척수근위축 환자에서 Valproic Acid (VPA)의 SMN 농도에 대한 안전성 및 투여 효과에 관한 연구
2023년 5월 8일 업데이트: University of Utah
척수근위축 환자의 SMN mRNA 및 Valproic Acid의 단백질 수준에 대한 안전성, 내약성 및 투여 효과에 대한 In Vivo 연구
이것은 예비 증거가 시험관 내 SMN 수준에 대한 잠재적 영향을 뒷받침하는 화합물의 생체 내 SMN mRNA 및 단백질에 대한 안전성, 내약성 및 잠재적 영향을 평가하기 위한 공개 라벨 I/II상 임상 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 중증, 중간 및 경미한 표현형을 가진 2세 이상의 SMA 피험자 40명을 대상으로 한 발프로산의 공개 라벨 I/II상 시험입니다.
1차 결과 측정에는 간, 혈액학적, 대사 및 영양 상태에 대한 영향을 모니터링하기 위한 실험실 및 신체 검사 평가가 포함됩니다.
이차 결과에는 총 운동 기능 측정이 포함됩니다. 탈신경의 전기생리학적 측정; 체성분, 골밀도 및 함량에 대한 DEXA 추정치; 폐기능 측정; 및 혈액 세포의 양적 SMN mRNA 및 단백질 수준.
피험자는 등록 전 3-6개월 동안 2-3회 기본 방문이 필요합니다.
후속 방문은 치료 3, 6, 12개월에 예정되어 있습니다.
연구 유형
중재적
등록
42
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah/Primary Children's Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 유전자 검사로 확인된 SMA 진단을 받아야 합니다.
- 등록 당시 2세 이상의 환자만 자격이 있습니다.
제외 기준:
- 알려진 간독성, 선천성 대사 장애 또는 여러 가지 항 경련제를 복용하는 약물을 복용하는 환자
- VPA와 상호 작용할 수 있는 약물을 복용하는 환자
- 하루 16시간 이상 인공호흡을 받는 환자
- 현재 다른 치료 시험에 등록된 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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2세 이상의 SMA 환자에서 VPA의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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일상적으로 사용되는 임상 용량에서 환자 혈액 세포의 SMN mRNA에 대한 VPA의 잠재적인 생체 내 효과를 찾기 위해
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총 운동 기능의 측정
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탈신경의 전기생리학적 측정
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체성분, 골밀도 및 함량에 대한 DEXA 추정치
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폐기능 측정
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kathryn J Swoboda, M.D, University of Utah/Primary Children's Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 9월 1일
연구 완료
2006년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 9월 6일
처음 게시됨 (추정)
2006년 9월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한
발프로산에 대한 임상 시험
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Virginia Commonwealth UniversityNational Cancer Institute (NCI)모집하지 않고 적극적으로
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Shanghai Fudan-Zhangjiang Bio-Pharmaceutical Co...완전한
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National University of Ireland, Galway, IrelandStanley Medical Research Institute완전한
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Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.완전한
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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University College, LondonImperial College London; Cancer Research UK; National Cancer Imaging Translational Accelerator모병
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Massachusetts General Hospital완전한