Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer (menneskelig), modificeret proces (alfa-1 MP) hos personer med lungeemfysem på grund af alfa1 antitrypsinmangel (AATD) (SPARTA)

18. juni 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​to dosisregimer (60 mg/kg og 120 mg/kg) af ugentlig intravenøs alfa1-proteinasehæmmer (menneske) hos personer med lungeemfysem på grund af alfa1-antitrypsinmangel

Dette er et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt klinisk studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​to separate dosisregimer af Alpha-1 MP versus placebo i 156 uger (dvs. 3 år) ved hjælp af computertomografi (CT) af lungerne som det vigtigste mål for effektivitet. De to Alpha-1 MP-doser, der skal testes, er 60 mg/kg og 120 mg/kg administreret ugentligt ved IV-infusion i 156 uger. Studiet består af en valgfri præ-screeningsfase, screeningsfase, en 156-ugers behandlingsfase og et afslutningsbesøg i uge 160.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
345

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative site
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • Grifols Investigative site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • Grifols Investigative site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Grifols Investigative site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Grifols Investigative site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Grifols Investigative site
  • Brasilien
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-061
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Grifols Investigative site
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
        • Grifols Investigative site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
        • Grifols Investigative site
  • Danmark
      • Arhus C, Danmark, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danmark, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Grifols Investigative site
      • Tartu, Estland, 51014
        • Grifols Investigative site
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Grifols Investigative site
      • Leesburg, Florida, Forenede Stater, 34748
        • Grifols Investigative site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Grifols Investigative site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forenede Stater, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Grifols Investigative site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Frankrig
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Frankrig, 33604
        • Grifols Investigative site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Frankrig, 69500
        • Grifols Investigative site
  • Moldova
      • Chisinau, Moldova, 2025
        • Grifols Investigative site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1051
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, New Zealand, 8013
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, New Zealand, 3240
        • Grifols Investigative site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polen, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Rumænien
      • Oradea, Rumænien, 410176
        • Grifols Investigative site
      • Timișoara, Rumænien, 300312
        • Grifols Investigative site
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • Grifols Investigative site
      • Moscow, Rusland, 105077
        • Grifols Investigative site
      • Yaroslavl, Rusland, 150003
        • Grifols Investigative site
  • Spanien
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Grifols Investigative site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Grifols Investigative site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41345
        • Grifols Investigative site
      • Linköping, Sverige, 587 58
        • Grifols Investigative site
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Sverige, 11361
        • Grifols Investigative site
      • Uppsala, Sverige, 752 37
        • Grifols Investigative site
  • Tyskland
      • Homburg Saar, Tyskland, 66421
        • Grifols Investigative site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69126
        • Grifols Investigative site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Tyskland, 35043
        • Grifols Investigative site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
        • Grifols Investigative site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har et dokumenteret totalt alpha1-PI serumniveau < 11 µM.
  • Har en diagnose af medfødt AATD med en allel kombination af ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risiko" alleler.
  • Ved screeningsbesøget (uge -3), få ​​et post-bronkodilatator tvungen eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 30 % og < 80 % af forudsagt og FEV1/forceret vitalkapacitet (FVC) < 70 % (Global Initiative for Chronic Obstruktiv lungesygdom [GULD] stadium II eller III).
  • Har en kulilte-diffunderende kapacitet (DLCO) ≤ 60 % af forudsagt (korrigeret for HgB) inden for de seneste 2 år ELLER tegn på lungeemfysem på CT-scanning inden for de seneste 2 år efter investigators vurdering.
  • Har klinisk bevis for lungeemfysem i henhold til efterforskerens vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget alpha1-PI augmentationsterapi i mere end 1 måned inden for de seks måneder forud for screeningsbesøget.
  • Har modtaget alpha1-PI augmentationsterapi inden for en måned efter screeningsbesøget.
  • Har haft en eksacerbation af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget eller under screeningsfasen.
  • Ude af stand til fysisk (f.eks. ude af stand til at passe ind i CT-scanneren) eller mentalt (f.eks. klaustrofobisk) gennemgå en CT-scanning.
  • Anamnese med lunge- eller levertransplantation.
  • Enhver lungeoperation inden for de seneste 2 år (undtagen lungebiopsi).
  • På venteliste til lungeoperation, herunder lungetransplantation.
  • Rygning inden for de seneste 12 måneder eller en positiv urin-kotinintest ved screening, der skyldes rygning. Måske på nikotinerstatning, inklusive dampcigaretter.
  • Anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst plasma-afledt alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
  • Anvendelse af systemiske steroider over en stabil dosis svarende til 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget (inhalerede steroider betragtes ikke som systemiske steroider) eller under screeningsfasen.
  • Brug af systemiske eller aerosoliserede antibiotika til en KOL-forværring inden for de 5 uger forud for screeningsbesøget eller under screeningsfasen.
  • Kendt selektiv eller svær immunoglobulin A (IgA) mangel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alpha-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg administreret ugentlig ved IV-infusion i 156 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Andre navne:
  • Prolastin-C
Eksperimentel: Alpha-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg administreret ugentlig ved IV-infusion i 156 uger
Biologisk: Alpha-1 MP
Andre navne:
  • Prolastin-C
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumklorid til injektion, USP, administreret ugentligt ved IV-infusion i 156 uger
Andet: 0,9 % natriumchlorid til injektion, USP
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hele lunge PD15 (15. percentilpunkt)
Tidsramme: Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Hellunge PD15 målt ved CT-scanning
Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af AE'er
Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af SAE'er
Uge -3 til og med uge 160
Afbrydelser fra undersøgelsen på grund af AE'er
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Overvågning af seponeringer på grund af AE'er
Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige KOL-eksacerbationer
Tidsramme: Uge -3 til og med uge 160
Alvorlige KOL-eksacerbationer som defineret af American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier (dvs. KOL-eksacerbationer, der kræver hospitalsindlæggelse)
Uge -3 til og med uge 160
Ændring fra baseline i PD15 i den basale lungeregion
Tidsramme: Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
PD15 af den basale lungeregion måles ved CT-scanning
Uge -3 (basislinjemål), uge ​​52, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Ændring fra baseline i carbonmonoxiddiffunderende kapacitet (DLco)
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
DLco udført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændringer fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
FEV1 udført i henhold til ATS/ERS retningslinjer
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændring fra baseline i Saint George's Respiratory Questionnaire: Minimumværdi = 0, maksimumværdi = 100, højere score indikerer værre tilstand
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Sundhedsrelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Ændring fra baseline i EuroQoL (Livskvalitet) - 5 Dimension - 5 Niveau (EQ-5D-5L): Minimumværdi (for hvert af de 5 niveauer) = 1, maksimumværdi (for hvert af de 5 niveauer) = 5, højere score indikerer dårligere tilstand
Tidsramme: Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156
Hederelateret livskvalitetsvurderingsværktøj
Uge 26, 52, 78, 104, 130 og 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Grifols Therapeutics LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2013

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. november 2013

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GTi1201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger