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造血幹細胞移植（HSCT）による原発性免疫調節障害（PIRD）の自己免疫症状を伴うコモン・バリアブル免疫不全症（CVID）およびその他の自己免疫症状に対する治療 (CVID/PIRD)

2026年5月13日 更新者：Paul Szabolcs

造血幹細胞移植（HSCT）による原発性免疫調節異常症（PIRD）の自己免疫症状および共通変異型免疫不全症（CVID）への治療

この研究プロトコルは、Common Variable Immunodeficiency (CVID) および Primary Immune Regulatory Disorders (PIRD) の他の自己免疫性症状と診断された患者に対して、全身照射 (TBI) を用いた低強度前処置レジメン (RIC) による造血幹細胞移植 (HSCT) を検討するものです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

減弱強度前処置を伴う造血幹細胞移植（HSCT）は、これらの多くの遺伝性免疫欠損症（原発性免疫不全症の自己免疫症状、特にCVIDおよびPIRD）を修正する最良の確定的治療法として実証されています。 これは単一施設による、オープンラベル、非無作為化、第II相試験であり、被験者はアレムツズマブ／キャンパス、抗胸腺細胞グロブリン／ウサギ（ATG）、フルダラビンおよびメルファラン、ならびに全身照射（TBI）を用いた前処置レジメンを用いた、同種の、完全（8/8一致）または部分的にヒト白血球抗原（HLA）が一致した（6-7/8 HLA一致）幹細胞移植を受けます。 移植片の供給源は、骨髄または動員末梢血幹細胞であり、関連または無関連のドナーから得られます。 幹細胞注入後、被験者は標準的なケア実践に従って2年間フォローアップされます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
          • A
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  1. 患者、親、または法的保護者は、書面によるインフォームド・コンセントを与えている必要があります。発達上可能な小児対象者については、同意または肯定が得られます。
  2. インフォームド・コンセント時点で、5歳から40歳までの男性または女性（両端を含む）。

  3. 患者は、共通変異型免疫不全症（CVID）または原発性免疫調節障害（PIRD）の他の自己免疫症状の証拠を持っている必要があります。遺伝的変異の存在を確認するために、ターゲット遺伝子パネルによる遺伝子スクリーニングが必要です。

    このような疾患の例には以下が含まれますが、これらに限定されません：

    • 共通変異型免疫不全症（CVID）
    • 複合免疫不全症（CID）
    • 免疫調節異常多腺性内分泌症腸症X連鎖（IPEX症候群）、IPEX様症候群
    • オメン症候群やディジョージ症候群を含む、T細胞媒介免疫の欠陥を伴う複合免疫不全症
    • 慢性肉芽腫症（CGD）
    • シグナル伝達兼転写活性化因子（STAT1）機能獲得（STAT1 GOF）
    • シグナル伝達兼転写活性化因子（STAT3）機能獲得（STAT3 GOF）
    • 低形成型組換え活性化遺伝子（RAG）1およびRAG2
    • CD40またはCD40L欠損症
    • メンデル型マイコバクテリア疾患感受性
    • GATA結合因子2（GATA2）関連免疫不全症
    • 口・外陰部潰瘍を伴う軟骨炎症症候群（MAGIC）
  4. 反応不足または不耐性により、ミコフェノール酸モフェチルおよびリツキシマブなどのB細胞枯渇抗体に既に失敗している必要があります
  5. 糸球体濾過率（GFR）≥50 mL/分/1.73 m²
  6. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≤正常上限の4倍
  7. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤正常上限の4倍
  8. 直接ビリルビン ≤ 2.5 mg/dL
  9. 血清学およびPCRによるヒト免疫不全ウイルス（HIV）陰性
  10. 血清学によるヒトT細胞白血病ウイルス（HTLV）陰性
  11. 心臓駆出率 ≥ 40% または短縮率 ≥ 26%
  12. 年齢予測値に対する努力性肺活量（FVC）および1秒量（FEV1） ≥ 40%
  13. 安静時室内空気での末梢毛細血管酸素飽和度（SpO2） > 92%
  14. 該当する場合、対象者はコンディショニング開始前に固形臓器移植後少なくとも8週間経過している必要があります
  15. 外科的に不妊化されていない場合、10歳以上または初潮を迎えた女性は妊娠検査陰性であること。
  16. 妊娠可能なすべての女性および性的に活発な男性は、幹細胞移植後最大12ヶ月間、または妊娠、胎児に有害な影響を与える可能性がある、または先天性欠損症を引き起こす可能性のある薬剤を服用している限り、FDA承認の避妊法を使用することに同意する必要があります。
  17. 対象者および/または親保護者は、幹細胞移植後の不妊症の潜在的なリスクについて説明を受け、精子バンクまたは卵子採取について話し合うよう助言されます。
  18. 臨床免疫学者による移植承認

除外基準：

  1. ジメチルスルホキシド（DMSO）または幹細胞製品の製造に使用される他の成分に対するアレルギー
  2. 適切な確認検査（例：血液培養、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査など）によって決定される、制御されていない全身感染症
  3. 幹細胞移植の4週間以内に、承認済みまたは研究用の弱毒生ワクチンの投与を受けた者
  4. 上記に記載されていない過去または現在の医学的問題、身体検査所見、または検査所見で、研究者の意見により、研究参加による追加リスクをもたらす可能性がある、対象者の研究要件遵守能力を妨げる可能性がある、または研究から得られたデータの質または解釈に影響を与える可能性があるもの。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：造血幹細胞移植（HSCT）
参加者は、アレムツズマブ／カンパス、抗胸腺細胞グロブリン／ウサギATG、フルダラビン、メルファラン、および全身照射を用いた前処置レジメンを用いて、同種（8対8の完全一致）または部分的にHLA一致（6-7／8 HLA一致）の幹細胞移植を受けます。
生物学的：造血幹細胞移植（HSCT）
参加者は、アレムツズマブ/カンパス、抗胸腺細胞グロブリン/ウサギATG、フルダラビン、メルファランおよび全身照射を用いたコンディショニングレジメンを利用した、同種（8/8一致）または部分的にHLA一致（6-7/8 HLA一致）の幹細胞移植を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HSCT後の生存率
時間枠：移植後2年
参加者の生存状況を確認するための既存の医療記録のレビュー
移植後2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
キメラデータに基づく生着
時間枠：1か月、2か月、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
造血幹細胞移植（HSCT）受容者の血液細胞中に占めるドナー由来細胞の割合によって測定される、ドナー生着の程度を確認するための既存の医療記録におけるキメリズム検査結果のレビュー
1か月、2か月、3か月、6か月、12か月、18か月、24か月
骨髄系細胞、B細胞、T細胞キメリズムを評価する
時間枠：移植後最大2年間
移植後、ドナー細胞とレシピエント細胞が異なる免疫系統にどのように定着するかを確認するために、医療記録から検査結果を確認する
移植後最大2年間
免疫グロブリンA（IgA）、免疫グロブリンM（IgM）、および免疫グロブリンE（IgE）の再構築を評価する
時間枠：移植後最大2年間
参加者の体液性免疫回復を確認するための既存の医療記録のレビュー。
移植後最大2年間
免疫グロブリン補充（IVIG、IgG）の独立性
時間枠：移植後1年および2年
決定と確率
移植後1年および2年
急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：移植後6か月
グレード3-4
移植後6か月
慢性移植片対宿主病
時間枠：移植後1年
グレード3-4
移植後1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Paul Szabolcs

捜査官

  • 主任研究者：Paul Szabolcs, MD、UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月4日

一次修了 (推定)

2030年5月4日

研究の完了 (推定)

2031年2月1日

試験登録日

最初に提出

2025年12月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月8日

最初の投稿 (実際)

2025年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月13日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STUDY25080140

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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