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알파1 항트립신 결핍증(AATD)으로 인한 폐기종 환자에서 알파1-프로테이나제 억제제(인간), 변형된 과정(알파-1 MP)의 효능 및 안전성 (SPARTA)

2026년 9월 28일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC

알파1 항트립신 결핍으로 인한 폐 폐기종이 있는 피험자에서 주간 정맥 알파1 프로테이나제 억제제(인간)의 두 가지 용량 요법(60mg/kg 및 120mg/kg)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
345

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1051
        • Grifols Investigative Site
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8013
        • Grifols Investigative Site
      • Hamilton, 뉴질랜드, 3240
        • Grifols Investigative Site
  • 덴마크
      • Arhus C, 덴마크, 8000
        • Grifols Investigative Site
      • Hellerup, 덴마크, 2900
        • Grifols Investigative Site
  • 독일
      • Homburg Saar, 독일, 66421
        • Grifols Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, 독일, 69126
        • Grifols Investigative Site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, 독일, 35043
        • Grifols Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45239
        • Grifols Investigative Site
  • 러시아 제국
      • Barnaul, 러시아 제국, 656038
        • Grifols Investigative Site
      • Moscow, 러시아 제국, 105077
        • Grifols Investigative Site
      • Yaroslavl, 러시아 제국, 150003
        • Grifols Investigative Site
  • 루마니아
      • Oradea, 루마니아, 410176
        • Grifols Investigative Site
      • Timișoara, 루마니아, 300312
        • Grifols Investigative Site
  • 몰도바
      • Chisinau, 몰도바, 2025
        • Grifols Investigative Site
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Grifols Investigative Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • Grifols Investigative Site
      • Leesburg, Florida, 미국, 34748
        • Grifols Investigative Site
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Grifols Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Grifols Investigative Site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, 미국, 28401
        • Grifols Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Grifols Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Grifols Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Grifols Investigative Site
    • Texas
      • Tyler, Texas, 미국, 75708
        • Grifols Investigative Site
  • 브라질
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, 브라질, 09060-650
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 04023-061
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403-000
        • Grifols Investigative Site
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41345
        • Grifols Investigative Site
      • Linköping, 스웨덴, 587 58
        • Grifols Investigative Site
      • Malmö, 스웨덴, 20502
        • Grifols Investigative Site
      • Stockholm, 스웨덴, 11361
        • Grifols Investigative Site
      • Uppsala, 스웨덴, 752 37
        • Grifols Investigative Site
  • 스페인
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33011
        • Grifols Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
        • Grifols Investigative Site
  • 아르헨티나
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, 아르헨티나, B1602DOH
        • Grifols Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, 5000
        • Grifols Investigative Site
  • 에스토니아
      • Tallinn, 에스토니아, 13419
        • Grifols Investigative Site
      • Tartu, 에스토니아, 51014
        • Grifols Investigative Site
  • 캐나다
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B 3V6
        • Grifols Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H3A8
        • Grifols Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5T3A11
        • Grifols Investigative Site
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 31-066
        • Grifols Investigative Site
      • Warsaw, 폴란드, 01-138
        • Grifols Investigative Site
  • 프랑스
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, 프랑스, 33604
        • Grifols Investigative Site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, 프랑스, 69500
        • Grifols Investigative Site
  • 핀란드
      • Turku, 핀란드, 20520
        • Grifols Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2010
        • Grifols Investigative Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, 호주, 4032
        • Grifols Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
        • Grifols Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Grifols Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
  • Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
  • At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
  • Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
  • Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.

Exclusion Criteria:

  • Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
  • Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
  • Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
  • History of lung or liver transplant.
  • Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
  • On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
  • Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
  • Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: Alpha-1 MP 60 mg/kg

Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
생물학적: 알파-1 MP
다른 이름들:
  • 프로라스틴-C
실험적: Alpha-1 MP 120 mg/kg

Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
생물학적: 알파-1 MP
다른 이름들:
  • 프로라스틴-C
위약 비교기: Placebo

0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks
다른: 주사용 0.9% 염화나트륨, USP
다른 이름들:
  • 식염

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
기간: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Whole lung PD15 measured by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Adverse Events (AEs)
기간: Week -3 through Week 160

Monitoring of AEs
Week -3 through Week 160
Serious Adverse Events (SAEs)
기간: Week -3 through Week 160

Monitoring of SAEs
Week -3 through Week 160
Discontinuations from the study due to AEs
기간: Week -3 through Week 160

Monitoring of discontinuations due to AEs
Week -3 through Week 160
Severe COPD Exacerbations
기간: Week -3 through Week 160

Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization)
Week -3 through Week 160
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
기간: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

PD15 of the basal lung region measure by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
기간: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
기간: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
기간: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Health-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
기간: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Heath-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Grifols Therapeutics LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 4월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 7월 7일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 8월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 11월 7일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2013년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 10월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 9월 28일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • GTi1201

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