총 단백질의 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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1921년까지
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2세 이하 참가자에 대한 신경학적 검사 결과의 기준선 변경
기간: 1921년까지
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2세 이하 참가자의 경우 해머스미스 유아 신경학 검사(HINE) 섹션 1과 3이 실시됩니다.
이 표준 검사([Dubowitz 및 Dubowitz 1981]에 의해 개발됨)는 2개월에서 24개월 사이의 유아의 신경학적 발달을 평가하기 위한 정량적으로 채점 가능한 방법입니다.
검사에는 뇌신경 기능, 자세, 움직임, 긴장도 및 반사 신경에 대한 평가가 포함됩니다.
ONWARD에서 활용되는 HINE 섹션 1 양식에는 26개 항목이 포함되어 있으며 활용되는 섹션 3 양식에는 3개 항목이 포함되어 있습니다.
HINE 섹션 1 항목의 경우 각 항목의 점수는 0~3입니다.
HINE 섹션 3 항목의 경우 점수는 가변적입니다(1-4, 1-5 또는 1-6).
점수가 높을수록 신경학적 기능이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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1921년까지
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2세 이상의 참가자에 대한 신경학적 검사 결과가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 1921년까지
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2세 이상의 모든 참가자에 대해 정신 상태, 의식 수준, 감각 기능, 운동 기능, 뇌신경 기능 및 반사 신경 평가를 포함하는 표준 신경학적 검사가 실시됩니다.
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1921년까지
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최소 2회 연속 측정에서 베이스라인 이후 혈소판 수가 정상 하한 미만인 참가자의 비율
기간: 1921년까지
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1921년까지
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Fridericia 공식(QTcF)을 사용하여 기준선 이후 수정된 QT 간격이 >500밀리초(msec)이고 기준선에서 기준선 이후 시점까지 QTcF가 >60msec로 증가한 참가자의 비율
기간: 1921년까지
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1921년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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새로운 세계보건기구(WHO) 모터 마일스톤의 총 수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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유형별 호흡 보조기를 사용한 참가자 수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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일일 호흡 지원 시간
기간: 1921년까지
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1921년까지
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호흡 보조기 사용 일수
기간: 1921년까지
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1921년까지
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죽음까지의 시간(전체 생존)
기간: 1921년까지
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1921년까지
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필라델피아 아동병원 유아 신경근 장애 검사(CHOP INTEND) 총점 기준치로부터의 변화
기간: 1921년까지
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CHOP INTEND 테스트는 심각한 운동 약화가 있는 유아의 운동 능력을 평가하기 위해 고안되었습니다.
여기에는 중력 제거(낮은 점수)부터 반중력 운동(높은 점수)을 포함하여 등급이 매겨져 가장 쉬운 것부터 가장 어려운 것까지 이동하도록 구성된 16개 항목(목, 몸통, 근위부 및 원위 사지 강도 캡처)이 포함됩니다.
모든 항목 점수 범위는 0~4입니다.
총점의 범위는 0~64점이며, 점수가 높을수록 더 나은 반응을 나타냅니다.
이 결과 측정은 연구 232SM203(NCT04089566)에서 이 측정으로 평가된 참가자에 대해 평가됩니다.
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1921년까지
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해머스미스 유아 신경학적 검사(HINE) 섹션 2 운동 이정표의 기준선 변경
기간: 1921년까지
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HINE의 섹션 2는 참가자의 운동 이정표를 평가하는 데 사용됩니다.
이는 자발적인 파악(0~3), 누운 자세에서 차는 능력(0~4), 머리 제어(0~2), 롤링(0~3), 앉기(0~4)의 8가지 운동 마일스톤 카테고리로 구성됩니다. , 기어다니기(0~4), 서기(0~3), 걷기(0~3).
총 HINE 점수는 각 항목의 점수를 합산한 것이며 범위는 0에서 26까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 능력 수준을 나타냅니다.
이 결과 측정은 연구 232SM203(NCT04089566)에서 이 측정으로 평가된 참가자에 대해 평가됩니다.
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1921년까지
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HINE 섹션 2 모터 마일스톤 응답자의 비율
기간: 1921년까지
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HINE의 섹션 2는 참가자의 운동 이정표를 평가하는 데 사용됩니다.
이는 자발적인 파악(0~3), 누운 자세에서 차는 능력(0~4), 머리 제어(0~2), 롤링(0~3), 앉기(0~4)의 8가지 운동 마일스톤 카테고리로 구성됩니다. , 기어다니기(0~4), 서기(0~3), 걷기(0~3).
총 HINE 점수는 각 항목의 점수를 합산한 것이며 범위는 0에서 26까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 능력 수준을 나타냅니다.
HINE 섹션 2 운동 이정표 반응자는 차는 능력 범주에서 최소 2점 증가 또는 해당 범주의 최대 점수까지 증가하거나 머리 제어, 구르기, 앉기, 기어 가기, 서기 등의 운동 이정표 범주에서 1점 증가를 보인 참가자입니다. , 또는 걷기, 그리고 7가지 운동 이정표 범주(자발적 파악 제외) 중에서 참가자는 악화보다 더 많은 범주에서 개선을 보여줍니다.
이 결과 측정은 연구 232SM203(NCT04089566)에서 이 측정으로 평가된 참가자에 대해 평가됩니다.
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1921년까지
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환기에 소요되는 시간의 비율
기간: 1921년까지
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이 결과 측정은 연구 232SM203(NCT04089566)에서 이 측정으로 평가된 참가자에 대해 평가됩니다.
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1921년까지
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사망 시간 또는 영구 환기
기간: 1921년까지
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영구 환기는 기관 절개술 또는 급성 가역적 사건 없이 21일 이상 지속적으로 하루 16시간 이상 환기하는 것으로 정의됩니다.
이 결과 측정은 연구 232SM203(NCT04089566)에서 이 측정으로 평가된 참가자에 대해 평가됩니다.
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1921년까지
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Hammersmith 기능적 운동 척도 - 확장(HFMSE) 점수의 기준선 변경
기간: 1921년까지
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HFMSE는 SMA 아동의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
원래 20개 항목이었던 Hammersmith Functional Motor Scale(HFMS)은 더 높은 기능을 하는 보행 인구에 대한 민감도를 향상시키기 위해 13개 추가 항목을 포함하도록 확장되었습니다.
참가자는 특정 동작을 완료하라는 요청을 받은 후 해당 동작의 품질과 실행에 따라 등급이 매겨집니다.
점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높다는 것을 의미합니다.
전체 점수는 모든 활동에 대한 점수의 합으로, 최대 점수는 66점이며, 점수가 높을수록 활동 수행 능력이 더 우수함을 나타냅니다.
(연구 방문 당시) 2세 이상의 참가자는 HFMSE로 평가됩니다.
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1921년까지
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수정된 상지 모듈(RULM) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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RULM은 SMA를 사용하는 참가자의 상지 기능 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
본 테스트는 일상생활 활동을 반영하는 상지 수행 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0~37점으로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 의미합니다.
(연구 방문 당시) 2세 이상의 참가자는 RULM을 통해 평가됩니다.
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1921년까지
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신경필라멘트(NF) 혈장 수준의 기준선 대비 변화
기간: 1921년까지
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1921년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 19일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 27일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 232SM302
- 2023-505637-27 (기타 식별자: EU CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
-
Rennes University Hospital완전한