Rozšířená studie Nusinersena (BIIB058) u účastníků se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili studie s Nusinersenem (ONWARD)
16. února 2026 aktualizováno: Biogen
Dlouhodobá rozšiřující studie Nusinersena (BIIB058) podávaná ve vyšších dávkách u účastníků se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili výzkumné studie s Nusinersenem
Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost nusinersenu podávaného intratekálně ve vyšších dávkách účastníkům se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili studie 232SM203 (NCT04089566).
Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou účinnost nusinersenu podávaného intratekálně ve vyšších dávkách účastníkům se SMA, kteří se dříve účastnili studie 232SM203 (NCT04089566).
Přehled studie
Detailní popis
Primárním cílem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost Nusinersen podávané intratekálně ve vyšších dávkách pro účastníky s páteřní svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili studie 232SM203 (NCT04089566).
Sekundárním cílem této studie je zhodnotit dlouhodobou účinnost Nusinersen podávané intratekálně ve vyšších dávkách účastníkům s SMA, kteří se dříve účastnili studie 232SM203 (NCT04089566).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
115
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Paulo, Brazílie, 5403900
- Hospital das Clinicas - FMUSP
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko, 13419
- Tallinn Children's Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Itálie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japonsko, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonsko, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexiko, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 4530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 6720
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Německo, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Hesse
-
Giessen, Hesse, Německo, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh
-
-
-
-
-
Moskva, Rusko, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
-
Yekaterinburg, Rusko, 620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
-
-
-
-
-
Dammam, Saudská arábie, 31444
- King Fahad Specialist Hospital
-
Jeddah, Saudská arábie, 21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Saudská arábie, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-260
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75024
- Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100034
- Peking University First Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dokončili návštěvu dne 302 ve studii 232SM203 (NCT04089566) v souladu s protokolem studie
Klíčová kritéria vyloučení:
- Léčba jinou zkoumanou terapií nebo zařazení do jiné intervenční klinické studie
- Léčba schválenou terapií SMA po návštěvě 302. dne studie 232SM203 (NCT04089566)
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BIIB058 28 mg (předchozí udržovací dávka 28 mg)
Účastníci, kteří dostali udržovací dávku 28 miligramů (mg) nusinersen ve studii 232SM203 (NCT04089566), dostanou udržovací dávku 28 mg nusinersenu intratekální injekcí v den 1, po níž následuje udržovací dávka 28 mg nusinersenu intratekální injekcí každou 4 měsíce, do dne 1921.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: BIIB058 50/28 mg (předchozí udržovací dávka 12 mg)
Účastníci, kteří dostali udržovací dávku 12 mg nusinersenu ve studii 232SM203 (NCT04089566), dostanou úvodní dávku 50 mg nusinersenu intratekální injekcí v den 1, následovanou udržovací dávkou 28 mg nusinersenu intratekální injekcí každé 4 měsíce, až do roku 1921.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až do roku 1921
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí, podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost. při vrozené vadě nebo jde o lékařsky významnou událost.
|
Až do roku 1921
|
|
Změna od základní linie v parametrech růstu
Časové okno: Až do roku 1921
|
Růstové parametry budou hodnoceny měřením tělesné délky nebo výšky (pokud je to možné a vhodné), délky ulny (všichni účastníci) a obvodu hlavy, obvodu hrudníku a obvodu paže (všichni účastníci ve věku 3 let a mladší) v centimetrech.
|
Až do roku 1921
|
|
Počet účastníků s posuny oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních parametrech
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Počet účastníků s posuny od základní linie v elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Počet účastníků s posuny od základní linie ve vitálních funkcích
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v aktivovaném parciálním tromboplastinovém čase (aPTT)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna od základní hodnoty v protrombinovém čase (PT)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna od základní hodnoty v mezinárodním normalizovaném poměru (INR)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna celkové bílkoviny v moči oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna od výchozího stavu ve výsledcích neurologického vyšetření u účastníků ve věku ≤ 2 let
Časové okno: Až do roku 1921
|
Pro účastníky ve věku 2 let a mladší se bude provádět Hammersmith Infant Neurological Exam (HINE) sekce 1 a 3.
Toto standardní vyšetření (vyvinuté [Dubowitz a Dubowitz 1981]) je kvantitativní skórovatelná metoda pro hodnocení neurologického vývoje kojenců ve věku od 2 do 24 měsíců.
Vyšetření zahrnuje posouzení funkcí hlavových nervů, držení těla, pohybů, tonusu a reflexů.
Formulář HINE sekce 1 používaný v ONWARD obsahuje 26 položek a použitý formulář sekce 3 obsahuje 3 položky.
U položek HINE sekce 1 je každá položka hodnocena 0-3.
U položek HINE sekce 3 je bodování variabilní (1-4, 1-5 nebo 1-6).
Vyšší skóre ukazuje na lepší neurologické funkce.
|
Až do roku 1921
|
|
Počet účastníků se změnou od výchozího stavu ve výsledcích neurologického vyšetření pro účastníky starší 2 let
Časové okno: Až do roku 1921
|
Pro všechny účastníky starší 2 let budou provedena standardní neurologická vyšetření, která zahrnují hodnocení duševního stavu, úrovně vědomí, smyslových funkcí, motorických funkcí, funkcí hlavových nervů a reflexů.
|
Až do roku 1921
|
|
Procento účastníků s postbaseline počtem krevních destiček pod spodní hranicí normálu na alespoň 2 po sobě jdoucích měřeních
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Procento účastníků s QT intervalem korigovaným po základní linii pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 500 milisekund (ms) a zvýšením QTcF od základní linie k jakémukoli časovému bodu po základní linii > 60 ms
Časové okno: Až do dneška 1921
|
Až do dneška 1921
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet motorických milníků Nové Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Počet účastníků, kteří použili podporu dýchání, podle typu
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Počet hodin za den podpory dýchání
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Počet dní, po které se používá podpora dýchání
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Čas do smrti (celkové přežití)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dětském testu neuromuskulárních poruch ve Philadelphii Children's Hospital of Philadelphia (CHOP INTEND) Celkové skóre
Časové okno: Až do roku 1921
|
Test CHOP INTEND je určen k hodnocení motorických schopností kojenců s výraznou motorickou slabostí.
Zahrnuje 16 položek (zachycujících sílu krku, trupu a proximální a distální končetiny) strukturovaných tak, aby se pohybovaly od nejjednodušších k nejtěžším s hodnocením včetně eliminace gravitace (nižší skóre) až po antigravitační pohyby (vyšší skóre).
Skóre všech položek se pohybuje od 0 do 4.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 64, přičemž vyšší skóre znázorňuje lepší odezvu.
Tato výsledná míra bude hodnocena u účastníků, kteří byli hodnoceni pomocí této míry ve studii 232SM203 (NCT04089566).
|
Až do roku 1921
|
|
Změna od základního stavu v Hammersmithově kojeneckém neurologickém vyšetření (HINE) Část 2 Motorické milníky
Časové okno: Až do roku 1921
|
Část 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků účastníků.
Skládá se z 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop (0 až 3), schopnost kopat v poloze na zádech (0 až 4), ovládání hlavou (0 až 2), rolování (0 až 3), sezení (0 až 4) , plazení (0 až 4), stání (0 až 3) a chůze (0 až 3).
Celkové skóre HINE je součet bodů z každé položky a může se pohybovat od 0 do 26, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší úroveň schopností.
Tato výsledná míra bude hodnocena u účastníků, kteří byli hodnoceni pomocí této míry ve studii 232SM203 (NCT04089566).
|
Až do roku 1921
|
|
Procento respondentů HINE sekce 2 pro milníky motoru
Časové okno: Až do roku 1921
|
Část 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků účastníků.
Skládá se z 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop (0 až 3), schopnost kopat v poloze na zádech (0 až 4), ovládání hlavou (0 až 2), rolování (0 až 3), sezení (0 až 4) , plazení (0 až 4), stání (0 až 3) a chůze (0 až 3).
Celkové skóre HINE je součet bodů z každé položky a může se pohybovat od 0 do 26, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší úroveň schopností.
Respondent na motorické milníky HINE sekce 2 je účastník, který prokáže alespoň 2-bodový nárůst v kategorii schopnosti kopat nebo zvýšení na maximální skóre v této kategorii nebo 1-bodový nárůst v kategorii motorických milníků ovládání hlavy, rolování, sezení, plazení, stání. nebo chůze a mezi 7 kategoriemi motorických milníků (kromě dobrovolného úchopu) účastník vykazuje zlepšení ve více kategoriích než zhoršení.
Tato výsledná míra bude hodnocena u účastníků, kteří byli hodnoceni pomocí této míry ve studii 232SM203 (NCT04089566).
|
Až do roku 1921
|
|
Procento času stráveného větráním
Časové okno: Až do roku 1921
|
Tato výsledná míra bude hodnocena u účastníků, kteří byli hodnoceni pomocí této míry ve studii 232SM203 (NCT04089566).
|
Až do roku 1921
|
|
Čas do smrti nebo trvalé větrání
Časové okno: Až do roku 1921
|
Permanentní ventilace je definována jako tracheostomie nebo ≥16 hodin ventilace/den nepřetržitě po dobu >21 dnů bez akutní reverzibilní příhody.
Tato výsledná míra bude hodnocena u účastníků, kteří byli hodnoceni pomocí této míry ve studii 232SM203 (NCT04089566).
|
Až do roku 1921
|
|
Změna od základní linie v Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Score
Časové okno: Až do roku 1921
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u dětí se SMA.
Původních 20 položek Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) bylo rozšířeno o 13 dalších položek pro zlepšení citlivosti pro lépe fungující ambulantní populaci.
Účastníci budou požádáni, aby dokončili konkrétní pohyb, a poté jsou hodnoceni podle kvality a provedení tohoto pohybu.
Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorických schopností.
Celkové skóre je součtem skóre za všechny aktivity, přičemž maximální skóre je 66, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší schopnost vykonávat činnosti.
Účastníci ve věku ≥ 2 roky (v době studijní návštěvy) budou hodnoceni pomocí HFMSE.
|
Až do roku 1921
|
|
Změna od základní linie v revidovaném skóre modulu horní končetiny (RULM).
Časové okno: Až do roku 1921
|
RULM je vyvinut pro hodnocení funkčních schopností horních končetin u účastníků s SMA.
Tento test se skládá z výkonnostních položek horních končetin, které odrážejí aktivity každodenního života.
RULM se hodnotí od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
Účastníci ≥ 2 roky věku (v době studijní návštěvy) budou hodnoceni RULM.
|
Až do roku 1921
|
|
Změna od výchozí hodnoty v plazmatických hladinách neurofilamentů (NF)
Časové okno: Až do roku 1921
|
Až do roku 1921
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. dubna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
29. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 232SM302
- 2023-505637-27 (Jiný identifikátor: EU CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .