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Eficacia y seguridad del inhibidor de proteinasa alfa1 (humano), proceso modificado (MP alfa-1) en sujetos con enfisema pulmonar debido a deficiencia de antitripsina alfa1 (AATD) (SPARTA)

28 de septiembre de 2026 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de dos regímenes de dosis (60 mg/kg y 120 mg/kg) del inhibidor de proteinasa alfa1 intravenoso semanal (humano) en sujetos con enfisema pulmonar debido a deficiencia de antitripsina alfa1

This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
345

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Homburg Saar, Alemania, 66421
        • Grifols Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 69126
        • Grifols Investigative Site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Alemania, 35043
        • Grifols Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45239
        • Grifols Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Grifols Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Grifols Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Grifols Investigative Site
  • Brasil
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasil, 09060-650
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-061
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Grifols Investigative Site
  • Canadá
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
        • Grifols Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H3A8
        • Grifols Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T3A11
        • Grifols Investigative Site
  • Dinamarca
      • Arhus C, Dinamarca, 8000
        • Grifols Investigative Site
      • Hellerup, Dinamarca, 2900
        • Grifols Investigative Site
  • España
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
        • Grifols Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
        • Grifols Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Grifols Investigative Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Grifols Investigative Site
      • Leesburg, Florida, Estados Unidos, 34748
        • Grifols Investigative Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Grifols Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Grifols Investigative Site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
        • Grifols Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Grifols Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Grifols Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Grifols Investigative Site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • Grifols Investigative Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Grifols Investigative Site
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Grifols Investigative Site
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Grifols Investigative Site
  • Francia
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Grifols Investigative Site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69500
        • Grifols Investigative Site
  • Moldava
      • Chisinau, Moldava, 2025
        • Grifols Investigative Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1051
        • Grifols Investigative Site
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8013
        • Grifols Investigative Site
      • Hamilton, Nueva Zelanda, 3240
        • Grifols Investigative Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Grifols Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 01-138
        • Grifols Investigative Site
  • Rumania
      • Oradea, Rumania, 410176
        • Grifols Investigative Site
      • Timișoara, Rumania, 300312
        • Grifols Investigative Site
  • Rusia
      • Barnaul, Rusia, 656038
        • Grifols Investigative Site
      • Moscow, Rusia, 105077
        • Grifols Investigative Site
      • Yaroslavl, Rusia, 150003
        • Grifols Investigative Site
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41345
        • Grifols Investigative Site
      • Linköping, Suecia, 587 58
        • Grifols Investigative Site
      • Malmö, Suecia, 20502
        • Grifols Investigative Site
      • Stockholm, Suecia, 11361
        • Grifols Investigative Site
      • Uppsala, Suecia, 752 37
        • Grifols Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
  • Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
  • At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
  • Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
  • Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.

Exclusion Criteria:

  • Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
  • Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
  • Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
  • History of lung or liver transplant.
  • Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
  • On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
  • Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
  • Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Alpha-1 MP 60 mg/kg

Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biológico: MP alfa-1
Otros nombres:
  • Prolastina-C
Experimental: Alpha-1 MP 120 mg/kg

Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Biológico: MP alfa-1
Otros nombres:
  • Prolastina-C
Comparador de placebos: Placebo

0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks
Otro: Cloruro de sodio al 0,9 % para inyección, USP
Otros nombres:
  • Salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
Periodo de tiempo: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Whole lung PD15 measured by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adverse Events (AEs)
Periodo de tiempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of AEs
Week -3 through Week 160
Serious Adverse Events (SAEs)
Periodo de tiempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of SAEs
Week -3 through Week 160
Discontinuations from the study due to AEs
Periodo de tiempo: Week -3 through Week 160

Monitoring of discontinuations due to AEs
Week -3 through Week 160
Severe COPD Exacerbations
Periodo de tiempo: Week -3 through Week 160

Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization)
Week -3 through Week 160
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
Periodo de tiempo: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

PD15 of the basal lung region measure by CT scan
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
Periodo de tiempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
Periodo de tiempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
Periodo de tiempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Health-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
Periodo de tiempo: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Heath-related quality of life assessment tool
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Grifols Therapeutics LLC

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
7 de julio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
5 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
1 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GTi1201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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