Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek naar meervoudige systeematrofie (TALISMAN)

1 december 2025 bijgewerkt door: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Longitudinale veranderingen in MSA volgen - Internationaal natuurhistorisch onderzoek

Talisman is een wereldwijd klinisch onderzoek (20058N) bij patiënten met Multiple System Atrophy (MSA). Het zal worden uitgevoerd in twee regio's (China en de Europese Unie [EU]). Er zullen gemeenschappelijke onderzoeksdoelstellingen zijn tussen China en EU-regio's (inclusief prospectieve beoordelingen van MSA-ziekteprogressie tijdens routinematige klinische bezoeken voor MSA), en dit zal het mogelijk maken om gegevens (over gemeenschappelijke doelstellingen) globaal en gestratificeerd per regio te presenteren. Er zullen ook studiedoelstellingen zijn die specifiek zijn voor elke regio: 1) de klinische beoordeling voor MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) is niet gevalideerd met behulp van gestandaardiseerde methoden in China, en dus zullen de psychometrische eigenschappen van de Chinese versie van de UMSARS worden onderzocht bij Chinese patiënten in deze studie; 2) er zullen retrospectieve beoordelingen zijn en prospectieve protocolgemandateerde beoordelingen (van Magnetic Resonance Imaging [MRI] en bloedbiomarkers) en studiebezoeken voor EU-patiënten.

Omdat sommige onderzoeksdoelstellingen hetzelfde zijn voor China en de EU (d.w.z. prospectieve beoordelingen tijdens routinematige klinische bezoeken voor MSA) en andere doelstellingen specifiek zijn voor elke regio, zal er één regionaal protocol voor China en één regionaal protocol voor de EU zijn; elk beschrijft de studiebeoordelingen die relevant zijn voor elke regio.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Meervoudige systeematrofie (MSA) is een sporadische, snel voortschrijdende neurodegeneratieve aandoening. De meeste MSA-patiënten worden gediagnosticeerd tussen de 50 en 60 jaar oud en de gemiddelde overlevingstijd is 6 tot 10 jaar vanaf het begin van de symptomen, en weinigen overleven meer dan 15 jaar vanaf het begin van de symptomen. De snelle progressie en complexiteit van de ziekte, evenals het feit dat het niet reageert op medicijnen, zoals Levodopa voor parkinsonsymptomen, maakt MSA tot een uitdagende ziekte om te behandelen. Op basis van de overheersende motorische kenmerken op het moment van klinische evaluatie, wordt MSA geclassificeerd als MSA met overheersend parkinsonisme (MSA-P) of MSA met overheersende cerebellaire ataxie (MSA-C).

MSA is een zeldzame en weesziekte. De prevalentieschatting van MSA is 3 tot 5 per 100.000 in de algemene bevolking. De prevalentieschatting varieert van 2 tot 5 per 100.000 in de Verenigde Staten en de Europese Unie (EU) en van 7 tot 20 per 100.000 in Japan. MSA-P omvat ongeveer 70% van de gevallen in de VS en de EU, terwijl MSA-C ongeveer 70% van de gevallen in Japan omvat.

Bloed- en MRI-biomarkers zijn geëvalueerd bij MSA-patiënten. NfL-niveaus (Neurofilament light protein) zijn verhoogd in de cerebrospinale vloeistof (CSF) en het plasma van patiënten met MSA en correleren met de ernst van de MSA-ziekte, zoals gemeten door de uniforme MSA-beoordelingsschaal (UMSARS). Een nauwkeurige schatting van NfL-niveaus in de loop van de tijd kan helpen bij het bewaken van de MSA-prognose en bij het definiëren van de tijdspunten waarop een effectieve behandeling kan worden gericht.

Bovendien hebben MSA-patiënten met abnormale MRI-bevindingen in de hersenen een snellere klinische progressie van MSA, zoals geëvalueerd met de UMSARS-totaalscore en UMSARS Deel II (klinisch onderzoek). In een recent overzicht van de rol van MRI bij MSA werd opgemerkt dat hoewel MRI een veelbelovend hulpmiddel is voor het diagnosticeren en volgen van ziekteprogressie; goed opgezette, grote, prospectieve studies zijn nodig voordat MRI-biomarkers kunnen worden opgenomen in een door neuroimaging ondersteunde diagnose van MSA. De kennis die uit deze studie is opgedaan, zou moeten helpen bij het beter begrijpen van biomarkers en andere uitkomsten van ziekteprogressie bij MSA. Hierdoor zou de progressie van de MSA-ziekte kunnen worden gevolgd en daardoor effectiever kunnen worden behandeld. Inzichten in het natuurlijke ziekteverloop bij MSA-patiënten in de EU zullen worden gecombineerd en vergeleken met gegevens over het natuurlijke ziekteverloop bij MSA-patiënten in China, als onderdeel van een groter wereldwijd cohort. In het bijzonder zal het natuurlijke beloop van MSA worden onderzocht bij patiënten in China (met behulp van [Chinese versies van] dezelfde prospectieve observatiebeoordelingen als het huidige prospectieve protocol in de EU). Hierdoor kunnen prospectief verzamelde gegevens tijdens routinebezoeken voor MSA in China worden gecombineerd en vergeleken met prospectief verzamelde gegevens tijdens routinebezoeken voor MSA in de EU.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

90

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, China, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, China, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, China, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

40 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Naar verwachting zullen ongeveer 140 patiënten met relatief vroege MSA uit China en de EU gedurende een periode van 9 maanden deelnemen aan deze studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt moet bij baseline tussen ≥ 40 en ≤ 75 jaar oud zijn.
  2. De patiënt moet worden gediagnosticeerd met mogelijk of waarschijnlijk MSA van het parkinson-subtype (MSA-P) of cerebellair subtype (MSA-C), volgens de Gilman-criteria (versie 2).
  3. De patiënt moet bij baseline een verwachte overleving van ten minste 3 jaar hebben volgens de onderzoeksonderzoeker.
  4. Naar het oordeel van de onderzoeksonderzoeker had de patiënt binnen 5 jaar voorafgaand aan het basisbezoek motorische MSA-symptomen.
  5. De patiënt moet bij baseline een UMSARS Part I-score van ≤16 hebben (vraag 11 over seksueel functioneren wordt weggelaten).
  6. De patiënt moet bij baseline een normale cognitie hebben (d.w.z. Montreal Cognitive Assessment [MoCA]-score ≥22).
  7. De verzorger van de patiënt moet ongeveer 3 uur per week contact hebben met de patiënt en beschikbaar en in staat zijn om de patiënt te vergezellen naar routinematige klinische bezoeken tijdens het onderzoek, om informatie te verstrekken over de functionele mogelijkheden van de patiënt.
  8. De wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt/patiënt en de verzorger van de patiënt zijn bereid schriftelijke vrijwillige geïnformeerde toestemming te geven.
  9. De behandelingen van de patiënt worden voorgeschreven volgens de routinematige klinische praktijk en lokale richtlijnen/regelgeving.

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt heeft bewijs (klinisch of op MRI) en/of voorgeschiedenis van een ernstige neurologische aandoening, andere intracraniale of systemische ziekten of aandoeningen die hebben geleid tot een andere diagnose dan MSA.
  2. De patiënt heeft twee of meer bloedverwanten met een voorgeschiedenis van MSA.
  3. Het is naar het oordeel van de onderzoeker onwaarschijnlijk dat de patiënt zich aan het protocol zal houden.
  4. De patiënt is eerder ingeschreven in dit onderzoek.
  5. De patiënt is een lid van het onderzoekspersoneel of van hun naaste familie of is een ondergeschikte (of direct familielid van een ondergeschikte) van een van de onderzoekspersoneelsleden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met de diagnose mogelijke of waarschijnlijke MSA
Dit protocol verplicht het gebruik van behandelingen niet. Bij deelname aan de studie wordt geen studiemedicatie toegediend. Elke behandeling die studiepatiënten krijgen, zal worden voorgeschreven volgens de aanbevelingen in de lokale SmPC's.
Diagnostische toets: plasma NfL en hersen-MRI (vMRI, DTI en ASL [indien mogelijk]) alleen voor het EU-cohort

Biomarkerbeoordelingen zijn verplicht gesteld in dit protocol (d.w.z. er wordt niet verwacht dat ze worden uitgevoerd als onderdeel van de routinematige klinische praktijk).

Deze beoordelingen zullen worden uitgevoerd binnen hetzelfde tijdsbestek als de observatiebeoordelingen (op ca. intervallen van 6 maanden) en zijn verplicht volgens het protocol als ze niet volgens de klinische praktijk worden uitgevoerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om veranderingen in de vroege MSA-ziekteprogressie te beschrijven met intervallen van 6 maanden gedurende 12 maanden (d.w.z. baseline, 6 maanden, 12 maanden)
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Ziekteprogressie zal worden beoordeeld met behulp van de Unified MSA Rating Scale (UMSARS) Deel I en II (scores variërend van 0-104); hogere scores duiden op een grotere beperking
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen van basislijn tot ca. 6 maanden na baseline en ongeveer 12 maanden na baseline in plasma NfL-concentraties.
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Percentage verandering in hersenvolume in hersengebieden die van belang zijn (ROI's), zoals gemeten met volumetrische MRI (vMRI).
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Percentage verandering in weefselintegriteit in ROI's, zoals gemeten door diffusie-tensor beeldvorming (DTI) MRI.
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueren van veranderingen ten opzichte van baseline op de impact van ziekteprogressie op de kwaliteit van leven (QoL) van de patiënt na 6 en 12 maanden
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
De kwaliteit van leven van de patiënt zal worden gemeten door middel van de European Quality of Life Five Dimensions-vragenlijst 5-niveauversie (EQ-5D-5L)
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Evalueren van veranderingen ten opzichte van baseline op de impact van ziekteprogressie op de kwaliteit van leven (QoL) van de verzorger na 6 en 12 maanden
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
De kwaliteit van leven van de verzorger wordt gemeten met de Parkinsonism Carers Quality of Life-schaal (PQoLCarers) (scorebereik 0-104); een hogere score duidt op een slechtere kwaliteit van leven
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om veranderingen in de last van orthostatische hypotensie te beoordelen op 6 en 12 maanden vanaf baseline
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Othostatische hypertensie wordt gemeten met de Orthostatic Hypotension Questionnaire (OHQ) (scores variërend van 0-100); hogere scores duiden op een grotere beperking
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om het optreden van MSA-subtypen en ziekteprogressie in elk MSA-subtype te beschrijven
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
MSA-subtype (d.w.z. MSA-P versus MSA-C) op elke onderzoekslocatie; ziekteprogressie zal worden gemeten door UMSARS
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de prevalentie te beoordelen van "responders op levodopa" (volgens klinisch oordeel) bij baseline en die blijven reageren na 6 en 12 maanden vanaf baseline
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om dosisaanpassingen van Levodopa vanaf baseline tot 6 en 12 maanden te beschrijven
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Patiëntkenmerken beschrijven van responders op levodopa versus niet-responders op levodopa, waaronder: leeftijd (in jaren) bij aanvang van MSA, geslacht (mannelijk, vrouwelijk), MSA-diagnose (waarschijnlijk versus mogelijk), MSA-subtype (MSA-P versus MSA- C).
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
MSA-symptomen en hun progressie in de tijd karakteriseren
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden

MSA-symptomen volgens de volgende enkele items in UMSARS Deel I (historisch overzicht):

  • Urine-incontinentie (item 10)
  • Vallen (punt 8)
  • Spraak (punt 1)
  • Slikken (punt 2)
  • Lopen (punt 7)
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de psychometrische eigenschappen van de Chinese versie van UMSARS te beoordelen.
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de betrouwbaarheid en validiteit van de Chinese versie van de UMSARS te testen
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de psychometrische eigenschappen van de UMSARS te bevestigen
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de betrouwbaarheid en validiteit van de UMSARS-evaluatie van UMSARS-equivalentie te bevestigen met behulp van retrospectieve en prospectieve cohortgegevens
basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Om de vroege progressie van MSA en de mortaliteit te beschrijven die op afstand worden beoordeeld in intervallen van 6 maanden tot 60 maanden na inschrijving in de vervolgstudie.
Tijdsspanne: 6-maandsintervallen tot 60 maanden

Ziekteprogressie in de extensie zal worden beoordeeld met:

  • UMSARS Deel I
  • Sterfte (datum en doodsoorzaak)
6-maandsintervallen tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 maart 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 mei 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20058N

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Meervoudige systeematrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren