Estudo Observacional em Atrofia de Múltiplos Sistemas (TALISMAN)
TALISMAN - Rastreamento de Mudanças Longitudinais em MSA - Estudo Internacional de História Natural
Talisman é um estudo clínico global (20058N) em pacientes com Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA). Será realizado em duas regiões (China e União Europeia [UE]). Haverá objetivos de estudo comuns entre as regiões da China e da UE (incluindo avaliações prospectivas para a progressão da doença de MSA durante visitas clínicas de rotina para MSA), e isso permitirá que os dados (sobre objetivos comuns) sejam apresentados em geral e estratificados por região. Haverá também objetivos de estudo específicos para cada região: 1) a avaliação clínica para MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) não foi validada usando métodos padronizados na China e, portanto, as propriedades psicométricas da versão chinesa do UMSARS serão ser examinado em pacientes chineses neste estudo; 2) haverá avaliações retrospectivas e avaliações prospectivas exigidas pelo protocolo (de ressonância magnética [MRI] e biomarcadores sanguíneos) e visitas de estudo para pacientes da UE.
Como alguns objetivos do estudo são os mesmos para a China e a UE (ou seja, avaliações prospectivas durante visitas clínicas de rotina para MSA) e outros objetivos são específicos para cada região, haverá um protocolo regional para a China e um protocolo regional para a UE; cada um descrevendo as avaliações do estudo relevantes para cada região.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A atrofia de múltiplos sistemas (MSA) é um distúrbio neurodegenerativo esporádico e de rápida progressão. A maioria dos pacientes com MSA é diagnosticada entre 50 e 60 anos de idade e o tempo médio de sobrevida é de 6 a 10 anos desde o início dos sintomas, com poucos sobrevivendo mais de 15 anos desde o início dos sintomas. A rápida progressão e complexidade da doença, bem como sua falta de resposta a medicamentos, como Levodopa para sintomas parkinsonianos, tornam a MSA uma doença difícil de tratar. Com base nas características motoras predominantes no momento da avaliação clínica, a MSA é classificada como MSA com parkinsonismo predominante (MSA-P) ou MSA com ataxia cerebelar predominante (MSA-C).
A MSA é uma doença órfã e rara. A prevalência estimada de MSA é de 3 a 5 por 100.000 na população em geral. A estimativa de prevalência varia de 2 a 5 por 100.000 nos Estados Unidos e União Européia (UE) e de 7 a 20 por 100.000 no Japão. A MSA-P compreende aproximadamente 70% dos casos nos EUA e na UE, enquanto a MSA-C compreende aproximadamente 70% dos casos no Japão.
Biomarcadores de sangue e ressonância magnética foram avaliados em pacientes com MSA. Os níveis de NfL (proteína leve do neurofilamento) são aumentados no líquido cefalorraquidiano (CSF) e no plasma de pacientes com MSA e se correlacionam com a gravidade da doença de MSA, conforme medido pela escala unificada de classificação de MSA (UMSARS). Uma estimativa precisa dos níveis de NfL ao longo do tempo pode ajudar a monitorar o prognóstico da MSA e ajudar a definir os pontos de tempo que podem ser direcionados para um tratamento eficaz.
Além disso, pacientes com MSA com achados anormais de ressonância magnética cerebral têm progressão clínica mais rápida da MSA, conforme avaliado com o escore total UMSARS e UMSARS Parte II (exame clínico). Uma revisão recente sobre o papel da ressonância magnética na MSA observou que, embora a ressonância magnética seja uma ferramenta promissora para diagnosticar e monitorar a progressão da doença; estudos bem desenhados, grandes e prospectivos são necessários antes que os biomarcadores de ressonância magnética possam ser incorporados em um diagnóstico de MSA apoiado por neuroimagem. O conhecimento adquirido com este estudo deve ajudar a melhorar a compreensão dos biomarcadores e outros resultados da progressão da doença na MSA. Isso poderia permitir que a progressão da doença MSA fosse monitorada e, portanto, tratada de forma mais eficaz. Insights sobre o curso natural da doença em pacientes com MSA na UE serão combinados e comparados com dados sobre o curso natural da doença em pacientes com MSA na China, como parte de uma coorte global maior. Especificamente, o curso natural da MSA será explorado em pacientes na China (usando [versões chinesas de] as mesmas avaliações observacionais prospectivas do protocolo prospectivo atual na UE). Isso permitirá que os dados coletados prospectivamente durante visitas de rotina para MSA na China sejam combinados e comparados com dados coletados prospectivamente durante visitas de rotina para MSA na UE.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Beijing Hospital
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Beijing, China, 100050
- Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
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Beijing, China, 100053
- Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Suzhou, China, 215004
- The Second Affiliated Hospital of Soochow University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente deve ter idade entre ≥40 e ≤75 anos, no início do estudo.
- O paciente deve ser diagnosticado com AMS possível ou provável do subtipo parkinsoniano (MSA-P) ou subtipo cerebelar (MSA-C), de acordo com os critérios de Gilman (versão 2).
- O paciente deve ter uma sobrevida prevista de pelo menos 3 anos na opinião do investigador do estudo, no início do estudo.
- O paciente teve início de sintomas motores de MSA dentro de 5 anos antes da visita inicial, de acordo com o julgamento do investigador do estudo.
- O paciente deve ter uma pontuação UMSARS Parte I ≤16 (omitindo a questão 11 sobre função sexual), no início do estudo.
- O paciente deve ter cognição normal (ou seja, escore Montreal Cognitive Assessment [MoCA] ≥22), no início do estudo.
- O cuidador do paciente deve ter aproximadamente 3 horas por semana em contato com o paciente e estar disponível e capaz de acompanhá-lo às visitas clínicas de rotina ao longo do estudo, para fornecer informações sobre as habilidades funcionais do paciente.
- O paciente/representante legalmente aceitável do paciente e o cuidador do paciente estão dispostos a fornecer consentimento informado voluntário por escrito.
- Os tratamentos do paciente são prescritos de acordo com a prática clínica de rotina e as diretrizes/regulamentos locais.
Critério de exclusão:
- O paciente tem evidências (clínicas ou na ressonância magnética) e/ou histórico de qualquer distúrbio neurológico grave, outras doenças intracranianas ou sistêmicas ou condições que resultem em um diagnóstico diferente de MSA.
- O paciente tem dois ou mais parentes de sangue com história de MSA.
- Na opinião do investigador, é improvável que o paciente cumpra o protocolo.
- O paciente foi previamente incluído neste estudo.
- O paciente é membro da equipe do estudo ou de sua família imediata ou é um subordinado (ou familiar imediato de um subordinado) de qualquer membro da equipe do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes diagnosticados com possível ou provável MSA
Este protocolo não exige o uso de nenhum tratamento.
Nenhuma medicação do estudo será administrada como parte da participação no estudo.
Qualquer tratamento recebido pelos pacientes do estudo será prescrito de acordo com as recomendações fornecidas nos RCMs locais.
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As avaliações de biomarcadores são obrigatórias neste protocolo (ou seja, não se espera que sejam feitas como parte da prática clínica de rotina). Essas avaliações serão realizadas dentro da mesma janela de tempo que as avaliações observacionais (em aprox. intervalos de 6 meses) e são obrigatórios pelo protocolo se não forem conduzidos de acordo com a prática clínica. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Descrever alterações precoces na progressão da doença de MSA em intervalos de 6 meses ao longo de 12 meses (ou seja, linha de base, 6 meses, 12 meses)
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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A progressão da doença será avaliada usando a Escala Unificada de Avaliação MSA (UMSARS) Parte I e II (pontuações variando de 0-104); pontuações mais altas indicam maior comprometimento
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Alterações desde a linha de base até aprox. 6 meses após a linha de base e aproximadamente 12 meses após a linha de base nas concentrações plasmáticas de NfL.
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Alteração percentual no volume cerebral em regiões cerebrais de interesse (ROIs), conforme medido por ressonância magnética volumétrica (vMRI).
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Percentual de alteração na integridade do tecido em ROIs, conforme medido por ressonância magnética de imagem por tensor de difusão (DTI).
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar as mudanças desde o início do estudo sobre o impacto da progressão da doença na qualidade de vida (QoL) do paciente aos 6 e 12 meses
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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A qualidade de vida do paciente será medida pela versão de 5 níveis do questionário europeu de cinco dimensões de qualidade de vida (EQ-5D-5L)
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Avaliar as mudanças desde o início do estudo sobre o impacto da progressão da doença na qualidade de vida (QoL) do cuidador aos 6 e 12 meses
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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A QV do cuidador será medida pela escala Parkinsonism Carers Quality of Life (PQoLCarers) (escala de pontuação 0-104); pontuação mais alta indica pior qualidade de vida
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Avaliar as mudanças na carga de hipotensão ortostática em 6 e 12 meses a partir da linha de base
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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A hipertensão otostática será medida pelo Questionário de Hipotensão Ortostática (OHQ) (escores variando de 0-100); pontuações mais altas indicam maior comprometimento
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Descrever a ocorrência de subtipos de MSA e a progressão da doença em cada subtipo de MSA
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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Subtipo MSA (ou seja, MSA-P vs MSA-C) em cada local de estudo; a progressão da doença será medida por UMSARS
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Avaliar a prevalência de "responsivos à levodopa" (de acordo com o julgamento clínico) no início do estudo e que continuam a responder aos 6 e 12 meses do início do estudo
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Descrever as modificações da dose de levodopa desde o início até 6 e 12 meses
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Descrever as características dos pacientes respondedores à Levodopa versus não respondedores à Levodopa, incluindo: idade (em anos) no início da MSA, sexo (masculino, feminino), diagnóstico de MSA (provável versus possível), subtipo de MSA (MSA-P versus MSA- C).
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Para caracterizar os sintomas de MSA e sua progressão ao longo do tempo
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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Sintomas de MSA de acordo com os seguintes itens individuais em UMSARS Parte I (revisão histórica):
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Avaliar as propriedades psicométricas da versão chinesa do UMSARS.
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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Para testar a confiabilidade e validade da versão chinesa do UMSARS
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Para confirmar as propriedades psicométricas do UMSARS
Prazo: linha de base, 6 meses, 12 meses
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Para confirmar a confiabilidade e a validade da avaliação UMSARS da equivalência UMSARS usando dados de coorte retrospectiva e prospectiva
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linha de base, 6 meses, 12 meses
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Para descrever a progressão precoce da doença MSA e a mortalidade avaliadas remotamente em intervalos de 6 meses até 60 meses após a inscrição no estudo de extensão.
Prazo: intervalos de 6 meses até 60 meses
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A progressão da doença na extensão será avaliada através de:
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intervalos de 6 meses até 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Doenças dos Gânglios da Base
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Atrofia de Múltiplos Sistemas
- Técnicas de investigação
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Tomografia
- Diagnóstico imagens
- Técnicas de diagnóstico, neurológico
- Neuroimagem
- Ressonância magnética
- Ressonância magnética de difusão
- Imagem do tensor de difusão
Outros números de identificação do estudo
- 20058N
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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