Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczepienie Hematopoetycznych Komórek Macierzystych (HSCT) w Niedoborze Immunologicznym Zmiennym Pospolitym (CVID) i Innych Objawach Autoimmunologicznych Pierwotnych Zaburzeń Regulacji Immunologicznej (PIRD) (CVID/PIRD)

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Paul Szabolcs

Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) w przypadku pospolitego zmiennego niedoboru odporności (CVID) i innych autoimmunologicznych manifestacji pierwotnych zaburzeń regulacji immunologicznej (PIRD)

To jest protokół badawczy, który zbada przeszczepienie komórek krwiotwórczych (HSCT) przy użyciu zredukowanego schematu kondycjonowania (RIC) z całkowitym napromieniowaniem ciała (TBI) u osób z rozpoznaniem pospolitego niedoboru odporności zmiennego (CVID) oraz innych autoimmunologicznych objawów pierwotnych zaburzeń regulacji immunologicznej (PIRD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczepienie komórek macierzystych hematopoetycznych (HSCT) z kondycjonowaniem o obniżonej intensywności zostało zademonstrowane jako najlepsza definitywna terapia w celu korekty wielu z tych dziedzicznych defektów immunologicznych (pospolity zmienny niedobór odporności (CVID) oraz inne autoimmunologiczne manifestacje pierwotnych zaburzeń regulacji immunologicznej (PIRD). Jest to jednoośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy II, w którym pacjenci otrzymują allogeniczny, w pełni (8 z 8 dopasowanych) lub częściowo dopasowany antygen ludzkich leukocytów (HLA) (6-7/8 dopasowanych HLA), przeszczep komórek macierzystych wykorzystujący schemat kondycjonowania alemtuzumab/Campath, globulinę antytymocytarną/króliczą (ATG), fludarabinę i melfalan oraz całkowite napromienianie ciała (TBI). Źródła przeszczepu obejmują szpik kostny lub zmobilizowane komórki macierzyste krwi obwodowej od dawcy spokrewnionego lub niespokrewnionego. Po infuzji komórek macierzystych pacjenci są obserwowani przez 2 lata zgodnie ze standardowymi praktykami opieki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
          • A
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjent, rodzic lub prawny opiekun musi wyrazić pisemną świadomą zgodę. Dla pacjentów pediatrycznych, którzy są rozwojowo zdolni, uzyskana zostanie asygnacja lub potwierdzenie.
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 5 do 40 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  3. Pacjenci muszą mieć dowody na wspólną zmienną niedobór odporności (CVID) lub inną autoimmunologiczną manifestację pierwotnego zaburzenia regulacji immunologicznej (PIRD). Wymagane jest badanie genetyczne za pomocą panelu genów celu w celu określenia obecności wariantów genetycznych, które mogą prowadzić do wrodzonych błędów odporności.

    Przykłady takich chorób obejmują, ale nie ograniczają się do:

    • Wspólny zmienny niedobór odporności (CVID)
    • Złożony niedobór odporności (CID)
    • Zaburzenia immunoregulacji, wielogruczolakowatość, enteropatia sprzężona z chromosomem X (zespół IPEX), zespoły IPEX-podobne
    • Złożony niedobór odporności z defektami odporności komórkowej T, w tym zespół Omenn i zespół DiGeorge
    • Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD)
    • Wzrost funkcji transduktora sygnału i aktywatora transkrypcji (STAT 1) (STAT1 GOF)
    • Wzrost funkcji transduktora sygnału i aktywatora transkrypcji (STAT 3) (STAT3 GOF)
    • Hipomorficzne geny aktywujące rekombinację (RAG) 1 i RAG 2
    • Niedobór CD40 lub CD40L
    • Mendelowska podatność na chorobę prątkami
    • Związany z czynnikiem wiążącym GATA2 (GATA2) niedobór odporności
    • Zespół owrzodzeń jamy ustnej i narządów płciowych z zapaleniem chrząstki (MAGIC)
  4. Musi mieć wcześniejsze niepowodzenie leczenia mykofenolanem mofetylu i przeciwciałem deplecyjnym limfocytów B, takim jak Rituksymab, z powodu braku odpowiedzi lub nietolerancji
  5. Współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) ≥50 mL/min/1,73 m²
  6. Asparaginianowa aminotransferaza (AST) ≤4x górna granica normy
  7. Alaninowa aminotransferaza (ALT) ≤4x górna granica normy
  8. Bilirubina bezpośrednia ≤2,5 mg/dL
  9. Ujemny wynik na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) w badaniach serologicznych i PCR
  10. Ujemny wynik na ludzki wirus limfotropowy komórek T (HTLV) w badaniach serologicznych
  11. Frakcja wyrzutowa serca ≥40% lub frakcja skracania ≥26%
  12. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) i wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) ≥40% przewidywanej dla wieku
  13. Nasycenie krwi tlenem w naczyniach włosowatych obwodowych (SpO2) >92% w spoczynku przy powietrzu pokojowym
  14. Pacjenci muszą być minimum 8 tygodni po przeszczepie narządu stałego przed rozpoczęciem kondycjonowania, jeśli dotyczy
  15. Ujemny test ciążowy dla kobiet >10 lat lub które osiągnęły menarche, chyba że są chirurgicznie sterylizowane.
  16. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym i aktywni seksualnie mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie zatwierdzonej przez FDA metody antykoncepcji przez okres do 12 miesięcy po przeszczepie komórek macierzystych lub tak długo, jak przyjmują jakiekolwiek leki, które mogą zaszkodzić ciąży, nienarodzonemu dziecku lub mogą powodować wady wrodzone.
  17. Pacjent i/lub rodzic/opiekun poinformowani o potencjalnych ryzykach niepłodności po przeszczepie komórek macierzystych i poinstruowani do omówienia bankowania spermy lub pobierania oocytów.
  18. Zalecenie przeszczepu od immunologa klinicznego

Kryteria wykluczenia:

  1. Alergia na dimetylosulfotlenek (DMSO) lub jakikolwiek inny składnik użyty w produkcji produktu komórek macierzystych
  2. Niekontrolowana infekcja ogólnoustrojowa, określona na podstawie odpowiednich badań potwierdzających, np. posiewów krwi, testów PCR itp.
  3. Ostatni odbiorca jakiejkolwiek zarejestrowanej lub badanej szczepionki atenuowanej w ciągu 4 tygodni od przeszczepu komórek macierzystych
  4. Przeszłe lub obecne problemy medyczne lub wyniki z badania fizykalnego lub badań laboratoryjnych, które nie są wymienione powyżej, a które, według opinii badacza, mogą stwarzać dodatkowe ryzyko związane z udziałem w badaniu, mogą zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania wymagań badania lub mogą wpływać na jakość lub interpretację danych uzyskanych z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HSCT)
Uczestnik otrzyma transplantację allogenicznych, w pełni zgodnych (8 z 8 zgodności) lub częściowo zgodnych (6-7/8 zgodności HLA) komórek macierzystych, stosując schemat kondycjonowania z alemtuzumabem/Campath, globuliną antytymusową/króliczym ATG, Fludarabiną i Melfalanem oraz całkowite naświetlanie ciała
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych hematopoetycznych (HSCT)
Uczestnik otrzyma allogeniczny, w pełni dopasowany (8 z 8 zgodności) lub częściowo dopasowany pod względem HLA (6-7/8 zgodności HLA) przeszczep komórek macierzystych z zastosowaniem schematu kondycjonowania obejmującego alemtuzumab/Campath, globulinę antytymosytową/króliczą ATG, fludarabinę i melfalan oraz napromienianie całego ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie po HSCT
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
przegląd istniejących dokumentacji medycznych w celu sprawdzenia statusu przeżycia uczestnika
2 lata po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
przeszczepienie, na podstawie danych chimeryzmu
Ramy czasowe: 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
przegląd wyników testów chimeryzmu w istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia stopnia wszczepienia dawcy mierzonego procentem komórek krwi pochodzących od dawcy u biorcy przeszczepu HSCT
1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Ocena chimeryzmu komórek mieloidalnych, B i T
Ramy czasowe: do 2 lat po przeszczepie
przeanalizuj wyniki badań z dokumentacji medycznej, aby sprawdzić, jak komórki dawcy i biorcy zasiedlają różne linie immunologiczne po przeszczepie
do 2 lat po przeszczepie
Ocena rekonstytucji immunoglobuliny A (IgA), immunoglobuliny M (IgM) i immunoglobuliny E (IgE)
Ramy czasowe: do 2 lat po przeszczepie
przegląd istniejącej dokumentacji medycznej w celu sprawdzenia odbudowy odporności humoralnej uczestnika.
do 2 lat po przeszczepie
niezależność od substytucji immunoglobulin (IVIG, IgG)
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po przeszczepie
Określ i prawdopodobieństwo
1 i 2 lata po przeszczepie
częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 6 miesięcy po przeszczepie
stopnie 3-4
6 miesięcy po przeszczepie
przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
klasy 3-4
1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Paul Szabolcs

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Szabolcs, MD, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

4 maja 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY25080140

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba ziarniniakowa

Badania kliniczne na Przeszczep komórek macierzystych hematopoetycznych (HSCT)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj