Skuteczność i bezpieczeństwo inhibitora alfa1-proteinazy (ludzkiego), zmodyfikowany proces (alfa-1 MP) u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD) (SPARTA)
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch schematów dawkowania (60 mg/kg i 120 mg/kg) cotygodniowego dożylnego inhibitora proteinazy alfa1 (ludzkiego) u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: David Taylor
- E-mail: david.taylor@grifols.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Gordon McAlester
- E-mail: gordon.mcalester@grifols.com
Lokalizacje studiów
-
-
Buenos Aires
-
Vicente López, Buenos Aires, Argentyna, B1602DOH
- Grifols Investigative site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Grifols Investigative site
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- Grifols Investigative site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Grifols Investigative site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Grifols Investigative site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brazylia, 09060-650
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04023-061
- Grifols Investigative site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Arhus C, Dania, 8000
- Grifols Investigative site
-
Hellerup, Dania, 2900
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonia, 13419
- Grifols Investigative site
-
Tartu, Estonia, 51014
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Turku, Finlandia, 20520
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Gironde
-
Pessac, Gironde, Francja, 33604
- Grifols Investigative site
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Francja, 69500
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
- Grifols Investigative site
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Hiszpania, 48903
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Grifols Investigative site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H3A8
- Grifols Investigative site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T3A11
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, 2025
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Homburg Saar, Niemcy, 66421
- Grifols Investigative site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69126
- Grifols Investigative site
-
-
Hesse
-
Marburg, Hesse, Niemcy, 35043
- Grifols Investigative site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45239
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1051
- Grifols Investigative site
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8013
- Grifols Investigative site
-
Hamilton, Nowa Zelandia, 3240
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-066
- Grifols Investigative site
-
Warsaw, Polska, 01-138
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Barnaul, Rosja, 656038
- Grifols Investigative site
-
Moscow, Rosja, 105077
- Grifols Investigative site
-
Yaroslavl, Rosja, 150003
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Oradea, Rumunia, 410176
- Grifols Investigative site
-
Timișoara, Rumunia, 300312
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Grifols Investigative site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Grifols Investigative site
-
Leesburg, Florida, Stany Zjednoczone, 34748
- Grifols Investigative site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Grifols Investigative site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Grifols Investigative site
-
-
North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28401
- Grifols Investigative site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Grifols Investigative site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Grifols Investigative site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Grifols Investigative site
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
- Grifols Investigative site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 41345
- Grifols Investigative site
-
Linköping, Szwecja, 587 58
- Grifols Investigative site
-
Malmö, Szwecja, 20502
- Grifols Investigative site
-
Stockholm, Szwecja, 11361
- Grifols Investigative site
-
Uppsala, Szwecja, 752 37
- Grifols Investigative site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć udokumentowany całkowity poziom alfa1-PI w surowicy < 11 µM.
- Mieć diagnozę wrodzonej AATD z alleliczną kombinacją alleli ZZ, SZ, Z(zerowy), (zerowy)(zerowy), S(zerowy) lub alleli „zagrożonych”.
- Podczas wizyty przesiewowej (tydzień -3) natężona objętość wydechowa po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 30% i < 80% wartości należnej oraz FEV1/natężona pojemność życiowa (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic obturacyjna choroba płuc [GOLD] stadium II lub III).
- Mieć zdolność dyfuzyjną tlenku węgla (DLCO) ≤ 60% wartości przewidywanej (skorygowanej o HgB) w ciągu ostatnich 2 lat LUB dowód rozedmy płuc na tomografii komputerowej w ciągu ostatnich 2 lat, zgodnie z oceną badacza.
- Mieć kliniczne dowody na rozedmę płuc zgodnie z oceną badacza.
Kryteria wyłączenia:
- Otrzymał terapię wspomagającą alfa1-PI przez ponad 1 miesiąc w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających wizytę przesiewową.
- Otrzymał terapię wspomagającą alfa1-PI w ciągu jednego miesiąca od wizyty przesiewowej.
- Miał zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową lub podczas fazy przesiewowej.
- Niezdolny fizycznie (np. niezdolny do zmieszczenia się w skanerze CT) lub psychiczny (np. klaustrofobiczny) poddać się tomografii komputerowej.
- Historia przeszczepu płuc lub wątroby.
- Wszelkie operacje płuc w ciągu ostatnich 2 lat (z wyłączeniem biopsji płuca).
- Na liście oczekujących na operację płuc, w tym przeszczep płuca.
- Palenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas badania przesiewowego, który jest spowodowany paleniem. Może na zamiennikach nikotyny, w tym papierosów z oparami.
- Historia anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na preparaty alfa1-PI pochodzące z osocza lub inne produkty krwiopochodne.
- Stosowanie sterydów ogólnoustrojowych powyżej stabilnej dawki równoważnej 5 mg/dobę prednizonu (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową (steroidy wziewne nie są uważane za steroidy ogólnoustrojowe) lub podczas fazy przesiewowej.
- Stosowanie ogólnoustrojowych lub aerozolowanych antybiotyków w przypadku zaostrzenia POChP w ciągu 5 tygodni przed wizytą przesiewową lub w fazie przesiewowej.
- Znany selektywny lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg podawane co tydzień w infuzji IV przez 156 tygodni
|
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg podawane co tydzień w infuzji IV przez 156 tygodni
|
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
0,9% chlorek sodu do wstrzykiwań, USP, podawany co tydzień we wlewie dożylnym przez 156 tygodni
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w całym płucu PD15 (punkt 15. percentyla)
Ramy czasowe: Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
|
Całe płuco PD15 mierzone za pomocą tomografii komputerowej
|
Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
|
Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
|
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
Monitorowanie SAE
|
Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
|
Rezygnacja z badania z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
Monitorowanie przerwań z powodu zdarzeń niepożądanych
|
Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
|
Ciężkie zaostrzenia POChP
Ramy czasowe: Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
Ciężkie zaostrzenia POChP zgodnie z kryteriami American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (tj. zaostrzenia POChP wymagające hospitalizacji)
|
Tydzień -3 do Tygodnia 160
|
|
Zmiana od wartości początkowej w PD15 obszaru podstawnego płuca
Ramy czasowe: Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
|
PD15 podstawowego obszaru płuc mierzone za pomocą tomografii komputerowej
|
Tydzień -3 (miara wyjściowa), Tydzień 52, Tydzień 104, Tydzień 130, Tydzień 156
|
|
Zmiana zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla (DLco) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
DLco wykonano zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
|
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
|
Zmiany od wartości początkowej w natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
FEV1 wykonano zgodnie z wytycznymi ATS/ERS
|
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego: wartość minimalna = 0, wartość maksymalna = 100, wyższe wyniki wskazują na gorszy stan
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
|
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
|
Zmiana od wartości początkowej w EuroQoL (Quality of Life) – 5 wymiarów – 5 poziomów (EQ-5D-5L): Wartość minimalna (dla każdego z 5 poziomów) = 1, wartość maksymalna (dla każdego z 5 poziomów) = 5, wyższe wyniki wskazują na gorszy stan
Ramy czasowe: Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
Narzędzie do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem
|
Tygodnie 26, 52, 78, 104, 130 i 156
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Przewlekła choroba
- Atrybuty choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Choroby płuc, obturacyjne
- Choroby wątroby
- Obrzęk podskórny
- Rozedma
- Choroba płuc, przewlekła obturacja
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Rozedma płuc
- Niedobór alfa 1-antytrypsyny
- Lecznictwo
- Drogi podawania leków
- Terapia lecznicza
- Chemikalia nieorganiczne
- Związki chloru
- Związki sodu
- Chlorki
- Kwas chlorowodorowy
- Zastrzyki
- Chlorek sodu
- Receptor Mp alfa1
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- GTi1201
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .