Alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen), modifioidun prosessin (alfa-1 MP) teho ja turvallisuus potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutoksesta (AATD) johtuva keuhkoemfyseema (SPARTA)
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kahden viikoittaisen suonensisäisen alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen) annoksen (60 mg/kg ja 120 mg/kg) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on alfa1-puutoksen vastaisesta lääkkeestä johtuva keuhkoemfyseema
This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentiina, B1602DOH
- Grifols Investigative Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative Site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Grifols Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Grifols Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Grifols Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasilia, 09060-650
- Grifols Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04023-061
- Grifols Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
- Grifols Investigative Site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Grifols Investigative Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
- Grifols Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moltova, 2025
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-066
- Grifols Investigative Site
-
Warsaw, Puola, 01-138
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Ranska, 33604
- Grifols Investigative Site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Ranska, 69500
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Oradea, Romania, 410176
- Grifols Investigative Site
-
Timișoara, Romania, 300312
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 41345
- Grifols Investigative Site
-
Linköping, Ruotsi, 587 58
- Grifols Investigative Site
-
Malmö, Ruotsi, 20502
- Grifols Investigative Site
-
Stockholm, Ruotsi, 11361
- Grifols Investigative Site
-
Uppsala, Ruotsi, 752 37
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Saksa, 66421
- Grifols Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, 69126
- Grifols Investigative Site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Saksa, 35043
- Grifols Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45239
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20520
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Arhus C, Tanska, 8000
- Grifols Investigative Site
-
Hellerup, Tanska, 2900
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1051
- Grifols Investigative Site
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8013
- Grifols Investigative Site
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjä, 656038
- Grifols Investigative Site
-
Moscow, Venäjä, 105077
- Grifols Investigative Site
-
Yaroslavl, Venäjä, 150003
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro, 13419
- Grifols Investigative Site
-
Tartu, Viro, 51014
- Grifols Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Grifols Investigative Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Grifols Investigative Site
-
Leesburg, Florida, Yhdysvallat, 34748
- Grifols Investigative Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Grifols Investigative Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Grifols Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28401
- Grifols Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Grifols Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Grifols Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Grifols Investigative Site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- Grifols Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
- Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
- At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
- Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
- Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.
Exclusion Criteria:
- Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
- Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
- Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
- Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
- History of lung or liver transplant.
- Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
- On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
- Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
- History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
- Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
- Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
- Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks |
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks |
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks |
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
Aikaikkuna: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
|
Whole lung PD15 measured by CT scan |
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160
|
Monitoring of AEs |
Week -3 through Week 160
|
|
Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160
|
Monitoring of SAEs |
Week -3 through Week 160
|
|
Discontinuations from the study due to AEs
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160
|
Monitoring of discontinuations due to AEs |
Week -3 through Week 160
|
|
Severe COPD Exacerbations
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160
|
Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization) |
Week -3 through Week 160
|
|
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
Aikaikkuna: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
|
PD15 of the basal lung region measure by CT scan |
Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
|
|
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines |
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
|
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines |
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
|
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
Health-related quality of life assessment tool |
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
|
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
Heath-related quality of life assessment tool |
Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Keuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Keuhkoemfyseema
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Epäorgaaniset kemikaalit
- Klooriyhdisteet
- Natriumyhdisteet
- Kloridit
- Suolahappo
- Injektiot
- Natriumkloridi
- MP Alpha1 -reseptori
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTi1201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .