FEJLESZTÉS – A természetrajz bemutatása egy fejlett, új CF Care korszakban
A természetrajz bemutatása egy fejlett, új CF Care korszakban
A CF-ben szenvedő betegek mért eredményei drámaian javultak az elmúlt 20 évben, még a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CTFR) modulátoros kezelésének széles körű bevezetése előtt is. A CF-ben szenvedő gyermekek kilátásai jelentősen javultak, hosszabb a várható túlélés és alacsonyabb a megbetegedések valószínűsége. Ez mostanában felgyorsult. Ezek a változások rövid időn belül bekövetkeztek, és sok mindent nem értünk a CF-ben szenvedő gyermekek betegségének progressziójával kapcsolatban, és hogy ez miben különbözik a CF-ben nem szenvedő gyermekektől. A CF egy olyan terület, amely szerencsés, mert jól fejlett és sikeres betegségregiszterekkel rendelkezik. A CF-regiszterek jelentős mennyiségű nagyon hasznos adatot szolgáltattak a kezelés és az eredmények javulásának iránymutatásához sok évtizeden keresztül. A regiszterek ereje abból adódik, hogy sok éven át, nagyon sok emberre kiterjedően összegyűjtöttek egy jól meghatározott, fontos eredménymutatót.
A klinikai ellátásban rutinszerűen összegyűjtött eredménymérők, amelyek a regiszterek részét képezik, hasznosak a CF-ben szenvedő betegek mérsékelten előrehaladott és tüneti betegségeinek megfigyelésében. A CF-regiszterek azonban nem gyűjtik a tomográfia (CT) pontszámokat, a tüdő clearance indexét (LCI) vagy a betegségaktivitás biomarkereinek, például a verejték-klorid ismételt gyűjtését, amelyek egyre fontosabbak a modulátoros terápiák korszakában, és csökkentik a tünetekkel járó betegségek terhét. Sürgős szükségünk van az anyakönyvi adatok kiegészítésére, katalogizálva a korai gyermekkori CF változó természetrajzát azáltal, hogy proaktívan gyűjtjük és gyűjtjük az érzékeny, jelentőségteljes kimeneti adatokat a gyermekek nagy csoportjáról ebben az új korszakban Írországban és az Egyesült Királyságban.
A CF prevalenciája, megjelenése és a betegség megnyilvánulásának természetes története kisgyermekeknél jelentősen megváltozik a következő évtizedben a CF megértésének és kezelésének fejlődésével, beleértve a CFTR funkciót célzó terápiák alkalmazását is. Az ENHANCE lehetőséget biztosít ezeknek a változásoknak valós idejű tanulmányozására, a CF közösség számára releváns módon.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Karen Lester, PhD
- Telefonszám: (01) 4096500
- E-mail: karenlester@rcsi.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Rachel Cregan, MSc
- Telefonszám: (01) 4096500
- E-mail: rachelcregan@rcsi.com
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
CF-ben szenvedő gyermekek, akik az egyik tanulmányi központba járnak, és teljesítik a következők valamelyikét:
- Az újszülötteknél cisztás fibrózist diagnosztizálnak újszülött-szűréssel (kivéve a bizonytalan diagnózisú gyermekeket), vagy 2 dokumentált, mutációt okozó CF-betegséggel.
- CF-ben (60 mmol/l verejték-klorid > 60 mmol/l vagy 2 mutációt okozó CF-betegség) szenvedő gyermekek, 0-6 évesek a vizsgálat megkezdésekor
- Egészséges kontroll csecsemők CF nélkül
Kizárási kritériumok:
- Gyermekek vagy szüleik, akik nem akarják vagy nem tudják elvégezni a tanulmányi eljárásokat vagy értékeléseket.
- Az 1-es és 2-es csoportban a CF-hez nem kapcsolódó társbetegségek, amelyek a vizsgáló véleménye szerint jelentősen befolyásolnák a vizsgálati méréseket, és indokolatlanul befolyásolnák az eredményadatok valódiságát, például gyulladásos bélbetegség vagy extrém koraszülöttség diagnózisa.
- A kontrollcsoportba tartozó gyermekek, akik CFTR-mutációt hordoznak, vagy olyan krónikus egészségügyi vagy GI/májbetegségben szenvednek, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlanul befolyásolná az eredményadatok valódiságát.
- Nem zárunk ki valakit, aki később csatlakozik egy CF vizsgálati gyógyszer-teszthez, ha szívesen folytatja, de ha lehetséges, az éves ENHANCE adatgyűjtést úgy időzítjük, hogy a kísérleti vizsgálati gyógyszer beadásának időszakán kívül essen.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
1. kohorsz
Cisztás fibrózissal diagnosztizált újszülöttek az újszülöttszűrés során
|
Az ENHANCE minden olyan cisztás fibrózisban szenvedő gyermekről gyűjti a természetrajzot, aki 5 éven keresztül beiratkozott.
|
|
2. kohorsz
Cisztás fibrózissal korábban diagnosztizált gyermekek 5 éves korig
|
Az ENHANCE minden olyan cisztás fibrózisban szenvedő gyermekről gyűjti a természetrajzot, aki 5 éven keresztül beiratkozott.
|
|
Ellenőrzés
Cisztás fibrózis nélküli újszülöttek
|
Az ENHANCE minden olyan cisztás fibrózisban szenvedő gyermekről gyűjti a természetrajzot, aki 5 éven keresztül beiratkozott.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
4. Az exokrin hasnyálmirigy diszfunkció prevalenciája, természetrajza és progressziója
Időkeret: 60 hónap
|
Széklet elasztáz analízis
|
60 hónap
|
|
6. A különböző korú csecsemők és gyermekek éves verejték-klorid szintjének longitudinális természetrajza, a különböző kezelések hatása és összefüggése más kimenetelekkel
Időkeret: 60 hónap
|
Izzadság-klorid
|
60 hónap
|
|
1. A strukturális tüdőbetegség előfordulása, prevalenciája és progressziója
Időkeret: 60 hónap
|
Spirometriával vezérelt számítógépes tomográfia
|
60 hónap
|
|
2. A tüdőfunkció és a lélegeztetés homogenitásának hosszú távú természetrajza.
Időkeret: 60 hónap
|
Spirometria, többszörös légzési kimosás
|
60 hónap
|
|
3. A CF májbetegség előfordulása, prevalenciája és longitudinális progressziója.
Időkeret: 60 hónap
|
Máj ultrahang, májfunkciós vizsgálatok
|
60 hónap
|
|
5. A gasztrointesztinális tünetek, a gyulladás és a bélmikrobióma longitudinális természetes története egy egészséges kontroll populációhoz képest
Időkeret: 60 hónap
|
Mikrobióma elemzés, gyulladásos markerek azonosítása, hasi tünetek pontszámai
|
60 hónap
|
|
7. A CF-es gyermekek mentális egészségi állapotának longitudinális természetes története a kontrollokhoz képest.
Időkeret: 60 hónap
|
Mentális egészség életminőséggel kapcsolatos kérdőívek
|
60 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Paul McNally, RCSI
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ENHANCE
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile
Klinikai vizsgálatok a Életminőség
-
Avicenna Military HospitalBefejezveMűtét utáni helyreállításMarokkó
-
University of British ColumbiaToborzásSebészet | Kardiológiai esemény | Szívbetegség | Szív szövődmény | Szívbillentyű betegség | Sebészet-szövődményekKanada
-
Sohag UniversityMég nincs toborzás
-
University Hospital, MontpellierPediatric and Congenital Cardiology Department of Necker-enfant malades University...BefejezveVeleszületett szívbetegségFranciaország
-
NLT SpineIsmeretlenDegeneratív porckorong betegségIzrael
-
Uskudar State HospitalBefejezve
-
Hospices Civils de LyonBefejezveCochlear Impant ChildrenFranciaország
-
Assiut UniversityBefejezve
-
Başak AltıparmakMuğla Sıtkı Koçman UniversityBefejezvePosztoperatív fájdalom | Lágyéksérv | Akut fájdalomPulyka
-
Seoul National University Bundang HospitalBefejezveA beteg kimenetelének értékelése | A helyreállítás minősége | Nappali Sebészet | RemimazolamKoreai Köztársaság