Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af virkningerne af Fabrazyme-behandling på amning og spædbørn

12. marts 2024 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter, multinational undersøgelse af virkningerne af Fabrazyme (Agalsidase Beta) behandling på amning og spædbørn

Studiet vil vare i op til 2 år (24 måneder). Fuld deltagelse for både mor og spædbarn er 24 måneder, fuld deltagelse af mor og udvikling af spædbarn er 24 måneder, mens fuld deltagelse af mor og ingen spædbarns deltagelse er 6 måneder

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

BEMÆRK: Estimeret tilmelding: 10 mødre og op til 10 spædbørn

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: 1 then # 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • investigational site number 03Waldek
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840006
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201-1997
        • investigational site number 01Rhead
  • Østrig
      • Marl, Østrig
        • investigational site number 04Bodamer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mødre skal opfylde følgende kriterier for at blive optaget i denne undersøgelse:

  • give underskrevet skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne undersøgelse,
  • være tilmeldt Fabry Registry og modtage Fabrazyme, mens du ammer,
  • accepterer at overholde Fabry Registry anbefalede tidsplan for vurderinger for sygehistorie, graviditetsresultat, genotypebestemmelse og antistoftestning, og
  • accepterer at overholde tidsplanen for evalueringer for denne undersøgelse.

Spædbørn skal opfylde følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

  • have det underskrevne skriftlige informerede samtykke fra forældrene/værgene til at deltage i denne undersøgelse,
  • være født af en mor, der får Fabrazyme under amning,
  • være at modtage modermælk fra moderen, og
  • have samtykke fra forældrene/værgene til at overholde tidsplanen for evalueringer for denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Moderen og spædbarnet vil blive udelukket fra denne undersøgelse, hvis moderen har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studietilmeldingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fabrazyme
Mødre med Fabrys sygdom, som modtog kommercielt tilgængelig Fabrazyme intravenøs infusion som en del af standardbehandlingen, mens de ammende/gravide, og deres spædbørn, som blev ammet, mens mødrene fik Fabrazyme, blev inkluderet i denne undersøgelse.
Medicin: agalsidase beta
Lægemiddelform: pulver til rekonstitution Administrationsvej: intravenøs
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • r-haGAL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af alfa-galactosidase (αGAL) i plasma
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
Plasmakoncentration af aGAL blev analyseret. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Koncentration af alfa-galactosidase i modermælk
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
Koncentrationen af ​​αGAL i modermælk blev analyseret. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: Observeret maksimal plasmakoncentration (Cmax) af alfa-galactosidase A
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
Cmax blev defineret som den maksimale observerede koncentration i plasma. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: observeret maksimal plasmakoncentration af alfa-galactosidase A i modermælk
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
Cmax blev defineret som den maksimale observerede koncentration i modermælk. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: Areal under plasma alfa-galactosidase A koncentration versus tid kurve fra tid nul til to timer efter endt infusion (AUC0-2plasma) af Fabrazyme
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
AUC0-2plasma blev defineret som arealet under kurven for plasmakoncentration versus tid fra tid nul til 2 timer efter afslutning af infusion, beregnet ved hjælp af den trapezformede metode. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: Areal under mælken alfa-galactosidase A koncentration versus tid kurve fra tid nul til to timer efter afslutning af infusion (AUC0-2 mælk) af Fabrazyme
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
AUC0-2mælk blev defineret som arealet under kurven for mælkekoncentration versus tid fra tid nul til 2 timer efter afslutning af infusion, beregnet ved hjælp af den trapezformede metode. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: Amning clearance af alfa-galactosidase A
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
Amning clearance blev bestemt i intervallet 0 til 2 timer ifølge følgende ligning: mængden af ​​αGAL udskilt over prøvetagningsperioden divideret med AUC i prøvetagningsperioden. AUC blev defineret som areal under plasma-αGAL-koncentration-tid-kurven fra tiden 0 til 2 timer efter infusionens afslutning. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Farmakokinetik: Areal under kurven for koncentration versus tid fra tid nul til 2 timer (AUC0-2): forhold mellem mælk og plasma
Tidsramme: Måned 1, 3 og 6
AUC0-2mælk blev defineret som arealet under kurven for mælkekoncentration versus tid fra tid nul til 2 timer efter afslutning af infusion, beregnet ved hjælp af den trapezformede metode. AUC0-2plasma blev defineret som arealet under kurven for plasmakoncentration versus tid fra tid nul til 2 timer efter afslutning af infusion, beregnet ved hjælp af den trapezformede metode. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 3 og 6
Samlet volumen af ​​modermælk
Tidsramme: Baseline, måned 2, 6 og 12
Indsamlede modermælksprøver blev analyseret for samlet volumen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 2, 6 og 12
Samlet fedtindhold i modermælk
Tidsramme: Baseline, måned 2, 6 og 12
Indsamlede modermælksprøver blev analyseret for totalt fedtindhold. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 2, 6 og 12
Samlet proteinindhold i modermælk
Tidsramme: Baseline, måned 2, 6 og 12
Indsamlede modermælksprøver blev analyseret for totalt proteinindhold. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 2, 6 og 12
Amningsstatus for mødre ved baseline, måned 1, 2, 3, 4 og 6
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 3, 4 og 6
Mødres amningsstatus blev vurderet ved at stille dem spørgsmålet 'Blev spædbarnet ammet?'. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 1, 2, 3, 4 og 6
Sygehistorie for indskrevne mødre
Tidsramme: Baseline
Sygehistorie for indskrevne mødre indsamlet fra Fabry-registret. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Genotype af de indskrevne mødre
Tidsramme: Baseline
Genotype af hver tilmeldt mor blev indsamlet fra Fabry-registret. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Graviditetsresultat
Tidsramme: Baseline
Graviditetsresultatet for hver tilmeldt mor indsamlet fra Fabry-registret. Baseline for mødre blev defineret som inden for 1 måned før fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Antal mødre, der var seropositive for anti-fabrazyme immunoglobulin G (IgG) antistoffer ved baseline
Tidsramme: Baseline
IgG-antistofdata fra de tilmeldte mødre blev indsamlet fra Fabry-registret. Dannelse eller fortsat tilstedeværelse af serum-IgG-antistoffer mod r-haGAL blev betragtet som seropositive. Baseline for mødre blev defineret som inden for 1 måned før fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Medicinsk historie af spædbørn ved baseline
Tidsramme: Baseline
Sygehistorie for spædbørn inkluderede fødselsbesvær (dvs. normal fødsel eller kejsersnit). Baseline for spædbørn var ved fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Antal spædbørnsdeltagere med unormal fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline, måned 1, 2, 4, 6, 12, 18 og 24
Fysisk undersøgelse af spædbørn omfattede: længde, vægt, hovedomkreds, vitale tegn, generelt udseende, hud, hoved, ører, øjne, næse, hals, lymfeknuder, hjerte, lunger, mave, ekstremiteter/led, neurologisk mental status og ekstern kønsorganer. Baseline for spædbørn var ved fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 1, 2, 4, 6, 12, 18 og 24
Udseende, puls, grimas, aktivitet og åndedræt (APGAR) for spædbørn 1 minut og 5 minutter efter fødslen
Tidsramme: 1 minut og 5 minutter efter fødslen
Apgar-score er en metode til hurtigt at opsummere nyfødte børns helbred. Apgar-scoren bestemmes ved at evaluere det nyfødte barn på fem simple kriterier: udseende (hudfarve), puls (puls), grimase (refleksirritabilitet), aktivitet (muskeltonus) og respiration på en skala fra 0 til 2. Apgar total score (opnået ved at opsummere værdier fra alle fem elementer) går fra 0 til 10 med en score på 0, der udtrykker den værste neonatale status og en score på 10 den bedste status. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
1 minut og 5 minutter efter fødslen
Spædbørns vækstrespons
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 12, 18 og 24
Virkninger af Fabrazyme på vækstresponsen hos spædbørn født af mødre med Fabrys sygdom, som havde fået fabrazyme under amning. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 2, 3, 6, 12, 18 og 24
Udviklingsrespons hos spædbørn
Tidsramme: Måned 1, 2, 3, 6, 12, 18 og 24
Virkninger af Fabrazyme på udviklingsrespons hos spædbørn født af mødre med Fabrys sygdom, som havde fået fabrazyme under amning. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Måned 1, 2, 3, 6, 12, 18 og 24
Antal spædbørn, der er seropositive for anti-fabrazyme immunoglobulin G-antistoffer
Tidsramme: Baseline, måned 2, 6 og 12
Dannelse eller fortsat tilstedeværelse af serum-IgG-antistoffer mod r-haGAL blev betragtet som seropositive. Baseline for spædbørn var ved fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 2, 6 og 12
Antal spædbørn seropositive for anti-fabrazyme immunoglobulin M-antistoffer
Tidsramme: Baseline, måned 2, 6 og 12
Dannelse eller fortsat tilstedeværelse af serum-IgM-antistoffer mod r-haGAL blev betragtet som seropositive. Blodprøver af navlestreng taget umiddelbart efter fødslen blev brugt til baseline-vurderingen. Baseline for spædbørn var ved fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline, måned 2, 6 og 12
Genotype af spædbørnene
Tidsramme: Baseline
Genotypetestning blev udført på navlestrengsblod for at bestemme diagnosen Fabrys sygdom. Baseline for spædbørn var ved fødslen. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Baseline
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline (mor: inden for 1 måned før fødslen; spædbarn: ved fødslen) op til måned 24
Bivirkninger (AE): enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen. Alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt , var en medicinsk vigtig begivenhed. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Fra baseline (mor: inden for 1 måned før fødslen; spædbarn: ved fødslen) op til måned 24
Antal deltagere, der modtog samtidig medicin
Tidsramme: Fra baseline (mor: inden for 1 måned før fødslen; spædbarn: ved fødslen) op til måned 24
Samtidig medicinering var enhver medicin, recept eller håndkøbsmedicin, taget af en deltager under deres deltagelse i et forsøgsstudie. Baseret på det lave tilmeldingstal rapporteres ingen data her for at beskytte og vedligeholde deltagernes privatliv/fortrolighed.
Fra baseline (mor: inden for 1 måned før fødslen; spædbarn: ved fødslen) op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. maj 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

9. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2005

Først opslået (Anslået)

3. oktober 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL02603
  • 2006-001910-33 (EudraCT nummer)
  • MSC12868 (Anden identifikator: Sanofi)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner