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Estudio de los efectos del tratamiento con Fabrazyme en la lactancia y los bebés

12 de marzo de 2024 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio multicéntrico y multinacional de los efectos del tratamiento con Fabrazyme (Agalsidasa Beta) en la lactancia y los bebés

El estudio tendrá una duración de hasta 2 años (24 meses). La participación total tanto de la madre como del bebé es de 24 meses, la participación total de la madre y el desarrollo del bebé es de 24 meses, mientras que la participación total de la madre y la ausencia del bebé es de 6 meses

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

NOTA: Inscripción estimada: 10 madres y hasta 10 bebés

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de teléfono: 1 then # 800-633-1610
  • Correo electrónico: Contact-US@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Marl, Austria
        • investigational site number 04Bodamer
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840006
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201-1997
        • investigational site number 01Rhead
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • investigational site number 03Waldek

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Las madres deben cumplir con los siguientes criterios para ser inscritas en este estudio:

  • proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado para participar en este estudio,
  • estar inscrito en el Registro de Fabry y recibir Fabrazyme durante la lactancia,
  • aceptar adherirse al calendario de evaluaciones recomendado por Fabry Registry para el historial médico, el resultado del embarazo, el genotipado y las pruebas de anticuerpos, y
  • acuerdan adherirse al cronograma de evaluaciones para este estudio.

Los bebés deben cumplir con los siguientes criterios para ser inscritos en este estudio:

  • tener el consentimiento informado por escrito firmado de los padres/tutores legales para participar en este estudio,
  • nacer de una madre que está recibiendo Fabrazyme durante la lactancia,
  • estar recibiendo leche materna de la madre, y
  • tener el acuerdo de los padres/tutores legales para cumplir con el cronograma de evaluaciones para este estudio.

Criterio de exclusión:

  • La madre y el bebé serán excluidos de este estudio si la madre ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fabrazyme
En este estudio se inscribieron madres con enfermedad de Fabry que recibieron una infusión intravenosa de Fabrazyme disponible comercialmente como parte del estándar de atención durante la lactancia o el embarazo y sus bebés que fueron amamantados mientras las madres recibían Fabrazyme.
Droga: agalsidasa beta
Forma farmacéutica: polvo para reconstituir Vía de administración: intravenosa
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • r-haGAL

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de alfa-galactosidasa (αGAL) en plasma
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
Se analizó la concentración plasmática de αGAL. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Concentración de alfa-galactosidasa en la leche materna
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
Se analizó la concentración de αGAL en la leche materna. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de alfa-galactosidasa A
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
Cmax se definió como la concentración máxima observada en plasma. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: concentración plasmática máxima observada de alfa-galactosidasa A en la leche materna
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
Cmax se definió como la concentración máxima observada en la leche materna. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración plasmática de alfa-galactosidasa A versus tiempo desde el tiempo cero hasta dos horas después del final de la infusión (AUC0-2plasma) de Fabrazyme
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
El AUC0-2plasma se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo cero hasta 2 horas después del final de la infusión, calculada utilizando el método trapezoidal. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración de alfa-galactosidasa A de la leche versus tiempo desde el tiempo cero hasta dos horas después del final de la infusión (AUC0-2leche) de Fabrazyme
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
El AUC0-2leche se definió como el área bajo la curva de concentración de leche versus tiempo desde el tiempo cero hasta 2 horas después del final de la infusión, calculada mediante el método trapezoidal. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: aclaramiento durante la lactancia de la alfa-galactosidasa A
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
El aclaramiento de la lactancia se determinó en el intervalo de 0 a 2 horas, de acuerdo con la siguiente ecuación: la cantidad de αGAL excretada durante el período de muestreo dividida por el AUC durante el período de muestreo. El AUC se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática de αGAL-tiempo desde el tiempo de 0 a 2 horas después del final de la infusión. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Farmacocinética: área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el tiempo cero hasta las 2 horas (AUC0-2): relación leche/plasma
Periodo de tiempo: Mes 1, 3 y 6
El AUC0-2leche se definió como el área bajo la curva de concentración de leche versus tiempo desde el tiempo cero hasta 2 horas después del final de la infusión, calculada mediante el método trapezoidal. El AUC0-2plasma se definió como el área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo cero hasta 2 horas después del final de la infusión, calculada utilizando el método trapezoidal. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Mes 1, 3 y 6
Volumen total de leche materna
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 2, 6 y 12
Las muestras de leche materna recolectadas se analizaron para determinar el volumen total. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 2, 6 y 12
Contenido total de grasa en la leche materna
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 2, 6 y 12
Las muestras de leche materna recolectadas se analizaron para determinar el contenido total de grasa. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 2, 6 y 12
Contenido total de proteínas en la leche materna
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 2, 6 y 12
Las muestras de leche materna recolectadas se analizaron para determinar el contenido de proteína total. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 2, 6 y 12
Estado de lactancia de las madres al inicio, meses 1, 2, 3, 4 y 6
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 3, 4 y 6
El estado de lactancia de las madres se evaluó haciéndoles la pregunta "¿Fue amamantado el bebé?". Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 1, 2, 3, 4 y 6
Historial médico de las madres inscritas
Periodo de tiempo: Base
Historial médico de las madres inscritas recopilado del registro Fabry. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Genotipo de las madres inscritas
Periodo de tiempo: Base
El genotipo de cada madre inscrita se obtuvo del registro de Fabry. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Resultado del embarazo
Periodo de tiempo: Base
Resultado del embarazo de cada madre inscrita recopilado del registro de Fabry. La línea de base para las madres se definió como dentro del mes anterior al parto. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Número de madres que fueron seropositivas para los anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) anti-fabrazima al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Base
Los datos de anticuerpos IgG de las madres inscritas se obtuvieron del registro de Fabry. La formación o presencia continua de anticuerpos IgG séricos contra r-haGAL se consideró seropositiva. La línea de base para las madres se definió como dentro del mes anterior al parto. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Historial médico de los bebés al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Base
Los antecedentes médicos de los bebés incluyeron dificultades en el parto (es decir, parto normal o cesárea). El punto de referencia para los bebés fue el nacimiento. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Número de bebés participantes con examen físico anormal
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 1, 2, 4, 6, 12, 18 y 24
El examen físico de los bebés incluyó: longitud, peso, circunferencia de la cabeza, signos vitales, apariencia general, piel, cabeza, oídos, ojos, nariz, garganta, ganglios linfáticos, corazón, pulmones, abdomen, extremidades/articulaciones, estado mental neurológico y externo. genitales. El punto de referencia para los bebés fue el nacimiento. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 1, 2, 4, 6, 12, 18 y 24
Puntuación de apariencia, pulso, muecas, actividad y respiración (APGAR) de bebés al minuto y a los cinco minutos después del nacimiento
Periodo de tiempo: Al minuto y 5 minutos después del nacimiento.
La puntuación de Apgar es un método para resumir rápidamente la salud de los recién nacidos. La puntuación de Apgar se determina evaluando al recién nacido según cinco criterios simples: apariencia (color de piel), pulso (frecuencia cardíaca), mueca (irritabilidad refleja), actividad (tono muscular) y respiración en una escala de 0 a 2. Apgar total La puntuación (obtenida sumando los valores de los cinco ítems) varía de 0 a 10, donde una puntuación de 0 expresa el peor estado neonatal y una puntuación de 10 expresa el mejor estado. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Al minuto y 5 minutos después del nacimiento.
Respuesta de crecimiento de los bebés
Periodo de tiempo: Meses 1, 2, 3, 6, 12, 18 y 24
Efectos de Fabrazyme sobre la respuesta de crecimiento de los bebés nacidos de madres con enfermedad de Fabry que habían recibido fabrazyme durante la lactancia. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Meses 1, 2, 3, 6, 12, 18 y 24
Respuesta de desarrollo de los bebés
Periodo de tiempo: Meses 1, 2, 3, 6, 12, 18 y 24
Efectos de Fabrazyme sobre la respuesta de desarrollo de los bebés nacidos de madres con enfermedad de Fabry que habían recibido fabrazyme durante la lactancia. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Meses 1, 2, 3, 6, 12, 18 y 24
Número de lactantes seropositivos para anticuerpos de inmunoglobulina G anti-fabrazima
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 2, 6 y 12
La formación o presencia continua de anticuerpos IgG séricos contra r-haGAL se consideró seropositiva. El punto de referencia para los bebés fue el nacimiento. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 2, 6 y 12
Número de lactantes seropositivos para anticuerpos de inmunoglobulina M antifabrazima
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 2, 6 y 12
La formación o presencia continua de anticuerpos IgM séricos contra r-haGAL se consideró seropositiva. Para la evaluación inicial se utilizaron muestras de sangre del cordón umbilical recolectadas inmediatamente después del nacimiento. El punto de referencia para los bebés fue el nacimiento. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Línea de base, meses 2, 6 y 12
Genotipo de los infantes
Periodo de tiempo: Base
Se realizaron pruebas de genotipo en sangre del cordón umbilical para determinar el diagnóstico de la enfermedad de Fabry. El punto de referencia para los bebés fue el nacimiento. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Base
Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (Madre: dentro de 1 mes antes del parto; Bebé: al nacer) hasta el mes 24
Evento adverso (EA): cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tuvo que tener una relación causal con el tratamiento. Evento adverso grave (SAE) fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento , fue un evento de importancia médica. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Desde el inicio (Madre: dentro de 1 mes antes del parto; Bebé: al nacer) hasta el mes 24
Número de participantes que recibieron medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Desde el inicio (Madre: dentro de 1 mes antes del parto; Bebé: al nacer) hasta el mes 24
La medicación concomitante era cualquier medicamento, recetado o de venta libre, tomado por un participante durante su participación en un estudio de investigación. Debido al bajo número de inscripción, no se informan datos aquí para proteger y mantener la privacidad/confidencialidad de los participantes.
Desde el inicio (Madre: dentro de 1 mes antes del parto; Bebé: al nacer) hasta el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de mayo de 2006

Finalización primaria (Actual)

9 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

9 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimado)

3 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL02603
  • 2006-001910-33 (Número EudraCT)
  • MSC12868 (Otro identificador: Sanofi)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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