동종 골수 이식 후 아자시티딘 유지 요법(Allo BMT)

아자시티딘은 종양과 싸우는 유전자의 기능을 정지시키는 역할을 하는 암세포의 특정 유전자를 차단하도록 설계된 약물입니다. "나쁜" 유전자를 차단함으로써 종양과 싸우는 유전자가 더 잘 작동할 수 있습니다.

이 연구에 대한 치료를 시작하기 전에 "선별 검사"라는 검사를 받게 됩니다. 이 검사는 의사가 귀하가 이 연구에 참여할 자격이 있는지 결정하는 데 도움이 됩니다. 완전한 병력 및 신체 검사를 받게 됩니다. 아이를 가질 수 있는 여성은 혈액 임신 검사에서 음성 판정을 받아야 합니다.

이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 기증자 세포를 이식하기 전에 화학 요법을 받게 됩니다. 이 화학 요법을 제공하는 데는 2가지 주요 목표가 있습니다. 한 가지 목표는 백혈병 세포를 직접 죽이는 것입니다. 다른 목표는 이식을 위해 제공될 기증자 세포를 거부하는 능력을 차단하는 것입니다.

모든 참가자는 젬투주맙, 플루다라빈 및 멜팔란의 3가지 화학 요법 약물 조합을 받게 됩니다. 젬투주맙을 받기 위해서는 골수 백혈병 세포가 대부분의 골수성 백혈병에 존재하는 "CD33"이라는 마커에 대해 양성이어야 합니다. 귀하의 세포가 해당 마커에 대해 음성인 경우 귀하가 받는 화학 요법에는 gemtuzumab이 포함되지 않습니다. 항 흉선 세포 글로불린(ATG)은 혈연 관계가 아닌 기증자 또는 귀하와 완전히 일치하지 않는 친척으로부터 줄기 세포를 받는 환자에게 제공됩니다.

모든 화학요법 약물은 실리콘 카테터를 통해 정맥으로 투여합니다. 젬투주맙은 이식 12일 전에 제공됩니다(외래 환자 주입으로 제공될 수 있음). Fludarabine은 4일(이식 전 5-2일) 동안 1일 1회, melphalan은 이식 2일 전에 단회 투여한다. ATG를 투여받는 경우 이 약을 이식 3-1일 전에 3회 투여합니다. 이식일은 일반적으로 "0일"이라고 합니다.

이식 후 1년 동안(치료 시작 전, 이식 후 약 1개월, 이식 후 약 4, 9, 12개월) 총 5회의 골수 생검을 채취합니다. 골수 검체를 채취하기 위해 엉덩이뼈 부위를 마취제로 마취하고 소량의 골수와 뼈를 큰 바늘을 통해 빼냅니다. 골수 샘플은 주로 질병 상태 평가에 사용되지만 연구자들은 아자시티딘이 작용하는 방식에 대한 연구에도 샘플을 사용할 것입니다.

이 연구에 참여하는 1년 동안 연구 목적으로 11개의 혈액 샘플(각각 2티스푼)을 수집합니다. 화학 요법 전, 줄기 세포 이식 전, 5-아자시티딘을 받기 전과 후(각 4주기의 치료에 대해), 5-아자시티딘 치료의 첫 번째 주기의 세 번째 주에 샘플을 수집합니다.

조혈 세포가 기증자로부터 수집된 후 이식을 위해 정맥을 통해 제공됩니다. 주입하기 전에 부작용의 위험을 줄이기 위해 스테로이드 및 Benadryl(diphenhydramine)과 같은 약물을 투여받게 됩니다. 이러한 "예비약"은 일반적으로 이식 30~60분 전에 정맥으로 투여됩니다.

면역 체계가 약한 동안 치료 효과를 높이고 감염 위험을 줄이는 데 도움이 되는 몇 가지 약물을 받게 됩니다. 타크롤리무스와 메토트렉세이트는 기증자의 면역 세포가 신체와 싸울 때 발생할 수 있는 문제인 이식편대숙주병(GVHD)의 위험을 줄이기 위해 투여될 것입니다. Tacrolimus는 이식 2일 전에 시작되며 다양한 기간 동안 계속됩니다(예: 3-12개월 또는 GVHD가 발생하는 경우 그 이상). Tacrolimus는 처음에는 정맥으로 투여한 다음 환자가 먹을 수 있을 때 경구로 투여합니다. Methotrexate는 이식 후 1, 3, 6일에 정맥으로 투여합니다.

감염 예방을 위해 여러 약물이 사용됩니다(잠재적으로 진균, 박테리아 및 바이러스 유기체에 의해 유발됨). 이러한 항생제 중 일부는 다양한 기간 동안 정맥으로 투여하고 일부는 알약으로 투여합니다. 폐렴과 같은 감염을 예방하기 위해 타크로리무스 또는 면역 체계를 약화시킬 수 있는 기타 약물(예: 스테로이드)을 복용하는 동안 약물을 투여받게 됩니다. 이러한 항생제에는 필요한 경우 Bactrim, Diflucan 또는 기타 약물이 포함될 수 있습니다.

이식 후 약 3-4주 동안 병원에 입원하게 됩니다. 퇴원할 때까지 매일 검진을 받게 됩니다. 퇴원 후 진료소 방문 빈도는 귀하의 상태에 따라 달라집니다. 매일 병원에 자주 와야 할 수도 있습니다.

이식 후 첫 번째 골수 검사에서 차도가 있는 것으로 확인되면 3회 용량 중 하나로 아자시티딘을 투여받을 수 있습니다. 복용량과 투여 일정은 치료를 시작하기 전에 결정됩니다. 참가자는 최소 용량부터 시작하여 부작용이 감지되지 않는 경우 용량 측면에서 위로 이동하여 등록됩니다. 각 참가자에게는 할당된 복용량이 있습니다. 특정 부작용이 발생할 경우 이 용량을 줄이거나 중단하거나 전혀 투여하지 않을 수 있습니다.

아자시티딘은 연속 5일에 걸쳐 하루에 한 번 피하 주사로 투여됩니다. 이것은 이식 후 최대 4개월 동안 한 달에 한 번 반복할 수 있습니다. 귀하는 1~4주기 동안 약물을 투여받도록 지정됩니다. 각 치료 주기 사이에는 약 25일의 "휴식" 기간이 있습니다(한 주기는 1개월입니다.). 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 치료를 마치기 전에 아자시티딘 치료를 중단하거나 완전히 중단할 수 있습니다.

연구하는 동안 이식 후 최대 5개월 동안 휴스턴에 머물러야 합니다. 그런 다음 의사가 필요하다고 생각하는 경우 방문 빈도가 더 높을 수 있지만 이식 후 9개월 및 12개월에 다시 방문해야 합니다. 1년 후에는 귀하의 질병에 대한 표준 치료에 따라 귀하의 후속 조치가 계속됩니다.

이것은 조사 연구입니다. 여기에 설명된 아자시티딘 및 기타 약물은 FDA의 승인을 받았습니다. 동종 이식 후 아자시티딘의 사용은 실험적입니다. 약 90명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.