Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af Nusinersen (BIIB058) hos deltagere med spinal muskelatrofi, der tidligere har deltaget i en undersøgelse med Nusinersen (ONWARD)

13. marts 2024 opdateret af: Biogen

En langsigtet forlængelsesundersøgelse af Nusinersen (BIIB058) administreret i højere doser hos deltagere med spinal muskelatrofi, som tidligere har deltaget i et undersøgelsesstudie med Nusinersen

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af nusinersen administreret intrathekalt i højere doser til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere har deltaget i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede effektivitet af nusinersen administreret intrathecalt i højere doser til deltagere med SMA, som tidligere har deltaget i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

145

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien, 5403900
        • Hospital das Clinicas - FMUSP
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7550000
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Den Russiske Føderation, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-260
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75024
        • Children's Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 6720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut 'Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka'
  • Saudi Arabien
      • Dammam, Saudi Arabien, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saudi Arabien, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Gennemførte dag 302-besøget i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566) i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med en anden undersøgelsesterapi eller optagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse
  • Behandling med en godkendt behandling for SMA efter dag 302 besøg i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566)

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIIB058 28 mg (tidligere vedligeholdelsesdosis 28 mg)
Deltagere, der modtog en vedligeholdelsesdosis på 28 milligram (mg) nusinersen i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566), vil modtage vedligeholdelsesdosis på 28 mg nusinersen, ved intrathekal injektion, på dag 1, efterfulgt af vedligeholdelsesdosis på 28 mg nusinersen, ved intrathekal injektion, hver 4 måneder, op til dag 1921.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Spinraza
  • BIIB058
Eksperimentel: BIIB058 50/28 mg (tidligere vedligeholdelsesdosis 12 mg)
Deltagere, der modtog en vedligeholdelsesdosis på 12 mg nusinersen i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566), vil modtage en startdosis på 50 mg nusinersen, ved intrathekal injektion, på dag 1, efterfulgt af en vedligeholdelsesdosis på 28 mg nusinersen, ved intrathekal injektion, hver 4. måned, op til dag 1921.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Spinraza
  • BIIB058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til dag 1921
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, efter investigatorens opfattelse, giver deltageren en umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. i en fødselsdefekt, eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i vækstparametre
Tidsramme: Op til dag 1921
Vækstparametre vil blive vurderet ved at måle kropslængde eller højde (hvis det er muligt og passende), ulnarlængde (alle deltagere) og hovedomkreds, brystomkreds og armomkreds (alle deltagere 3 år og yngre) i centimeter.
Op til dag 1921
Antal deltagere med skift fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Antal deltagere med skift fra baseline i elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Antal deltagere med skift fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i protrombintid (PT)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i International Normalized Ratio (INR)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i Urin Total Protein
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater for deltagere ≤2 år
Tidsramme: Op til dag 1921
For deltagere på 2 år og derunder vil Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) afsnit 1 og 3 blive gennemført. Denne standardundersøgelse (udviklet af [Dubowitz og Dubowitz 1981]) er en kvantitativ scorebar metode til vurdering af den neurologiske udvikling hos spædbørn mellem 2 og 24 måneder. Undersøgelsen omfatter vurdering af kranienervefunktioner, kropsholdning, bevægelser, tonus og reflekser. HINE Sektion 1-formularen, der bruges i ONWARD, indeholder 26 genstande, og den anvendte Section 3-formular indeholder 3 genstande. For HINE sektion 1-emner scores hver genstand 0-3. For HINE sektion 3-punkter er scoringen variabel (1-4, 1-5 eller 1-6). Højere score indikerer bedre neurologisk funktion.
Op til dag 1921
Antal deltagere med ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater for deltagere > 2 år
Tidsramme: Op til dag 1921
For alle deltagere >2 år vil der blive udført standard neurologiske undersøgelser, som omfatter vurderinger af mental status, bevidsthedsniveau, sensorisk funktion, motorisk funktion, kranienervefunktion og reflekser.
Op til dag 1921
Procentdel af deltagere med et postbaseline trombocyttal under den nedre grænse for normal på mindst 2 på hinanden følgende målinger
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Procentdel af deltagere med et postbaseline korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) på >500 millisekund (msec) og en stigning fra baseline til ethvert postbaseline-tidspunkt i QTcF på >60 msec.
Tidsramme: Frem til i dag 1921
Frem til i dag 1921

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal nye motoriske milepæle fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO).
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Antal deltagere, der brugte åndedrætsstøtte, efter type
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Antal timer pr. dag med åndedrætsstøtte
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Antal dage, der bruges åndedrætsstøtte
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Tid til døden (overordnet overlevelse)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i Children's Hospital of Philadelphia Spædbørnstest af neuromuskulære lidelser (CHOP INTEND) Samlet score
Tidsramme: Op til dag 1921
CHOP INTEND-testen er designet til at evaluere de motoriske færdigheder hos spædbørn med betydelig motorisk svaghed. Den inkluderer 16 genstande (fanger nakke, krop og proksimal og distale lemmerstyrke) struktureret til at bevæge sig fra nemmeste til hårdeste med graderingen inklusive tyngdekraft elimineret (lavere score) til antigravitationsbevægelser (højere score). Alle emnescore spænder fra 0-4. Den samlede score spænder fra 0-64, hvor højere score viser bedre respons. Dette resultatmål vil blive vurderet for deltagere, der blev evalueret med dette mål i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sektion 2 Motoriske milepæle
Tidsramme: Op til dag 1921
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb (0 til 3), evnen til at sparke i rygliggende stilling (0 til 4), hovedkontrol (0 til 2), rulning (0 til 3), siddende (0 til 4) , kravle (0 til 4), stående (0 til 3) og gå (0 til 3). Samlet HINE-score er summen af ​​point fra hvert emne og kan variere fra 0 til 26, med højere score, der viser et bedre niveau af evner. Dette resultatmål vil blive vurderet for deltagere, der blev evalueret med dette mål i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).
Op til dag 1921
Procentdel af HINE Sektion 2 Motor Milestone Responders
Tidsramme: Op til dag 1921
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb (0 til 3), evnen til at sparke i rygliggende stilling (0 til 4), hovedkontrol (0 til 2), rulning (0 til 3), siddende (0 til 4) , kravle (0 til 4), stående (0 til 3) og gå (0 til 3). Samlet HINE-score er summen af ​​point fra hvert element og kan variere fra 0 til 26, med højere score, der viser et bedre niveau af evner. HINE sektion 2 motor milepæl responder er deltager, der demonstrerer mindst 2-point stigning i kategori af evne til at sparke eller øge til maksimal score på den kategori eller 1-point stigning i motoriske milepæle kategori af hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående , eller gående, og blandt 7 motoriske milepælskategorier (eksklusive frivillig greb) viser deltageren forbedring i flere kategorier end forværring. Dette resultatmål vil blive vurderet for deltagere, der blev evalueret med dette mål i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).
Op til dag 1921
Procentdel af tid brugt på ventilation
Tidsramme: Op til dag 1921
Dette resultatmål vil blive vurderet for deltagere, der blev evalueret med dette mål i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).
Op til dag 1921
Tid til død eller permanent ventilation
Tidsramme: Op til dag 1921
Permanent ventilation er defineret som trakeostomi eller ≥16 timers ventilation/dag kontinuerligt i >21 dage i fravær af en akut reversibel hændelse. Dette resultatmål vil blive vurderet for deltagere, der blev evalueret med dette mål i undersøgelse 232SM203 (NCT04089566).
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Tidsramme: Op til dag 1921
HFMSE er et værktøj, der bruges til at vurdere motorisk funktion hos børn med SMA. Den originale Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) med 20 genstande blev udvidet til at omfatte 13 yderligere genstande for at forbedre følsomheden for den højere fungerende ambulantbefolkning. Deltagerne vil blive bedt om at gennemføre en specifik bevægelse og bliver derefter bedømt på kvaliteten og udførelsen af ​​den bevægelse. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne. Den samlede score er summen af ​​scorerne for alle aktiviteter, med en maksimal score på 66 med højere score, der viser bedre evne til at udføre aktiviteter. Deltagere ≥ 2 år (på tidspunktet for studiebesøget) vil blive evalueret med HFMSE.
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM) score
Tidsramme: Op til dag 1921
RULM er udviklet til at vurdere overekstremiteternes funktionelle evner deltagere med SMA. Denne test består af præstationselementer i de øvre lemmer, der afspejler dagligdagens aktiviteter. RULM scores fra 0 til 37 point, hvor højere score indikerer bedre funktion. Deltagere ≥ 2 år (på tidspunktet for studiebesøget) vil blive evalueret med RULM.
Op til dag 1921
Ændring fra baseline i plasmaniveauer af neurofilament (NF)
Tidsramme: Op til dag 1921
Op til dag 1921

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM302
  • 2023-505637-27 (Anden identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner