Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoietisten kantasolujen siirto (HSCT) yleiselle muuttuvaiselle immuunipuutteelle (CVID) ja muille primaaristen immuunisäätelyhäiriöiden (PIRD) autoimmuunioireille (CVID/PIRD)

keskiviikko 13. toukokuuta 2026 päivittänyt: Paul Szabolcs

Hematopoieettisen kantasolun siirto (HSCT) yleiselle muuttuvaiselle immuunipuutteelle (CVID) ja muille primaaristen immuuniregulaatiohäiriöiden (PIRD) autoimmuunioireille

Tämä on tutkimusprotokolla, joka tutkii hematopoietisen kantasolusiirron (HSCT) käyttöä vähentyneellä konditionointiregimeenillä (RIC) kokonaiskehon säteilyhoidon (TBI) kanssa niille, joilla on diagnosoitu yleinen muuttuva immuunivajaus (CVID) ja muut autoimmuunioireet primaarisissa immuunisäätelyhäiriöissä (PIRD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hematopoieettisen kantasolun siirto (HSCT) vähentyneen intensiteetin valmistelulla on osoittautunut parhaaksi lopulliseksi hoitomuodoksi monien näiden perinnöllisten immuunivikojen korjaamiseksi (Yleinen vaihteleva immuunipuutos (CVID) ja muut primaaristen immuunisääntelyhäiriöiden (PIRD) autoimmuunioireet). Tämä on yksittäinen keskus, avoin, satunnaistamaton vaiheen II tutkimus, jossa potilaat saavat allogeenisen, täysin (8/8 yhteensopiva) tai osittain ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) -yhteensopivan (6-7/8 HLA-yhteensopiva) kantasolusiirron alemtuzumabi/Campath, anti-tymosyyttiglobuliini/kaniini (ATG), fludarabiinin ja melfalaanin sekä kokonaiskehon säteilyhoidon (TBI) valmisteluregimin avulla. Siirtoaineisto sisältää luuydintä tai mobilisoituja perifeerisiä kantasoluja joko sukulais- tai ei-sukulaisluovuttajalta. Kantasolun infuusion jälkeen potilaita seurataan 2 vuoden ajan standardinhoitokäytäntöjen mukaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
          • A
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan, huoltajan tai laillisen edustajan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus. Kehityksellisesti kyvykkäille lapsipotilaille haetaan myötävaikuttamista tai vahvistusta.
  2. Mies tai nainen, 5–40-vuotias (mukaan lukien) tietoon perustuvan suostumuksen antamishetkellä.

  3. Potilailla on oltava todisteet yleisestä muuttuvasta immuunipuutoksesta (CVID) tai muusta primaarisen immuunisäätelyhäiriön (PIRD) autoimmuunioireilusta. Geneettinen seulonta vaaditaan kohdennettujen geenien paneelilla määrittämään geneettisten muutosten esiintymistä, jotka voivat johtaa synnynnäisiin immuunipuutoksiin.

    Tällaisten sairauksien esimerkkejä ovat muun muassa:

    • Yleinen muuttuva immuunipuutos (CVID)
    • Yhdistetty immuunipuutos (CID)
    • Immuunisäätelyhäiriö, polyendokrinopatia, enteropatia, X-kromosomiin liittyvä (IPEX-oireyhtymä), IPEX:n kaltaiset oireyhtymät
    • Yhdistetty immuunipuutos T-soluvälitteisen immuniteetin häiriöillä, mukaan lukien Omennin oireyhtymä ja DiGeorgen oireyhtymä
    • Krooninen granulomatoosi (CGD)
    • Signal Transducer and Activator of Transcription (STAT 1) Gain of Function (STAT1 GOF)
    • Signal Transducer and Activator of Transcription (STAT 3) Gain of Function (STAT3 GOF)
    • Hypomorfiset Recombination-Activating Genes (RAG) 1 ja RAG 2
    • CD40- tai CD40L-puutos
    • Mendelin mukainen alttius mykobakteeritaudeille
    • GATA-sitoutumistekijä 2 (GATA2) -liittyvä immuunipuutos
    • Suun ja sukuelinten haavaumat tulehtuneen ruston oireyhtymässä (MAGIC)
  4. On oltava aiemmin epäonnistunut, vastepuutteen tai sietämättömyyden vuoksi, mykofenolaattimofetiilissä ja B-soluja vähentävässä vasta-aineessa, kuten Rituksimabissa
  5. Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) ≥50 ml/min/1,73 m²
  6. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤4x yläraja
  7. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤4x yläraja
  8. Suora bilirubiini ≤2,5 mg/dl
  9. Ihmisen immuniteettivajausvirus (HIV) negatiivinen serologialla ja PCR:llä
  10. Ihmisen T-solulymfotrooppivirus (HTLV) negatiivinen serologialla
  11. Sydämen poiskarkaisuosuus ≥40 % tai lyhenemäosuus ≥26 %
  12. Pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC) ja pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥40 % ikään ennustettua
  13. Perifeerinen kapillaarihapen kylläisyys (SpO2) >92 % levossa huoneilmassa
  14. Potilaan on oltava vähintään 8 viikkoa kiinteän elimen siirron jälkeen ennen konditionoinnin alkua, mikäli sovellettavissa
  15. Negatiivinen raskaustesti naispotilaille >10-vuotiaille tai menarkeen saavuttaneille, ellei ole kirurgisesti sterilisoitu.
  16. Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään FDA:n hyväksymää ehkäisymenetelmää jopa 12 kuukautta kantasolusiirron jälkeen tai niin kauan kuin he käyttävät lääkettä, joka voi vahingoittaa raskautta, syntymätöntä lasta tai aiheuttaa syntymävikoja.
  17. Potilas ja/tai huoltaja on tiedotettu kantasolusiirron jälkeisen hedelmättömyyden mahdollisista riskeistä ja neuvottu keskustelemaan siemenen talletuksesta tai munasolun keräämisestä.
  18. Siirron hyväksyntä kliiniseltä immunologilta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Allergia dimetyylisulfoksidille (DMSO) tai mille tahansa muulle kantasolutuotteen valmistuksessa käytetylle ainesosalle
  2. Hallitsematon systeeminen infektio, kuten asianmukaiset vahvistavat testit (esim. veriviljelyt, Polymerase chain reaction (PCR) -testit jne.) osoittavat
  3. Äskettäinen saaja mille tahansa luvan saaneelle tai tutkittavalle elävälle heikennetylle rokotteelle 4 viikon kuluessa kantasolusiirrosta
  4. Aiemmat tai nykyiset terveysongelmat tai löydökset fysikaalisesta tutkimuksesta tai laboratoriotestauksesta, joita ei ole lueteltu yllä, ja jotka tutkijan mielestä voivat aiheuttaa lisäriskejä osallistumisesta tutkimukseen, voivat häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimuksen vaatimuksia tai voivat vaikuttaa tutkimuksesta saatujen tietojen laatuun tai tulkintaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Hematopoietinen kantasolusiirto (HSCT)
Osallistuja saa allogeenisen, täysin (8/8-yhteensopiva) tai osittain HLA-yhteensopivan (6–7/8 HLA-yhteensopiva) kantasolusiirron käyttäen alemtuzumabi/Campath, anti-thymosyyttiglobuliini/kani ATG, Fludarabiini ja Melphalan sekä kokonaiskehon säteilyhoidon sisältävää konditionointiregimiä.
Biologinen: Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
Osallistuja saa allogeenisen, täysin (8/8 yhteensopiva) tai osittain HLA-yhteensopivan (6–7/8 HLA-yhteensopiva) kantasolusiirron, jossa käytetään alemtuzumabi/Campath-, anti-thymosyyttiglobuliini/kani ATG-, fludarabiini- ja melfalaani- sekä kokonaiskehon säteilyhoidon esikäsittelymenetelmää.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytyminen HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta siirron jälkeen
osallistujan selviytymistilan tarkistaminen olemassa olevien lääketieteellisten asiakirjojen tarkastelun avulla
2 vuotta siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
kiinnittymistä, perustuen kimerismitietoon
Aikaikkuna: 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
kimerismitestitulosten tarkistaminen olemassa olevista lääketieteellisistä asiakirjoista tarkistaakseen luovuttajan siirron asteen, jota mitataan prosenttiosuudella luovuttajasta peräisin olevista verisoluista HSCT:n vastaanottajassa
1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta, 18 kuukautta, 24 kuukautta
Arvioi myeloideja, B- ja T-soluja koskeva kimerismi
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta transplantin jälkeen
tarkista lääketieteellisistä asiakirjoista testitulokset tarkistaaksesi, kuinka luovuttajan ja vastaanottajan solut asettuvat eri immuunilinjoihin siirron jälkeen
jopa 2 vuotta transplantin jälkeen
Arvioi immunoglobuliini A (IgA), immunoglobuliini (IgM) ja immunoglobuliini E (IgE) rekonstituutio
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta transplantin jälkeen
osallistujan humoraalisen immuniparantumisen tarkistamiseksi tehty olemassa olevien lääketieteellisten tietojen tarkastelu.
jopa 2 vuotta transplantin jälkeen
immunoglobuliinikorvaushoidon (IVIG, IgG) itsenäisyys
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta transplantointia seuranneena ajanjaksona
Määritä ja todennäköisyys
1 ja 2 vuotta transplantointia seuranneena ajanjaksona
akuutin siirretyn kudoksen vastaiskutaudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
luokat 3-4
6 kuukautta siirron jälkeen
krooninen siirre-vastaan-isäntä-tauti
Aikaikkuna: 1 vuosi transplantointiin jälkeen
luokat 3-4
1 vuosi transplantointiin jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Paul Szabolcs

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 4. toukokuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY25080140

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen granulomatoottinen sairaus

Kliiniset tutkimukset Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa