Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost inhibitoru alfa1-proteinázy (člověk), upravený proces (alfa-1 MP) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu (AATD) (SPARTA)

18. června 2026 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dvou dávkových režimů (60 mg/kg a 120 mg/kg) týdenního intravenózního inhibitoru alfa1 proteinázy (člověk) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu

Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dvou samostatných dávkovacích režimů Alpha-1 MP oproti placebu po dobu 156 týdnů (tj. 3 roky) pomocí počítačové tomografie (CT). plic jako hlavní měřítko účinnosti. Dvě testované dávky Alpha-1 MP jsou 60 mg/kg a 120 mg/kg podávané týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů. Studie se skládá z volitelné fáze předběžného screeningu, fáze screeningu, 156týdenní léčebné fáze a návštěvy na konci studie ve 160. týdnu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
345

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative site
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2010
        • Grifols Investigative site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • Grifols Investigative site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Grifols Investigative site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Grifols Investigative site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Grifols Investigative site
  • Brazílie
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazílie, 09060-650
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04023-061
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Grifols Investigative site
  • Dánsko
      • Arhus C, Dánsko, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Dánsko, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 13419
        • Grifols Investigative site
      • Tartu, Estonsko, 51014
        • Grifols Investigative site
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Francie
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francie, 33604
        • Grifols Investigative site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69500
        • Grifols Investigative site
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Grifols Investigative site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Grifols Investigative site
  • Moldavsko
      • Chisinau, Moldavsko, 2025
        • Grifols Investigative site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1051
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, Nový Zéland, 8013
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, Nový Zéland, 3240
        • Grifols Investigative site
  • Německo
      • Homburg Saar, Německo, 66421
        • Grifols Investigative site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, 69126
        • Grifols Investigative site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Německo, 35043
        • Grifols Investigative site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45239
        • Grifols Investigative site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polsko, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rumunsko
      • Oradea, Rumunsko, 410176
        • Grifols Investigative site
      • Timișoara, Rumunsko, 300312
        • Grifols Investigative site
  • Rusko
      • Barnaul, Rusko, 656038
        • Grifols Investigative site
      • Moscow, Rusko, 105077
        • Grifols Investigative site
      • Yaroslavl, Rusko, 150003
        • Grifols Investigative site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Grifols Investigative site
      • Leesburg, Florida, Spojené státy, 34748
        • Grifols Investigative site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Grifols Investigative site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Grifols Investigative site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Španělsko
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Grifols Investigative site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Grifols Investigative site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Grifols Investigative site
      • Linköping, Švédsko, 587 58
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Švédsko, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Švédsko, 11361
        • Grifols Investigative site
      • Uppsala, Švédsko, 752 37
        • Grifols Investigative site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mějte zdokumentovanou celkovou hladinu alfa1-PI v séru < 11 µM.
  • Mějte diagnózu vrozeného AATD s alelickou kombinací alel ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) nebo "rizikových" alel.
  • Při screeningové návštěvě (3. týden) mějte po bronchodilatačním usilovném výdechovém objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 30 % a < 80 % předpokládané a FEV1/usilované vitální kapacity (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstrukční plicní nemoc [GOLD] fáze II nebo III).
  • Mít difuzní kapacitu oxidu uhelnatého (DLCO) ≤ 60 % předpokládané (upravené na HgB) během posledních 2 let NEBO průkaz plicního emfyzému na CT vyšetření během posledních 2 let podle úsudku zkoušejícího.
  • Mějte klinický průkaz plicního emfyzému podle úsudku zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Absolvoval augmentační terapii alfa1-PI déle než 1 měsíc během šesti měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Během jednoho měsíce od screeningové návštěvy podstoupil augmentační terapii alfa1-PI.
  • Měl exacerbaci chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) během 5 týdnů před screeningovou návštěvou nebo během screeningové fáze.
  • Neschopný fyzicky (např. nevejde se do CT skeneru) nebo mentálně (např. klaustrofobický) podstoupit CT vyšetření.
  • Transplantace plic nebo jater v anamnéze.
  • Jakákoli operace plic během posledních 2 let (kromě plicní biopsie).
  • Na čekací listině na operaci plic, včetně transplantace plic.
  • Kouření během posledních 12 měsíců nebo pozitivní test na kotinin v moči při screeningu, který je způsoben kouřením. Možná na náhradu nikotinu, včetně parních cigaret.
  • Anamnéza anafylaxe nebo závažné systémové reakce na jakýkoli přípravek alfa1-PI získaný z plazmy nebo jiný krevní produkt (produkty).
  • Použití systémových steroidů nad stabilní dávku ekvivalentní 5 mg/den prednisonu (tj. 10 mg každé 2 dny) během 5 týdnů před screeningovou návštěvou (inhalační steroidy nejsou považovány za systémové steroidy) nebo během screeningové fáze.
  • Použití systémových nebo aerosolových antibiotik pro exacerbaci CHOPN během 5 týdnů před screeningovou návštěvou nebo během screeningové fáze.
  • Známý selektivní nebo závažný nedostatek imunoglobulinu A (IgA).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alfa-1 MP 60 mg/kg podávaná týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Experimentální: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alfa-1 MP 120 mg/kg podávaná týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Komparátor placeba: Placebo
0,9% chlorid sodný pro injekci, USP, podávaný týdně intravenózní infuzí po dobu 156 týdnů
Jiný: 0,9% chlorid sodný pro injekci, USP
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v PD15 celých plic (15. percentilový bod)
Časové okno: Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
PD15 celých plic měřeno CT skenem
Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování AE
Týden -3 až týden 160
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování SAE
Týden -3 až týden 160
Ukončení studie kvůli AE
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Monitorování přerušení z důvodu AE
Týden -3 až týden 160
Těžké exacerbace CHOPN
Časové okno: Týden -3 až týden 160
Těžké exacerbace CHOPN podle kritérií American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (tj. exacerbace CHOPN vyžadující hospitalizaci)
Týden -3 až týden 160
Změna od výchozí hodnoty v PD15 bazální oblasti plic
Časové okno: Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
PD15 bazální oblasti plic měřeno CT skenem
Týden -3 (základní měření), Týden 52, Týden 104, Týden 130, Týden 156
Změna kapacity difuze oxidu uhelnatého (DLco) od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
DLco provedeno podle pokynů American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změny objemu usilovného výdechu od výchozí hodnoty za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
FEV1 provedeno podle pokynů ATS/ERS
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimální hodnota = 0, maximální hodnota = 100, vyšší skóre znamená horší stav
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Nástroj pro hodnocení kvality života související se zdravím
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Změna od základní hodnoty v EuroQoL (Quality of Life) – 5 Dimension – 5 Level (EQ-5D-5L): Minimální hodnota (pro každou z 5 úrovní) = 1, maximální hodnota (pro každou z 5 úrovní) = 5, vyšší skóre znamená horší stav
Časové okno: Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156
Nástroj pro hodnocení kvality života související se zdravím
Týdny 26, 52, 78, 104, 130 a 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GTi1201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení