파킨슨병의 닐로티닙 (NILO-PD)
2020년 7월 21일 업데이트: Tanya Simuni, Northwestern University
파킨슨병 환자의 닐로티닙 만성 투여의 안전성, 내약성, 임상 및 탐색적 생물학적 활성을 정의하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, IIa상, 병렬 그룹, 2개 코호트 연구
이 연구는 파킨슨병에서 닐로티닙(1일 1회 150-300mg)의 매일 경구 투여의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구의 목적은 닐로티닙이 안전한지, 파킨슨병(PD) 환자가 견딜 수 있는지, 닐로티닙이 파킨슨병 증상을 효과적으로 치료할 수 있는지 알아보는 것입니다. 닐로티닙은 특정 유형의 암(백혈병)을 치료하기 위해 식품의약국(FDA)의 승인을 받았지만 PD 치료에 승인되지 않았기 때문에 이 연구에서 조사용으로 간주됩니다. 25개 사이트에서 참가자를 2개의 코호트(코호트 1에는 약 75명, 코호트 2에는 60명)에 등록합니다. 중등도에서 진행된 PD 증상이 있는 참가자는 코호트 1에 등록되며 무작위로 닐로티닙(150mg 또는 300mg) 또는 위약을 복용하도록 배정됩니다. 8.5개월 동안 13회의 직접 연구 방문을 완료합니다.
코호트 1의 결과는 닐로티닙(150mg 또는 300mg) 용량이 코호트 2에서 진행하고 평가하기에 충분히 안전하고 내약성이 있는지를 결정할 것입니다. 어느 한 용량이 안전하고 내약성인 것으로 확인되면 초기 PD 참가자가 등록됩니다. 코호트 2로.
코호트 2의 참가자는 닐로티닙(코호트 1 결과에서 결정될 용량) 또는 위약에 무작위로 배정되고 14.5개월 동안 17회의 직접 방문을 완료합니다. 두 코호트에 대해 연구 방문에는 요추 천자에 의해 수집된 혈액 및 뇌척수액 수집뿐만 아니라 운동, 신경정신과 및 인지 테스트의 임상 평가가 포함됩니다.
이 연구는 또한 닐로티닙이 PD와 관련된 운동 증상을 개선하는 데 도움이 될 수 있는지 평가할 것입니다. 코호트 1의 모든 참가자와 파킨슨병 약물 치료를 시작한 코호트 2의 참가자는 실질적으로 정의된 OFF 상태(복용 후 12시간) 및 ON 상태(복용 후 최소 1시간)에서 운동 검사(파트 III) 평가를 받게 됩니다. ).
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
76
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0017
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Sun City, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado at Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21093
- John Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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East Lansing, Michigan, 미국, 48824
- Michigan State University
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
- Cleveland Clinic - Las Vegas
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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New York, New York, 미국, 10003
- Beth Israel Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pennsylvania
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99202
- Inland Northwest Research
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준; 코호트 1 및 2:
- UK Brain Bank 진단 기준에 따른 특발성 PD.
- 모든 인종 및 성별, 40-79세
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하여 자발적인 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력으로 영어를 읽고 이해할 수 있습니다.
- 다중 요추 천자(LP)를 포함한 모든 연구 절차를 기꺼이 준수
- 기준선 방문 전 최소 30일 동안 중추신경계 작용 약물(해당되는 경우)의 안정적인 요법을 받아야 합니다(예: 벤조디아제핀, 항우울제, 수면제).
코호트 1에 특정한 포함 기준:
6a. PD 기간 > 5년의 진단 7a. ON 상태에서 Hoehn & Yahr 척도(H&Y) 단계 > 2 및 < 4 8a. 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 레보도파를 포함하는 PD 약물의 안정적인 요법을 받아야 합니다.
ㅏ. MAO-B(monoamine oxidase B) 억제제를 사용한 치료는 기준선 이전 60일 동안 용량이 안정적인 경우 허용됩니다.
코호트 2에 특정한 포함 기준:
6b. PD 기간 < 3년의 진단 7b. H&Y 단계 ≤ 2 8b. 현재 대증 요법(ST)(레보도파, 도파민 작용제 및 모노아민 옥시다제 B(MAO-B) 억제제)을 받고 있지 않으며 등록 후 최소 3개월 동안 ST가 필요하지 않을 것으로 예상되는 참가자.
ㅏ. 아만타딘 또는 항콜린제를 사용한 치료는 스크리닝 전 30일 동안 복용량이 안정적이었고 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 경우 허용됩니다.
제외 기준; 코호트 1 및 2:
- 비정형 파킨슨증의 진단
- 양극성 장애 또는 주요 우울증의 병력 또는 Beck Depression Inventory II(BDI-II) 점수 >17로 정의되는 활동성 우울증의 존재
- 지난 5년 이내에 자살 시도 또는 적극적인 자살 생각의 역사
- 정신분열증 또는 정신분열증 스펙트럼 장애의 병력
- 조절되지 않는 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증의 병력, 또는 선별 검사에서 그러한 실험실 증거
- 심부정맥, 긴 QT 증후군 또는 스크리닝 방문 1에서 QTcF(교정 QT 간격) ≥450ms의 병력
무작위배정 전 30일 이내에 치료를 받거나 시험 기간 동안 다음과 같은 병용 약물의 사용 계획:
- 클래스 I 또는 III 항부정맥제
- QT 연장 약물
- 강력한 CYP3A4 억제제 또는 유도제
- 항응고제
- 양성자 펌프 억제제
다음을 포함한 임상 병력 또는 심혈관 질환의 활성 존재:
- 심근 경색, 알려진 심장 허혈 또는 협심증
- 뇌혈관 사건(예: 색전성 뇌졸중)
- 울혈성 심부전, 증상이 있는 1도 방실(AV) 차단 또는 PR 간격 > 220msec 및 모든 2도 및 3도 AV 차단, 2도 또는 3도 방실 차단, 부비동 증후군 또는 기타 심각한 심장 리듬 장애
- 토르사드 드 푸앵트의 역사
- 현장 조사관의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 기타 심혈관 병력
- 총 빌리루빈 > 1.5배 상한치, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치 2배 또는 INR > 1.4의 응고병증으로 정의되는 비정상적인 간 기능을 포함한 간 질환의 병력
- 지난 6개월 이내에 간질 또는 발작의 병력
- 활동성 악성 종양 또는 지난 5년 동안의 신생물 병력(기저/편평 세포 암종 제외)
- 췌장염 또는 전체 위절제술의 과거력 또는 상승된 아밀라아제 및/또는 리파아제 > 정상 상한치의 2배로 정의되는 비정상적인 췌장 기능의 증거
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염(HBV) 또는 C형 간염(HCV)과 같은 임상적으로 중요한 만성 간염 또는 활동성 감염의 임상 병력 또는 징후의 진단
- 약물 또는 알코올 남용 이력 ≤ 5년
- 사이트 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제해야 하는 활동적인 의학적 또는 정신과적 상태
- PD에 대한 이전 수술 관리
- 본 연구를 위한 스크리닝 전 30일 이내에 또는 동시에 약물 또는 장치 임상 조사에 참여하는 참가자
- 심한 유당 및 갈락토오스 불내성
- 현장 조사자 또는 임상 모니터의 의견에 따라 연구 참여를 배제해야 하는 다른 중요한 검사실 이상의 증거가 있는 참가자
- 연구 약물(닐로티닙 또는 일치하는 위약) 또는 그 구성 요소에 대한 알려진 과민성 또는 금기.
- 가임 가능성이 있는 여성 참가자. 여성 참가자는 폐경 후, 자궁 절제술 후이거나 알려진 의학적 또는 외과적 상태에 근거하여 문서화된 불임이 있어야 합니다.
- 골수 억제 병력 또는 절대 호중구 수 <1.8 X 109/L로 정의되는 지속적인 골수 억제의 증거가 있는 참가자, 유의한 빈혈 또는 혈소판 수 < 100 X 109/L로 정의되는 혈소판 감소증
코호트 1에 특정한 제외 기준:
22a. 임상의의 평가에 근거한 치매 진단 또는 베이스라인에서 MoCA(Montreal Cognitive Assessment) 점수 < 21
코호트 2에 특정한 제외 기준:
22b. 베이스라인에서 MoCA 점수 < 26 23b. 임의의 ST(레보도파 및 도파민 작용제 포함)로 무작위 배정 전 60일 이내에 치료를 받았거나 무작위 배정 후 3개월 이내에 치료가 필요할 것으로 예상되는 경우
ㅏ. 아만타딘 또는 항콜린제를 사용한 치료는 스크리닝 전 30일 동안 복용량이 안정적이었고 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 경우 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 삼루타
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: 코호트 1
중등도 내지 고급 PD 집단 무작위화 1:1:1
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1일 1회 2캡슐 섭취
1일 1회 2캡슐 섭취
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ACTIVE_COMPARATOR: 코호트 2
초기/신규 무작위 2:1
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1일 1회 2캡슐 섭취
1일 1회 2캡슐 섭취
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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위약 대비 Nilotinib의 내약성
기간: 6 개월
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원래 할당된 용량을 활성 상태로 유지하면서 6개월 연구 치료 기간을 완료한 연구 참여자 수
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6 개월
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닐로티닙의 안전성
기간: 참가자의 마지막 투여 후 60일까지 연구 약물의 첫 번째 투여에서 수집된 부작용을 평가했습니다.
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각 치료 그룹에서 치료 관련 SAE를 경험한 연구 참여자의 수
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참가자의 마지막 투여 후 60일까지 연구 약물의 첫 번째 투여에서 수집된 부작용을 평가했습니다.
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MDS-UPDRS 파트 III의 변경 사항
기간: MDS-UPDRS 파트 III ON 상태는 기준선, 치료 후 14일, 30일, 3개월, 6개월, 30일 및 60일에 수집되었습니다. OFF 상태는 치료 후 기준선, 3개월, 6개월, 30일 및 60일에 수집되었습니다.
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운동 장애 학회 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 III은 실질적으로 정의된 약물 OFF 상태(투여 후 12시간) 및 ON 상태(참가자/사이트 조사자가 가장 잘 정의한 ON 및/또는 투여 후 약 1시간).
측정 설명: 파트 III 하위 척도 점수의 범위는 0-165입니다.
값이 클수록 PD로 인한 더 많은 장애를 나타냅니다.
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MDS-UPDRS 파트 III ON 상태는 기준선, 치료 후 14일, 30일, 3개월, 6개월, 30일 및 60일에 수집되었습니다. OFF 상태는 치료 후 기준선, 3개월, 6개월, 30일 및 60일에 수집되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 10월 16일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 8월 26일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 9월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 29일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 7월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 21일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- NILO-PD
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
파킨슨병에 대한 임상 시험
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NCT07010926아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT07123350모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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NCT07100652아직 모집하지 않음호흡기 고통 증후군 (& amp; [hyaline embrane disease])
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NCT07048197모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)