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수유부와 유아에 대한 파브라자임 치료의 효과에 관한 연구

2024년 3월 12일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

수유 및 유아에 대한 Fabrazyme(Agalsidase Beta) 치료의 효과에 대한 다기관, 다국적 연구

연구는 최대 2년(24개월) 동안 지속됩니다. 엄마와 아기의 완전한 참여는 24개월, 엄마의 완전한 참여와 아기의 발달은 24개월, 엄마와 아기의 완전한 참여는 6개월입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

참고: 예상 등록: 엄마 10명과 유아 최대 10명

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • 전화번호: 1 then # 800-633-1610
  • 이메일: Contact-US@sanofi.com

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Investigational Site Number 840006
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201-1997
        • investigational site number 01Rhead
  • 영국
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • investigational site number 03Waldek
  • 오스트리아
      • Marl, 오스트리아
        • investigational site number 04Bodamer

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

어머니는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  • 이 연구에 참여하기 위해 서명된 서면 동의서를 제공하고,
  • Fabry Registry에 등록하고 수유 중에 Fabrazyme을 투여받음,
  • 병력, 임신 결과, 유전자형 및 항체 검사에 대한 Fabry Registry 권장 평가 일정을 준수하는 데 동의합니다.
  • 이 연구에 대한 평가 일정을 준수하는 데 동의합니다.

유아는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  • 이 연구에 참여하기 위해 부모(들)/법적 보호자(들)의 서명된 서면 동의서가 있어야 합니다.
  • 수유 중에 Fabrazyme을 투여받는 어머니에게서 태어납니다.
  • 엄마의 모유를 받고,
  • 이 연구에 대한 평가 일정을 준수하기 위해 부모/법적 보호자의 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  • 엄마가 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받은 경우 엄마와 아기는 이 연구에서 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파브라자임
수유/임신 중에 표준 치료의 일부로 시판되는 파브라자임 정맥 주입을 받은 파브리병 산모와 산모가 파브라자임을 받는 동안 모유수유를 받은 영아가 이 연구에 등록되었습니다.
의약품: 아갈시다제 베타
제형: 재구성용 분말 투여 경로: 정맥내
다른 이름들:
  • 파브라자임
  • r-haGAL

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 내 알파-갈락토시다제(αGAL)의 농도
기간: 1, 3, 6개월
ΑGAL의 혈장 농도를 분석했습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
모유 내 알파-갈락토시다아제의 농도
기간: 1, 3, 6개월
모유 내 αGAL의 농도를 분석했습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 관찰된 알파-갈락토시다제 A의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1, 3, 6개월
Cmax는 혈장에서 관찰된 최대 농도로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 모유 내 알파-갈락토시다제 A의 최대 혈장 농도 관찰
기간: 1, 3, 6개월
Cmax는 모유에서 관찰된 최대 농도로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 파브라자임의 혈장 알파-갈락토시다제 A 농도 대 시간 곡선 아래 면적 0부터 주입 종료 후 2시간(AUC0-2plasma)까지
기간: 1, 3, 6개월
AUC0-2플라스마는 사다리꼴 방법을 사용하여 계산한, 주입 종료 후 0시부터 2시간까지 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 우유 아래 면적 파브라자임의 0시부터 주입 종료 후 2시간까지(AUC0-2milk) 알파-갈락토시다제 A 농도 대 시간 곡선
기간: 1, 3, 6개월
AUC0-2우유는 사다리꼴 방법을 사용하여 계산된 주입 종료 후 0시부터 2시간까지 우유 농도 대 시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 알파-갈락토시다제 A의 수유 제거율
기간: 1, 3, 6개월
수유 클리어런스는 다음 방정식에 따라 0~2시간 간격으로 결정되었습니다. 샘플링 기간 동안 배설된 αGAL의 양을 샘플링 기간 동안 AUC로 나눈 값입니다. AUC는 주입 종료 후 0~2시간의 혈장 αGAL 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
약동학: 0시간부터 2시간까지 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-2): 우유 대 혈장 비율
기간: 1, 3, 6개월
AUC0-2우유는 사다리꼴 방법을 사용하여 계산된 주입 종료 후 0시부터 2시간까지 우유 농도 대 시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. AUC0-2플라스마는 사다리꼴 방법을 사용하여 계산한, 주입 종료 후 0시부터 2시간까지 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 3, 6개월
모유의 총량
기간: 기준선, 2개월, 6개월, 12개월
수집된 모유 샘플의 총 부피를 분석했습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 2개월, 6개월, 12개월
모유의 총 지방 함량
기간: 기준선, 2개월, 6개월, 12개월
수집된 모유 샘플의 총 지방 함량을 분석했습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 2개월, 6개월, 12개월
모유의 총 단백질 함량
기간: 기준선, 2개월, 6개월, 12개월
수집된 모유 샘플을 분석하여 총 단백질 함량을 확인했습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 2개월, 6개월, 12개월
기준선, 1, 2, 3, 4, 6개월에 산모의 수유 상태
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 6개월
산모의 수유상태는 '아기가 모유수유를 받았는가?'라는 질문을 통해 평가하였다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 6개월
등록된 어머니의 병력
기간: 기준선
Fabry 등록소에서 수집된 등록된 산모의 병력. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
등록된 어머니의 유전자형
기간: 기준선
등록된 각 어머니의 유전자형은 Fabry 레지스트리에서 수집되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
임신 결과
기간: 기준선
등록된 각 산모의 임신 결과는 Fabry 레지스트리에서 수집되었습니다. 산모의 기준선은 출산 전 1개월 이내로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
기준시점에서 항파브라자임 면역글로불린 G(IgG) 항체에 대해 혈청 양성 반응을 보인 산모의 수
기간: 기준선
등록된 산모의 IgG 항체 데이터는 Fabry 레지스트리에서 수집되었습니다. r-haGAL에 대한 혈청 IgG 항체의 형성 또는 지속적인 존재는 혈청양성으로 간주되었습니다. 산모의 기준선은 출산 전 1개월 이내로 정의되었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
기준선에서 영아의 병력
기간: 기준선
영아의 병력에는 출산 장애(예: 정상 출산 또는 제왕절개 출산)가 포함되었습니다. 유아의 기준선은 출생 시였습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
신체검사에 이상이 있는 영유아 참가자 수
기간: 기준선, 1개월, 2개월, 4개월, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
영아의 신체 검사에는 신장, 체중, 머리 둘레, 활력 징후, 일반적인 외모, 피부, 머리, 귀, 눈, 코, 목, 림프절, 심장, 폐, 복부, 사지/관절, 신경 정신 상태 및 외부가 포함됩니다. 성기. 유아의 기준선은 출생 시였습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 1개월, 2개월, 4개월, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월
출생 후 1분 및 5분 영아의 외모, 맥박, 얼굴 찡그림, 활동 및 호흡(APGAR) 점수
기간: 출생 후 1분, 5분에
아프가 점수는 신생아의 건강 상태를 빠르게 요약하는 방법이다. 아프가 점수는 외모(피부색), 맥박(심박수), 얼굴 찡그림(반사 과민성), 활동(근육 긴장도), 호흡 등 5가지 간단한 기준으로 신생아를 평가하여 0~2점으로 결정됩니다. 아프가 총점 점수(5개 항목 모두의 값을 합산하여 얻음)의 범위는 0에서 10까지이며, 0점은 최악의 신생아 상태를 나타내고 10점은 가장 좋은 상태를 나타냅니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
출생 후 1분, 5분에
유아의 성장반응
기간: 1, 2, 3, 6, 12, 18, 24개월
수유 중에 파브라자임을 투여받은 파브리병 산모에게서 태어난 영아의 성장 반응에 대한 파브라자임의 영향. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 2, 3, 6, 12, 18, 24개월
유아의 발달 반응
기간: 1, 2, 3, 6, 12, 18, 24개월
수유 중에 파브라자임을 투여받은 파브리병 산모에게서 태어난 영아의 발달 반응에 파브라자임이 미치는 영향. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
1, 2, 3, 6, 12, 18, 24개월
항파브라자임 면역글로불린 G 항체에 대한 혈청 양성 반응을 보이는 유아 수
기간: 기준선, 2개월, 6개월, 12개월
R-haGAL에 대한 혈청 IgG 항체의 형성 또는 지속적인 존재는 혈청 양성으로 간주되었습니다. 유아의 기준선은 출생 시였습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 2개월, 6개월, 12개월
항파브라자임 면역글로불린 M 항체에 대한 혈청 양성 반응을 보이는 영아의 수
기간: 기준선, 2개월, 6개월, 12개월
R-haGAL에 대한 혈청 IgM 항체의 형성 또는 지속적인 존재는 혈청양성으로 간주되었습니다. 출생 직후 수집된 탯줄 혈액 샘플을 기준 평가에 사용했습니다. 유아의 기준선은 출생 시였습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선, 2개월, 6개월, 12개월
유아의 유전자형
기간: 기준선
파브리병 진단을 결정하기 위해 제대혈에 대한 유전자형 검사를 실시했습니다. 유아의 기준선은 출생 시였습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준선
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준시점(산모: 출산 전 1개월 이내, 유아: 출생 시)부터 24개월까지
부작용(AE): 연구 약물을 투여받았으나 반드시 치료와 인과관계가 있을 필요는 없었던 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 사건. 심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하며, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건이었습니다. , 의학적으로 중요한 사건이었습니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준시점(산모: 출산 전 1개월 이내, 유아: 출생 시)부터 24개월까지
병용 약물을 받은 참가자 수
기간: 기준시점(산모: 출산 전 1개월 이내, 유아: 출생 시)부터 24개월까지
병용 약물은 참가자가 조사 연구에 참여하는 동안 복용한 모든 약물, 처방약 또는 일반의약품을 의미합니다. 등록 수가 적기 때문에 참가자의 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 여기에 데이터가 보고되지 않습니다.
기준시점(산모: 출산 전 1개월 이내, 유아: 출생 시)부터 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2006년 5월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 2월 9일

연구 완료 (실제)

2024년 2월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 29일

처음 게시됨 (추정된)

2005년 10월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGAL02603
  • 2006-001910-33 (EudraCT 번호)
  • MSC12868 (기타 식별자: Sanofi)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

아갈시다제 베타에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

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