- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04729907
Rozszerzone badanie Nusinersena (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy wcześniej brali udział w badaniu z Nusinersenem (ONWARD)
Długoterminowe badanie przedłużone dotyczące produktu Nusinersen (BIIB058) podawanego w wyższych dawkach uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy wcześniej brali udział w badaniu badawczym dotyczącym leku Nusinersen
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu podawanego dooponowo w wyższych dawkach uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej brali udział w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
Drugim celem tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności nusinersenu podawanego dokanałowo w wyższych dawkach uczestnikom z SMA, którzy wcześniej brali udział w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji Nusinersena podawanego do świnio w wyższych dawkach dla uczestników z zanikiem mięśni kręgosłupa (SMA), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
Drugim celem tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności Nusinersena podawanej do śródmieścia w wyższych dawkach dla uczestników z SMA, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Dammam, Arabia Saudyjska, 31444
- King Fahad Specialist Hospital
-
Jeddah, Arabia Saudyjska, 21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
São Paulo, Brazylia, 5403900
- Hospital das Clinicas - FMUSP
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100034
- Peking University First Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonia, 13419
- Tallinn Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Fukuoka
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya-shi, Hyōgo, Japonia, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonia, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksyk, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Meksyk, 4530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Mexico City, Mexico City, Meksyk, 6720
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Hesse
-
Giessen, Hesse, Niemcy, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh
-
-
-
-
-
Moskva, Rosja, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
-
Yekaterinburg, Rosja, 620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-260
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75024
- Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Włochy, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Odbyli wizytę w dniu 302 w badaniu 232SM203 (NCT04089566) zgodnie z protokołem badania
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Leczenie inną terapią eksperymentalną lub włączenie do innego interwencyjnego badania klinicznego
- Leczenie zatwierdzoną terapią SMA po wizycie w dniu 302 w ramach badania 232SM203 (NCT04089566)
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BIIB058 28 mg (poprzednia dawka podtrzymująca 28 mg)
Uczestnicy, którzy otrzymali dawkę podtrzymującą 28 mg nusinersenu w badaniu 232SM203 (NCT04089566), otrzymają dawkę podtrzymującą 28 mg nusinersenu we wstrzyknięciu dooponowym pierwszego dnia, a następnie dawkę podtrzymującą 28 mg nusinersenu we wstrzyknięciu dooponowym co 4 miesiące, do dnia 1921.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: BIIB058 50/28 mg (poprzednia dawka podtrzymująca 12 mg)
Uczestnicy, którzy otrzymali dawkę podtrzymującą 12 mg nusinersenu w badaniu 232SM203 (NCT04089566), otrzymają dawkę nasycającą 50 mg nusinersenu we wstrzyknięciu dooponowym pierwszego dnia, a następnie dawkę podtrzymującą 28 mg nusinersenu we wstrzyknięciu dooponowym co 4 miesiące. do dnia 1921 r.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie.
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w opinii badacza przy dowolnej dawce powoduje śmierć, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy, skutkuje w przypadku wady wrodzonej lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach wzrostu
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Parametry wzrostu zostaną ocenione poprzez pomiar długości lub wzrostu ciała (jeśli jest to wykonalne i odpowiednie), długości łokcia (wszyscy uczestnicy) oraz obwodu głowy, obwodu klatki piersiowej i obwodu ramion (wszyscy uczestnicy w wieku 3 lat i młodsi) w centymetrach.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Liczba uczestników z przesunięciami w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach laboratorium klinicznego
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zmiany w zapisie elektrokardiogramu (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zmiany w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT)
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana czasu protrombinowego (PT) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w międzynarodowym współczynniku znormalizowanym (INR)
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego białka w moczu
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach badań neurologicznych dla uczestników w wieku ≤ 2 lat
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
W przypadku uczestników w wieku 2 lat i młodszych przeprowadzone zostanie część 1 i 3 badania neurologicznego niemowląt Hammersmith (HINE).
To standardowe badanie (opracowane przez [Dubowitz i Dubowitz 1981]) jest ilościową, punktowaną metodą oceny rozwoju neurologicznego niemowląt w wieku od 2 do 24 miesięcy.
Badanie obejmuje ocenę funkcji nerwów czaszkowych, postawy, ruchów, napięcia i odruchów.
Formularz HINE Sekcja 1 stosowany w ONWARD zawiera 26 pozycji, a formularz Sekcji 3 zawiera 3 pozycje.
W przypadku pozycji HINE z sekcji 1 każda pozycja jest oceniana w skali 0-3.
W przypadku pozycji z sekcji 3 HINE punktacja jest zmienna (1-4, 1-5 lub 1-6).
Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję neurologiczną.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w wynikach badań neurologicznych w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku uczestników w wieku > 2 lat
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
U wszystkich uczestników w wieku powyżej 2 lat zostaną przeprowadzone standardowe badania neurologiczne, które obejmują ocenę stanu psychicznego, poziomu świadomości, funkcji sensorycznych, motorycznych, funkcji nerwu czaszkowego i odruchów.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Odsetek uczestników z liczbą płytek krwi po linii podstawowej poniżej dolnej granicy normy w co najmniej 2 kolejnych pomiarach
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Odsetek uczestników z skorygowanym odstępem QT po linii bazowej, przy użyciu wzoru Fridericii (QTcF) wynoszącym > 500 milisekund (ms) i wzrostem QTcF od wartości początkowej do dowolnego punktu czasowego po linii bazowej wynoszącym > 60 ms
Ramy czasowe: Do dnia dzisiejszego 1921 r
|
Do dnia dzisiejszego 1921 r
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita liczba kamieni milowych w zakresie motoryki według Nowej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Liczba uczestników, którzy korzystali ze wspomagania oddychania, według typu
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Liczba godzin dziennie wspomagania oddechowego
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Liczba dni, przez które stosowane jest wspomaganie oddychania
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Czas do śmierci (całkowite przeżycie)
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii Test niemowląt na zaburzenia nerwowo-mięśniowe (CHOP INTEND) Wynik całkowity
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Test CHOP INTEND przeznaczony jest do oceny zdolności motorycznych niemowląt ze znacznym osłabieniem motorycznym.
Obejmuje 16 pozycji (obejmujących siłę szyi, tułowia oraz bliższych i dalszych części kończyn) ułożonych tak, aby przechodzić od najłatwiejszych do najtrudniejszych, z oceną obejmującą wyeliminowanie grawitacji (niższe wyniki) do ruchów antygrawitacyjnych (wyższe wyniki).
Wszystkie pozycje mają punktację od 0 do 4.
Całkowity wynik waha się od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą reakcję.
Ta miara wyniku zostanie oceniona w przypadku uczestników, którzy byli oceniani za pomocą tej miary w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
|
Do dnia 1921 r
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu neurologicznym niemowląt Hammersmith (HINE), część 2 Kamienie milowe motoryczne
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Sekcja 2 HINE służy do oceny kamieni milowych w zakresie motoryki uczestników.
Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: dobrowolny chwyt (0 do 3), zdolność kopania w pozycji leżącej (0 do 4), kontrola głowy (0 do 2), przewracanie się (0 do 3), siedzenie (0 do 4) raczkowanie (0 do 4), stanie (0 do 3) i chodzenie (0 do 3).
Całkowity wynik HINE to suma punktów z każdej pozycji i może wynosić od 0 do 26, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy poziom umiejętności.
Ta miara wyniku zostanie oceniona w przypadku uczestników, którzy byli oceniani za pomocą tej miary w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
|
Do dnia 1921 r
|
|
Procent osób odpowiadających na kamienie milowe w sekcji 2 HINE
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Sekcja 2 HINE służy do oceny kamieni milowych w zakresie motoryki uczestników.
Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: dobrowolny chwyt (0 do 3), zdolność kopania w pozycji leżącej (0 do 4), kontrola głowy (0 do 2), przewracanie się (0 do 3), siedzenie (0 do 4) raczkowanie (0 do 4), stanie (0 do 3) i chodzenie (0 do 3).
Całkowity wynik HINE to suma punktów z każdej pozycji i może wynosić od 0 do 26, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy poziom umiejętności.
Osoba reagująca na kamienie milowe motoryczne w sekcji 2 HINE to uczestnik, który wykazuje co najmniej 2-punktowy wzrost w kategorii zdolności kopania lub wzrost do maksymalnego wyniku w tej kategorii lub 1-punktowy wzrost w kategorii kamieni milowych motorycznych obejmujących kontrolę głowy, turlanie się, siedzenie, pełzanie, stanie lub chodzenie, a wśród 7 kategorii kamieni milowych motorycznych (z wyłączeniem dobrowolnego chwytu) uczestnik wykazuje poprawę w większej liczbie kategorii niż pogorszenie.
Ta miara wyniku zostanie oceniona w przypadku uczestników, którzy byli oceniani za pomocą tej miary w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
|
Do dnia 1921 r
|
|
Procent czasu spędzonego na wentylacji
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Ta miara wyniku zostanie oceniona w przypadku uczestników, którzy byli oceniani za pomocą tej miary w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
|
Do dnia 1921 r
|
|
Czas na śmierć lub ciągła wentylacja
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Stałą wentylację definiuje się jako tracheostomię lub ≥16 godzin wentylacji dziennie nieprzerwanie przez >21 dni, przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia.
Ta miara wyniku zostanie oceniona w przypadku uczestników, którzy byli oceniani za pomocą tej miary w badaniu 232SM203 (NCT04089566).
|
Do dnia 1921 r
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali funkcjonalnej motorycznej Hammersmith – rozszerzony wynik (HFMSE).
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
HFMSE to narzędzie służące do oceny funkcji motorycznych u dzieci chorych na SMA.
Oryginalna 20-punktowa skala funkcjonalna motoryczna Hammersmitha (HFMS) została rozszerzona o 13 dodatkowych pozycji, aby poprawić czułość w przypadku lepiej funkcjonującej populacji osób chodzących.
Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie zostaną ocenieni pod kątem jakości i wykonania tego ruchu.
Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Ogólny wynik to suma wyników za wszystkie czynności, przy czym maksymalny wynik wynosi 66, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Uczestnicy w wieku ≥ 2 lat (w momencie wizyty studyjnej) zostaną poddani ocenie za pomocą HFMSE.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poprawionej punktacji modułu kończyny górnej (RULM).
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Skala RULM została opracowana w celu oceny zdolności funkcjonalnych kończyn górnych osób chorych na SMA.
Test ten składa się z elementów dotyczących sprawności kończyny górnej, które odzwierciedlają czynności dnia codziennego.
W RULM można uzyskać od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję.
Uczestnicy w wieku ≥ 2 lat (w momencie wizyty studyjnej) zostaną poddani ocenie za pomocą RULM.
|
Do dnia 1921 r
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów neurofilamentu (NF) w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 1921 r
|
Do dnia 1921 r
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 232SM302
- 2023-505637-27 (Inny identyfikator: EU CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup
-
Julien BallyRekrutacyjnyChoroba Parkinsona | Niedociśnienie ortostatyczne, dysautonomia | Atrophy Multi -System - Typ ParkinsonianSzwajcaria
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud...Aktywny, nie rekrutującyCzerniak | Mięsak | Rak jajnika | Kość | Delikatna chusteczka | Węzły chłonne | CNS-Spinal CD/MEMBR, NOSStany Zjednoczone, Włochy, Portugalia
Badania kliniczne na Nusinersen
-
First Affiliated Hospital of Fujian Medical UniversityPeking Union Medical College Hospital; Fujian Medical University Union HospitalRekrutacyjny
-
University Medical Centre LjubljanaZakończony
-
Northwell HealthZakończonyRdzeniowy zanik mięśni u dorosłychStany Zjednoczone
-
Ohio State UniversityBiogen; Cure SMAZakończony
-
University Medical Centre LjubljanaRekrutacyjnyDrżenie | SMA | MND (choroba neuronu ruchowego) | Ruchy mimowolneSłowenia
-
BiogenZakończonyZanik mięśni, kręgosłupChiny, Stany Zjednoczone, Hiszpania, Tajwan, Chile, Arabia Saudyjska, Brazylia, Federacja Rosyjska, Węgry, Japonia, Włochy, Niemcy, Estonia, Meksyk, Kanada, Kolumbia, Liban, Polska
-
BiogenZakończonyZanik mięśni, kręgosłupStany Zjednoczone, Hiszpania, Niemcy, Włochy, Izrael
-
BiogenNie dostępnyRdzeniowy zanik mięśni o początku w wieku niemowlęcymNowa Zelandia, Kolumbia, Turcja (Türkiye)
-
BiogenAlcyone Therapeutics, IncRekrutacyjnyZanik mięśni, kręgosłupStany Zjednoczone, Hiszpania, Niemcy, Polska, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo
-
Hospital Israelita Albert EinsteinMinistry of Health, BrazilZakończonyRdzeniowy zanik mięśniBrazylia