Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van Nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan een studie met Nusinersen (ONWARD)

13 maart 2024 bijgewerkt door: Biogen

Een langdurige extensiestudie van Nusinersen (BIIB058) toegediend in hogere doses bij deelnemers met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan een onderzoeksstudie met Nusinersen

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan studie 232SM203 (NCT04089566).

Het secundaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid op lange termijn van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA die eerder deelnamen aan studie 232SM203 (NCT04089566).

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

145

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazilië, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chili, 7550000
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chili, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Duitsland
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Duitsland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Italië
      • Milano, Italië, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italië, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Russische Federatie, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Saoedi-Arabië
      • Dammam, Saoedi-Arabië, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saoedi-Arabië, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Verenigde Staten, 75024
        • Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Voltooid het bezoek van dag 302 in onderzoek 232SM203 (NCT04089566) in overeenstemming met het onderzoeksprotocol

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met een andere experimentele therapie of deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
  • Behandeling met een goedgekeurde therapie voor SMA na het bezoek op dag 302 van studie 232SM203 (NCT04089566)

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIIB058 28 mg (voorafgaande onderhoudsdosis 28 mg)
Deelnemers die in onderzoek 232SM203 (NCT04089566) een onderhoudsdosis van 28 milligram (mg) nusinersen kregen, krijgen op dag 1 een onderhoudsdosis van 28 mg nusinersen, via intrathecale injectie, gevolgd door een onderhoudsdosis van 28 mg nusinersen, via intrathecale injectie, elke 4 maanden, tot dag 1921.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • Spinraza
  • BIIB058
Experimenteel: BIIB058 50/28 mg (voorafgaande onderhoudsdosis 12 mg)
Deelnemers die in onderzoek 232SM203 (NCT04089566) een onderhoudsdosis van 12 mg nusinersen kregen, krijgen op dag 1 een oplaaddosis van 50 mg nusinersen, via intrathecale injectie, gevolgd door een onderhoudsdosis van 28 mg nusinersen, via intrathecale injectie, elke 4 maanden. tot dag 1921.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • Spinraza
  • BIIB058

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct). Een SAE is elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, resultaten bij een geboorteafwijking, of als er sprake is van een medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in groeiparameters
Tijdsspanne: Tot dag 1921
De groeiparameters worden beoordeeld door het meten van de lichaamslengte of -lengte (indien haalbaar en passend), de lengte van de ellepijp (alle deelnemers) en de hoofdomtrek, borstomtrek en armomtrek (alle deelnemers van 3 jaar en jonger) in centimeters.
Tot dag 1921
Aantal deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Aantal deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Aantal deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de basislijn in vitale functies
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in protrombinetijd (PT)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de internationale genormaliseerde ratio (INR)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal eiwit in urine
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in neurologische onderzoeksresultaten voor deelnemers ≤2 jaar oud
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Voor deelnemers van 2 jaar en jonger wordt het Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) secties 1 en 3 uitgevoerd. Dit standaardonderzoek (ontwikkeld door [Dubowitz en Dubowitz 1981]) is een kwantitatieve scoorbare methode voor het beoordelen van de neurologische ontwikkeling van zuigelingen tussen de 2 en 24 maanden oud. Het onderzoek omvat beoordeling van de hersenzenuwfuncties, houding, bewegingen, tonus en reflexen. Het HINE Sectie 1-formulier dat in ONWARD wordt gebruikt, bevat 26 items en het gebruikte Sectie 3-formulier bevat 3 items. Voor HINE Sectie 1-items krijgt elk item een ​​score van 0-3. Voor HINE Sectie 3-items is de score variabel (1-4, 1-5 of 1-6). Hogere scores duiden op een betere neurologische functie.
Tot dag 1921
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in neurologische onderzoeksresultaten voor deelnemers >2 jaar oud
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Voor alle deelnemers ouder dan 2 jaar zullen standaard neurologische onderzoeken worden uitgevoerd, waaronder beoordelingen van de mentale toestand, het bewustzijnsniveau, de sensorische functie, de motorische functie, de hersenzenuwfunctie en reflexen.
Tot dag 1921
Percentage deelnemers met een post-baseline aantal bloedplaatjes onder de ondergrens van normaal bij ten minste 2 opeenvolgende metingen
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Percentage deelnemers met een postbaseline-gecorrigeerd QT-interval met behulp van Fridericia's formule (QTcF) van> 500 milliseconden (msec) en een toename van> 60 msec vanaf baseline tot elk postbaseline-tijdpunt in QTcF
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal nieuwe motormijlpalen van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Aantal deelnemers dat ademhalingsondersteuning gebruikte, per type
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Aantal uren per dag ademhalingsondersteuning
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Aantal dagen dat ademhalingsondersteuning wordt gebruikt
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Tijd tot overlijden (algehele overleving)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van het Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
De CHOP INTEND-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van baby's met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren. Het omvat 16 items (het vastleggen van nek-, romp- en proximale en distale ledemaatsterkte) die zo zijn gestructureerd dat ze van de gemakkelijkste naar de moeilijkste gaan, waarbij de beoordeling inclusief zwaartekracht geëlimineerd is (lagere scores) tot anti-zwaartekrachtbewegingen (hogere scores). Alle itemscores variëren van 0-4. De totale score varieert van 0-64, waarbij hogere scores een betere respons weergeven. Deze uitkomstmaat zal worden beoordeeld voor deelnemers die met deze maatstaf zijn geëvalueerd in onderzoek 232SM203 (NCT04089566).
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sectie 2 Motorische mijlpalen
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Deel 2 van de HINE wordt gebruikt om de motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillig grijpen (0 tot 3), vermogen om te schoppen in rugligging (0 tot 4), hoofdcontrole (0 tot 2), rollen (0 tot 3), zitten (0 tot 4). , kruipen (0 tot 4), staan ​​(0 tot 3) en lopen (0 tot 3). De totale HINE-score is de som van de punten van elk item en kan variëren van 0 tot 26, waarbij hogere scores een beter vaardigheidsniveau weergeven. Deze uitkomstmaat zal worden beoordeeld voor deelnemers die met deze maatstaf zijn geëvalueerd in onderzoek 232SM203 (NCT04089566).
Tot dag 1921
Percentage HINE Sectie 2 Motor Milestone Responders
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Sectie 2 van HINE wordt gebruikt om de motorische mijlpalen van deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillig grijpen (0 tot 3), vermogen om te schoppen in rugligging (0 tot 4), hoofdcontrole (0 tot 2), rollen (0 tot 3), zitten (0 tot 4). , kruipen (0 tot 4), staan ​​(0 tot 3) en lopen (0 tot 3). De totale HINE-score is de som van de punten van elk item en kan variëren van 0 tot 26, waarbij hogere scores een beter vaardigheidsniveau weergeven. HINE sectie 2 motorische mijlpaalresponder is een deelnemer die een toename van ten minste 2 punten laat zien in de categorie van het vermogen om te trappen of te stijgen naar de maximale score voor die categorie, of een toename van 1 punt in de motorische mijlpalencategorie hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan of lopen, en van de zeven motorische mijlpaalcategorieën (exclusief vrijwillig grijpen) laat de deelnemer verbetering zien in meer categorieën dan verslechtering. Deze uitkomstmaat zal worden beoordeeld voor deelnemers die met deze maatstaf zijn geëvalueerd in onderzoek 232SM203 (NCT04089566).
Tot dag 1921
Percentage tijd besteed aan ventilatie
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Deze uitkomstmaat zal worden beoordeeld voor deelnemers die met deze maatstaf zijn geëvalueerd in onderzoek 232SM203 (NCT04089566).
Tot dag 1921
Tijd tot overlijden of permanente ventilatie
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Permanente beademing wordt gedefinieerd als tracheostomie of ≥16 uur beademing/dag continu gedurende >21 dagen in afwezigheid van een acuut reversibel voorval. Deze uitkomstmaat zal worden beoordeeld voor deelnemers die met deze maatstaf zijn geëvalueerd in onderzoek 232SM203 (NCT04089566).
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Hammersmith Functional Motor Scale - Uitgebreide (HFMSE) score
Tijdsspanne: Tot dag 1921
De HFMSE is een hulpmiddel dat wordt gebruikt om de motorische functie bij kinderen met SMA te beoordelen. De oorspronkelijke Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) met 20 items werd uitgebreid met 13 extra items om de gevoeligheid voor de beter functionerende ambulante populatie te verbeteren. Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging. Hogere scores duiden op een hoger motorisch vermogen. De totaalscore is de som van de scores voor alle activiteiten, met een maximale score van 66, waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weerspiegelen. Deelnemers ≥ 2 jaar oud (op het moment van het studiebezoek) zullen worden geëvalueerd met HFMSE.
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene score van de bovenste ledematenmodule (RULM).
Tijdsspanne: Tot dag 1921
De RULM is ontwikkeld om de functionele vaardigheden van deelnemers aan de bovenste ledematen met SMA te beoordelen. Deze test bestaat uit prestatie-items van de bovenste ledematen die een weerspiegeling zijn van de activiteiten in het dagelijks leven. De RULM wordt gescoord van 0 tot 37 punten, waarbij hogere scores een betere werking aangeven. Deelnemers ≥ 2 jaar oud (op het moment van het studiebezoek) worden geëvalueerd met RULM.
Tot dag 1921
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmaniveaus van neurofilament (NF)
Tijdsspanne: Tot dag 1921
Tot dag 1921

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Andere identificatie: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren