다중 시스템 위축에 대한 관찰 연구 (TALISMAN)
TALISMAN - MSA의 종방향 변화 추적 - 국제 자연사 연구
Talisman은 다계통 위축(MSA) 환자에 대한 글로벌 임상 연구(20058N)입니다. 두 지역(중국 및 유럽 연합[EU])에서 실시됩니다. 중국과 EU 지역 간에 공통 연구 목표(MSA에 대한 일상적인 임상 방문 중 MSA 질병 진행에 대한 전향적 평가 포함)가 있을 것이며, 이를 통해 (공통 목표에 대한) 데이터가 전체적으로 제시되고 지역별로 계층화될 수 있습니다. 또한 각 지역에 특정한 연구 목표가 있을 것입니다. 1) MSA(Unified MSA Rating Scale[UMSARS])에 대한 임상 평가는 중국에서 표준화된 방법을 사용하여 검증되지 않았으므로 UMSARS 중국어 버전의 심리 측정 속성은 이 연구에서 중국인 환자를 대상으로 검사를 받거나; 2) 후향적 평가 및 전향적 프로토콜 의무 평가(자기 공명 영상[MRI] 및 혈액 바이오마커) 및 EU 환자에 대한 연구 방문이 있을 것입니다.
일부 연구 목표는 중국과 EU에서 동일하고(즉, MSA를 위한 일상적인 임상 방문 중 전향적 평가) 다른 목표는 각 지역에 따라 다르기 때문에 중국에 대한 하나의 지역 프로토콜과 EU에 대한 하나의 지역 프로토콜이 있을 것입니다. 각각은 각 지역과 관련된 연구 평가를 설명합니다.
연구 개요
상세 설명
다계통 위축(MSA)은 산발적이고 빠르게 진행되는 신경퇴행성 장애입니다. 대부분의 MSA 환자는 50~60세 사이에 진단되며 평균 생존 기간은 증상 발병 후 6~10년이며 증상 발병 후 15년 이상 생존하는 사람은 거의 없습니다. 질병의 급속한 진행과 복잡성, 파킨슨병 증상에 대한 레보도파와 같은 약물에 대한 무반응성으로 인해 MSA는 치료하기 어려운 질병입니다. 임상 평가 당시 우세한 운동 특징을 기준으로 MSA는 우세한 파킨슨증이 있는 MSA(MSA-P) 또는 우세한 소뇌 운동 실조가 있는 MSA(MSA-C)로 분류됩니다.
MSA는 희귀하고 희귀한 질병입니다. MSA의 유병률 추정치는 일반 인구 100,000명당 3~5명입니다. 유병률 추정치는 미국과 유럽 연합(EU)에서 100,000명당 2~5명, 일본에서 100,000명당 7~20명입니다. MSA-P는 미국과 EU 사례의 약 70%를 구성하는 반면 MSA-C는 일본 사례의 약 70%를 구성합니다.
혈액 및 MRI 바이오마커는 MSA 환자에서 평가되었습니다. NfL(Neurofilament light protein) 수치는 MSA 환자의 뇌척수액(CSF)과 혈장에서 증가하며 통합 MSA 평가 척도(UMSARS)로 측정할 때 MSA 질병 중증도와 상관관계가 있습니다. 시간 경과에 따른 NfL 수준의 정확한 추정치는 MSA 예후를 모니터링하고 효과적인 치료를 목표로 할 수 있는 시점을 정의하는 데 도움이 될 수 있습니다.
또한, 비정상적인 뇌 MRI 소견을 보이는 MSA 환자는 UMSARS 총점과 UMSARS Part II(임상 검사)로 평가할 때 MSA의 임상적 진행이 더 빠릅니다. MSA에서 MRI의 역할에 대한 최근 검토에서는 MRI가 질병 진행을 진단하고 모니터링하는 유망한 도구인 반면; MRI 바이오마커가 MSA의 신경영상 지원 진단에 통합되기 전에 잘 설계된 대규모 전향적 연구가 필요합니다. 이 연구에서 얻은 지식은 MSA에서 바이오마커 및 기타 질병 진행 결과에 대한 이해를 개선하는 데 도움이 될 것입니다. 이를 통해 MSA 질병 진행을 모니터링하여 보다 효과적으로 치료할 수 있습니다. EU의 MSA 환자의 자연적 질병 경과에 대한 통찰력은 더 큰 글로벌 코호트의 일부로 중국의 MSA 환자의 자연적 질병 경과에 대한 데이터와 결합 및 비교됩니다. 구체적으로, MSA의 자연 경과는 중국의 환자에서 탐색될 것입니다(EU의 현재 전향적 프로토콜과 동일한 전향적 관찰 평가 [중국어 버전] 사용). 이를 통해 중국의 MSA 정기 방문 중에 전향적으로 수집된 데이터를 결합하고 EU의 MSA 정기 방문 중에 전향적으로 수집된 데이터를 비교할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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Beijing, 중국, 100730
- Beijing Hospital
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Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Beijing, 중국, 100050
- Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
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Beijing, 중국, 100053
- Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Changsha, 중국, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu, 중국, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Shanghai, 중국, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Suzhou, 중국, 215004
- The Second Affiliated Hospital of Soochow University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 환자는 기준선에서 40세 이상 75세 이하이어야 합니다.
- 환자는 Gilman 기준(버전 2)에 따라 파킨슨 아형(MSA-P) 또는 소뇌 아형(MSA-C)의 가능하거나 가능성 있는 MSA로 진단되어야 합니다.
- 환자는 기준선에서 연구 조사자의 의견으로 최소 3년의 예상 생존을 가져야 합니다.
- 환자는 연구 조사자의 판단에 따라 기준선 방문 전 5년 이내에 운동성 MSA 증상이 시작되었습니다.
- 환자는 베이스라인에서 UMSARS Part I 점수가 ≤16(성기능에 대한 질문 11 생략)이어야 합니다.
- 환자는 기준선에서 정상적인 인지(즉, 몬트리올 인지 평가[MoCA] 점수 ≥22)를 가져야 합니다.
- 환자의 간병인은 주당 약 3시간 동안 환자와 접촉해야 하며 환자의 기능적 능력에 대한 정보를 제공하기 위해 연구 기간 동안 일상적인 임상 방문에 환자를 동반할 수 있어야 합니다.
- 환자/환자의 법적으로 허용되는 대리인 및 환자의 간병인은 자발적인 서면 동의서를 제공할 의향이 있습니다.
- 환자의 치료는 일상적인 임상 실습 및 현지 지침/규정에 따라 처방됩니다.
제외 기준:
- 환자는 MSA 이외의 진단을 초래하는 심각한 신경 장애, 기타 두개내 또는 전신 질환 또는 상태의 증거(임상 또는 MRI) 및/또는 병력이 있습니다.
- 환자는 MSA 병력이 있는 2명 이상의 혈족이 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 환자가 프로토콜을 준수할 것 같지 않습니다.
- 환자는 이전에 이 연구에 등록되었습니다.
- 환자는 연구 인력의 구성원 또는 직계 가족이거나 연구 인력의 부하(또는 부하의 직계 가족)입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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MSA 가능성이 있거나 가능성이 있는 것으로 진단된 환자
이 프로토콜은 어떤 치료법의 사용을 의무화하지 않습니다.
연구 참여의 일부로 연구 약물이 투여되지 않습니다.
연구 환자가 받는 모든 치료는 지역 SmPC에 제공된 권장 사항에 따라 처방됩니다.
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바이오마커 평가는 이 프로토콜에서 의무화됩니다(즉, 일상적인 임상 실습의 일부로 수행될 것으로 예상되지 않음). 이러한 평가는 관찰 평가와 동일한 시간 창(약 6개월 간격) 임상 실습에 따라 수행되지 않는 경우 프로토콜에 의해 의무화됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월(즉, 기준선, 6개월, 12개월)에 걸쳐 6개월 간격으로 초기 MSA 질병 진행 변화를 설명하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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질병 진행은 UMSARS(Unified MSA Rating Scale) 파트 I 및 II(0-104 범위의 점수)를 사용하여 평가됩니다. 더 높은 점수는 더 큰 손상을 나타냅니다
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기준선, 6개월, 12개월
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기준선에서 약으로 변경합니다. 기준선 후 6개월 및 기준선 후 대략 12개월 후 혈장 NfL 농도.
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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체적 MRI(vMRI)로 측정한 뇌 관심 영역(ROI)에서 뇌 체적의 백분율 변화.
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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DTI(확산-텐서 이미징) MRI로 측정한 ROI에서 조직 무결성의 백분율 변화.
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월 및 12개월에 환자의 삶의 질(QoL)에 대한 질병 진행의 영향에 대한 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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환자 QoL은 유럽 삶의 질 5차원 설문지 5레벨 버전(EQ-5D-5L)으로 측정됩니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월 및 12개월에 간병인의 삶의 질(QoL)에 대한 질병 진행의 영향에 대한 기준선으로부터의 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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간병인 QoL은 Parkinsonism Carers 삶의 질 척도(PQoLCarers)(점수 범위 0-104)로 측정됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 QoL을 나타냅니다
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기준선, 6개월, 12개월
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기준선에서 6개월 및 12개월에 기립성 저혈압의 부담에 대한 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기립성 고혈압은 기립성 저혈압 설문지(OHQ)(0-100 범위의 점수)에 의해 측정될 것이며; 더 높은 점수는 더 큰 손상을 나타냅니다
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기준선, 6개월, 12개월
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MSA 하위 유형의 발생 및 각 MSA 하위 유형의 질병 진행을 설명하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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각 연구 사이트에서 MSA 하위 유형(즉, MSA-P 대 MSA-C); 질병 진행은 UMSARS에 의해 측정됩니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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기준선에서 "레보도파에 대한 반응자"(임상 판단에 따름) 및 기준선으로부터 6개월 및 12개월에 계속 반응하는 사람의 유병률을 평가하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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베이스라인에서 6개월 및 12개월까지의 레보도파 용량 수정을 설명하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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다음을 포함하여 레보도파에 반응한 사람 대 레보도파에 반응하지 않은 사람의 환자 특성 설명: MSA 발병 시 연령(연령), 성별(남성, 여성), MSA 진단(가능성 대 가능), MSA 하위 유형(MSA-P 대 MSA- 씨).
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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MSA 증상 및 시간 경과에 따른 진행을 특성화하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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UMSARS 파트 I(이력 검토)의 다음 단일 항목에 따른 MSA 증상:
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기준선, 6개월, 12개월
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UMSARS 중국어 버전의 심리 측정 속성을 평가합니다.
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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UMSARS 중국어 버전의 신뢰성과 유효성을 테스트하기 위해
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기준선, 6개월, 12개월
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UMSARS의 정신측정학적 특성을 확인하기 위해
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Retrospective 및 Prospective Cohort 데이터를 이용한 UMSARS Evaluation of UMSARS 동등성의 신뢰성과 타당성을 확인하기 위해
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기준선, 6개월, 12개월
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확장 연구에 등록 후 60개월까지 6개월 간격으로 원격 평가된 초기 MSA 질병 진행과 사망률을 설명하기 위해.
기간: 60개월까지 6개월 간격
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확장 연구에서의 질병 진행은 다음을 사용하여 평가됩니다:
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60개월까지 6개월 간격
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20058N
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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