Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie i multippel systematrofi (TALISMAN)

1. desember 2025 oppdatert av: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Tracking Longitudinal Changes in MSA - International Natural History Study

Talisman er en global klinisk studie (20058N) i pasienter med multippel systematrofi (MSA). Det vil bli gjennomført i to regioner (Kina og EU [EU]). Det vil være felles studiemål mellom Kina og EU-regioner (inkludert prospektive vurderinger for MSA sykdomsprogresjon under rutinemessige kliniske besøk for MSA), og dette vil gjøre det mulig for data (om felles mål) å presenteres samlet og stratifisert etter region. Det vil også være studiemål spesifikke for hver region: 1) den kliniske vurderingen for MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) har ikke blitt validert ved bruk av standardiserte metoder i Kina, og derfor vil de psykometriske egenskapene til den kinesiske versjonen av UMSARS bli undersøkt hos kinesiske pasienter i denne studien; 2) det vil være retrospektive vurderinger og prospektive protokollpålagte vurderinger (av Magnetic Resonance Imaging [MRI] og blodbiomarkører) og studiebesøk for EU-pasienter.

Fordi noen studiemål er de samme for Kina og EU (dvs. prospektive vurderinger under rutinemessige kliniske besøk for MSA), og andre mål er spesifikke for hver region, vil det være én regional protokoll for Kina og én regional protokoll for EU; hver beskriver studievurderingene som er relevante for hver region.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Multippel systematrofi (MSA) er en sporadisk, raskt utviklende nevrodegenerativ lidelse. De fleste MSA-pasienter er diagnostisert mellom 50 og 60 år og gjennomsnittlig overlevelsestid er 6 til 10 år fra symptomdebut, med få som overlever mer enn 15 år fra symptomdebut. Den raske progresjonen og kompleksiteten til sykdommen, så vel som dens manglende respons på legemidler, som Levodopa for parkinsonsymptomer, gjør MSA til en utfordrende sykdom å behandle. Basert på de dominerende motoriske egenskapene på tidspunktet for klinisk evaluering, er MSA klassifisert som enten MSA med dominerende parkinsonisme (MSA-P) eller MSA med dominerende cerebellar ataksi (MSA-C).

MSA er en foreldreløs og sjelden sykdom. Prevalensestimatet for MSA er 3 til 5 per 100 000 i den generelle befolkningen. Prevalensestimatet varierer fra 2 til 5 per 100 000 i USA og EU (EU) og fra 7 til 20 per 100 000 i Japan. MSA-P utgjør omtrent 70 % av tilfellene i USA og EU, mens MSA-C utgjør omtrent 70 % av tilfellene i Japan.

Blod- og MR-biomarkører har blitt evaluert hos MSA-pasienter. NfL (Neurofilament light protein) nivåer økes i cerebrospinalvæsken (CSF) og plasma hos pasienter med MSA og korrelerer med MSA sykdoms alvorlighetsgrad, målt ved den enhetlige MSA ratingskalaen (UMSARS). Et nøyaktig estimat av NfL-nivåer over tid kan bidra til å overvåke MSA-prognose og hjelpe med å definere tidspunktene som kan målrettes for effektiv behandling.

Videre har MSA-pasienter med unormale hjerne-MR-funn raskere klinisk progresjon av MSA, som evaluert med UMSARS totalscore og UMSARS Part II (klinisk undersøkelse). En nylig gjennomgang av rollen til MR i MSA bemerket at mens MR er et lovende verktøy for å diagnostisere og overvåke sykdomsprogresjon; godt utformede, store, prospektive studier er nødvendig før MR-biomarkører kan inkorporeres i en nevroimaging-støttet diagnose av MSA. Kunnskapen oppnådd fra denne studien bør bidra til å forbedre forståelsen av biomarkører og andre sykdomsprogresjonsutfall i MSA. Dette kan gjøre det mulig å overvåke progresjon av MSA-sykdom og derfor behandles mer effektivt. Innsikt i det naturlige sykdomsforløpet hos MSA-pasienter i EU vil bli kombinert og sammenlignet med data om det naturlige sykdomsforløpet hos MSA-pasienter i Kina, som del av en større global kohort. Spesielt vil det naturlige forløpet av MSA bli utforsket hos pasienter i Kina (ved å bruke [kinesiske versjoner av] de samme prospektive observasjonsvurderingene som den nåværende prospektive protokollen i EU). Dette vil gjøre det mulig å kombinere data som samles inn prospektivt under rutinebesøk for MSA i Kina og sammenlignes med data som er samlet inn prospektivt under rutinebesøk for MSA i EU.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

90

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kina, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kina, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Kina, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omtrent 140 pasienter med relativt tidlig MSA fra Kina og EU forventes å bli registrert i denne studien i løpet av en 9-måneders påmelding.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten må være mellom ≥40 og ≤75 år ved baseline.
  2. Pasienten må diagnostiseres med mulig eller sannsynlig MSA av parkinson subtype (MSA-P) eller cerebellar subtype (MSA-C), i henhold til Gilman-kriteriene (versjon 2).
  3. Pasienten må ha en forventet overlevelse på minst 3 år etter studieutforskerens oppfatning ved baseline.
  4. Pasienten hadde debut av motoriske MSA-symptomer innen 5 år før baseline-besøket, etter studieforskerens vurdering.
  5. Pasienten må ha en UMSARS del I-score på ≤16 (utelat spørsmål 11 om seksuell funksjon), ved baseline.
  6. Pasienten må ha normal kognisjon (dvs. Montreal Cognitive Assessment [MoCA]-score ≥22), ved baseline.
  7. Pasientens behandler skal ha ca 3 timer ukentlig kontakt med pasienten og være tilgjengelig og i stand til å følge pasienten til rutinemessige kliniske besøk gjennom hele studien, for å gi informasjon om pasientens funksjonsevne.
  8. Pasientens/pasientens juridisk akseptable representant, og pasientens omsorgsperson er villige til å gi skriftlig frivillig informert samtykke.
  9. Pasientens behandlinger foreskrives i henhold til rutinemessig klinisk praksis og lokale retningslinjer/forskrifter.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har bevis (klinisk eller på MR) og/eller historie med alvorlig nevrologisk lidelse, andre intrakranielle eller systemiske sykdommer eller tilstander som resulterer i en annen diagnose enn MSA.
  2. Pasienten har to eller flere blodslektninger med en historie med MSA.
  3. Pasienten vil etter utrederens mening neppe overholde protokollen.
  4. Pasienten har tidligere vært med i denne studien.
  5. Pasienten er medlem av studiepersonellet eller av deres nærmeste familie eller er underordnet (eller nærmeste familiemedlem til en underordnet) til noen av studiepersonellet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter diagnostisert med mulig eller sannsynlig MSA
Denne protokollen krever ikke bruk av noen behandlinger. Ingen studiemedisiner vil bli administrert som en del av studiedeltakelsen. Enhver behandling som studiepasienter mottar vil bli foreskrevet i henhold til anbefalingene gitt i de lokale preparatomtalene.
Diagnostisk test: plasma NfL og hjerne-MR (vMRI, DTI og ASL [hvis mulig]) bare for EU-kohorten

Biomarkørvurderinger er pålagt i denne protokollen (dvs. de forventes ikke å bli gjort som en del av rutinemessig klinisk praksis).

Disse vurderingene vil bli utført innenfor samme tidsvindu som observasjonsvurderingene (ca. 6-måneders intervaller) og er pålagt av protokoll hvis det ikke utføres i henhold til klinisk praksis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å beskrive tidlig MSA sykdomsprogresjon endringer i 6-måneders intervaller over 12 måneder (dvs. baseline, 6 måneder, 12 måneder)
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Sykdomsprogresjon vil bli vurdert ved å bruke Unified MSA Rating Scale (UMSARS) del I og II (poengsum fra 0-104); høyere skår indikerer større svekkelse
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Endringer fra baseline til ca. 6 måneder etter baseline og ca. 12 måneder etter baseline i plasma NfL-konsentrasjoner.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Prosentvis endring i hjernevolum i hjerneregioner av interesse (ROI), målt ved volumetrisk MR (vMRI).
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Prosentvis endring i vevsintegritet i ROI-er, målt ved diffusjonstensoravbildning (DTI) MR.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere endringer fra baseline på virkningen av sykdomsprogresjon på livskvaliteten (QoL) til pasienten ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Pasientens QoL vil bli målt av European Quality of Life Five Dimensions spørreskjema 5-nivåversjon (EQ-5D-5L)
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Å evaluere endringer fra baseline på virkningen av sykdomsprogresjon på livskvaliteten (QoL) til omsorgspersonen ved 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Caregiver QoL vil bli målt ved Parkinsonism Carers Quality of Life-skalaen (PQoLCarers) (poengområde 0-104); høyere poengsum indikerer dårligere livskvalitet
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å vurdere endringer på byrden av ortostatisk hypotensjon ved 6 og 12 måneder fra baseline
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
Otostatisk hypertensjon vil bli målt ved hjelp av Ortostatisk hypotensjonsspørreskjema (OHQ) (skåre fra 0-100); høyere skår indikerer større svekkelse
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å beskrive forekomst av MSA-undertyper og sykdomsprogresjon i hver MSA-undertype
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
MSA-subtype (dvs. MSA-P vs MSA-C) på hvert studiested; sykdomsprogresjon vil bli målt med UMSARS
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å vurdere prevalensen av "responders til Levodopa" (i henhold til klinisk vurdering) ved baseline og som fortsetter å respondere 6 og 12 måneder fra baseline
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å beskrive Levodopa dosemodifikasjoner fra baseline til 6 og 12 måneder
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å beskrive pasientkarakteristika for respondere på Levodopa versus ikke-responderere på Levodopa, inkludert: alder (i år) ved MSA-debut, kjønn (mann, kvinne), MSA-diagnose (sannsynlig versus mulig), MSA-subtype (MSA-P versus MSA- C).
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
baseline, 6 måneder, 12 måneder
Å karakterisere MSA-symptomer og deres progresjon over tid
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder

MSA-symptomer i henhold til følgende enkeltelementer i UMSARS del I (historisk gjennomgang):

  • Urininkontinens (punkt 10)
  • Fallende (artikkel 8)
  • Tale (punkt 1)
  • Svelging (element 2)
  • Gå (element 7)
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å vurdere de psykometriske egenskapene til den kinesiske versjonen av UMSARS.
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å teste påliteligheten og gyldigheten til den kinesiske versjonen av UMSARS
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å bekrefte de psykometriske egenskapene til UMSARS
Tidsramme: baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å bekrefte påliteligheten og gyldigheten til UMSARS-evalueringen av UMSARS-ekvivalens ved bruk av retrospektive og prospektive kohortdata
baseline, 6 måneder, 12 måneder
For å beskrive tidlig MSA-sykdomsprogresjon og dødelighet vurdert eksternt med 6-måneders intervaller opp til 60 måneder etter inkludering i forlengelsesstudien.
Tidsramme: 6-måneders intervaller opp til 60 måneder

Sykdomsprogresjon i forlengelsen vil bli vurdert ved hjelp av:

  • UMSARS del I
  • Dødelighet (dato og dødsårsak)
6-måneders intervaller opp til 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

12. mars 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. mai 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

12. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20058N

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippel systematrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere