筋強直性ジストロフィーの成人および小児における筋緊張と歩行のデジタルバイオマーカーの観察研究
2023年10月12日 更新者：Tina Duong、Stanford University
この観察研究の目的は、デジタル バイオマーカー ツールを使用して、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) および筋強直性ジストロフィー 2 型 (DM2) の患者の動きを評価することです。
この研究の長期的な目的は、これらの成果をDM1およびDM2療法の臨床試験に組み込むことです。
参加者は、研究者が手の筋緊張と歩行の質を測定できるようにする一連の評価を完了します。これには、ビデオハンドオープニングテスト (VHOT)、握力、10 メートルの歩行/走行テスト、6 分間の歩行テスト、タイムアップ アンド ゴー (TUG) が含まれます。 )、運動機能測定-32 (MFM-32) テストなど。
これらの評価は、参加者の動きや歩行パターンを検出してマッピングするために記録される場合があります。
いくつかの患者報告結果 (PRO) アンケートも記録されます。
参加者は、Actigraph ウェアラブル デバイスを使用して自宅での運動と睡眠活動を監視するよう求められる場合もあります。
この調査は 2 つのパートに分かれています。パート A は 1 回の訪問で構成されます。
パート B は、3 回の臨床フォローアップ訪問を伴う 1 年間の縦断研究で構成されます。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
研究の種類
観察的
入学 (推定)
125
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Universtiy
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
DM1またはDM2の遺伝的確認を持つ個体、またはDMPK CTGリピート長>100、またはCCTGリピート長>100を持つ個体。
私たちは、過去 5 年間にスタンフォード大学のクリニックで受診した筋強直性ジストロフィー患者のデータベースから募集します。
ベイエリアの他の神経筋専門医にも通知され、研究のために患者を私たちに紹介するよう求められるでしょう。
私たちは筋強直性ジストロフィー財団、筋ジストロフィー財団、筋強直性ジストロフィー支援団体と緊密に連携しており、これらを通じてこの研究についての情報を広めていきます。
私たちは、私たちの研究に興味を示した健康対照者のデータベースを別に持っています。
このデータベースを介して、またはボランティアの研究室職員から健康なコントロールを登録します。
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントを提供する能力
- インフォームドコンセント時の年齢 12～90 歳
- DM1 または DM2 の遺伝子確認
- 学習評価に従う能力
- 研究者の意見では、少なくとも2秒の手を開く時間に相当する臨床的に明らかな筋緊張症
- 歩行可能（装具は許可されますが、杖と歩行器は許可されません）、スクリーニング時に少なくとも 25 メートル歩くことができる
除外基準:
- 進行中の病状 (例: 消耗性または悪液質、重度の貧血）治験責任医師の意見では、研究の実施または評価を妨げる可能性がある
- -重度の認知障害、臨床的認知症、または精神病、自殺念慮、自殺未遂、またはスクリーニング90日以内の未治療の大うつ病を含む不安定な精神疾患（治験責任医師の意見では、これらは研究手順を妨げる可能性がある）
- -スクリーニング後1か月以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療
- 研究要件を遵守できない
- 治験責任医師またはスポンサーの判断で、参加者が登録に適さないと判断したその他の不特定の理由
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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筋強直性ジストロフィー 1 型患者
このグループは、DM1 または DM2 の遺伝子診断が確認された参加者で構成されます。
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健全なコントロール
このグループは、DM1 または DM2 の遺伝子診断が確定していない参加者で構成されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ビデオ ハンド オープニング タイム (VHOT)
時間枠：12 か月目までのベースライン
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ウェアラブル デバイスを使用する場合、参加者は完全に拳を握った位置からできるだけ早く手を開くように求められます。
この評価もカメラで記録されます。
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12 か月目までのベースライン
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握力
時間枠：12 か月目までのベースライン
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研究チームがどのくらいの力が発生するかを測定する間、参加者はデバイスをできるだけ強く握ることが求められます。
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12 か月目までのベースライン
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運動機能対策（MFM-32）
時間枠：12 か月目までのベースライン
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これは、参加者がどれだけうまく歩き、動き、手を使えるかを評価する運動機能検査です。
テストには、物に手を伸ばして拾う、手を伸ばす、一歩踏み出すなどのタスクが含まれます。
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12 か月目までのベースライン
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10メートル歩行/走行テスト
時間枠：12 か月目までのベースライン
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参加者は立った状態からスタートし、歩くか走ることでできるだけ早く 10 メートル進むことが求められます。
足首の装具や装具が使用される場合があります。
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12 か月目までのベースライン
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6分間の歩行テスト
時間枠：12 か月目までのベースライン
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参加者は6分以内にできるだけ遠くまで歩くように求められます。
参加者は、通常のペースで円錐に向かって歩き、その後向きを変えて 6 分間歩き続けるように指示されます。足首の装具や装具を使用することもできます。
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12 か月目までのベースライン
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タイムアップ・アンド・ゴー (TUG)
時間枠：12 か月目までのベースライン
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参加者は椅子から立ち上がって 3 メートル歩き、向きを変えて椅子に戻り、座る必要があります。
テストは 2 回行われ、1 回は快適なペースで、もう 1 回は最大のペースで行われます。
補助器具、装具、足首装具が使用される場合があります。
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12 か月目までのベースライン
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4段の階段を上り下りする時間
時間枠：12 か月目までのベースライン
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このタスクでは、参加者は 4 つの階段をできるだけ早く上り下りします。
上り下りの仕方や手すりの使用状況などを品質等級で評価します。
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12 か月目までのベースライン
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仰向けになって座るタイミングを計る
時間枠：12 か月目までのベースライン
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この機能評価は、軸方向の強度を評価するために使用されます。
参加者は、仰向けの姿勢からテーブルの端に座る姿勢にできるだけ早く移動するように求められます。
座り方とタスクを完了するまでに要した時間が記録されます。
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12 か月目までのベースライン
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ステップテスト
時間枠：12 か月目までのベースライン
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これは立位バランスを評価するために使用されます。
参加者は片足でバランスを保ちながら、もう一方の足で 7.5 cm の段差を 15 秒以内にできるだけ何度も踏み降りするように求められます。
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12 か月目までのベースライン
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Walk-12 アンケート
時間枠：12 か月目までのベースライン
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このアンケートは歩行能力を評価するために使用されます。
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12 か月目までのベースライン
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DM-ACTIVEアンケート
時間枠：12 か月目までのベースライン
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このアンケートは、DM1 が日常生活に及ぼす影響を評価するために使用されます。
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12 か月目までのベースライン
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身体活動障害スケール (PADS-R)
時間枠：12 か月目までのベースライン
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このアンケートでは身体活動を評価します。
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12 か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：John W Day, MD, PhD、Stanford University
- 主任研究者：Tina Duong, PT, PhD、Stanford University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月10日
一次修了 (推定)
2024年9月10日
研究の完了 (推定)
2024年9月10日
試験登録日
最初に提出
2023年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月12日
最初の投稿 (実際)
2023年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月12日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 62522
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
バイオジェンとその協力者は、コード化された研究データにアクセスできるようになります。
保護された健康情報 (PHI)/識別子はバイオジェンまたは研究協力者と共有されず、彼らは研究識別/コードを参加者にリンクするコードのキーを持ちません。
データを共有する必要がある場合は、暗号化されたファイルを使用して安全なネットワーク経由で共有されます。
IPD 共有アクセス基準
バイオジェンとその協力者は、コード化された研究データにアクセスできるようになります。
PHI/識別子はバイオジェンまたはその協力者と共有されることはなく、コードを研究参加者にリンクするキーも彼らが持つことはありません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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