Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie i multipelsystematrofi (TALISMAN)

1 december 2025 uppdaterad av: H. Lundbeck A/S

TALISMAN - Tracking longitudinella förändringar i MSA - International Natural History Study

Talisman är en global klinisk studie (20058N) på patienter med multipel systematrofi (MSA). Det kommer att genomföras i två regioner (Kina och Europeiska unionen [EU]). Det kommer att finnas gemensamma studiemål mellan Kina och EU-regioner (inklusive prospektiva bedömningar av MSA-sjukdomsprogression under rutinmässiga kliniska besök för MSA), och detta kommer att göra det möjligt för data (om gemensamma mål) att presenteras övergripande och stratifierade efter region. Det kommer också att finnas studiemål som är specifika för varje region: 1) den kliniska bedömningen för MSA (Unified MSA Rating Scale [UMSARS]) har inte validerats med standardiserade metoder i Kina, och därför kommer de psykometriska egenskaperna hos den kinesiska versionen av UMSARS att undersökas hos kinesiska patienter i denna studie; 2) Det kommer att göras retrospektiva bedömningar och prospektiva protokollbelagda bedömningar (av magnetisk resonanstomografi [MRI] och blodbiomarkörer) och studiebesök för EU-patienter.

Eftersom vissa studiemål är desamma för Kina och EU (d.v.s. prospektiva bedömningar under rutinmässiga kliniska besök för MSA), och andra mål är specifika för varje region, kommer det att finnas ett regionalt protokoll för Kina och ett regionalt protokoll för EU; var och en beskriver de studiebedömningar som är relevanta för varje region.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Multipel systematrofi (MSA) är en sporadisk, snabbt fortskridande neurodegenerativ störning. De flesta MSA-patienter diagnostiseras mellan 50 och 60 år och den genomsnittliga överlevnadstiden är 6 till 10 år från symtomdebut, och få överlever mer än 15 år från symtomdebut. Sjukdomens snabba progression och komplexitet, liksom dess okänslighet för läkemedel, såsom Levodopa för parkinsonsymtom, gör MSA till en utmanande sjukdom att behandla. Baserat på de dominerande motoriska egenskaperna vid tidpunkten för klinisk utvärdering, klassificeras MSA som antingen MSA med dominerande parkinsonism (MSA-P) eller MSA med dominerande cerebellär ataxi (MSA-C).

MSA är en föräldralös och sällsynt sjukdom. Prevalensuppskattningen av MSA är 3 till 5 per 100 000 i den allmänna befolkningen. Prevalensuppskattningen varierar från 2 till 5 per 100 000 i USA och Europeiska unionen (EU) och från 7 till 20 per 100 000 i Japan. MSA-P utgör cirka 70 % av fallen i USA och EU, medan MSA-C utgör cirka 70 % av fallen i Japan.

Blod- och MRI-biomarkörer har utvärderats hos MSA-patienter. NfL-nivåer (Neurofilament light protein) ökar i cerebrospinalvätskan (CSF) och plasma hos patienter med MSA och korrelerar med MSA-sjukdomens svårighetsgrad, mätt med den enhetliga MSA-klassningsskalan (UMSARS). En noggrann uppskattning av NfL-nivåer över tid kan hjälpa till att övervaka MSA-prognosen och hjälpa till att definiera de tidpunkter som kan riktas mot effektiv behandling.

Dessutom har MSA-patienter med onormala hjärn-MRI-fynd snabbare klinisk progression av MSA, som utvärderats med UMSARS totalpoäng och UMSARS del II (klinisk undersökning). En nyligen genomförd granskning av MRI:s roll vid MSA noterade att även om MRI är ett lovande verktyg för att diagnostisera och övervaka sjukdomsprogression; väldesignade, stora, prospektiva studier behövs innan MRI-biomarkörer kan inkorporeras i en neuroimaging-stödd diagnos av MSA. Kunskapen från denna studie bör bidra till att förbättra förståelsen av biomarkörer och andra sjukdomsprogressionsresultat vid MSA. Detta skulle kunna göra det möjligt för MSA-sjukdomsprogression att övervakas och därför behandlas mer effektivt. Insikter om det naturliga sjukdomsförloppet hos MSA-patienter i EU kommer att kombineras och jämföras med data om det naturliga sjukdomsförloppet hos MSA-patienter i Kina, som en del av en större global kohort. Specifikt kommer det naturliga förloppet av MSA att utforskas hos patienter i Kina (med hjälp av [kinesiska versioner av] samma prospektiva observationsbedömningar som det nuvarande prospektiva protokollet i EU). Detta kommer att möjliggöra att data som samlas in prospektivt under rutinbesök för MSA i Kina kan kombineras och jämföras med data som samlas in prospektivt under rutinbesök för MSA i EU.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

90

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Beijing Hospital
      • Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Kina, 100050
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Kina, 100053
        • Beijing Xuanwu Hospital, Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Suzhou, Kina, 215004
        • The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

40 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Cirka 140 patienter med relativt tidig MSA från Kina och EU förväntas ingå i denna studie under en 9-månaders inskrivning.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten måste vara mellan ≥40 och ≤75 år vid baslinjen.
  2. Patienten måste diagnostiseras med möjlig eller trolig MSA av parkinsonsubtypen (MSA-P) eller cerebellär subtyp (MSA-C), enligt Gilman-kriterierna (version 2).
  3. Patienten måste ha en förväntad överlevnad på minst 3 år enligt studieutredarens uppfattning vid baslinjen.
  4. Patienten hade debut av motoriska MSA-symtom inom 5 år före baslinjebesöket enligt studieutredarens bedömning.
  5. Patienten måste ha en UMSARS del I-poäng på ≤16 (utan att fråga 11 om sexuell funktion) vid baslinjen.
  6. Patienten måste ha normal kognition (d.v.s. Montreal Cognitive Assessment [MoCA]-poäng ≥22) vid baslinjen.
  7. Patientens vårdgivare ska ha cirka 3 timmar per vecka kontakt med patienten och vara tillgänglig och kunna följa med patienten till rutinmässiga kliniska besök under hela studien, för att ge information om patientens funktionsförmåga.
  8. Patientens/patientens juridiskt godtagbara ombud och patientens vårdgivare är villiga att ge skriftligt frivilligt informerat samtycke.
  9. Patientens behandlingar ordineras enligt rutinmässig klinisk praxis och lokala riktlinjer/föreskrifter.

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har bevis (kliniska eller på MRT) och/eller historia av någon allvarlig neurologisk störning, andra intrakraniella eller systemiska sjukdomar eller tillstånd som resulterar i en annan diagnos än MSA.
  2. Patienten har två eller flera blodsläktingar med en historia av MSA.
  3. Patienten är, enligt utredarens uppfattning, osannolikt att följa protokollet.
  4. Patienten har tidigare varit inskriven i denna studie.
  5. Patienten är medlem av studiepersonalen eller till deras närmaste familj eller är underordnad (eller närmaste familjemedlem till en underordnad) till någon av studiepersonalen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med diagnosen möjlig eller trolig MSA
Detta protokoll kräver inte användning av några behandlingar. Ingen studiemedicin kommer att administreras som en del av studiedeltagandet. All behandling som studiepatienter får kommer att ordineras enligt rekommendationerna i de lokala produktresumén.
Diagnostiskt test: plasma NfL och hjärn-MRT (vMRI, DTI och ASL [om möjligt]) endast för EU-kohorten

Biomarkörbedömningar är obligatoriska i detta protokoll (dvs. de förväntas inte göras som en del av rutinmässig klinisk praxis).

Dessa bedömningar kommer att genomföras inom samma tidsfönster som observationsbedömningarna (vid ca. 6 månaders intervall) och är mandat enligt protokoll om det inte utförs enligt klinisk praxis.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att beskriva tidiga förändringar av MSA-sjukdomsprogression i 6-månadersintervaller över 12 månader (d.v.s. baslinje, 6-månader, 12-månader)
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
Sjukdomsprogression kommer att bedömas med hjälp av Unified MSA Rating Scale (UMSARS) del I och II (poäng från 0-104); högre poäng indikerar större funktionsnedsättning
baslinje, 6 månader, 12 månader
Ändringar från baslinje till ca. 6 månader efter baslinjen och ca 12 månader efter baslinjen i plasma NfL-koncentrationer.
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader
Procentuell förändring i hjärnvolym i hjärnregioner av intresse (ROI), mätt med volymetrisk MRI (vMRI).
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader
Procentuell förändring i vävnadsintegritet i ROI, mätt med diffusion-tensor imaging (DTI) MRI.
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att utvärdera förändringar från utgångsläget på effekten av sjukdomsprogression på patientens livskvalitet (QoL) vid 6 och 12 månader
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
Patienternas livskvalitet kommer att mätas med European Quality of Life Five Dimensions questionnaire 5-nivåversion (EQ-5D-5L)
baslinje, 6 månader, 12 månader
Att utvärdera förändringar från utgångsläget på effekten av sjukdomsprogression på vårdgivarens livskvalitet (QoL) vid 6 och 12 månader
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
Vårdgivares QoL kommer att mätas med Parkinsonism Carers Quality of Life-skalan (PQoLCarers) (poängintervall 0-104); högre poäng indikerar sämre livskvalitet
baslinje, 6 månader, 12 månader
Att bedöma förändringar på bördan av ortostatisk hypotoni vid 6 och 12 månader från baslinjen
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
Otostatisk hypertoni kommer att mätas med Ortostatisk hypotension Questionnaire (OHQ) (poäng från 0-100); högre poäng indikerar större funktionsnedsättning
baslinje, 6 månader, 12 månader
För att beskriva förekomsten av MSA-subtyper och sjukdomsprogression i varje MSA-subtyp
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
MSA-subtyp (dvs. MSA-P vs MSA-C) vid varje studieplats; sjukdomsprogression kommer att mätas med UMSARS
baslinje, 6 månader, 12 månader
Att bedöma prevalensen av "responders på Levodopa" (enligt klinisk bedömning) vid baslinjen och som fortsätter att svara 6 och 12 månader från baslinjen
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader
För att beskriva dosjusteringar av Levodopa från baslinjen till 6 och 12 månader
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader
För att beskriva patientegenskaper hos personer som svarar på Levodopa kontra personer som inte svarar på Levodopa, inklusive: ålder (i år) vid MSA-debut, kön (man, kvinna), MSA-diagnos (sannolikt kontra möjligt), MSA-subtyp (MSA-P kontra MSA- C).
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
baslinje, 6 månader, 12 månader
Att karakterisera MSA-symtom och deras utveckling över tid
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader

MSA-symtom enligt följande enskilda poster i UMSARS del I (historisk recension):

  • Urininkontinens (artikel 10)
  • Faller (artikel 8)
  • Tal (punkt 1)
  • Svälja (artikel 2)
  • Promenader (objekt 7)
baslinje, 6 månader, 12 månader
Att bedöma de psykometriska egenskaperna hos den kinesiska versionen av UMSARS.
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
För att testa tillförlitligheten och giltigheten av den kinesiska versionen av UMSARS
baslinje, 6 månader, 12 månader
För att bekräfta de psykometriska egenskaperna hos UMSARS
Tidsram: baslinje, 6 månader, 12 månader
För att bekräfta tillförlitligheten och giltigheten av UMSARS-utvärderingen av UMSARS-ekvivalens med hjälp av retrospektiv och prospektiv kohortdata
baslinje, 6 månader, 12 månader
För att beskriva tidig MSA-sjukdomsprogression och dödlighet bedömd på distans med 6-månadersintervall upp till 60 månader efter att ha anmält sig till förlängningsstudien.
Tidsram: 6-månadersintervall upp till 60 månader

Sjukdomsprogression i förlängningen kommer att bedömas med:

  • UMSARS del I
  • Dödlighet (datum och dödsorsak)
6-månadersintervall upp till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Utredare

  • Studierektor: Email contact via H. Lundbeck A/S, LundbeckClinicalTrials@Lundbeck.com

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 juni 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

12 mars 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 maj 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2022

Första postat (Faktisk)

12 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20058N

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Multipel systematrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera