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中等度から重度の持続性喘息に対するインターフェロン ガンマ プライミング間葉系間質細胞 (MSC) のメカニズム

2025年5月28日 更新者：Edwin Horwitz、Emory University

中等度から重度の持続性喘息に対するインターフェロン ガンマ プライミング間葉系間質細胞 (MSC) の安全性、毒性、および潜在的なメカニズムを評価する第 1 相試験

この研究は、安全性を評価し、同種コード組織由来 MSC (cMSC、層 1) および同種インターフェロンγ プライミング骨髄 MSC ( γMSC、層 2)。 各階層は、2x106 細胞/kg の用量レベル 1 で 3 人の子供、10x106 細胞/kg の用量レベル 2 で 6 人の子供を独立して発生させるように設計されており、各階層で 9 人の子供が得られます。 主な目的は、同種コード組織由来 MSC および同種インターフェロン-γ でプライミングされた骨髄由来 MSC の安全性と毒性を判断することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

喘息は、米国では患者の 10 人に 1 人が罹患しています。 これらの患者の多くは、喘息症状のコントロールが不十分です。 たとえば、中等度から重度の持続性喘息患者は、喘息薬による積極的な治療にもかかわらず、進行中の症状と気道の炎症を抱えています。 これらの患者は、投薬に関連した副作用のリスクが高く、生命を脅かす可能性のある増悪を引き起こします。 この集団には、新しい治療法が非常に必要です。

間葉系幹細胞 (MSC) は、骨髄に存在する細胞です。 MSC は抗炎症作用があり、体組織の修復も促進します。 この研究では、「インターフェロン ガンマ プライミング MSC または γMSC」と呼ばれる MSC の 1 つの形態が、中等度から重度の喘息患者にとって安全であるかどうかを判断します。

患者は 2x10^6 細胞/kg または 5x10^6 細胞/kg のγMSC を単回静脈内注入されます。 12名の未成年者が登録されます。 サンプルの合計サイズは 24 名を超えません。

この研究は、アトランタのチルドレンズ ヘルスケア (患者活動) とエモリー大学 (研究活動) で行われます。 参加者は、アトランタのチルドレンズ ヘルスケアの喘息クリニックから識別されます。 参加者は、1 年間で最大 12 回の訪問を完了し、その時間と旅費が補償されます。 研究が完了すると、実験後に残ったサンプルは匿名化され、将来の研究に利用できるようになります。

一部の研究参加者は、この研究への参加から直接的な利益を得られないかもしれませんが、他の参加者は、呼吸器の健康状態の綿密なモニタリング、専門的な喘息教育、および肺機能検査を含む状態の一般的な評価から利益を得る可能性があります. 一部の参加者は、重要な調査研究への参加や研究スタッフとの交流から心理的利益を得ています。 また、バイオマーカーの同定など、この研究から得られた知識は、将来的に新しい喘息治療法の作成に役立つ可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

1

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～30年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -スクリーニング訪問時の年齢が18〜30歳
  • 喘息の医師の診断
  • 小児期に喘息を発症
  • -アトピーの証拠、アレルギー性鼻炎、エアロアレルゲン感作、年齢依存の参照値に基づく総免疫グロブリンE（IgE）レベルの上昇、または血中好酸球数>または= 150細胞/マイクロリットル
  • -国家喘息教育および予防プログラムの専門家パネルレポート-4によって定義された中等度から重度の持続性喘息

スクリーニング訪問時の除外基準には、次のいずれかが含まれます（*再登録される場合があります）。

  • パネル反応性抗体 (PRA) テストは、γMSC 製品に対するヒト白血球抗原 (HLA) 抗体に対して陽性です
  • -スクリーニング訪問前の2週間以内の経口または注射可能なコルチコステロイドの使用*。 経鼻コルチコステロイドは、研究の医学主任研究者の裁量で、この試験中いつでも使用できます。
  • -スクリーニング訪問前の2週間以内にコルチコステロイドの性質と有意に相互作用することが知られている薬物の使用には、カルバマゼピン、エリスロマイシンまたは他のマクロライド系抗生物質、フェノバルビタール、フェニトイン、リファンピン、およびケトコナゾールが含まれますが、これらに限定されません*
  • -気道または胸壁の障害を含む、喘息以外の慢性または活動性の肺疾患の存在
  • 現在の喫煙またはvaping
  • 妊娠35週以前の早産歴
  • -甲状腺疾患、真性糖尿病、鎌状赤血球症、クッシング病、アジソン病、肝臓病、免疫不全、または研究中に経口コルチコステロイドを必要とする可能性のある同時の医学的問題を含む、喘息以外の重大な医学的疾患、または被験者を研究に参加するリスク
  • 白内障、緑内障、またはコルチコステロイドの副作用に関連するその他の医学的障害の病歴
  • -コルチコステロイドまたは短時間作用型気管支拡張剤またはそれらの成分に対する有害反応の病歴
  • 確立された維持療法以外のアレルゲン免疫療法を受けている（3か月以上の継続療法）*
  • 妊娠または授乳
  • 参加者が女性の場合、禁欲を実践していないか、許容できる避妊方法を使用していない
  • 研究手順を実行できない
  • -別の治験薬試験への現在の参加
  • 参加者が信頼できない、または順守していない可能性がある、または試験が完了する前に臨床センターエリアから移動する可能性があるという証拠

無作為化/注入訪問時の除外基準には、次のいずれかが含まれます。

  • 以下によって証明される、喘息コントロールのレベルの臨床的に有意な悪化：

    • ベースライン来院時に得られた気管支拡張剤投与後の FEV1 値と比較して、気管支拡張剤投与後の 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) が 15% (絶対変化) 減少する、または
    • 喘息の増悪
  • -臨床的に重大な血小板減少症、貧血、好中球減少症、または白血球数の上昇 スクリーニング訪問時に評価
  • 陽性の妊娠検査

研究者はまた、最終的な安全性決定がγMSC注入の7日後に行われるまで、生物製剤などの新しい喘息治療を受けることを控えるように参加者に依頼します(研究14日目)。 また、参加者には、参加期間中は他の介入薬研究への参加を控えるよう求めます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ΓMSCの注入
用量の漸増 2 つの用量レベルによる用量漸増設計。 低用量レベルでは、γMSC を 2x106 細胞/kg で単回静脈内注入します。 高用量レベルでは、γMSC を 5x106 細胞/kg で単回静脈内注入します。
薬：硫酸アルブテロール
咳、呼吸困難、胸部圧迫感または喘鳴の症状を経験した参加者は、アルブテロールの使用を開始します (2 吸入、90 mcg/作動) 定量吸入器 (MDI) により、20 分ごとに最大 1 時間、その後は必要に応じて 4 時間ごと。
薬：インターフェロン ガンマ プライミング間葉系間質細胞 (MSCs)
用量レベル 2x106 cells/kg および用量レベル 5x106 cells/kg の IFNγ プライミング骨髄 MSC
他の名前：
  • インターフェロン ガンマ (IFNγ) でプライミングされたヒト骨髄由来間葉系間質細胞
薬：プレドニゾン
参加者が 24 時間にアルブテロールを 12 回以上吸入する場合 (運動前の予防的使用を除く)、または患者に 48 時間以上症状が続く場合は、プレドニゾンが推奨されます。 急性増悪に対するプレドニゾンの推奨用量は、2 日間の単回投与として 2 mg/kg/日 (最大 60 mg)、続いて 2 日間の単回投与として 1 mg/kg/日 (最大 30 mg) です。 すべての投与量は、最も近い 10 mg に切り捨てられます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
介入後の有害事象および重篤な有害事象の数の変化
時間枠：点滴中、点滴後の観察期間中（点滴後2時間）、点滴後1日、点滴後7～30日（試験14～37日目）
この結果は、同種臍帯組織由来 MSC および同種インターフェロン-γ プライミング骨髄由来 MSC の安全性を測定します。 評価は、身体検査および指示されたさらなる調査によって行われます。 イベントは、有害事象に対する NIH 臨床毒性基準 (CTCAE) バージョン 5 に従って分類されます。 記録されたすべての有害事象および重篤な有害事象は文書化され、記録されます。 γMSC製品への帰属が決定されます。 研究製品に起因する可能性のある有害事象には、呼吸困難、咳、喘鳴、呼吸不全、アレルギー反応、アナフィラキシー、および注入関連反応が含まれます。
点滴中、点滴後の観察期間中（点滴後2時間）、点滴後1日、点滴後7～30日（試験14～37日目）
ΓMSC製品に起因するグレード3以上の副作用の数
時間枠：注入後7～30日（試験14～37日目）
この結果は、毒性を測定します。 毒性は、グレード 3 以上の有害反応として定義され、MSC 注入 (研究 7 日目) から注入後 7 日 (研究 14 日目) までに発生する、γMSC 製品 (少なくとも可能性が高いと記載されている属性) に起因します。 毒性は許容できないと考えられています。
注入後7～30日（試験14～37日目）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肺機能検査の変化
時間枠：ベースライン、注入後 7 ～ 30 日 (研究 14 ～ 37 日目)
肺機能検査と喘息の特性評価の変更により、MSC 療法の臨床的影響が決まります
ベースライン、注入後 7 ～ 30 日 (研究 14 ～ 37 日目)
静脈内注入後の MSC の in vivo トラフィッキング
時間枠：注入後7～30日（試験14～37日目）
静脈内注入後の MSC の in vivo トラフィッキング
注入後7～30日（試験14～37日目）
MSC治療による上気道炎症
時間枠：注入後7～30日（試験14～37日目）
上気道の炎症は、呼気凝縮液中の低分子炎症成分の分析によって決定されます。
注入後7～30日（試験14～37日目）
MSC治療の循環炎症細胞
時間枠：注入後7～30日（試験14～37日目）
循環細胞の炎症は、末梢血細胞のフローサイトメトリー分析および末梢血細胞のAbSeq分析によって決定されます。
注入後7～30日（試験14～37日目）
細胞産物の生物物理学的特徴と臨床転帰との相関
時間枠：注入後7～30日（試験14～37日目）
ΓMSC の特性は、治療用細胞特性評価および製造のためのマーカス センター (MC3M) での包括的な分析によって決定されます。
注入後7～30日（試験14～37日目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Emory University

協力者

The Marcus Foundation
Ossium Health, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Edwin Horwitz, MD、Emory University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月16日

一次修了 (実際)

2022年12月16日

研究の完了 (実際)

2022年12月16日

試験登録日

最初に提出

2021年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月3日

最初の投稿 (実際)

2021年9月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月28日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STUDY00002655
  • 2709 (その他の助成金/資金番号：The Marcus Foundation)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

個々の匿名化された参加者データが共有され、利用可能になります

IPD 共有時間枠

一次結果原稿の出版から 12 か月後。

IPD 共有アクセス基準

アクセスは、データの二次分析を実行したい科学研究者に限定されます。 これらの研究者は、主任研究者によるレビューのために書面による要求とデータ分析プロトコルを提供する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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