Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

ENHANCE - Établir l'histoire naturelle dans une nouvelle ère avancée des soins de la mucoviscidose

29 août 2023 mis à jour par: Royal College of Surgeons, Ireland

Établir l'histoire naturelle dans une nouvelle ère de soins avancés pour la mucoviscidose

Les résultats mesurés pour les personnes atteintes de mucoviscidose se sont considérablement améliorés au cours des 20 dernières années, même avant l'introduction généralisée des traitements modulateurs de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CTFR). Les perspectives pour les enfants atteints de mucoviscidose se sont considérablement améliorées, avec une survie prévue plus longue et une probabilité de morbidité plus faible. Cela s'est accéléré récemment. Ces changements se sont produits en peu de temps, et il y a beaucoup de choses que nous ne comprenons pas sur la progression de la maladie chez les enfants atteints de mucoviscidose et en quoi cela diffère des enfants sans mucoviscidose. La mucoviscidose est un domaine qui a la chance d'avoir des registres de maladies bien développés et performants. Les registres de la mucoviscidose ont fourni des quantités importantes de données très utiles pour guider l'amélioration du traitement et des résultats sur plusieurs décennies. La puissance des registres provient de la collecte d'un ensemble bien défini de mesures de résultats importantes chez un très grand nombre de personnes pendant de nombreuses années.

Les mesures des résultats recueillies régulièrement dans le cadre des soins cliniques, qui font partie des registres, sont utiles pour surveiller les évolutions modérées et la maladie symptomatique chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Cependant, les registres de la mucoviscidose n'ont pas tendance à collecter les scores de tomographie (CT), l'indice de clairance pulmonaire (LCI) ou même la collecte répétée de biomarqueurs de l'activité de la maladie tels que le chlorure de sueur qui sont de plus en plus pertinents à l'ère des thérapies modulatrices et de la réduction du fardeau de la maladie symptomatique. Nous percevons un besoin urgent de compléter les données du registre, en cataloguant l'évolution de l'histoire naturelle de la mucoviscidose de la petite enfance en collectant et en conservant de manière proactive des données sensibles et significatives sur les résultats d'une grande cohorte d'enfants au cours de cette nouvelle ère en Irlande et au Royaume-Uni.

La prévalence, la présentation et l'histoire naturelle des manifestations de la maladie de CF chez les jeunes enfants vont changer de manière significative au cours de la prochaine décennie avec les progrès dans la compréhension et le traitement de CF, y compris l'utilisation de thérapies visant la fonction CFTR. ENHANCE offre la possibilité d'étudier ces changements en temps réel et de manière pertinente pour la communauté FK.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

550

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les participants atteints de mucoviscidose seront invités à participer à ENHANCE. Nous assurerons un mélange présentatif des groupes de mutation, du sexe, de l'âge, de l'ethnicité et de la localisation dans toutes les cohortes. Nous ciblerons le recrutement des cohortes 1 et 2 en fonction de la répartition suivante des mutations : 50 % F508del homozygote (FF), 20 % hétérozygote pour F508del et une mutation de fonction minimale (FMF), 20 % hétérozygote pour F508del et une fonction résiduelle/gating mutation ou gating/autre mutation et 10 % sans mutation actuellement traitable (NON).

La description

Critère d'intégration:

Enfants atteints de mucoviscidose fréquentant l'un des centres d'étude et remplissant l'une des conditions suivantes :

  • Nouveau-né diagnostiqué avec la fibrose kystique par dépistage néonatal (exclut les enfants dont le diagnostic est incertain) ou ayant 2 mutations documentées de la maladie de mucoviscidose.
  • Enfants atteints de mucoviscidose (chlorure de sueur > 60 mmol/L ou 2 mutations provoquant la mucoviscidose) âgés de 0 à 6 ans au début de l'étude
  • Nourrissons témoins sains sans mucoviscidose

Critère d'exclusion:

  • Les enfants ou leurs parents qui ne veulent pas ou ne peuvent pas terminer les procédures d'étude ou les évaluations.
  • Co-morbidités dans les groupes 1 et 2, non liées à la mucoviscidose, qui, de l'avis de l'investigateur, auraient un impact substantiel sur les mesures de l'étude et affecteraient indûment la véracité des données de résultat, par exemple un diagnostic de maladie inflammatoire de l'intestin ou de grande prématurité.
  • Les enfants du groupe témoin qui sont porteurs de mutations CFTR ou qui souffrent d'affections médicales ou gastro-intestinales chroniques qui, de l'avis de l'investigateur, affecteraient indûment la véracité des données sur les résultats.
  • Nous n'exclurons pas une personne qui se joindra par la suite à un essai de médicament expérimental sur la FK si elle est heureuse de continuer, mais si possible, nous planifierons sa collecte annuelle de données ENHANCE pour qu'elle tombe en dehors de la période d'administration de tout médicament d'étude expérimentale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte 1
Nouveau-nés diagnostiqués avec la fibrose kystique lors du dépistage néonatal
Autre: Qualité de vie
ENHANCE recueillera l'histoire naturelle de tous les enfants atteints de mucoviscidose qui sont inscrits sur une période de 5 ans
Cohorte 2
Enfants de moins de 5 ans ayant déjà reçu un diagnostic de fibrose kystique
Autre: Qualité de vie
ENHANCE recueillera l'histoire naturelle de tous les enfants atteints de mucoviscidose qui sont inscrits sur une période de 5 ans
Contrôle
Nouveau-nés sans mucoviscidose
Autre: Qualité de vie
ENHANCE recueillera l'histoire naturelle de tous les enfants atteints de mucoviscidose qui sont inscrits sur une période de 5 ans

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
4. La prévalence, l'histoire naturelle et la progression de la dysfonction pancréatique exocrine
Délai: 60 mois
Analyse de l'élastase fécale
60 mois
6. L'histoire naturelle longitudinale des niveaux annuels de chlorure de sueur chez les nourrissons et les enfants d'âges différents, l'influence de différents traitements sur cela et son association avec d'autres résultats
Délai: 60 mois
Chlorure de sueur
60 mois
1. L’incidence, la prévalence et la progression des maladies pulmonaires structurelles
Délai: 60 mois
Tomodensitométrie contrôlée par spirométrie
60 mois
2. L'histoire naturelle à long terme de la fonction pulmonaire et de l'homogénéité de la ventilation.
Délai: 60 mois
Spirométrie, lavages respiratoires multiples
60 mois
3. L'incidence, la prévalence et la progression longitudinale de la maladie hépatique FK.
Délai: 60 mois
Échographie hépatique, tests de la fonction hépatique
60 mois
5. L’histoire naturelle longitudinale des symptômes gastro-intestinaux, de l’inflammation et du microbiome intestinal par rapport à une population témoin saine
Délai: 60 mois
Analyse du microbiome, identification des marqueurs inflammatoires, scores des symptômes abdominaux
60 mois
7. L'histoire naturelle longitudinale des résultats en matière de santé mentale chez les enfants atteints de mucoviscidose par rapport aux témoins.
Délai: 60 mois
Questionnaires sur la qualité de vie en matière de santé mentale
60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Royal College of Surgeons, Ireland

Collaborateurs

The Hospital for Sick Children
Massachusetts General Hospital
Belfast Health and Social Care Trust
NHS Lothian
Manchester University NHS Foundation Trust
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Cardiff and Vale University Health Board
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Erasmus University Rotterdam
Cork University Hospital
University Hospital of Limerick
Teagasc
University College Hospital Galway
Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Paul McNally, RCSI

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 août 2023

Première publication (Réel)

14 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

31 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ENHANCE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Qualité de vie

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Jordan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner