Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsstudie i multipel systematrofi (TALISMAN)

1. december 2025 opdateret af: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Tracking longitudinale ændringer i MSA - International Natural History Study

Talisman er et globalt klinisk studie (20058N) i patienter med multipel systematrofi (MSA). Det vil blive gennemført i to regioner (Kina og Den Europæiske Union [EU]). Der vil være fælles undersøgelsesmål mellem Kina og EU-regioner (herunder prospektive vurderinger for MSA-sygdomsprogression under rutinemæssige kliniske besøg for MSA), og dette vil gøre det muligt for data (om fælles mål) at blive præsenteret samlet og stratificeret efter region. Der vil også være undersøgelsesmål specifikke for hver region: 1) den kliniske vurdering for MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) er ikke blevet valideret ved hjælp af standardiserede metoder i Kina, og derfor vil de psykometriske egenskaber af den kinesiske version af UMSARS blive undersøgt hos kinesiske patienter i denne undersøgelse; 2) der vil være retrospektive vurderinger og prospektive protokol-manderede vurderinger (af magnetisk resonansbilleddannelse [MRI] og blodbiomarkører) og studiebesøg for EU-patienter.

Fordi nogle undersøgelsesmål er de samme for Kina og EU (dvs. prospektive vurderinger under rutinemæssige kliniske besøg for MSA), og andre mål er specifikke for hver region, vil der være én regional protokol for Kina og én regional protokol for EU; hver beskriver de undersøgelsesvurderinger, der er relevante for hver region.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multipel systematrofi (MSA) er en sporadisk, hurtigt fremadskridende neurodegenerativ lidelse. De fleste MSA-patienter er diagnosticeret mellem 50 og 60 år, og den gennemsnitlige overlevelsestid er 6 til 10 år fra symptomdebut, med få overlever mere end 15 år fra symptomdebut. Sygdommens hurtige progression og kompleksitet, såvel som dens manglende respons på lægemidler, såsom Levodopa mod parkinsonsymptomer, gør MSA til en udfordrende sygdom at behandle. Baseret på de dominerende motoriske egenskaber på tidspunktet for den kliniske evaluering, klassificeres MSA som enten MSA med dominerende parkinsonisme (MSA-P) eller MSA med overvejende cerebellar ataksi (MSA-C).

MSA er en sjælden og forældreløs sygdom. Prævalensestimatet af MSA er 3 til 5 pr. 100.000 i den generelle befolkning. Prævalensestimatet varierer fra 2 til 5 pr. 100.000 i USA og Den Europæiske Union (EU) og fra 7 til 20 pr. 100.000 i Japan. MSA-P udgør cirka 70 % af tilfældene i USA og EU, mens MSA-C udgør cirka 70 % af tilfældene i Japan.

Blod- og MR-biomarkører er blevet evalueret hos MSA-patienter. NfL (Neurofilament light protein) niveauer er øget i cerebrospinalvæsken (CSF) og plasma hos patienter med MSA og korrelerer med MSA sygdoms sværhedsgrad, som målt ved den unified MSA rating scale (UMSARS). Et nøjagtigt estimat af NfL-niveauer over tid kan hjælpe med at overvåge MSA-prognose og hjælpe med at definere de tidspunkter, der kan målrettes for effektiv behandling.

Endvidere har MSA-patienter med abnorme hjerne-MR-fund hurtigere klinisk progression af MSA, som vurderet med UMSARS total score og UMSARS Part II (klinisk undersøgelse). En nylig gennemgang af MRI's rolle i MSA bemærkede, at mens MR er et lovende værktøj til at diagnosticere og overvåge sygdomsprogression; veldesignede, store, prospektive undersøgelser er nødvendige, før MRI-biomarkører kan inkorporeres i en neuroimaging-støttet diagnose af MSA. Den viden, der opnås fra denne undersøgelse, skulle hjælpe med at forbedre forståelsen af ​​biomarkører og andre sygdomsprogressionsresultater i MSA. Dette kunne gøre det muligt at overvåge MSA-sygdomsprogression og derfor behandles mere effektivt. Indsigt i det naturlige sygdomsforløb hos MSA-patienter i EU vil blive kombineret og sammenlignet med data om det naturlige sygdomsforløb hos MSA-patienter i Kina, som en del af en større global kohorte. Specifikt vil det naturlige forløb af MSA blive udforsket hos patienter i Kina (ved at bruge [kinesiske versioner af] de samme prospektive observationsvurderinger som den nuværende prospektive protokol i EU). Dette vil give mulighed for, at data indsamlet prospektivt under rutinebesøg for MSA i Kina kan kombineres og sammenlignes med data indsamlet prospektivt under rutinebesøg for MSA i EU.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

90

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kina, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kina, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Kina, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ca. 140 patienter med relativt tidlig MSA fra Kina og EU forventes at blive optaget i denne undersøgelse i løbet af en 9-måneders tilmelding.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten skal være mellem ≥40 og ≤75 år ved baseline.
  2. Patienten skal diagnosticeres med mulig eller sandsynlig MSA af den parkinsoniske subtype (MSA-P) eller cerebellar subtype (MSA-C), i henhold til Gilman-kriterierne (version 2).
  3. Patienten skal have en forventet overlevelse på mindst 3 år efter undersøgelsens investigators mening ved baseline.
  4. Patienten havde debut af motoriske MSA-symptomer inden for 5 år forud for baseline-besøget efter undersøgelsesforskerens vurdering.
  5. Patienten skal have en UMSARS Part I-score på ≤16 (udeladt spørgsmål 11 om seksuel funktion) ved baseline.
  6. Patienten skal have normal kognition (dvs. Montreal Cognitive Assessment [MoCA]-score ≥22) ved baseline.
  7. Patientens pårørende skal have cirka 3 timers ugentligt kontakt med patienten og være tilgængelig og i stand til at ledsage patienten til rutinemæssige kliniske besøg under hele undersøgelsen, for at give information om patientens funktionsevne.
  8. Patientens/patientens juridisk acceptable repræsentant og patientens plejepersonale er villige til at give skriftligt frivilligt informeret samtykke.
  9. Patientens behandlinger ordineres i henhold til rutinemæssig klinisk praksis og lokale retningslinjer/forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har evidens (klinisk eller på MR) og/eller historie om nogen alvorlig neurologisk lidelse, andre intrakranielle eller systemiske sygdomme eller tilstande, der resulterer i en anden diagnose end MSA.
  2. Patienten har to eller flere blodslægtninge med en historie med MSA.
  3. Det er efter investigators opfattelse usandsynligt, at patienten overholder protokollen.
  4. Patienten har tidligere været optaget i denne undersøgelse.
  5. Patienten er medlem af undersøgelsespersonalet eller af deres nærmeste familie eller er underordnet (eller nærmeste familiemedlem til en underordnet) til nogen af ​​undersøgelsespersonalet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter diagnosticeret med mulig eller sandsynlig MSA
Denne protokol påbyder ikke brug af nogen behandlinger. Ingen undersøgelsesmedicin vil blive administreret som en del af undersøgelsesdeltagelsen. Enhver behandling, som undersøgelsespatienter modtager, vil blive ordineret i henhold til anbefalingerne i de lokale produktresuméer.
Diagnostisk test: plasma NfL og hjerne-MR (vMRI, DTI og ASL [hvis det er muligt]) kun for EU-kohorten

Biomarkørvurderinger er påbudt i denne protokol (dvs. de forventes ikke at blive udført som en del af rutinemæssig klinisk praksis).

Disse vurderinger vil blive gennemført inden for samme tidsrum som de observationsvurderinger (ca. 6-måneders intervaller) og er påbudt af protokol, hvis det ikke udføres i henhold til klinisk praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at beskrive tidlige ændringer i MSA-sygdomsprogression i 6-måneders intervaller over 12 måneder (dvs. baseline, 6 måneder, 12 måneder)
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Sygdomsprogression vil blive vurderet ved hjælp af Unified MSA Rating Scale (UMSARS) del I og II (score fra 0-104); højere score indikerer større svækkelse
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Ændringer fra baseline til ca. 6 måneder efter baseline og ca. 12 måneder efter baseline i plasma NfL-koncentrationer.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Procentvis ændring i hjernevolumen i hjerneområder af interesse (ROI'er), målt ved volumetrisk MRI (vMRI).
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Procentvis ændring i vævsintegritet i ROI'er, målt ved diffusion-tensor imaging (DTI) MRI.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere ændringer fra baseline på virkningen af ​​sygdomsprogression på patientens livskvalitet (QoL) efter 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Patienternes QoL vil blive målt ved hjælp af European Quality of Life Five Dimensions spørgeskema 5 niveau version (EQ-5D-5L)
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At evaluere ændringer fra baseline på virkningen af ​​sygdomsprogression på plejepersonalets livskvalitet (QoL) efter 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Caregiver QoL vil blive målt ved Parkinsonism Carers Quality of Life-skalaen (PQoLCarers) (scoreområde 0-104); højere score indikerer dårligere QoL
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At vurdere ændringer i byrden af ​​ortostatisk hypotension 6 og 12 måneder fra baseline
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Otostatisk hypertension vil blive målt ved Ortostatisk Hypotension Questionnaire (OHQ) (score fra 0-100); højere score indikerer større svækkelse
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At beskrive forekomsten af ​​MSA-undertyper og sygdomsprogression i hver MSA-undertype
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
MSA-undertype (dvs. MSA-P vs. MSA-C) på hvert undersøgelsessted; sygdomsprogression vil blive målt ved UMSARS
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At vurdere prævalensen af ​​"responders til Levodopa" (i henhold til klinisk vurdering) ved baseline, og som fortsætter med at reagere 6 og 12 måneder fra baseline
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For at beskrive Levodopa dosisændringer fra baseline til 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At beskrive patientkarakteristika for respondere på Levodopa versus ikke-responderere på Levodopa, herunder: alder (i år) ved MSA-debut, køn (mand, kvinde), MSA-diagnose (sandsynlig versus mulig), MSA-subtype (MSA-P versus MSA- C).
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At karakterisere MSA-symptomer og deres progression over tid
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder

MSA-symptomer i henhold til følgende enkeltpunkter i UMSARS del I (historisk gennemgang):

  • Urininkontinens (punkt 10)
  • Falder (vare 8)
  • Tale (punkt 1)
  • Synke (punkt 2)
  • Gåture (punkt 7)
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At vurdere de psykometriske egenskaber af den kinesiske version af UMSARS.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
For at teste pålideligheden og gyldigheden af ​​den kinesiske version af UMSARS
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For at bekræfte de psykometriske egenskaber ved UMSARS
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
For at bekræfte pålideligheden og validiteten af ​​UMSARS-evalueringen af ​​UMSARS-ækvivalens ved hjælp af retrospektive og prospektive kohortedata
baseline, 6 måneder, 12 måneder
At beskrive tidlig MSA-sygdomsprogression og dødelighed vurderet eksternt i 6-måneders intervaller indtil 60 måneder efter indskrivning i forlængelsesstudiet.
Tidsramme: 6-måneders intervaller op til 60 måneder

Sygdomsprogression i forlængelsen vil blive vurderet ved hjælp af:

  • UMSARS Del I
  • Dødelighed (dato og dødsårsag)
6-måneders intervaller op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

12. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20058N

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner