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혈전성 혈소판감소성 자반병에서의 ADAMTS13 (ADAMTS13)

2012년 12월 11일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

성인 및 소아 혈전성 혈소판 감소성 자반증에서 ADAMTS13 관련 예후 인자

혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP)은 미세혈관에서 혈소판 혈전의 자발적인 형성에 의해 정의되는 혈전성 미세혈관병증입니다. 이러한 혈소판 미세혈전은 기계적 용혈성 빈혈, 혈소판 감소증 및 다발성 허혈의 원인이 됩니다. TTP는 드물지만 적절한 치료가 없으면 생명을 위협하는 질병입니다(PLASMATHERAPY). 질병의 발병은 일반적으로 성인기에 발생하고(MOSCHCOVITZ 증후군) 드물게 소아기(UPSHAW-SCHULMAN 증후군)에 발생합니다. TTP는 예측할 수 없는 여러 번의 재발과 함께 산발적이거나 재발성입니다. TTP 병리생리학은 새로운 메탈로프로테아제인 ADAMTS13이 모든 사례의 약 90%에 관여하는 것으로 입증될 때까지 모호한 상태로 남아 있었습니다. 생리학적으로 ADAMTS13 기능은 VWF(von Willebrand factor) 다량체의 크기를 제한하여 결과적으로 지혈 용량을 제한하는 것으로 구성됩니다. 대부분의 TTP는 ADAMTS13의 심각한 결핍과 관련이 있습니다. 대부분의 경우 ADAMTS13 중증 결핍은 ADAMTS13에 대한 자가 항체를 통해 획득됩니다. 드물게 ADAMTS13 결핍은 ADAMTS13 유전자 돌연변이를 통해 유전됩니다. ADAMTS13 자가 항체는 촉매 활성을 억제하거나 억제하지 않습니다. ADAMTS13 돌연변이는 유전자 전체에 퍼져 있습니다.

TTP 예후는 상당히 이질적입니다. 실제로 환자의 약 1/3에서 TTP는 PLASMATHERAPY 및/또는 만성 재발에 불응합니다. 지금까지 TTP 예후 인자는 알려져 있지 않습니다. 그러나 이들의 식별은 급성 에피소드의 치유적 치료(플라즈마테라피에 일차 면역억제제 추가)를 적용하고 재발을 방지하는 데 모두 중요합니다.

이러한 맥락에서 현재 프로젝트의 목표는 TTP에서 일부 ADAMTS13 관련 예후 인자를 식별하는 것입니다. 심각한 ADAMTS13 결핍과 관련된 TTP가 있는 성인 및 소아 환자를 포함하는 국가 전향적 다기관 연구는 3년에 걸쳐 설계될 것입니다. 이 연구는 ADAMTS13에 대한 프랑스 참조 센터로서 우리 그룹과 다양한 프랑스 병원의 10개 임상 부서를 포함할 것입니다. 환자는 ADAMTS13 활성 및 항원, ADAMTS13 항체 및 ADAMTS13 유전자 시퀀싱에 대해 테스트됩니다. 우리의 주요 가설은 억제성 자가 항체(획득된 TTP) 또는 유전적 돌연변이(유전성 TTP)에 의한 촉매 활성에 중요한 ADAMTS13 도메인의 불활성화가 주요 나쁜 예후 인자라는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

혈전성 혈소판감소성 자반증

상세 설명

혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP)은 미세혈관에서 혈소판 혈전의 자발적인 형성에 의해 정의되는 혈전성 미세혈관병증입니다. 이러한 혈소판 미세혈전은 기계적 용혈성 빈혈, 혈소판 감소증 및 다발성 허혈의 원인이 됩니다. TTP는 드물지만 적절한 치료가 없으면 생명을 위협하는 질병입니다(PLASMATHERAPY). 질병의 발병은 일반적으로 성인기에 발생하고(MOSCHCOVITZ 증후군) 드물게 소아기(UPSHAW-SCHULMAN 증후군)에 발생합니다. TTP는 예측할 수 없는 여러 번의 재발과 함께 산발적이거나 재발성입니다. TTP 병리생리학은 새로운 메탈로프로테아제인 ADAMTS13이 모든 사례의 약 90%에 관여하는 것으로 입증될 때까지 모호한 상태로 남아 있었습니다. 생리학적으로 ADAMTS13 기능은 VWF(von WILLBRAND factor) 멀티머의 크기와 그에 따른 지혈 용량을 제한하는 것으로 구성됩니다. 대부분의 TTP는 ADAMTS13 활성의 심각한 결핍과 관련되어 미세순환에서 혈소판 미세혈전의 형성을 유도하는 혈장에 초대형 VWF 다량체의 축적을 초래합니다. 대부분의 경우 ADAMTS13 중증 결핍은 ADAMTS13에 대한 자가 항체를 통해 획득됩니다. 드물게 ADAMTS13 결핍은 ADAMTS13 유전자 돌연변이를 통해 유전됩니다. ADAMTS13 자가 항체는 촉매 활성을 억제하거나 억제하지 않습니다. ADAMTS13 돌연변이는 유전자 전체에 퍼져 있습니다.

이러한 맥락에서 현재 프로젝트의 목표는 TTP에서 일부 ADAMTS13 관련 예후 인자를 식별하는 것입니다. 심각한 ADAMTS13 결핍과 관련된 TTP가 있는 성인 및 소아 환자를 포함하는 국가 전향적 다기관 연구는 3년에 걸쳐 설계될 것입니다. 이 연구에는 ADAMTS13의 프랑스 참조 센터인 우리 그룹과 다양한 프랑스 병원의 약 50개 임상 부서가 참여합니다. 환자는 ADAMTS13 활성 및 항원, ADAMTS13 항체 및 ADAMTS13 유전자 시퀀싱에 대해 테스트됩니다. 우리의 주요 가설은 억제성 자가 항체(획득된 TTP) 또는 유전적 돌연변이(유전성 TTP)에 의한 촉매 활성에 중요한 ADAMTS13 도메인의 불활성화가 주요 나쁜 예후 인자라는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

153

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

프랑스
- - Clamart, 프랑스, 92140
    - Hôpital Antoine Béclère

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

심각한 ADAMTS13 결핍과 관련된 TTP가 있는 성인 및 소아 환자.

설명

포함 기준:

TTP의 임상적 의심
헤모글로빈 수치 < 10g/dl(성인) 또는 < 12g/dl(어린이)
혈소판 수준 < 150 giga/l
ADAMTS13 활동 < 5%

제외 기준:

암
장기 이식
HIV 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

관찰 모델: 케이스 전용

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

수사관

수석 연구원: paul COPPO, MD, PhD, Hôpital Saint Antoire, PARIS
연구 책임자: Elie AZOULAY, MD, PhD, Hôpital Saint Louis Paris
연구 책임자: Benoît SCHLEMMER, MD, Hôpital Saint Louis Paris
연구 책임자: Eric OKSENHENDLER, MD, Hôpital Saint Louis Paris
연구 책임자: Fadi FAKHOURI, MD, Hôpital Necker, Paris
연구 책임자: Jean-Paul MIRA, MD, PhD, Hôpital Cochin, PARIS
연구 책임자: Eric RONDEAU, MD, Hôpital TENON, PARIS
연구 책임자: Jean-paul VERNANT, MD, Hôpital la Pitié Salpétrière, PARIS
연구 책임자: Nicolas SCHLEINITZ, MD, CHU Conception, MARSEILLE
연구 책임자: Gilles KAPLANSKI, MD, PhD, CHU Conception, MARSEILLE
연구 책임자: Albert BENSMAN, MD, Hôpital Trousseau, PARIS
연구 책임자: Chantal LOIRAT, MD, Hôpital Robert Debré, Paris
연구 책임자: Brigitte BADER-MEUNIER, MD, Hôpital Robert Debré, Paris
연구 책임자: Christophe PIGUET, MD, Hôpital Dupuytren, LIMOGES
연구 책임자: Guy PUTET, MD, Hospices civils de LYON, LYON
연구 책임자: Béatrice DUCOT, MD, INSERM U569 Kremlin Bicêtre, Paris
연구 책임자: Agnes VEYRADIER, MD, PhD, Hopital Antoine Béclère, CLAMART
연구 책임자: Thierry LEBLANC, MD, Hôpital Saint Louis Paris
연구 책임자: Patrick NIAUDET, MD, PhD, Hôpital Necker, Paris
연구 책임자: Christophe RIDEL, MD, Hôpital TENON, PARIS
연구 책임자: Pascale POULLIN, MD, CHU de la Conception, MARSEILLE
연구 책임자: arlos FRANGIE, MD, Hôpital Bicêtre, LE KREMLIN BICETRE
연구 책임자: Hélène FRANCOIS, MD, Hôpital Bicêtre, LE KREMLIN BICETRE
연구 책임자: Olivier LAMBOTTE, MD, Hôpital Bicêtre, LE KREMLIN BICETRE
연구 책임자: Dominique BORDESSOULE, MD, PhD, Hôpital Dupytren, LIMOGES
연구 책임자: Stéphane GIRAULT, MD, Hôpital Dupytren, LIMOGES
연구 책임자: Hervé CHAMBOST, MD, Hôpital de la Timone Enfants, Marseilles
연구 책임자: Pierre BORDOGONI, MD, PhD, Hôpital de Brabois-Hôpital d'enfants, Vandoeuvre-lès-Nancy
연구 책임자: Alexandra SALMON, MD, Hôpital de Brabois- hôpital d'enfants, Vandoeuvre-lès-Nancy
연구 책임자: Laurence CLEMENT, MD, Hôpital de Brabois-Hôpital d'enfants, Vandoeuvre-lès-Nancy
연구 책임자: Christian COMBE, MD, PhD, Hôpital Pellegrin, Bordeaux
연구 책임자: Sandrine MEUNIER, MD, Hôpital Edouard Heriot, Lyon
연구 책임자: Gwenaêlle ROUSSEY, MD, Hôpital Hotel Dieu, Nantes
연구 책임자: Mohammed HAMIDOU, MD, PhD, Hôpital Hotel Dieu, Nantes
연구 책임자: Bernard BONNOTTE, MD, PhD, Hôpital du Bocage, Dijon
연구 책임자: Yves TANTER, MD, Hôpital du Bocage, Dijon
연구 책임자: Jacques POURRAT, MD, PhD, Hôpital de Rangueil, Toulouse
연구 책임자: Marie-Christine THOURET, MD, CHU de l'Archet 2, Nice
연구 책임자: Philippe VANHILLE, MD, CH de Valenciennes, Valenciennes
연구 책임자: Nicolas LIMAL, MD, Hopital Henri Mondor, Creteil
연구 책임자: Philippe REMY, MD, Hopital Henri Mondor, Creteil
연구 책임자: Jean-Michel KORACH, MD, CHG Châlons-en-Champagne, Châlons-en-Champagne
연구 책임자: Carine GREIB, MD, Hôpital Haut-Lévêque, Pesac
연구 책임자: Jean-Louis PALLOT, MD, CHI André Grégoire, Montreuil
연구 책임자: Alain WYNCKEL, MD, CHU de Reims, Reims
연구 책임자: Claire CAZALETS, MD, Hôpital Sud, Rennes
연구 책임자: Bertrand DE CAGNY, MD, CHU D'Amiens, Amiens
연구 책임자: Claire PRESNE, MD, CHU D'Amiens, Amiens
연구 책임자: Cécile FOHRER, MD, Hôpital de Haute-Pierre, Strasbourg
연구 책임자: Karin BILGER, MD, Hôpital de Haute-Pierre, Strasbourg
연구 책임자: Bruno LIOURE, MD, Hôpital de Haute-Pierre, Strasbourg
연구 책임자: Raoul HERBRECHT, MD, PhD, Hôpital de Haute-Pierre, Strasbourg
연구 책임자: Dominique PLANTAZ, MD, PhD, Hôpital Nord, Grenoble
연구 책임자: Hubert NIVET, MD, PhD, Hôpital Gatien de Clovheville, Tours
연구 책임자: Emmanuel FLECK, MD, Hôpital Saint Louis, La Rochelle
연구 책임자: Jean-Philippe COINDRE, PH, Centre Hospitalier du Mans, LE MANS
연구 책임자: François MAURIER, PH, Hôpital Sainte-Blandine Service de Médecine Interne, METZ
연구 책임자: Mario OJEDA-URIBE, PH, Centre Hospitalier Régional de MULHOUSE Hôpital Edouard Muller, Département d'Hématologie, Unité de thérapie cellulaire et greffes, MULHOUSE
연구 책임자: Christophe RIDEL, PH, Hôpital Tenon, Service de Néphrologie et de Transplantation rénale, PARIS
연구 책임자: François BRIVET, PH, Hôpital Antoine Béclère, Service de réanimation médicale, CLAMART
연구 책임자: Sylvain LAVOUÉ, PH, CHU Pontchaillou, Service de maladies infectieuses et réanimation médicale, RENNES
연구 책임자: Sébastien CANET, PH, Centre Hospitalier de Perpignan, Hôpital Saint-Jean, Service de Néphrologie, Hémodialyse, PERPIGNAN
연구 책임자: François PROVOT, PH, Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Calmette, Pôle de Néphrologie, LILLE
연구 책임자: Claude GUYOT, PH, CHU de Nantes, Hôpital de jour et d'Hémodialyse pédiatrique
연구 책임자: Xavier BELENFANT, PH, CHI André Grégoire de Montreuil, Service de Néphrologie, Diabète et Dialyse, MONTREUIL
연구 책임자: Laurent PERARD, PH, Hôpital Edouard Herriot, Service de Médecine Interne, LYON
연구 책임자: Edouard DEVAUD, PH, CHR de Pontoise Hôpital René Dubos, Service de Médecine Interne- Néphrologie- Dialyse, PONTOISE
연구 책임자: Arnaud BUFFIN, PH, CH CHAMBERY, Service de Pédiatrie, CHAMBERY
연구 책임자: Tarik KANOUNI, PH, CHU Montpellier Hôpital Lapeyronie, Service d'Hématologie et Oncologie médicale, MONTPELLIER
연구 책임자: Nicolas GAMBIER, PH, Hôpital Avicenne, Service de Médecine Interne, BOBIGNY
연구 책임자: Alain DEVIDAS, PH, CH Sud-Francilien- Hôpital Gilles de Corbeil, Service d'Hématologie Clinique, CORBEIL-ESSONNES
연구 책임자: Laure FEDERICI, PH, CH Colmar- Hôpital Pasteur, Service de Médecine Interne, COLMAR
연구 책임자: Michel FOULARD, PH, CHRU de Lille- Hôpital Jeanne de Flandre, Service de Néphrologie pédiatrique, LILLE
연구 책임자: Serge BOLOGNA, PH, Hôpital Brabois Adulte, Service d'Hématologie, VANDOEUVRE-LÈS-NANCYS

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2006년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2009년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 1월 24일

처음 게시됨 (추정)

2007년 1월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2012년 12월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2012년 12월 11일

마지막으로 확인됨