Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia e sicurezza dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato (alfa-1 MP) in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1-antitripsina (AATD) (SPARTA)

28 settembre 2026 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio (60 mg/kg e 120 mg/kg) di inibitore settimanale della proteinasi alfa1 per via endovenosa (umano) in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1 antitripsina

This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
345

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Grifols Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Grifols Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Grifols Investigative Site
  • Brasile
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasile, 09060-650
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04023-061
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Grifols Investigative Site
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
        • Grifols Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
        • Grifols Investigative Site
  • Danimarca
      • Arhus C, Danimarca, 8000
        • Grifols Investigative Site
      • Hellerup, Danimarca, 2900
        • Grifols Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Grifols Investigative Site
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Grifols Investigative Site
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Grifols Investigative Site
  • Francia
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Grifols Investigative Site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69500
        • Grifols Investigative Site
  • Germania
      • Homburg Saar, Germania, 66421
        • Grifols Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69126
        • Grifols Investigative Site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Germania, 35043
        • Grifols Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45239
        • Grifols Investigative Site
  • Moldavia
      • Chisinau, Moldavia, 2025
        • Grifols Investigative Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1051
        • Grifols Investigative Site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8013
        • Grifols Investigative Site
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3240
        • Grifols Investigative Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Grifols Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 01-138
        • Grifols Investigative Site
  • Romania
      • Oradea, Romania, 410176
        • Grifols Investigative Site
      • Timișoara, Romania, 300312
        • Grifols Investigative Site
  • Russia
      • Barnaul, Russia, 656038
        • Grifols Investigative Site
      • Moscow, Russia, 105077
        • Grifols Investigative Site
      • Yaroslavl, Russia, 150003
        • Grifols Investigative Site
  • Spagna
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Grifols Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Grifols Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Grifols Investigative Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Grifols Investigative Site
      • Leesburg, Florida, Stati Uniti, 34748
        • Grifols Investigative Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Grifols Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Grifols Investigative Site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stati Uniti, 28401
        • Grifols Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Grifols Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Grifols Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Grifols Investigative Site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Grifols Investigative Site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41345
        • Grifols Investigative Site
      • Linköping, Svezia, 587 58
        • Grifols Investigative Site
      • Malmö, Svezia, 20502
        • Grifols Investigative Site
      • Stockholm, Svezia, 11361
        • Grifols Investigative Site
      • Uppsala, Svezia, 752 37
        • Grifols Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
  • Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
  • At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
  • Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
  • Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.

Exclusion Criteria:

  • Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
  • Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
  • Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
  • History of lung or liver transplant.
  • Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
  • On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
  • Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
  • Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Alpha-1 MP 60 mg/kg

Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biologico: Alfa-1 MP
Altri nomi:
  • Prolastina-C
Sperimentale: Alpha-1 MP 120 mg/kg

Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biologico: Alfa-1 MP
Altri nomi:
  • Prolastina-C
Comparatore placebo: Placebo

0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Altro: Cloruro di sodio allo 0,9% per iniezione, USP
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
Lasso di tempo: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Whole lung PD15 measured by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of AEs
Week -3 through Week 160
Serious Adverse Events (SAEs)
Lasso di tempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of SAEs
Week -3 through Week 160
Discontinuations from the study due to AEs
Lasso di tempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of discontinuations due to AEs
Week -3 through Week 160
Severe COPD Exacerbations
Lasso di tempo: Week -3 through Week 160

Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization)
Week -3 through Week 160
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
Lasso di tempo: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

PD15 of the basal lung region measure by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
Lasso di tempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
Lasso di tempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
Lasso di tempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Health-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
Lasso di tempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Heath-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 luglio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 novembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GTi1201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni