Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost inhibitoru alfa1-proteinázy (člověk), upravený proces (alfa-1 MP) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu (AATD) (SPARTA)

28. září 2026 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti dvou dávkových režimů (60 mg/kg a 120 mg/kg) týdenního intravenózního inhibitoru alfa1 proteinázy (člověk) u pacientů s plicním emfyzémem v důsledku nedostatku alfa1 antitrypsinu

This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
345

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative Site
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2010
        • Grifols Investigative Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • Grifols Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • Grifols Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Grifols Investigative Site
  • Brazílie
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazílie, 09060-650
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04023-061
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Grifols Investigative Site
  • Dánsko
      • Arhus C, Dánsko, 8000
        • Grifols Investigative Site
      • Hellerup, Dánsko, 2900
        • Grifols Investigative Site
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 13419
        • Grifols Investigative Site
      • Tartu, Estonsko, 51014
        • Grifols Investigative Site
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20520
        • Grifols Investigative Site
  • Francie
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francie, 33604
        • Grifols Investigative Site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francie, 69500
        • Grifols Investigative Site
  • Kanada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Grifols Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Grifols Investigative Site
  • Moldavsko
      • Chisinau, Moldavsko, 2025
        • Grifols Investigative Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1051
        • Grifols Investigative Site
      • Christchurch, Nový Zéland, 8013
        • Grifols Investigative Site
      • Hamilton, Nový Zéland, 3240
        • Grifols Investigative Site
  • Německo
      • Homburg Saar, Německo, 66421
        • Grifols Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, 69126
        • Grifols Investigative Site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Německo, 35043
        • Grifols Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45239
        • Grifols Investigative Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • Grifols Investigative Site
      • Warsaw, Polsko, 01-138
        • Grifols Investigative Site
  • Rumunsko
      • Oradea, Rumunsko, 410176
        • Grifols Investigative Site
      • Timișoara, Rumunsko, 300312
        • Grifols Investigative Site
  • Rusko
      • Barnaul, Rusko, 656038
        • Grifols Investigative Site
      • Moscow, Rusko, 105077
        • Grifols Investigative Site
      • Yaroslavl, Rusko, 150003
        • Grifols Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Grifols Investigative Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Grifols Investigative Site
      • Leesburg, Florida, Spojené státy, 34748
        • Grifols Investigative Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Grifols Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Grifols Investigative Site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • Grifols Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Grifols Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Grifols Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Grifols Investigative Site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • Grifols Investigative Site
  • Španělsko
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Grifols Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Grifols Investigative Site
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41345
        • Grifols Investigative Site
      • Linköping, Švédsko, 587 58
        • Grifols Investigative Site
      • Malmö, Švédsko, 20502
        • Grifols Investigative Site
      • Stockholm, Švédsko, 11361
        • Grifols Investigative Site
      • Uppsala, Švédsko, 752 37
        • Grifols Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
  • Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
  • At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
  • Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
  • Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.

Exclusion Criteria:

  • Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
  • Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
  • Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
  • History of lung or liver transplant.
  • Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
  • On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
  • Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
  • Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Alpha-1 MP 60 mg/kg

Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Experimentální: Alpha-1 MP 120 mg/kg

Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biologický: Alfa-1 MP
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
Komparátor placeba: Placebo

0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Jiný: 0,9% chlorid sodný pro injekci, USP
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
Časové okno: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Whole lung PD15 measured by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Adverse Events (AEs)
Časové okno: Week -3 through Week 160

Monitoring of AEs
Week -3 through Week 160
Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Week -3 through Week 160

Monitoring of SAEs
Week -3 through Week 160
Discontinuations from the study due to AEs
Časové okno: Week -3 through Week 160

Monitoring of discontinuations due to AEs
Week -3 through Week 160
Severe COPD Exacerbations
Časové okno: Week -3 through Week 160

Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization)
Week -3 through Week 160
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
Časové okno: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

PD15 of the basal lung region measure by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
Časové okno: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
Časové okno: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
Časové okno: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Health-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
Časové okno: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Heath-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. července 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GTi1201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení