ENHANCE - 高度な新しいCFケア時代における自然史の確立

CF 患者の測定結果は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子 (CTFR) モジュレーター治療が広く導入される前でさえ、過去 20 年間で劇的に改善しました。 CF の小児の見通しは大幅に改善され、予測生存期間が長くなり、罹患の可能性が低くなりました。 最近はそれが加速しています。 これらの変化は短期間に生じたものであり、CF を持つ小児の疾患の進行や、CF のない小児とどのように異なるのかについては、現在ではわかっていないことが多くあります。 CF は、幸運なことに、十分に開発され、成功を収めている疾患登録が存在する領域です。 CF レジストリは、何十年にもわたって、治療と転帰の改善を導くための非常に有用な大量のデータを提供してきました。 レジストリの力は、長年にわたって非常に多くの人々から明確に定義された一連の重要な結果測定値を収集することで得られます。

臨床ケアで定期的に収集される転帰測定値は登録簿の一部を形成しており、CF 患者の中等度進行および症候性疾患のモニタリングに役立ちます。 しかし、CF レジストリは、断層撮影 (CT) スコアや肺クリアランス指数 (LCI) を収集する傾向がありません。また、モジュレーター療法や症候性疾患の負担の軽減の時代に関連性がますます高まっている汗塩化物などの疾患活動性のバイオマーカーを繰り返し収集する傾向もありません。 私たちは、アイルランドと英国のこの新しい時代に、大規模な小児コホートにおける機密性の高い有意義な転帰データを積極的に収集および整理することにより、登録データを補完し、幼児期 CF の変化する自然史をカタログ化する緊急の必要性を認識しています。

幼児におけるCFの有病率、症状、および疾患発現の自然経過は、CFTR機能を目的とした治療法の使用を含む、CFの理解と治療の進歩により、今後10年間で大きく変化するだろう。 ENHANCE は、CF コミュニティに関連する方法でこれらの変化をリアルタイムで研究する機会を提供します。