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Estudio de extensión de Nusinersen (BIIB058) en participantes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en un estudio con Nusinersen (ONWARD)

16 de febrero de 2026 actualizado por: Biogen

Un estudio de extensión a largo plazo de Nusinersen (BIIB058) administrado en dosis más altas en participantes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en un estudio de investigación con Nusinersen

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nusinersen administrado por vía intratecal en dosis más altas a participantes con atrofia muscular espinal (AME) que participaron previamente en el estudio 232SM203 (NCT04089566).

El objetivo secundario de este estudio es evaluar la eficacia a largo plazo de nusinersen administrado por vía intratecal en dosis más altas a participantes con AME que participaron previamente en el estudio 232SM203 (NCT04089566).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de Nusinersen administrado intratecalmente a dosis más altas a los participantes con atrofia muscular espinal (SMA) que previamente participó en el estudio 232SM203 (NCT04089566).

El objetivo secundario de este estudio es evaluar la eficacia a largo plazo de Nusinersen administrado intratecalmente a dosis más altas a los participantes con SMA que previamente participaron en el estudio 232SM203 (NCT04089566).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

115

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hesse
      • Giessen, Hesse, Alemania, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Arabia Saudita
      • Dammam, Arabia Saudita, 31444
        • King Fahad Specialist hospital
      • Jeddah, Arabia Saudita, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75024
        • Children's Medical Center
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japón
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japón, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • México
      • Guadalajara, México, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, México, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico City, Mexico City, México, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Rusia
      • Moskva, Rusia, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
      • Yekaterinburg, Rusia, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Completó la visita del día 302 en el estudio 232SM203 (NCT04089566) de acuerdo con el protocolo del estudio

Criterios clave de exclusión:

  • Tratamiento con otra terapia en investigación o inscripción en otro estudio clínico de intervención
  • Tratamiento con una terapia aprobada para la AME después de la visita del día 302 del estudio 232SM203 (NCT04089566)

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BIIB058 28 mg (Dosis de mantenimiento previa 28 mg)
Los participantes que recibieron una dosis de mantenimiento de 28 miligramos (mg) de nusinersen en el estudio 232SM203 (NCT04089566), recibirán una dosis de mantenimiento de 28 mg de nusinersen, mediante inyección intratecal, el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento de 28 mg de nusinersen, mediante inyección intratecal, cada 4 meses, hasta el día 1921.
Droga: Nusinersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Spinraza
  • BIIB058
Experimental: BIIB058 50/28 mg (Dosis de mantenimiento previa 12 mg)
Los participantes que recibieron una dosis de mantenimiento de 12 mg de nusinersen en el estudio 232SM203 (NCT04089566), recibirán una dosis de carga de 50 mg de nusinersen, mediante inyección intratecal, el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento de 28 mg de nusinersen, mediante inyección intratecal, cada 4 meses. hasta el día 1921.
Droga: Nusinersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Spinraza
  • BIIB058

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación). Un EAG es cualquier acontecimiento médico adverso que, en cualquier dosis, provoca la muerte, en opinión del investigador, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, produce una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, produce en un defecto de nacimiento, o es un evento médicamente importante.
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en los parámetros de crecimiento
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Los parámetros de crecimiento se evaluarán midiendo la longitud o altura del cuerpo (si es factible y apropiado), longitud cubital (todos los participantes) y circunferencia de la cabeza, circunferencia del pecho y circunferencia del brazo (todos los participantes de 3 años de edad o menos) en centímetros.
Hasta el día 1921
Número de participantes con cambios con respecto al valor inicial en los parámetros del laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Número de participantes con cambios desde el inicio en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Número de participantes con cambios con respecto al valor inicial en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en el tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en el tiempo de protrombina (PT)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en el índice internacional normalizado (INR)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en la proteína total en orina
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio desde el inicio en los resultados del examen neurológico para participantes ≤2 años de edad
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Para los participantes de 2 años o menos, se realizarán las secciones 1 y 3 del examen neurológico infantil Hammersmith (HINE). Este examen estándar (desarrollado por [Dubowitz y Dubowitz 1981]) es un método cuantitativo puntuable para evaluar el desarrollo neurológico de bebés entre 2 y 24 meses de edad. El examen incluye la evaluación de las funciones de los nervios craneales, la postura, los movimientos, el tono y los reflejos. El formulario de la Sección 1 de HINE utilizado en ONWARD contiene 26 elementos y el formulario de la Sección 3 utilizado contiene 3 elementos. Para los elementos de la Sección 1 de HINE, cada elemento recibe una puntuación de 0 a 3. Para los elementos de la Sección 3 de HINE, la puntuación es variable (1-4, 1-5 o 1-6). Las puntuaciones más altas indican una mejor función neurológica.
Hasta el día 1921
Número de participantes con cambios desde el inicio en los resultados del examen neurológico para participantes mayores de 2 años
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Para todos los participantes mayores de 2 años, se realizarán exámenes neurológicos estándar, que incluyen evaluaciones del estado mental, nivel de conciencia, función sensorial, función motora, función de los nervios craneales y reflejos.
Hasta el día 1921
Porcentaje de participantes con un recuento de plaquetas posbasal por debajo del límite inferior normal en al menos 2 mediciones consecutivas
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Porcentaje de participantes con un intervalo QT corregido posterior al inicio utilizando la fórmula de Fridericia (QTcF) de >500 milisegundos (ms) y un aumento desde el inicio hasta cualquier momento posterior al inicio en el QTcF de >60 ms
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número total de nuevos hitos del motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Número de participantes que utilizaron asistencia respiratoria, por tipo
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Número de horas por día de soporte respiratorio
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Número de días que se utiliza asistencia respiratoria
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Tiempo hasta la muerte (supervivencia general)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la prueba infantil de trastornos neuromusculares del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
La prueba CHOP INTEND está diseñada para evaluar las habilidades motoras de bebés con debilidad motora significativa. Incluye 16 ítems (que capturan la fuerza del cuello, el tronco y las extremidades proximales y distales) estructurados para moverse de más fácil a más difícil con una clasificación que incluye la gravedad eliminada (puntuaciones más bajas) hasta los movimientos antigravedad (puntuaciones más altas). Todas las puntuaciones de los ítems oscilan entre 0 y 4. La puntuación total oscila entre 0 y 64, y las puntuaciones más altas indican una mejor respuesta. Esta medida de resultado se evaluará para los participantes que fueron evaluados con esta medida en el estudio 232SM203 (NCT04089566).
Hasta el día 1921
Cambio con respecto al valor inicial en los hitos motores de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad para patear en posición supina (0 a 4), control de la cabeza (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4). , gatear (0 a 4), pararse (0 a 3) y caminar (0 a 3). La puntuación total de HINE es la suma de los puntos de cada elemento y puede variar de 0 a 26; las puntuaciones más altas representan un mejor nivel de habilidad. Esta medida de resultado se evaluará para los participantes que fueron evaluados con esta medida en el estudio 232SM203 (NCT04089566).
Hasta el día 1921
Porcentaje de respondedores de hitos motores de la Sección 2 de HINE
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
La sección 2 de HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad para patear en posición supina (0 a 4), control de la cabeza (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4). , gatear (0 a 4), pararse (0 a 3) y caminar (0 a 3). La puntuación total de HINE es la suma de los puntos de cada elemento y puede variar de 0 a 26; las puntuaciones más altas representan un mejor nivel de habilidad. El respondedor de hitos motores de la sección 2 de HINE es un participante que demuestra un aumento de al menos 2 puntos en la categoría de capacidad para patear o aumentar a la puntuación máxima en esa categoría o un aumento de 1 punto en los hitos motores de la categoría de control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, pararse. , o caminar, y entre 7 categorías de hitos motores (excluyendo el agarre voluntario), el participante demuestra mejoría en más categorías que empeoramiento. Esta medida de resultado se evaluará para los participantes que fueron evaluados con esta medida en el estudio 232SM203 (NCT04089566).
Hasta el día 1921
Porcentaje de tiempo dedicado a la ventilación
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Esta medida de resultado se evaluará para los participantes que fueron evaluados con esta medida en el estudio 232SM203 (NCT04089566).
Hasta el día 1921
Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
La ventilación permanente se define como traqueotomía o ≥16 horas de ventilación/día continuamente durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible. Esta medida de resultado se evaluará para los participantes que fueron evaluados con esta medida en el estudio 232SM203 (NCT04089566).
Hasta el día 1921
Cambio con respecto al valor inicial en la escala motora funcional de Hammersmith: puntuación ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
El HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en niños con AME. La escala motora funcional de Hammersmith (HFMS) original de 20 ítems se amplió para incluir 13 ítems adicionales para mejorar la sensibilidad de la población ambulante con mayor funcionamiento. Se pedirá a los participantes que completen un movimiento específico y luego se les calificará según la calidad y ejecución de ese movimiento. Las puntuaciones más altas indican niveles más altos de capacidad motora. La puntuación general es la suma de las puntuaciones de todas las actividades, con una puntuación máxima de 66 y las puntuaciones más altas representan una mejor capacidad para realizar actividades. Los participantes ≥ 2 años de edad (en el momento de la visita del estudio) serán evaluados con HFMSE.
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en la puntuación revisada del módulo de miembros superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
El RULM está desarrollado para evaluar las capacidades funcionales de las extremidades superiores de los participantes con AME. Esta prueba consta de elementos de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan las actividades de la vida diaria. El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mejor función. Los participantes ≥ 2 años de edad (en el momento de la visita del estudio) serán evaluados con RULM.
Hasta el día 1921
Cambio desde el valor inicial en los niveles plasmáticos de neurofilamento (NF)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1921
Hasta el día 1921

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de abril de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de julio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

29 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Otro identificador: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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