УЛУЧШИТЬ - Создание естественной истории в продвинутой новой эре ухода за муковисцидозом
Создание естественной истории в продвинутой новой эре ухода за больными муковисцидозом
Измеренные исходы для людей с муковисцидозом значительно улучшились за последние 20 лет, даже до широкого внедрения модуляторов муковисцидоза с трансмембранным регулятором проводимости (CTFR). Перспективы для детей с муковисцидозом значительно улучшились, с более длительным прогнозируемым выживанием и более низкой вероятностью заболеваемости. В последнее время это ускорилось. Эти изменения произошли в течение короткого периода времени, и сейчас мы многого не понимаем в отношении прогрессирования заболевания у детей с муковисцидозом и в том, чем оно отличается от детей без муковисцидоза. КФ — это область, в которой хорошо развиты и успешны регистры заболеваний. Реестры CF предоставили значительное количество очень полезных данных для улучшения лечения и результатов на протяжении многих десятилетий. Сила реестров заключается в сборе четко определенного набора важных показателей результатов для очень большого числа людей в течение многих лет.
Показатели исходов, регулярно собираемые в клинической практике, которые составляют часть регистров, полезны для мониторинга умеренного прогрессирования и симптоматического заболевания у людей с муковисцидозом. Регистры МВ, однако, не собирают результаты томографии (КТ), индекс легочного клиренса (ИОЛ) или действительно повторяют сбор биомаркеров активности заболевания, таких как хлориды пота, которые становятся все более актуальными в эпоху модуляторной терапии и снижения бремени симптоматического заболевания. Мы осознаем настоятельную необходимость дополнить данные реестра, каталогизируя изменяющуюся естественную историю МВ в раннем детстве, активно собирая и обрабатывая чувствительные, значимые данные о результатах в большой группе детей в эту новую эру в Ирландии и Великобритании.
Распространенность, клиническая картина и естественное течение манифестации муковисцидоза у детей раннего возраста значительно изменятся в следующем десятилетии благодаря достижениям в понимании и лечении муковисцидоза, включая использование методов лечения, направленных на функцию муковисцидоза. ENHANCE предоставляет возможность изучать эти изменения в режиме реального времени и способами, актуальными для сообщества CF.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Karen Lester, PhD
- Номер телефона: (01) 4096500
- Электронная почта: karenlester@rcsi.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Rachel Cregan, MSc
- Номер телефона: (01) 4096500
- Электронная почта: rachelcregan@rcsi.com
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Дети с муковисцидозом, посещающие один из учебных центров и выполняющие одно из следующих действий:
- Новорожденный диагностирован с муковисцидозом в результате скрининга новорожденных (исключая детей с неопределенным диагнозом) или имеющих 2 документально подтвержденных мутаций, вызывающих муковисцидоз.
- Дети с МВ (хлориды пота> 60 ммоль/л или 2 мутации, вызывающие заболевание МВ) в возрасте 0–6 лет на момент начала исследования
- Здоровые дети контрольной группы без муковисцидоза
Критерий исключения:
- Дети или их родители, которые не хотят или не могут выполнить учебные процедуры или оценки.
- Сопутствующие заболевания в группах 1 и 2, не связанные с муковисцидозом, которые, по мнению исследователя, могут существенно повлиять на измерения исследования и неправомерно повлиять на достоверность исходных данных, например диагноз воспалительного заболевания кишечника или крайней степени недоношенности.
- Дети в контрольной группе, которые являются носителями мутаций CFTR или имеют хронические заболевания или заболевания желудочно-кишечного тракта/печени, которые, по мнению исследователя, могли бы ненадлежащим образом повлиять на достоверность данных об исходах.
- Мы не будем исключать кого-то, кто впоследствии присоединится к испытанию исследуемого препарата CF, если они будут рады продолжить, но, если возможно, выберем время для своего ежегодного сбора данных ENHANCE, чтобы оно вышло за период времени, в течение которого проводится любое экспериментальное исследование препарата.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта 1
Новорожденным, у которых диагностирован муковисцидоз при скрининге новорожденных
|
ENHANCE будет собирать данные естественного анамнеза у всех детей с муковисцидозом, зарегистрированных в течение 5 лет.
|
|
Когорта 2
Дети с предыдущим диагнозом муковисцидоза до 5 лет.
|
ENHANCE будет собирать данные естественного анамнеза у всех детей с муковисцидозом, зарегистрированных в течение 5 лет.
|
|
Контроль
Новорожденные без муковисцидоза
|
ENHANCE будет собирать данные естественного анамнеза у всех детей с муковисцидозом, зарегистрированных в течение 5 лет.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
4. Распространенность, естественное течение и прогрессирование внешнесекреторной дисфункции поджелудочной железы.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Анализ фекальной эластазы
|
60 месяцев
|
|
6. Продольная естественная история годового уровня хлоридов в поте у младенцев и детей разного возраста, влияние на него различных видов лечения и его связь с другими исходами.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Хлористый пот
|
60 месяцев
|
|
1. Заболеваемость, распространенность и прогрессирование структурных заболеваний легких.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Компьютерная томография под контролем спирометрии
|
60 месяцев
|
|
2. Отдаленная естественная динамика легочной функции и однородности вентиляции.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Спирометрия, множественное промывание дыхания
|
60 месяцев
|
|
3. Заболеваемость, распространенность и продольное прогрессирование заболевания печени при МВ.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
УЗИ печени, функциональные тесты печени
|
60 месяцев
|
|
5. Продольное естественное течение желудочно-кишечных симптомов, воспаления и кишечного микробиома по сравнению со здоровой контрольной популяцией.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Анализ микробиома, идентификация маркеров воспаления, оценка абдоминальных симптомов
|
60 месяцев
|
|
7. Продольное естественное развитие последствий психического здоровья у детей с МВ по сравнению с контрольной группой.
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Анкеты качества жизни в области психического здоровья
|
60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Paul McNally, RCSI
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ENHANCE
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Качество жизни
-
Massachusetts General HospitalMedically HomeАктивный, не рекрутирующийГематологические злокачественные новообразованияСоединенные Штаты
-
Assiut UniversityЕще не набирают
-
Hospices Civils de LyonЗавершенныйИмплантация кохлеарного протезаФранция
-
Hospices Civils de LyonЗавершенныйКохлеарный Имплант для детейФранция
-
Eurosets S.r.l.РекрутингОсложнение экстракорпоральной мембранной оксигенацииАвстрия
-
Augusta UniversityРекрутингИзмененное пассивное прорезывание зубовСоединенные Штаты
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institute of Mental Health (NIMH)ЗавершенныйШизофрения | Шизоаффективное расстройство | Шизофрениформное расстройство | Неуточненный спектр шизофрении и другое психотическое расстройство | Кратковременное психотическое расстройствоСоединенные Штаты
-
VA Office of Research and DevelopmentЗавершенныйСамоубийствоСоединенные Штаты
-
Fetal Life LLCUniversity of LouisvilleЗавершенныйРодовая боль | СокращениеСоединенные Штаты
-
Triomed ABЗавершенныйХроническая почечная недостаточностьШвеция