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Studio di estensione di Nusinersen (BIIB058) in partecipanti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a uno studio con Nusinersen (ONWARD)

16 febbraio 2026 aggiornato da: Biogen

Uno studio di estensione a lungo termine su Nusinersen (BIIB058) somministrato a dosi più elevate in partecipanti con atrofia muscolare spinale che avevano precedentemente partecipato a uno studio sperimentale con Nusinersen

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato allo studio 232SM203 (NCT04089566).

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine di nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con SMA che hanno precedentemente partecipato allo studio 232SM203 (NCT04089566).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Nusinersen somministrato intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che in precedenza avevano partecipato allo studio 232SM203 (NCT04089566).

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine di Nusinersen somministrato per via intratecale a dosi più elevate ai partecipanti con SMA che in precedenza avevano partecipato allo studio 232SM203 (NCT04089566).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

115

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Dammam, Arabia Saudita, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Arabia Saudita, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hesse
      • Giessen, Hesse, Germania, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh
  • Giappone
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Giappone, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Libano
      • Beirut, Libano, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Messico
      • Guadalajara, Messico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Messico, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexico City, Messico, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Russia
      • Moskva, Russia, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
      • Yekaterinburg, Russia, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75024
        • Children's Medical Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Completata la visita del giorno 302 nello studio 232SM203 (NCT04089566) in conformità con il protocollo dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Trattamento con un'altra terapia sperimentale o arruolamento in un altro studio clinico interventistico
  • Trattamento con una terapia approvata per la SMA dopo la visita del giorno 302 dello studio 232SM203 (NCT04089566)

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIIB058 28 mg (dose di mantenimento precedente 28 mg)
I partecipanti che hanno ricevuto una dose di mantenimento di 28 milligrammi (mg) di nusinersen nello studio 232SM203 (NCT04089566), riceveranno una dose di mantenimento di 28 mg di nusinersen, mediante iniezione intratecale, il giorno 1, seguita da una dose di mantenimento di 28 mg di nusinersen, mediante iniezione intratecale, ogni 4 mesi, fino al giorno 1921.
Droga: Nusinersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Altri nomi:
  • Spinraz
  • BIIB058
Sperimentale: BIIB058 50/28 mg (dose di mantenimento precedente 12 mg)
I partecipanti che hanno ricevuto una dose di mantenimento di 12 mg di nusinersen nello studio 232SM203 (NCT04089566), riceveranno una dose di carico di 50 mg di nusinersen, mediante iniezione intratecale, il giorno 1, seguita da una dose di mantenimento di 28 mg di nusinersen, mediante iniezione intratecale, ogni 4 mesi. fino al giorno 1921.
Droga: Nusinersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Altri nomi:
  • Spinraz
  • BIIB058

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione). Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, dal punto di vista dello sperimentatore, espone il partecipante a rischio immediato di morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca in un difetto congenito o è un evento importante dal punto di vista medico.
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nei parametri di crescita
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
I parametri di crescita saranno valutati misurando la lunghezza o l'altezza del corpo (se fattibile e appropriato), la lunghezza dell'ulna (tutti i partecipanti) e la circonferenza della testa, la circonferenza del torace e la circonferenza del braccio (tutti i partecipanti di età pari o inferiore a 3 anni) in centimetri.
Fino al giorno 1921
Numero di partecipanti con spostamenti rispetto al basale nei parametri di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Numero di partecipanti con spostamenti rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Numero di partecipanti con spostamenti rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale del tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale del tempo di protrombina (PT)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale del rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale delle proteine ​​totali nelle urine
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nei risultati dell'esame neurologico per i partecipanti di età inferiore o uguale a 2 anni
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Per i partecipanti di età pari o inferiore a 2 anni, verranno condotte le sezioni 1 e 3 dell'Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE). Questo esame standard (sviluppato da [Dubowitz e Dubowitz 1981]) è un metodo quantitativo con punteggio per valutare lo sviluppo neurologico dei bambini di età compresa tra 2 e 24 mesi. L'esame comprende la valutazione delle funzioni dei nervi cranici, della postura, dei movimenti, del tono e dei riflessi. Il modulo HINE Sezione 1 utilizzato in ONWARD contiene 26 elementi e il modulo Sezione 3 utilizzato contiene 3 elementi. Per gli item della Sezione 1 di HINE, a ciascun item viene assegnato un punteggio da 0 a 3. Per gli elementi della Sezione 3 HINE, il punteggio è variabile (1-4, 1-5 o 1-6). Punteggi più alti indicano una migliore funzione neurologica.
Fino al giorno 1921
Numero di partecipanti con cambiamento rispetto al basale nei risultati dell'esame neurologico per i partecipanti di età superiore a 2 anni
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Per tutti i partecipanti di età superiore ai 2 anni verranno condotti esami neurologici standard, che includono valutazioni dello stato mentale, del livello di coscienza, della funzione sensoriale, della funzione motoria, della funzione dei nervi cranici e dei riflessi.
Fino al giorno 1921
Percentuale di partecipanti con una conta piastrinica post-basale inferiore al limite inferiore della norma in almeno 2 misurazioni consecutive
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Percentuale di partecipanti con un intervallo QT corretto post-basale utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) di >500 millisecondi (msec) e un aumento dal basale a qualsiasi punto temporale post-basale nel QTcF di >60 msec
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di traguardi motori della Nuova Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Numero di partecipanti che hanno utilizzato il supporto respiratorio, per tipo
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Numero di ore giornaliere di supporto respiratorio
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Numero di giorni in cui viene utilizzato il supporto respiratorio
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Tempo alla morte (sopravvivenza complessiva)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Il test CHOP INTEND è progettato per valutare le capacità motorie dei neonati con significativa debolezza motoria. Comprende 16 item (catturazione della forza del collo, del tronco e degli arti prossimali e distali) strutturati per passare dal più semplice al più difficile con la classificazione che include l'eliminazione della gravità (punteggi più bassi) ai movimenti antigravità (punteggi più alti). Tutti i punteggi degli elementi vanno da 0 a 4. Il punteggio totale varia da 0 a 64, con punteggi più alti che indicano una risposta migliore. Questa misura di risultato sarà valutata per i partecipanti che sono stati valutati con questa misura nello studio 232SM203 (NCT04089566).
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nella sezione 2 delle tappe motorie dell'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
La sezione 2 dell'HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie dei partecipanti. È composto da 8 categorie di tappe motorie: presa volontaria (da 0 a 3), capacità di calciare in posizione supina (da 0 a 4), controllo della testa (da 0 a 2), rotolamento (da 0 a 3), seduta (da 0 a 4). , gattonare (da 0 a 4), stare in piedi (da 0 a 3) e camminare (da 0 a 3). Il punteggio HINE totale è la somma dei punti di ciascun elemento e può variare da 0 a 26, con punteggi più alti che indicano un migliore livello di abilità. Questa misura di risultato sarà valutata per i partecipanti che sono stati valutati con questa misura nello studio 232SM203 (NCT04089566).
Fino al giorno 1921
Percentuale di risponditori Motor Milestone della sezione 2 HINE
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
La sezione 2 di HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie dei partecipanti. È composto da 8 categorie di tappe motorie: presa volontaria (da 0 a 3), capacità di calciare in posizione supina (da 0 a 4), controllo della testa (da 0 a 2), rotolamento (da 0 a 3), seduta (da 0 a 4). , gattonare (da 0 a 4), stare in piedi (da 0 a 3) e camminare (da 0 a 3). Il punteggio HINE totale è la somma dei punti di ciascun elemento e può variare da 0 a 26, con punteggi più alti che indicano un migliore livello di abilità. Il risponditore delle tappe motorie della sezione 2 HINE è un partecipante che dimostra un aumento di almeno 2 punti nella categoria della capacità di calciare o un aumento del punteggio massimo in quella categoria o un aumento di 1 punto nelle tappe motorie della categoria di controllo della testa, rotolare, sedersi, gattonare, stare in piedi , o camminare, e tra le 7 categorie di tappe motorie (esclusa la presa volontaria), il partecipante dimostra un miglioramento in più categorie rispetto al peggioramento. Questa misura di risultato sarà valutata per i partecipanti che sono stati valutati con questa misura nello studio 232SM203 (NCT04089566).
Fino al giorno 1921
Percentuale di tempo dedicato alla ventilazione
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Questa misura di risultato sarà valutata per i partecipanti che sono stati valutati con questa misura nello studio 232SM203 (NCT04089566).
Fino al giorno 1921
Tempo alla morte o ventilazione permanente
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
La ventilazione permanente è definita come tracheotomia o ≥16 ore di ventilazione/giorno continuative per >21 giorni in assenza di un evento acuto reversibile. Questa misura di risultato sarà valutata per i partecipanti che sono stati valutati con questa misura nello studio 232SM203 (NCT04089566).
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nella scala motoria funzionale Hammersmith - Punteggio espanso (HFMSE).
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria nei bambini con SMA. L'originale scala Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) da 20 elementi è stata ampliata per includere 13 elementi aggiuntivi per migliorare la sensibilità per la popolazione ambulante con funzionamento più elevato. Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e verranno quindi valutati in base alla qualità e all'esecuzione di quel movimento. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi di tutte le attività, con un punteggio massimo di 66 con punteggi più alti che descrivono una migliore capacità di svolgere le attività. I partecipanti di età ≥ 2 anni (al momento della visita dello studio) saranno valutati con HFMSE.
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale nel punteggio del modulo RULM (Revised Upper Limb Module).
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Il RULM è sviluppato per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti con SMA. Questo test consiste in elementi di prestazione degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana. Il RULM viene valutato da 0 a 37 punti, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità. I partecipanti di età ≥ 2 anni (al momento della visita dello studio) saranno valutati con RULM.
Fino al giorno 1921
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici del neurofilamento (NF)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1921
Fino al giorno 1921

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Altro identificatore: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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