多系統萎縮症の観察研究 (TALISMAN)
TALISMAN - MSA の縦方向の変化の追跡 - 国際自然史研究
Talisman は、多系統萎縮症 (MSA) 患者を対象としたグローバル臨床試験 (20058N) です。 2つの地域（中国と欧州連合（EU））で実施されます。 中国と EU 地域の間には共通の研究目的 (MSA の定期的な臨床訪問中の MSA 疾患の進行に関する前向き評価を含む) があり、これにより (共通の目的に関する) データを全体的に提示し、地域ごとに階層化することができます。 各地域に固有の研究目的もあります。1) MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) の臨床評価は、中国では標準化された方法を使用して検証されていないため、UMSARS の中国語版の心理測定特性は、この研究では中国人患者で検査されます。 2) レトロスペクティブな評価とプロトコールで義務付けられた評価 (磁気共鳴画像法 [MRI] および血液バイオマーカーの) および EU 患者の研究訪問が行われます。
一部の研究目的は中国と EU で同じであり (すなわち、MSA の定期的な臨床訪問中の前向き評価)、他の目的は各地域に固有であるため、中国には 1 つの地域プロトコルがあり、EU には 1 つの地域プロトコルがあります。それぞれ、各地域に関連する研究評価を説明しています。
調査の概要
詳細な説明
多系統萎縮症 (MSA) は、散発性で急速に進行する神経変性疾患です。 ほとんどの MSA 患者は 50 ～ 60 歳で診断され、平均生存期間は発症から 6 ～ 10 年で、発症から 15 年以上生存する患者はほとんどいません。 この疾患の急速な進行と複雑さ、およびパーキンソン病の症状に対するレボドパなどの薬剤に反応しないことから、MSA は治療が困難な疾患となっています。 臨床評価時の優勢な運動機能に基づいて、MSA は優勢なパーキンソニズムを伴う MSA (MSA-P) または優勢な小脳性運動失調を伴う MSA (MSA-C) のいずれかに分類されます。
MSA は希少疾患であり、希少疾患です。 MSA の推定有病率は、一般集団の 100,000 人あたり 3 ～ 5 人です。 推定有病率は、米国と欧州連合 (EU) では 10 万人あたり 2 ～ 5 人、日本では 10 万人あたり 7 ～ 20 人です。 MSA-P は米国と EU で約 70% の症例を占め、MSA-C は日本で約 70% の症例を占めています。
血液および MRI バイオマーカーは、MSA 患者で評価されています。 NfL (神経フィラメント軽タンパク質) レベルは、MSA 患者の脳脊髄液 (CSF) および血漿で増加し、統一 MSA 評価尺度 (UMSARS) によって測定されるように、MSA 疾患の重症度と相関します。 経時的なNfLレベルの正確な推定は、MSAの予後を監視するのに役立ち、効果的な治療の対象となる可能性のある時点を定義するのに役立ちます.
さらに、異常な脳MRI所見を有するMSA患者は、UMSARS合計スコアおよびUMSARS Part II（臨床検査）で評価されるように、MSAの臨床的進行がより速い。 MSA における MRI の役割に関する最近のレビューでは、MRI は病気の進行を診断および監視するための有望なツールであると指摘されています。 MSA の神経画像診断に MRI バイオマーカーを組み込む前に、適切に設計された大規模な前向き研究が必要です。 この研究から得られた知識は、MSA におけるバイオマーカーやその他の疾患進行結果の理解を深めるのに役立つはずです。 これにより、MSA 疾患の進行を監視し、より効果的に治療できるようになります。 EU の MSA 患者の疾患の自然経過に関する洞察は、大規模なグローバル コホートの一部として、中国の MSA 患者の疾患の自然経過に関するデータと組み合わされて比較されます。 具体的には、MSA の自然経過が中国の患者で調査されます (EU の現在の前向きプロトコルと同じ前向き観察評価 [の中国語版を使用して])。 これにより、中国での MSA の定期訪問中に前向きに収集されたデータを組み合わせて、EU での MSA の定期訪問中に前向きに収集されたデータと比較することができます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Beijing Hospital
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Beijing、中国、100050
- Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
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Beijing、中国、100053
- Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Changsha、中国、410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu、中国、610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Suzhou、中国、215004
- The Second Affiliated Hospital of Soochow University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -患者はベースラインで40歳以上75歳以下でなければなりません。
- 患者は、Gilman 基準 (バージョン 2) に従って、パーキンソン病サブタイプ (MSA-P) または小脳サブタイプ (MSA-C) の可能性または可能性のある MSA と診断されなければなりません。
- -患者は、ベースラインで、研究調査員の意見で少なくとも3年の予想生存期間を持っている必要があります。
- 患者は、治験責任医師の判断で、ベースライン来院前の 5 年以内に運動性 MSA 症状を発症した。
- -患者は、ベースラインで、UMSARSパートIスコアが16以下でなければなりません（性機能に関する質問11を省略）。
- -患者は、ベースラインで正常な認知能力（すなわち、モントリオール認知評価[MoCA]スコア≥22）を持っている必要があります。
- 患者の介護者は、週に約 3 時間、患者と接触する必要があり、患者の機能的能力に関する情報を提供するために、研究全体を通して定期的な臨床訪問に患者を同行させることができなければなりません。
- -患者/患者の法的に認められた代理人、および患者の介護者は、書面による自発的なインフォームドコンセントを喜んで提供します。
- 患者の治療は、通常の臨床診療および地域のガイドライン/規制に従って処方されます。
除外基準:
- 患者は、重篤な神経障害、その他の頭蓋内または全身の疾患または状態の証拠（臨床的またはMRI上）および/または病歴を有し、MSA以外の診断をもたらします。
- 患者には、MSA の病歴を持つ 2 人以上の血縁者がいます。
- 治験責任医師の意見では、患者はプロトコルを順守する可能性は低いです。
- -患者は以前にこの研究に登録されています。
- 患者は治験担当者またはその近親者の一員であるか、または治験担当者の部下（または部下の近親者）です。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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MSAの可能性または可能性が高いと診断された患者
このプロトコルは、いかなる治療の使用も義務付けていません。
治験参加の一環として、治験薬は投与されません。
研究患者が受ける治療は、地域の SmPC で与えられた推奨事項に従って処方されます。
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このプロトコルでは、バイオマーカーの評価が義務付けられています (つまり、日常的な臨床診療の一部として行われることは想定されていません)。 これらの評価は、観測評価と同じ時間枠内で実施されます (約 6 か月間隔) であり、臨床実践に従って実施されない場合は、プロトコルによって義務付けられています。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12 か月にわたる 6 か月間隔での早期 MSA 疾患の進行の変化を説明する (すなわち、ベースライン、6 か月、12 か月)
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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疾患の進行は、Unified MSA Rating Scale (UMSARS) Part I および II (0 ～ 104 の範囲のスコア) を使用して評価されます。スコアが高いほど障害が大きいことを示します
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ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースラインから約 1 への変化。ベースラインから 6 か月後、およびベースラインから約 12 か月後の血漿 NfL 濃度。
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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ボリューメトリック MRI (vMRI) で測定した、脳の関心領域 (ROI) における脳容積の変化率。
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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拡散テンソル イメージング (DTI) MRI で測定した、ROI の組織の完全性の変化率。
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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6 か月および 12 か月の患者の生活の質 (QoL) に対する疾患の進行の影響について、ベースラインからの変化を評価する
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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患者の QoL は、ヨーロッパの生活の質の 5 つの次元のアンケート 5 レベル バージョン (EQ-5D-5L) によって測定されます。
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ベースライン、6 か月、12 か月
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病気の進行が介護者の生活の質 (QoL) に及ぼす影響について、ベースラインからの変化を 6 か月および 12 か月で評価する
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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介護者の QoL は、パーキンソニズム介護者の生活の質のスケール (PQoLCarers) (スコア範囲 0-104) によって測定されます。スコアが高いほどQoLが悪い
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ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースラインから6か月および12か月での起立性低血圧の負担の変化を評価する
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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起立性高血圧症は、起立性低血圧アンケート（OHQ）（0〜100の範囲のスコア）によって測定されます。スコアが高いほど障害が大きいことを示します
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ベースライン、6 か月、12 か月
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MSAサブタイプの発生と各MSAサブタイプにおける疾患の進行について説明する
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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各研究サイトでの MSA サブタイプ (すなわち、MSA-P 対 MSA-C)。病気の進行はUMSARSによって測定されます
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ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースラインでの「レボドパへの反応者」（臨床的判断による）の有病率を評価し、ベースラインから6か月および12か月で反応し続ける人
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースラインから 6 か月および 12 か月までのレボドパの用量変更について説明する
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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MSA 発症時の年齢 (年)、性別 (男性、女性)、MSA 診断 (可能性と可能性)、MSA サブタイプ (MSA-P と MSA-P C）。
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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ベースライン、6 か月、12 か月
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MSA の症状とその経過を明らかにする
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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UMSARSパートI（歴史的レビュー）の次の単一項目によるMSAの症状：
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ベースライン、6 か月、12 か月
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UMSARS の中国語版の心理測定特性を評価します。
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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中国語版UMSARSの信頼性と有効性をテストする
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ベースライン、6 か月、12 か月
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UMSARS の心理測定特性を確認するには
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月
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レトロスペクティブおよびプロスペクティブ コホート データを使用して、UMSARS 同等性の UMSARS 評価の信頼性と有効性を確認する
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ベースライン、6 か月、12 か月
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延長研究への参加から60ヵ月後まで、6ヵ月間隔で遠隔的に評価された初期MSA疾患の進行と死亡率を記述する。
時間枠：6か月間隔で最大60か月まで
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延長試験における疾患進行は、以下を用いて評価されます：
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6か月間隔で最大60か月まで
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Email contact via H. Lundbeck A/S、LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20058N
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
多系統萎縮症の臨床試験
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