Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési vizsgálat több rendszeres atrófiában (TALISMAN)

2025. december 1. frissítette: H. Lundbeck A/S

TALISMAN – Longitudinális változások követése az MSA-ban – Nemzetközi Természettudományi Tanulmány

A Talisman egy globális klinikai vizsgálat (20058N) Multiple System Atrophiában (MSA) szenvedő betegeken. Két régióban (Kínában és az Európai Unióban [EU]) kerül sor. Kína és az EU régiói között közös vizsgálati célkitűzések lesznek (beleértve az MSA-betegség előrehaladásának prospektív értékelését az MSA rutin klinikai látogatásai során), és ez lehetővé teszi a (közös célokra vonatkozó) adatok átfogó bemutatását és régiónkénti rétegezését. Az egyes régiókra specifikus vizsgálati célok is lesznek: 1) az MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) klinikai értékelését nem validálták szabványos módszerekkel Kínában, így az UMSARS kínai változatának pszichometriai tulajdonságai kínai betegeken vizsgálják ebben a vizsgálatban; 2) retrospektív értékelések és prospektív, protokoll által kötelezően előírt értékelések (mágneses rezonancia képalkotás [MRI] és vér biomarkerek) és tanulmányi látogatások lesznek az uniós betegek számára.

Mivel egyes tanulmányi célkitűzések ugyanazok Kínára és az EU-ra vonatkozóan (azaz az MSA rutin klinikai látogatásai során végzett prospektív értékelések), más célkitűzések pedig minden régióra jellemzőek, Kínára vonatkozóan egy regionális protokollt, az EU-ra pedig egy regionális protokollt kell alkalmazni; mindegyik leírja az egyes régiókra vonatkozó vizsgálati értékeléseket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A többszörös rendszersorvadás (MSA) sporadikus, gyorsan fejlődő neurodegeneratív rendellenesség. A legtöbb MSA-beteget 50-60 éves kor között diagnosztizálják, és az átlagos túlélési idő a tünetek megjelenésétől számított 6-10 év, és csak kevesen élnek túl 15 évnél tovább a tünetek megjelenésétől számítva. A betegség gyors progressziója és összetettsége, valamint az, hogy nem reagál a gyógyszerekre, mint például a levodopa a parkinson-kór tüneteire, az MSA-t nehéz kezelnivalóvá teszi. A klinikai értékelés idején uralkodó motoros jellemzők alapján az MSA-t vagy a domináns parkinsonizmussal (MSA-P), vagy az MSA-nak domináns cerebelláris ataxiával (MSA-C) kell besorolni.

Az MSA egy ritka és ritka betegség. Az MSA prevalenciája 3-5/100 000 az általános populációban. A prevalencia becslések szerint az Egyesült Államokban és az Európai Unióban (EU) 2-5/100 000, Japánban pedig 7-20/100 000. Az MSA-P az esetek körülbelül 70%-át teszi ki az Egyesült Államokban és az EU-ban, míg az MSA-C az esetek körülbelül 70%-át Japánban.

A vér és az MRI biomarkereket MSA-betegeknél értékelték. Az NfL (Neurofilament light protein) szintje megemelkedett az MSA-ban szenvedő betegek agy-gerincvelői folyadékában (CSF) és plazmájában, és korrelál az MSA betegség súlyosságával, az egységes MSA minősítési skála (UMSARS) által mérve. Az NfL-szintek időbeli pontos becslése segíthet az MSA prognózisának nyomon követésében, és segíthet meghatározni azokat az időpontokat, amelyek megcélozhatók a hatékony kezeléshez.

Ezenkívül a kóros agyi MRI-leletekkel rendelkező MSA-betegeknél az MSA gyorsabb klinikai progressziója az UMSARS összpontszámmal és az UMSARS II. részével (klinikai vizsgálat) értékelhető. Az MRI-nek az MSA-ban betöltött szerepéről szóló közelmúltbeli áttekintés megállapította, hogy bár az MRI ígéretes eszköz a betegség progressziójának diagnosztizálására és nyomon követésére; jól megtervezett, nagy, prospektív vizsgálatokra van szükség, mielőtt az MRI biomarkereket be lehetne építeni az MSA neuroimaging által támogatott diagnózisába. Az ebből a tanulmányból nyert ismereteknek segíteniük kell a biomarkerek és a betegség progressziójának egyéb kimeneteleinek jobb megértését az MSA-ban. Ez lehetővé teheti az MSA-betegség progressziójának nyomon követését, és ezáltal hatékonyabb kezelését. Az EU-ban élő MSA-betegek betegségeinek természetes lefolyására vonatkozó betekintéseket kombinálják és összehasonlítják a kínai MSA-betegek természetes lefolyására vonatkozó adatokkal, egy nagyobb globális kohorsz részeként. Konkrétan az MSA természetes lefolyását fogják feltárni kínai betegekben (ugyanazok a prospektív megfigyelési értékelések [kínai változatai] felhasználásával, mint az EU jelenlegi prospektív protokollja). Ez lehetővé teszi az MSA-nál Kínában tett rutinlátogatások során gyűjtött adatok kombinálását és összehasonlítását az MSA-nál az EU-ban tett rutinlátogatások során gyűjtött adatokkal.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

90

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kína, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kína, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kína, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Kína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Kína, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Kína, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

40 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Körülbelül 140, viszonylag korai MSA-ban szenvedő beteget vonnak be Kínából és EU-ból a 9 hónapos beiratkozás során.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegnek ≥40 és ≤75 év közötti életkorúnak kell lennie a kiinduláskor.
  2. A betegnél a Gilman-kritériumok szerint (2. verzió) a parkinson-kór (MSA-P) vagy cerebelláris altípus (MSA-C) lehetséges vagy valószínű MSA-ját kell diagnosztizálni.
  3. A vizsgálatot végző személy véleménye szerint a beteg várható túlélése a kiinduláskor legalább 3 év.
  4. A vizsgálatot végző személy megítélése szerint a betegnél a kiindulási vizit előtt 5 éven belül jelentkeztek motoros MSA tünetei.
  5. A betegnek az UMSARS I. rész pontszámának ≤16-nak kell lennie (a szexuális funkcióra vonatkozó 11. kérdés kihagyásával) a kiinduláskor.
  6. A betegnek a kiinduláskor normális kognitív képességgel kell rendelkeznie (azaz a montreali kognitív értékelés [MoCA] pontszáma ≥22).
  7. A beteg gondozójának körülbelül heti 3 órában kell érintkeznie a pácienssel, és a vizsgálat során rendelkezésre kell állnia, és képesnek kell lennie arra, hogy elkísérje a pácienst a rutin klinikai látogatásokra, hogy tájékoztatást nyújtson a beteg funkcionális képességeiről.
  8. A beteg/beteg jogilag elfogadható képviselője és a beteg gondozója hajlandó írásos önkéntes, tájékozott beleegyezést adni.
  9. A beteg kezelését a rutin klinikai gyakorlat és a helyi irányelvek/előírások szerint írják elő.

Kizárási kritériumok:

  1. A betegnek bizonyítékai vannak (klinikai vagy MRI-n) és/vagy a kórtörténetében bármilyen súlyos neurológiai rendellenesség, egyéb koponyán belüli vagy szisztémás betegség vagy állapot, amely az MSA-tól eltérő diagnózist eredményezett.
  2. A betegnek két vagy több vér szerinti rokona van, akiknek a kórtörténetében MSA szerepel.
  3. A vizsgáló véleménye szerint nem valószínű, hogy a beteg betartja a protokollt.
  4. A pácienst korábban bevonták ebbe a vizsgálatba.
  5. A páciens a vizsgálati személyzet tagja vagy közvetlen családtagja, vagy beosztottja (vagy egy beosztott közvetlen családtagja) a vizsgálati személyzet bármelyikének.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Lehetséges vagy valószínű MSA-val diagnosztizált betegek
Ez a protokoll nem írja elő semmilyen kezelés alkalmazását. A vizsgálatban való részvétel részeként nem adnak be vizsgálati gyógyszert. Bármilyen kezelést, amelyet a vizsgálatban részt vevő betegek kapnak, a helyi alkalmazási előírásban szereplő ajánlások szerint kell előírni.
Diagnosztikai vizsgálat: plazma NfL és agy MRI (vMRI, DTI és ASL [ha lehetséges]) csak az EU kohorszban

Ebben a protokollban kötelező a biomarkerek értékelése (azaz nem várható el a rutin klinikai gyakorlat részeként).

Ezeket az értékeléseket a megfigyelési értékelésekkel egyidőben (kb. 6 hónapos időközönként), és a protokoll előírja, ha nem a klinikai gyakorlat szerint végzik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az MSA-betegség korai progressziójában bekövetkező változások leírása 6 hónapos időközönként 12 hónapon keresztül (azaz kiindulási állapot, 6 hónap, 12 hónap)
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A betegség progresszióját az Egységes MSA Értékelési Skála (UMSARS) I. és II. része (0-104 pontok) segítségével értékelik; a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Változások az alapvonalról kb. 6 hónappal a kiindulás után és kb. 12 hónappal a kiindulási érték után a plazma NfL-koncentrációiban.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az agytérfogat százalékos változása az érdeklődésre számot tartó agyi régiókban (ROI), volumetrikus MRI-vel (vMRI) mérve.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A szöveti integritás százalékos változása a ROI-kban, diffúziós-tenzoros képalkotó (DTI) MRI-vel mérve.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziójának a beteg életminőségére (QoL) gyakorolt ​​hatásának kiértékelése a kiindulási állapothoz képest 6 és 12 hónapos korban.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A betegek életminőségét az Európai Életminőség Öt Dimenziós kérdőív 5 szintű verziója (EQ-5D-5L) méri.
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A kiindulási állapothoz képest a betegség progressziójának a gondozó életminőségére (QoL) gyakorolt ​​hatásának értékelése 6 és 12 hónapos korban.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A gondozók életminőségét a Parkinsonism Carers Life Quality of Life Skála (PQoLCarers) méri (pontszám 0-104); magasabb pontszám rosszabb QoL-t jelez
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az ortosztatikus hipotenzió terhében bekövetkezett változások értékelése a kiindulási állapottól számított 6. és 12. hónapban
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az Othostaticus hypertonia mérése az Orthostatic Hypotension Questionnaire (OHQ) segítségével történik (0 és 100 közötti pontszámok); a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az MSA altípusok előfordulásának és a betegség progressziójának leírása az egyes MSA altípusokban
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
MSA altípus (azaz MSA-P vs MSA-C) minden vizsgálati helyen; a betegség progresszióját az UMSARS fogja mérni
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A "levodopa-ra reagálók" prevalenciájának felmérése (a klinikai megítélés szerint) a kiinduláskor, és akik továbbra is reagálnak a kiindulási állapottól számított 6 és 12 hónap elteltével
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A Levodopa dózismódosításainak leírása a kiindulási állapottól a 6 és 12 hónapig
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A levodopára reagálók és a nem reagáló betegek jellemzőinek leírása, beleértve: életkor (években) az MSA kezdetekor, nem (férfi, nő), MSA diagnózis (valószínű versus lehetséges), MSA altípus (MSA-P versus MSA- C).
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az MSA tüneteinek és időbeli progressziójának jellemzése
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap

Az MSA-tünetek az UMSARS I. részében (történelmi áttekintés) szereplő alábbi tételek szerint:

  • Vizelet inkontinencia (10. tétel)
  • Esés (8. tétel)
  • Beszéd (1. tétel)
  • Nyelés (2. tétel)
  • Séta (7. tétel)
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az UMSARS kínai változatának pszichometriai tulajdonságainak felmérése.
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az UMSARS kínai verziójának megbízhatóságának és érvényességének tesztelése
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az UMSARS pszichometriai tulajdonságainak megerősítésére
Időkeret: alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
Az UMSARS ekvivalencia UMSARS-értékelés megbízhatóságának és érvényességének megerősítése retrospektív és jövőbeli kohorsz adatok felhasználásával
alapvonal, 6 hónap, 12 hónap
A korai MSA betegségprogresszió és mortalitás leírására, amelyet távolról értékeltek 6 hónapos időközönként, legfeljebb 60 hónapig a bővített tanulmányba való beiratkozás után.
Időkeret: 6 hónapos időközökben 60 hónapig

A kiterjesztés során a betegség progresszióját a következőkkel értékeljük:

  • UMSARS I. rész
  • Mortalitás (halál dátuma és oka)
6 hónapos időközökben 60 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

H. Lundbeck A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. március 12.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. május 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 6.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 1.

Utolsó ellenőrzés

2025. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20058N

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel