Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus useiden järjestelmien atrofiassa (TALISMAN)

maanantai 1. joulukuuta 2025 päivittänyt: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Pitkittäisten muutosten seuranta MSA:ssa - Kansainvälinen luonnonhistoriallinen tutkimus

Talisman on maailmanlaajuinen kliininen tutkimus (20058N) monijärjestelmäatrofiaa (MSA) sairastavilla potilailla. Se toteutetaan kahdella alueella (Kiina ja Euroopan unioni [EU]). Kiinan ja EU:n alueiden välillä on yhteiset tutkimustavoitteet (mukaan lukien MSA-taudin etenemisen ennusteet MSA:n rutiinikäynneillä), ja tämä mahdollistaa tietojen (yhteisiä tavoitteita) esittämisen kokonaisvaltaisesti ja alueittain osittaisen. Jokaiselle alueelle tulee myös erityisiä tutkimustavoitteita: 1) MSA:n kliinistä arviointia (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) ei ole validoitu standardoiduilla menetelmillä Kiinassa, joten UMSARS:n kiinalaisen version psykometriset ominaisuudet tutkittava kiinalaisilla potilailla tässä tutkimuksessa; 2) EU-potilaille tehdään retrospektiivisiä arviointeja ja prospektiivisia protokollan edellyttämiä arviointeja (magneettikuvaus [MRI] ja veren biomarkkerit) ja opintokäyntejä.

Koska jotkin tutkimustavoitteet ovat samat Kiinalle ja EU:lle (eli MSA:n rutiininomaisten kliinisten käyntien prospektiiviset arvioinnit) ja muut tavoitteet ovat kullekin alueelle ominaisia, Kiinaa varten on yksi alueellinen protokolla ja EU:lle yksi alueellinen protokolla. jokaisessa kuvataan kunkin alueen kannalta merkitykselliset tutkimusarviot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Multiple system atrofia (MSA) on satunnainen, nopeasti etenevä neurodegeneratiivinen sairaus. Useimmat MSA-potilaat diagnosoidaan 50–60-vuotiaina, ja keskimääräinen eloonjäämisaika on 6–10 vuotta oireiden alkamisesta, ja harvat elävät yli 15 vuotta oireiden alkamisesta. Taudin nopea eteneminen ja monimutkaisuus sekä sen reagoimattomuus lääkkeisiin, kuten levodopa parkinsonin oireisiin, tekevät MSA:sta haastavan hoidettavan sairauden. Kliinisen arvioinnin aikana vallitsevien motoristen ominaisuuksien perusteella MSA luokitellaan joko MSA:ksi, jossa on vallitseva parkinsonismi (MSA-P) tai MSA, jossa on vallitseva pikkuaivotaksia (MSA-C).

MSA on harvinainen ja harvinainen sairaus. MSA:n levinneisyysarvio on 3–5 tapausta 100 000:ta kohden väestössä. Esiintymisarvio vaihtelee 2–5 tapauksesta 100 000:ta kohti Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa (EU) ja 7–20:een 100 000:ta kohden Japanissa. MSA-P kattaa noin 70 % tapauksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa, kun taas MSA-C on noin 70 % Japanissa.

Veren ja MRI-biomarkkereita on arvioitu MSA-potilailla. NfL (Neurofilament light protein) -tasot kohoavat MSA-potilaiden aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja plasmassa ja korreloivat MSA-sairauden vakavuuden kanssa mitattuna yhtenäisellä MSA-luokitusasteikolla (UMSARS). Tarkka arvio NfL-tasoista ajan mittaan voisi auttaa seuraamaan MSA:n ennustetta ja määrittämään aikapisteet, joihin voidaan kohdistaa tehokas hoito.

Lisäksi MSA-potilailla, joilla on epänormaaleja aivojen MRI-löydöksiä, MSA:n kliininen eteneminen on nopeampaa UMSARS-kokonaispistemäärän ja UMSARS-osan II (kliininen tutkimus) perusteella. Äskettäisessä katsauksessa MRI:n roolista MSA:ssa todettiin, että vaikka MRI on lupaava väline taudin etenemisen diagnosoinnissa ja seurannassa; hyvin suunniteltuja, suuria, prospektiivisia tutkimuksia tarvitaan, ennen kuin MRI-biomarkkereita voidaan sisällyttää neurokuvannuksella tuettuihin MSA-diagnooseihin. Tästä tutkimuksesta saadun tiedon pitäisi auttaa parantamaan biomarkkereiden ja muiden taudin etenemisen tulosten ymmärtämistä MSA:ssa. Tämä voisi mahdollistaa MSA-taudin etenemisen seurannan ja siten tehokkaamman hoidon. EU:n MSA-potilaiden sairauden luonnollisesta kulusta saadut näkemykset yhdistetään ja verrataan Kiinan MSA-potilaiden luonnollisen taudin kulun tietoihin osana suurempaa maailmanlaajuista kohorttia. Erityisesti MSA:n luonnollista etenemistä tutkitaan potilailla Kiinassa (käyttämällä [kiinankielisiä versioita] samoista mahdollisista havainnointiarvioista kuin EU:n nykyinen prospektiivinen protokolla). Tämä mahdollistaa MSA:n rutiinikäyntien aikana Kiinassa kerättyjen tietojen yhdistämisen ja vertailun MSA:n rutiinikäynneillä EU:ssa kertyviin tietoihin.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kiina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kiina, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kiina, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Kiina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Kiina, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Noin 140 potilasta, joilla on suhteellisen varhainen MSA Kiinasta ja EU:sta, odotetaan osallistuvan tähän tutkimukseen yhdeksän kuukauden ilmoittautumisen aikana.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan on oltava lähtötilanteessa ≥40-≤75-vuotias.
  2. Potilaalla on diagnosoitava mahdollinen tai todennäköinen parkinsonin taudin alatyypin (MSA-P) tai pikkuaivojen alatyypin (MSA-C) MSA Gilman-kriteerien (versio 2) mukaisesti.
  3. Potilaan odotettavissa olevan eloonjäämisajan on tutkimustutkijan mielestä oltava vähintään 3 vuotta lähtötilanteessa.
  4. Tutkijan arvion mukaan potilaalla ilmeni motoriset MSA-oireet 5 vuoden sisällä ennen peruskäyntiä.
  5. Potilaan UMSARS Part I -pistemäärän on oltava ≤16 (poistetaan kysymys 11 seksuaalisesta toiminnasta) lähtötasolla.
  6. Potilaan kognition on oltava normaali (eli Montrealin kognitiivisen arvioinnin [MoCA] pistemäärä ≥22) lähtötasolla.
  7. Potilaan omaishoitajalla tulee olla noin 3 tuntia viikossa yhteyttä potilaaseen, ja hänen tulee olla käytettävissä ja kyettävä olemaan potilaan mukana rutiinikäynneillä koko tutkimuksen ajan antaakseen tietoa potilaan toimintakyvystä.
  8. Potilaan/potilaan laillisesti hyväksyttävä edustaja ja potilaan hoitaja ovat valmiita antamaan kirjallisen vapaaehtoisen tietoon perustuvan suostumuksen.
  9. Potilaan hoidot määrätään rutiininomaisen kliinisen käytännön ja paikallisten ohjeiden/määräysten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on todisteita (kliinisiä tai MRI-tutkimuksia) ja/tai anamneesissa vakavia neurologisia häiriöitä, muita kallonsisäisiä tai systeemisiä sairauksia tai tiloja, jotka johtavat muuhun diagnoosiin kuin MSA:han.
  2. Potilaalla on kaksi tai useampia verisukulaisia, joilla on ollut MSA.
  3. Potilas ei tutkijan mielestä todennäköisesti noudata protokollaa.
  4. Potilas on ollut aiemmin mukana tässä tutkimuksessa.
  5. Potilas on tutkimushenkilöstön tai hänen lähisukulaisensa jäsen tai jonkin tutkimushenkilöstön alainen (tai alaisen lähi perheenjäsen).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, joilla on diagnosoitu mahdollinen tai todennäköinen MSA
Tämä protokolla ei velvoita minkään hoitojen käyttöä. Tutkimuslääkitystä ei anneta osana tutkimukseen osallistumista. Kaikki tutkimuspotilaiden saama hoito määrätään paikallisissa valmisteyhteenvedoissa annettujen suositusten mukaisesti.
Diagnostinen testi: plasman NfL ja aivojen MRI (vMRI, DTI ja ASL [jos mahdollista]) vain EU-kohortissa

Biomarkkeriarvioinnit ovat pakollisia tässä protokollassa (eli niitä ei odoteta tehtävän osana rutiininomaista kliinistä käytäntöä).

Nämä arvioinnit suoritetaan samassa aikaikkunassa kuin havainnointiarvioinnit (n. 6 kuukauden välein) ja ne ovat protokollan edellyttämiä, jos niitä ei tehdä kliinisen käytännön mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaamaan MSA-taudin varhaisia ​​etenemismuutoksia 6 kuukauden välein 12 kuukauden aikana (eli lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta)
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Sairauden eteneminen arvioidaan käyttämällä Unified MSA Rating Scale (UMSARS) -luokitusasteikkoa, osa I ja II (pisteet vaihtelevat 0-104); korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Muutokset lähtötasosta n. 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen ja noin 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen plasman NfL-pitoisuuksissa.
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Prosenttimuutos aivojen tilavuudessa kiinnostavilla aivojen alueilla (ROI), mitattuna volumetrisellä MRI:llä (vMRI).
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Prosenttimuutos kudosten eheydessä ROI:issa mitattuna diffuusio-tensorikuvauksella (DTI) MRI:llä.
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta taudin etenemisen vaikutuksessa potilaan elämänlaatuun (QoL) 6 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Potilaan elämänlaatua mitataan European Quality of Life Five Dimensions -kyselylomakkeen 5-tason versiolla (EQ-5D-5L)
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta taudin etenemisen vaikutuksessa hoitajan elämänlaatuun (QoL) 6 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Omaishoitajan elämänlaatua mitataan Parkinsonism Carers Quality of Life -asteikolla (PQoLCarers) (pistealue 0-104); korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Ortostaattisen hypotension rasituksen muutosten arvioiminen 6 ja 12 kuukauden kohdalla lähtötilanteesta
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Otostaattinen hypertensio mitataan Orthostatic Hypotension Questionnaire (OHQ) -kyselyllä (pisteet vaihtelevat 0-100); korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kuvaamaan MSA-alatyyppien esiintymistä ja taudin etenemistä kussakin MSA-alatyypissä
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
MSA-alatyyppi (eli MSA-P vs. MSA-C) kussakin tutkimuspaikassa; taudin etenemistä mitataan UMSARS:lla
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Arvioida "levodopaan reagoivien" esiintyvyyttä (kliinisen arvion mukaan) lähtötilanteessa ja jotka jatkavat vastetta 6 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Levodopa-annoksen muutosten kuvaaminen lähtötasosta 6 ja 12 kuukauteen
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kuvaamaan levodopaan reagoivien potilaiden ominaisuuksia verrattuna levodopaan reagoimattomiin, mukaan lukien: ikä (vuosina) MSA:n alkaessa, sukupuoli (mies, nainen), MSA-diagnoosi (todennäköinen vs. mahdollinen), MSA-alatyyppi (MSA-P vs. MSA- C).
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Karakterioida MSA-oireita ja niiden etenemistä ajan myötä
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta

MSA-oireet seuraavien yksittäisten kohtien mukaan UMSARS-osassa I (historiallinen katsaus):

  • Virtsankarkailu (kohta 10)
  • Putoaminen (kohde 8)
  • Puhe (kohta 1)
  • Nieleminen (kohta 2)
  • Kävely (kohde 7)
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Arvioida UMSARSin kiinalaisen version psykometrisiä ominaisuuksia.
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Testaa UMSARS:n kiinalaisen version luotettavuutta ja pätevyyttä
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Vahvistaakseen UMSARSin psykometriset ominaisuudet
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Vahvistaakseen UMSARS-arvioinnin luotettavuuden ja pätevyyden retrospektiivisen ja tulevan kohorttidatan avulla
lähtötaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
Kuvaamaan varhaista MSA-sairauden etenemistä ja kuolleisuutta, joita arvioidaan etäisesti 6 kuukauden välein aina 60 kuukautteen saakka jatkotutkimukseen osallistumisen jälkeen.
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 60 kuukauteen asti

Sairauden etenemistä jatko-osassa arvioidaan käyttäen:

  • UMSARS Part I
  • Kuolleisuus (kuolinpäivä ja kuolinsyy)
6 kuukauden välein 60 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

H. Lundbeck A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 25. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. toukokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20058N

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kuwait

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa