Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen), modifioidun prosessin (alfa-1 MP) teho ja turvallisuus potilailla, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutoksesta (AATD) johtuva keuhkoemfyseema (SPARTA)

maanantai 28. syyskuuta 2026 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kahden viikoittaisen suonensisäisen alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen) annoksen (60 mg/kg ja 120 mg/kg) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on alfa1-puutoksen vastaisesta lääkkeestä johtuva keuhkoemfyseema

This is a multi-center, randomized, placebo-controlled, double blind clinical study to assess the efficacy and safety of two separate dose regimens of Alpha-1 MP versus placebo for 156 weeks (i.e., 3 years) using computed tomography (CT) of the lungs as the main measure of efficacy. The two Alpha-1 MP doses to be tested are 60 mg/kg and 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks. The study consists of an optional pre-screening phase, Screening Phase, a 156-week Treatment Phase, and an End of Study Visit at Week 160.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

345

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentiina, B1602DOH
        • Grifols Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative Site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Grifols Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Grifols Investigative Site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Grifols Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Grifols Investigative Site
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilia, 09060-650
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04023-061
        • Grifols Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Grifols Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
        • Grifols Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Grifols Investigative Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
        • Grifols Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
        • Grifols Investigative Site
      • Chisinau, Moltova, 2025
        • Grifols Investigative Site
      • Krakow, Puola, 31-066
        • Grifols Investigative Site
      • Warsaw, Puola, 01-138
        • Grifols Investigative Site
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Ranska, 33604
        • Grifols Investigative Site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Ranska, 69500
        • Grifols Investigative Site
      • Oradea, Romania, 410176
        • Grifols Investigative Site
      • Timișoara, Romania, 300312
        • Grifols Investigative Site
      • Gothenburg, Ruotsi, 41345
        • Grifols Investigative Site
      • Linköping, Ruotsi, 587 58
        • Grifols Investigative Site
      • Malmö, Ruotsi, 20502
        • Grifols Investigative Site
      • Stockholm, Ruotsi, 11361
        • Grifols Investigative Site
      • Uppsala, Ruotsi, 752 37
        • Grifols Investigative Site
      • Homburg Saar, Saksa, 66421
        • Grifols Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Saksa, 69126
        • Grifols Investigative Site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Saksa, 35043
        • Grifols Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45239
        • Grifols Investigative Site
      • Turku, Suomi, 20520
        • Grifols Investigative Site
      • Arhus C, Tanska, 8000
        • Grifols Investigative Site
      • Hellerup, Tanska, 2900
        • Grifols Investigative Site
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1051
        • Grifols Investigative Site
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8013
        • Grifols Investigative Site
      • Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
        • Grifols Investigative Site
      • Barnaul, Venäjä, 656038
        • Grifols Investigative Site
      • Moscow, Venäjä, 105077
        • Grifols Investigative Site
      • Yaroslavl, Venäjä, 150003
        • Grifols Investigative Site
      • Tallinn, Viro, 13419
        • Grifols Investigative Site
      • Tartu, Viro, 51014
        • Grifols Investigative Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Grifols Investigative Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Grifols Investigative Site
      • Leesburg, Florida, Yhdysvallat, 34748
        • Grifols Investigative Site
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Grifols Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Grifols Investigative Site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28401
        • Grifols Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Grifols Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Grifols Investigative Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Grifols Investigative Site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • Grifols Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Have a documented total alpha1-PI serum level < 11 µM.
  • Have a diagnosis of congenital AATD with an allelic combination of ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), or "at-risk" alleles.
  • At the Screening (Week -3) Visit, have a post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 30% and < 80% of predicted and FEV1/forced vital capacity (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stage II or III).
  • Have a carbon monoxide diffusing capacity (DLCO) ≤ 60% of predicted (corrected for HgB) within the past 2 years OR evidence of pulmonary emphysema on CT scan within the past 2 years per the Investigator's judgment.
  • Have clinical evidence of pulmonary emphysema per the Investigator's judgment.

Exclusion Criteria:

  • Has received alpha1-PI augmentation therapy for more than 1 month within the six months prior to the Screening Visit.
  • Has received alpha1-PI augmentation therapy within one month of the Screening Visit.
  • Has had a chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Unable to physically (e.g., unable to fit inside the CT scanner) or mentally (e.g., claustrophobic) undergo a CT scan.
  • History of lung or liver transplant.
  • Any lung surgery during the past 2 years (excluding lung biopsy).
  • On the waiting list for lung surgery, including lung transplant.
  • Smoking during the past 12 months or a positive urine cotinine test at screening that is due to smoking. Maybe on Nicotine replacement, including vapor cigarettes.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Use of systemic steroids above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (i.e., 10 mg every 2 days) within the 5 weeks prior to the Screening Visit (inhaled steroids are not considered systemic steroids) or during the Screening Phase.
  • Use of systemic or aerosolized antibiotics for a COPD exacerbation within the 5 weeks prior to the Screening Visit or during the Screening Phase.
  • Known selective or severe Immunoglobulin A (IgA) deficiency.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alpha-1 MP 60 mg/kg

Alpha-1 MP 60 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks

Muut nimet:
  • Prolastin-C
Kokeellinen: Alpha-1 MP 120 mg/kg

Alpha-1 MP 120 mg/kg administered weekly by IV infusion for 156 weeks

Muut nimet:
  • Prolastin-C
Placebo Comparator: Placebo

0.9% Sodium Chloride for Injection, USP, administered weekly by IV infusion for 156 weeks

Muut nimet:
  • Suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change from Baseline in Whole lung PD15 (15th percentile point)
Aikaikkuna: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Whole lung PD15 measured by CT scan

Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Adverse Events (AEs)
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160

Monitoring of AEs

Week -3 through Week 160
Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160

Monitoring of SAEs

Week -3 through Week 160
Discontinuations from the study due to AEs
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160

Monitoring of discontinuations due to AEs

Week -3 through Week 160
Severe COPD Exacerbations
Aikaikkuna: Week -3 through Week 160

Severe COPD exacerbations as defined by American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) criteria (i.e., COPD exacerbations requiring hospitalization)

Week -3 through Week 160
Change from Baseline in PD15 of the basal lung region
Aikaikkuna: Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156

PD15 of the basal lung region measure by CT scan

Week -3 (baseline measure), Week 52, Week 104, Week 130, Week 156
Change from baseline in carbon monoxide diffusing capacity (DLco)
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

DLco performed according to American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) guidelines

Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Changes from baseline in forced expiratory volume in 1 second (FEV1)
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

FEV1 performed according to ATS/ERS guidelines

Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimum value = 0, maximum value = 100, higher scores indicate worse condition
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Health-related quality of life assessment tool

Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156
Change from baseline in the EuroQoL (Quality of Life)- 5 Dimension- 5 Level (EQ-5D-5L): Minimum value (for each one of the 5 levels) = 1, maximum value (for each one of the 5 levels) = 5, higher scores indicate worse condition
Aikaikkuna: Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Heath-related quality of life assessment tool

Weeks 26, 52, 78, 104, 130 and 156

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. lokakuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 13. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .