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Beobachtungsstudie zur Multisystematrophie (TALISMAN)

1. Dezember 2025 aktualisiert von: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Verfolgung von Längsveränderungen in MSA - International Natural History Study

Talisman ist eine globale klinische Studie (20058N) bei Patienten mit multipler Systematrophie (MSA). Es wird in zwei Regionen (China und Europäische Union [EU]) durchgeführt. Es wird gemeinsame Studienziele zwischen China und den EU-Regionen geben (einschließlich prospektiver Bewertungen des Fortschreitens der MSA-Krankheit während routinemäßiger klinischer Besuche für MSA), und dies wird es ermöglichen, Daten (zu gemeinsamen Zielen) insgesamt und nach Regionen geschichtet darzustellen. Darüber hinaus wird es für jede Region spezifische Studienziele geben: 1) Die klinische Bewertung für MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) wurde nicht mit standardisierten Methoden in China validiert, und so werden die psychometrischen Eigenschaften der chinesischen Version der UMSARS in dieser Studie bei chinesischen Patienten untersucht werden; 2) Es wird retrospektive Bewertungen und prospektive protokollpflichtige Bewertungen (von Magnetresonanztomographie [MRT] und Blutbiomarkern) und Studienbesuche für EU-Patienten geben.

Da einige Studienziele für China und die EU gleich sind (d. h. prospektive Bewertungen während klinischer Routinebesuche für MSA) und andere Ziele für jede Region spezifisch sind, wird es ein regionales Protokoll für China und ein regionales Protokoll für die EU geben; die jeweils die für die jeweilige Region relevanten Studienbewertungen beschreiben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Multiple System Atrophie (MSA) ist eine sporadische, schnell fortschreitende neurodegenerative Erkrankung. Die meisten MSA-Patienten werden im Alter zwischen 50 und 60 Jahren diagnostiziert und die mittlere Überlebenszeit beträgt 6 bis 10 Jahre ab Symptombeginn, wobei nur wenige mehr als 15 Jahre ab Symptombeginn überleben. Das rasche Fortschreiten und die Komplexität der Krankheit sowie ihr Nichtansprechen auf Medikamente wie Levodopa gegen Parkinson-Symptome machen MSA zu einer schwierig zu behandelnden Krankheit. Basierend auf den vorherrschenden motorischen Merkmalen zum Zeitpunkt der klinischen Bewertung wird MSA entweder als MSA mit vorherrschendem Parkinsonismus (MSA-P) oder als MSA mit vorherrschender zerebellärer Ataxie (MSA-C) klassifiziert.

MSA ist eine seltene und seltene Krankheit. Die geschätzte Prävalenz von MSA liegt bei 3 bis 5 pro 100.000 in der Allgemeinbevölkerung. Die Prävalenzschätzung reicht von 2 bis 5 pro 100.000 in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union (EU) und von 7 bis 20 pro 100.000 in Japan. MSA-P macht etwa 70 % der Fälle in den USA und der EU aus, während MSA-C etwa 70 % der Fälle in Japan ausmacht.

Blut- und MRT-Biomarker wurden bei MSA-Patienten evaluiert. NfL-Spiegel (Neurofilament Light Protein) sind in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und im Plasma von Patienten mit MSA erhöht und korrelieren mit dem Schweregrad der MSA-Erkrankung, gemessen anhand der einheitlichen MSA-Bewertungsskala (UMSARS). Eine genaue Schätzung der NfL-Spiegel im Laufe der Zeit könnte helfen, die MSA-Prognose zu überwachen und die Zeitpunkte zu definieren, die für eine wirksame Behandlung angestrebt werden könnten.

Darüber hinaus weisen MSA-Patienten mit anormalen Gehirn-MRT-Befunden eine schnellere klinische Progression von MSA auf, wie anhand des UMSARS-Gesamtscores und UMSARS Teil II (klinische Untersuchung) bewertet wurde. Eine kürzlich erschienene Übersicht über die Rolle der MRT bei MSA stellte fest, dass die MRT zwar ein vielversprechendes Instrument zur Diagnose und Überwachung des Krankheitsverlaufs ist; Gut konzipierte, große, prospektive Studien sind erforderlich, bevor MRT-Biomarker in eine durch Neuroimaging unterstützte Diagnose von MSA integriert werden können. Die aus dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse sollten dazu beitragen, das Verständnis von Biomarkern und anderen Ergebnissen des Krankheitsverlaufs bei MSA zu verbessern. Dies könnte es ermöglichen, das Fortschreiten der MSA-Erkrankung zu überwachen und somit effektiver zu behandeln. Erkenntnisse über den natürlichen Krankheitsverlauf bei MSA-Patienten in der EU werden kombiniert und mit Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf bei MSA-Patienten in China als Teil einer größeren globalen Kohorte verglichen. Insbesondere wird der natürliche Verlauf von MSA bei Patienten in China untersucht (unter Verwendung [chinesischer Versionen] derselben prospektiven Beobachtungsbewertungen wie das aktuelle prospektive Protokoll in der EU). Dadurch können prospektiv bei Routinebesuchen für MSA in China erhobene Daten mit Daten kombiniert und verglichen werden, die prospektiv bei Routinebesuchen für MSA in der EU erhoben werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

90

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, China, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, China, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, China, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Etwa 140 Patienten mit relativ früher MSA aus China und der EU werden voraussichtlich während einer 9-monatigen Rekrutierung in diese Studie aufgenommen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss zu Studienbeginn zwischen ≥ 40 und ≤ 75 Jahre alt sein.
  2. Beim Patienten muss gemäß den Gilman-Kriterien (Version 2) eine mögliche oder wahrscheinliche MSA des Parkinson-Subtyps (MSA-P) oder Kleinhirn-Subtyps (MSA-C) diagnostiziert werden.
  3. Der Patient muss nach Meinung des Prüfarztes der Studie zu Studienbeginn eine erwartete Überlebenszeit von mindestens 3 Jahren haben.
  4. Nach Einschätzung des Prüfarztes der Studie traten bei dem Patienten motorische MSA-Symptome innerhalb von 5 Jahren vor dem Studienbesuch auf.
  5. Der Patient muss zu Studienbeginn einen UMSARS Teil I-Score von ≤ 16 (ohne Frage 11 zur sexuellen Funktion) haben.
  6. Der Patient muss zu Studienbeginn eine normale Kognition haben (d. h. Montreal Cognitive Assessment [MoCA] Score ≥ 22).
  7. Die Pflegekraft des Patienten muss ungefähr 3 Stunden pro Woche Kontakt mit dem Patienten haben und verfügbar und in der Lage sein, den Patienten während der gesamten Studie zu routinemäßigen klinischen Besuchen zu begleiten, um Informationen über die funktionellen Fähigkeiten des Patienten bereitzustellen.
  8. Der gesetzlich zulässige Vertreter des Patienten/Patienten und die Pflegekraft des Patienten sind bereit, eine freiwillige schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen.
  9. Die Behandlungen des Patienten werden gemäß der klinischen Routinepraxis und den lokalen Richtlinien/Vorschriften verordnet.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat Hinweise (klinisch oder im MRT) und/oder eine Vorgeschichte auf eine schwerwiegende neurologische Störung, andere intrakranielle oder systemische Erkrankungen oder Zustände, die zu einer anderen Diagnose als MSA führen.
  2. Der Patient hat zwei oder mehr Blutsverwandte mit einer Vorgeschichte von MSA.
  3. Es ist nach Ansicht des Prüfarztes unwahrscheinlich, dass der Patient das Protokoll einhält.
  4. Der Patient wurde zuvor in diese Studie aufgenommen.
  5. Der Patient ist ein Mitglied des Studienpersonals oder seiner unmittelbaren Familie oder ein Untergebener (oder ein unmittelbares Familienmitglied eines Untergebenen) eines der Studienmitarbeiter.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten, bei denen eine mögliche oder wahrscheinliche MSA diagnostiziert wurde
Dieses Protokoll schreibt nicht die Verwendung von Behandlungen vor. Im Rahmen der Studienteilnahme wird keine Studienmedikation verabreicht. Jede Behandlung, die Studienpatienten erhalten, wird gemäß den Empfehlungen in den lokalen SmPCs verschrieben.
Diagnosetest: Plasma-NfL und Hirn-MRT (vMRI, DTI und ASL [falls möglich]) nur für die EU-Kohorte

Biomarker-Bewertungen sind in diesem Protokoll vorgeschrieben (d. h. es wird nicht erwartet, dass sie im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis durchgeführt werden).

Diese Bewertungen werden innerhalb des gleichen Zeitfensters wie die Beobachtungsbewertungen (um ca. 6-Monats-Intervallen) und sind laut Protokoll vorgeschrieben, wenn sie nicht gemäß der klinischen Praxis durchgeführt werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Beschreibung der Veränderungen des frühen Fortschreitens der MSA-Krankheit in 6-Monats-Intervallen über 12 Monate (d. h. Ausgangswert, 6 Monate, 12 Monate)
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Der Krankheitsverlauf wird anhand der Unified MSA Rating Scale (UMSARS) Teil I und II (Werte von 0-104) bewertet; höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Änderungen von der Grundlinie auf ca. 6 Monate nach Baseline und ca. 12 Monate nach Baseline in Plasma-NfL-Konzentrationen.
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Prozentuale Veränderung des Gehirnvolumens in Gehirnregionen von Interesse (ROIs), gemessen durch volumetrische MRT (vMRI).
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Prozentuale Veränderung der Gewebeintegrität in ROIs, gemessen durch Diffusions-Tensor-Imaging (DTI) MRT.
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert hinsichtlich der Auswirkungen des Fortschreitens der Krankheit auf die Lebensqualität (QoL) des Patienten nach 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Die Lebensqualität der Patienten wird anhand des europäischen Fragebogens „Quality of Life Five Dimensions“ in der 5-Stufen-Version (EQ-5D-5L) gemessen.
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Bewertung der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert hinsichtlich der Auswirkungen des Fortschreitens der Krankheit auf die Lebensqualität (QoL) der Pflegekraft nach 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Die QoL der Pflegekraft wird anhand der Parkinsonism Carers Quality of Life Scale (PQoLCarers) (Wertebereich 0-104) gemessen; höhere Werte weisen auf eine schlechtere QoL hin
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Um die Veränderungen der Belastung durch orthostatische Hypotonie 6 und 12 Monate nach Studienbeginn zu beurteilen
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Die othostatische Hypertonie wird mit dem Orthostatic Hypotension Questionnaire (OHQ) gemessen (Werte von 0-100); höhere Werte weisen auf eine stärkere Beeinträchtigung hin
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Beschreibung des Auftretens von MSA-Subtypen und des Krankheitsverlaufs in jedem MSA-Subtyp
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
MSA-Subtyp (d. h. MSA-P vs. MSA-C) an jedem Studienzentrum; Der Krankheitsverlauf wird mit UMSARS gemessen
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Bewertung der Prävalenz von „Respondern auf Levodopa“ (gemäß klinischer Beurteilung) zu Studienbeginn und die weiterhin 6 und 12 Monate nach Studienbeginn ansprechen
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Zur Beschreibung von Änderungen der Levodopa-Dosis vom Ausgangswert bis zu 6 und 12 Monaten
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Beschreibung der Patientenmerkmale von Patienten, die auf Levodopa ansprachen, im Vergleich zu Patienten, die auf Levodopa nicht ansprachen, einschließlich: Alter (in Jahren) bei MSA-Beginn, Geschlecht (männlich, weiblich), MSA-Diagnose (wahrscheinlich versus möglich), MSA-Subtyp (MSA-P versus MSA- C).
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Charakterisierung von MSA-Symptomen und ihrer zeitlichen Entwicklung
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate

MSA-Symptome gemäß den folgenden Einzelpunkten in UMSARS Teil I (historischer Rückblick):

  • Harninkontinenz (Punkt 10)
  • Fallen (Punkt 8)
  • Rede (Punkt 1)
  • Schlucken (Punkt 2)
  • Gehen (Punkt 7)
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Bewertung der psychometrischen Eigenschaften der chinesischen Version von UMSARS.
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Um die Zuverlässigkeit und Gültigkeit der chinesischen Version des UMSARS zu testen
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Zur Bestätigung der psychometrischen Eigenschaften der UMSARS
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Bestätigung der Zuverlässigkeit und Gültigkeit der UMSARS-Bewertung der UMSARS-Äquivalenz unter Verwendung von retrospektiven und prospektiven Kohortendaten
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Um den frühen Krankheitsverlauf und die Sterblichkeit bei MSA zu beschreiben, die in 6-Monats-Intervallen bis zu 60 Monaten nach der Einschreibung in die Verlängerungsstudie fernbeurteilt wurden.
Zeitfenster: 6-monatige Intervalle bis zu 60 Monaten

Der Krankheitsverlauf in der Verlängerung wird anhand folgender Kriterien bewertet:

  • UMSARS Teil I
  • Mortalität (Datum und Todesursache)
6-monatige Intervalle bis zu 60 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20058N

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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