Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование множественной системной атрофии (TALISMAN)

1 декабря 2025 г. обновлено: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Отслеживание продольных изменений в MSA - Международное исследование естественной истории

Talisman — это глобальное клиническое исследование (20058N) у пациентов с множественной системной атрофией (МСА). Он будет проводиться в двух регионах (Китай и Европейский Союз [ЕС]). Между Китаем и регионами ЕС будут общие цели исследований (включая проспективные оценки прогрессирования заболевания MSA во время обычных клинических посещений по поводу MSA), и это позволит представить данные (по общим целям) в целом и стратифицировать по регионам. Также будут цели исследования, специфичные для каждого региона: 1) клиническая оценка MSA (унифицированная рейтинговая шкала MSA [UMSARS]) не была подтверждена с использованием стандартизированных методов в Китае, поэтому психометрические свойства китайской версии UMSARS будут пройти обследование у китайских пациентов в этом исследовании; 2) будут ретроспективные оценки и проспективные оценки согласно протоколу (магнитно-резонансная томография [МРТ] и биомаркеры крови) и учебные визиты для пациентов из ЕС.

Поскольку некоторые цели исследования одинаковы для Китая и ЕС (например, проспективные оценки во время обычных клинических посещений по поводу MSA), а другие цели специфичны для каждого региона, будет один региональный протокол для Китая и один региональный протокол для ЕС; каждый описывает оценки исследования, относящиеся к каждому региону.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Множественная системная атрофия (МСА) — спорадическое, быстро прогрессирующее нейродегенеративное заболевание. Большинство пациентов с МСА диагностируют в возрасте от 50 до 60 лет, а средняя продолжительность жизни составляет от 6 до 10 лет с момента появления симптомов, при этом немногие выживают более 15 лет с момента появления симптомов. Быстрое прогрессирование и сложность заболевания, а также его резистентность к лекарственным препаратам, таким как леводопа для лечения симптомов паркинсонизма, делают МСА трудным для лечения заболеванием. Основываясь на преобладающих двигательных особенностях во время клинической оценки, MSA классифицируется либо как MSA с преобладающим паркинсонизмом (MSA-P), либо как MSA с преобладающей мозжечковой атаксией (MSA-C).

MSA является орфанным и редким заболеванием. Оценка распространенности MSA составляет от 3 до 5 на 100 000 населения в целом. Оценка распространенности колеблется от 2 до 5 на 100 000 в США и Европейском союзе (ЕС) и от 7 до 20 на 100 000 в Японии. MSA-P составляет примерно 70% случаев в США и ЕС, в то время как MSA-C составляет примерно 70% случаев в Японии.

Биомаркеры крови и МРТ были оценены у пациентов с MSA. Уровни NfL (легкого белка нейрофиламента) повышены в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) и плазме пациентов с МСА и коррелируют с тяжестью заболевания МСА, измеряемой по единой рейтинговой шкале МСА (UMSARS). Точная оценка уровней NfL с течением времени может помочь контролировать прогноз MSA и помочь определить временные точки, на которые можно ориентироваться для эффективного лечения.

Кроме того, у пациентов с МСА с аномальными результатами МРТ головного мозга наблюдается более быстрое клиническое прогрессирование МСА, что оценивается с помощью общего балла UMSARS и части II UMSARS (клиническое обследование). В недавнем обзоре роли МРТ при MSA было отмечено, что, хотя МРТ является многообещающим инструментом для диагностики и мониторинга прогрессирования заболевания; необходимы хорошо спланированные крупные проспективные исследования, прежде чем биомаркеры МРТ можно будет включить в диагностику МСА с помощью нейровизуализации. Знания, полученные в результате этого исследования, должны помочь улучшить понимание биомаркеров и других исходов прогрессирования заболевания при МСА. Это может позволить контролировать прогрессирование заболевания MSA и, следовательно, лечить его более эффективно. Данные о естественном течении заболевания у пациентов с МСА в ЕС будут объединены и сопоставлены с данными о естественном течении заболевания у пациентов с МСА в Китае в рамках более крупной глобальной когорты. В частности, естественное течение MSA будет изучаться у пациентов в Китае (с использованием [китайских версий] тех же проспективных наблюдательных оценок, что и текущий проспективный протокол в ЕС). Это позволит объединить данные, собранные проспективно во время плановых посещений MSA в Китае, и сравнить их с данными, собранными проспективно во время плановых посещений MSA в ЕС.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

90

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Китай, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Китай, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Китай, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Китай, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Китай, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Китай, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 40 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Ожидается, что около 140 пациентов с относительно ранним MSA из Китая и ЕС будут включены в это исследование в течение 9 месяцев.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент должен быть в возрасте от ≥40 до ≤75 лет на исходном уровне.
  2. У пациента должен быть диагностирован возможный или вероятный МСА паркинсонического подтипа (МСА-П) или мозжечкового подтипа (МСА-С) в соответствии с критериями Гилмана (версия 2).
  3. Пациент должен иметь предполагаемую выживаемость не менее 3 лет, по мнению исследователя, на исходном уровне.
  4. По мнению исследователя, у пациента появились моторные симптомы MSA в течение 5 лет до исходного визита.
  5. Пациент должен иметь балл UMSARS Part I ≤16 (исключая вопрос 11 о сексуальной функции) на исходном уровне.
  6. У пациента должны быть нормальные когнитивные функции (т. е. оценка Монреальской когнитивной оценки [MoCA] ≥22) на исходном уровне.
  7. Лицо, осуществляющее уход за пациентом, должно контактировать с пациентом примерно 3 часа в неделю и быть доступным и способным сопровождать пациента во время обычных визитов в больницу на протяжении всего исследования, чтобы предоставить информацию о функциональных возможностях пациента.
  8. Законный представитель пациента/пациента и лицо, осуществляющее уход за пациентом, готовы предоставить письменное добровольное информированное согласие.
  9. Лечение пациента назначается в соответствии с обычной клинической практикой и местными руководствами/правилами.

Критерий исключения:

  1. У пациента есть признаки (клинические или МРТ) и/или история любого серьезного неврологического расстройства, других внутричерепных или системных заболеваний или состояний, в результате которых был поставлен диагноз, отличный от MSA.
  2. У пациента есть два или более кровных родственника с MSA в анамнезе.
  3. Пациент, по мнению исследователя, вряд ли будет соблюдать протокол.
  4. Пациент ранее был включен в это исследование.
  5. Пациент является членом исследовательского персонала или его ближайших родственников или является подчиненным (или ближайшим родственником подчиненного) любого из исследовательского персонала.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с диагнозом возможного или вероятного MSA
Этот протокол не требует использования каких-либо методов лечения. В рамках участия в исследовании не будут вводиться никакие исследуемые препараты. Любое лечение, которое получают исследуемые пациенты, будет назначаться в соответствии с рекомендациями, данными в местных SmPC.
Диагностический тест: NfL плазмы и МРТ головного мозга (vMRI, DTI и ASL [если возможно]) только для когорты ЕС

Оценка биомаркеров обязательна в этом протоколе (т. е. не ожидается, что она будет проводиться в рамках обычной клинической практики).

Эти оценки будут проводиться в том же временном окне, что и наблюдательные оценки (прибл. с 6-месячными интервалами) и предусмотрены протоколом, если не проводятся в соответствии с клинической практикой.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для описания ранних изменений прогрессирования заболевания MSA с 6-месячными интервалами в течение 12 месяцев (т.е. исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев)
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Прогрессирование заболевания будет оцениваться с использованием Унифицированной рейтинговой шкалы MSA (UMSARS), часть I и II (баллы в диапазоне от 0 до 104); более высокие баллы указывают на большее ухудшение
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Изменения от исходного уровня до прибл. 6 месяцев после исходного уровня и приблизительно 12 месяцев после исходного уровня концентрации NfL в плазме.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Процентное изменение объема мозга в интересующих областях мозга (ROI), измеренное с помощью объемной МРТ (vMRI).
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Процентное изменение целостности ткани в ROI, измеренное с помощью МРТ с диффузионно-тензорной визуализацией (DTI).
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить изменения по сравнению с исходным уровнем влияния прогрессирования заболевания на качество жизни (КЖ) пациента через 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Качество жизни пациента будет измеряться с помощью 5-уровневой версии европейского опросника качества жизни «Пять измерений» (EQ-5D-5L).
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Оценить изменения по сравнению с исходным уровнем влияния прогрессирования заболевания на качество жизни (КЖ) лица, осуществляющего уход, через 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Качество жизни лиц, осуществляющих уход, будет измеряться по шкале качества жизни лиц, осуществляющих уход за больными паркинсонизмом (PQoLCarers) (диапазон баллов 0–104); более высокий балл указывает на худшее качество жизни
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Оценить изменения бремени ортостатической гипотензии через 6 и 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Отостатическую гипертензию измеряют с помощью Опросника ортостатической гипотензии (OHQ) (баллы от 0 до 100); более высокие баллы указывают на большее ухудшение
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Описать возникновение подтипов MSA и прогрессирование заболевания в каждом подтипе MSA.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Подтип MSA (т. е. MSA-P по сравнению с MSA-C) в каждом исследовательском центре; прогрессирование заболевания будет измеряться с помощью UMSARS
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Оценить распространенность «отвечающих на лечение леводопой» (согласно клинической оценке) на исходном уровне и тех, кто продолжает отвечать через 6 и 12 месяцев после исходного уровня.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Описать изменения дозы леводопы от исходного уровня до 6 и 12 месяцев.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Описать характеристики пациентов, ответивших на лечение леводопой, по сравнению с пациентами, не ответившими на лечение леводопой, в том числе: возраст (в годах) на момент начала MSA, пол (мужской, женский), диагноз MSA (вероятность или вероятность), подтип MSA (MSA-P по сравнению с MSA- С).
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Охарактеризовать симптомы МСА и их прогрессирование с течением времени.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев

Симптомы MSA в соответствии со следующими отдельными пунктами в UMSARS, часть I (исторический обзор):

  • Недержание мочи (пункт 10)
  • Падение (пункт 8)
  • Речь (пункт 1)
  • Глотание (пункт 2)
  • Ходьба (пункт 7)
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Оценить психометрические свойства китайской версии UMSARS.
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Для проверки надежности и достоверности китайской версии UMSARS.
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Подтвердить психометрические свойства УМСАРС
Временное ограничение: исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Подтвердить надежность и достоверность оценки эквивалентности UMSARS с использованием ретроспективных и проспективных когортных данных.
исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Для описания раннего прогрессирования заболевания MSA и смертности, оцениваемых дистанционно с интервалами в 6 месяцев до 60 месяцев после включения в расширенное исследование.
Временное ограничение: 6-месячные интервалы до 60 месяцев

Прогрессирование заболевания в расширенной части будет оцениваться с помощью:

  • UMSARS Часть I
  • Смертность (дата и причина смерти)
6-месячные интервалы до 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

H. Lundbeck A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июня 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 марта 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 мая 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20058N

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Множественная системная атрофия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Pakistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться